Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Immunizacja anty-αIIbβ3 w trombastenii Glanzmanna: częstość występowania i powiązane czynniki ryzyka: trombastenia Badanie przeciwciał anty-αIIbβ3 (TAAS) (TAAS)

6 marca 2024 zaktualizowane przez: University Hospital, Bordeaux
Celem tego projektu jest skorelowanie czynników ryzyka (czynników genetycznych, terapeutycznych i socjodemograficznych) z powstawaniem przeciwciał anty-αIIbβ3 po transfuzji produktów krwiopochodnych (płytek krwi lub koncentratu krwinek czerwonych) lub ciąży w krajowej kohorcie pacjentek z GT.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Trombastenia Glanzmanna (GT) jest rzadkim zaburzeniem dziedziczonym autosomalnie recesywnie, spowodowanym brakiem lub dysfunkcją integryny αIIbβ3, najobficiej występującego receptora na płytkach krwi, który pośredniczy w agregacji płytek poprzez wiązanie białek adhezyjnych. GT można łatwo zidentyfikować za pomocą testów czynności płytek krwi, a brak agregacji płytek w odpowiedzi na wszystkich agonistów fizjologicznych jest unikalny dla tej choroby. Gen ITGA2B koduje podjednostkę αIIb, podczas gdy gen ITGB3 koduje β3. Mutacje powodujące GT mogą wpływać na ITGA2B lub ITGB3. Choroba charakteryzuje się spontanicznymi i związanymi z urazami krwawieniami śluzówkowo-skórnymi, o różnej ekspresji, od łatwych siniaków do śmiertelnych krwotoków. Transfuzje płytek krwi są stosowane do kontrolowania lub zapobiegania zagrażającej życiu utracie krwi, ale mogą być nieskuteczne ze względu na naturalnie występujące przeciwciała skierowane przeciwko αIIbβ3. Takie przeciwciała są wytwarzane, gdy układ odpornościowy pacjenta wchodzi w kontakt z normalnymi płytkami krwi wykazującymi ekspresję αIIbβ3.

Obecnie nie ma konsensusu co do częstości, długoterminowej ewolucji lub tworzenia się cech charakterystycznych przeciwciał od pacjentów z GT w odniesieniu do natury wadliwego genu (ITGA2B lub ITGB3), odmian genów lub innych czynników. Potrzebne są badania, aby potwierdzić, że natura defektu genu może odgrywać sprawczą rolę w rozwoju przeciwciał. Co więcej, siła i trwałość przeciwciał może się różnić u pacjentów z tą samą mutacją, co sugeruje, że inne czynniki, takie jak geny modyfikujące odporność, odgrywają rolę w kształtowaniu repertuaru przeciwciał.

Immobilizacja antygenów płytkowych swoista dla przeciwciał monoklonalnych (MAIPA) jest nadal uważana za metodę referencyjną oceny obecności przeciwciał anty-αIIbβ3 u pacjentów z GT. Wszystkie testy zostaną przeprowadzone przez główny ośrodek badawczy (Bordeaux).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque
      • Bordeaux, Francja
        • CHU Bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja
        • Hôpital Bicêtre, APHP
      • Marseille, Francja
        • Hôpital la Timone, APHM
      • Nîmes, Francja
        • CHU Nîmes
      • Strasbourg, Francja
        • CHU Strasbourg
      • Toulouse, Francja
        • CHU Toulouse

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy pacjenci z jednoznacznym rozpoznaniem trombastenii Glanzmanna (GT), niezależnie od podtypu choroby.
  • Osoba stowarzyszona lub beneficjent systemu zabezpieczenia społecznego.
  • Dobrowolna, świadoma i pisemna zgoda podpisana przez uczestnika lub rodziców lub przedstawiciela prawnego populacji dzieci oraz badacza (najpóźniej w dniu włączenia i przed jakimkolwiek badaniem wymaganym przez badanie).

Kryteria wyłączenia:

  • Obecne leczenie, które może zakłócać wykrywanie przeciwciał anty-αIIbβ3, takie jak dożylne podanie immunoglobulin w ciągu poprzedniego miesiąca.
  • Stan psychiczny, społeczny lub behawioralny uznany za niezgodny z protokołem, w tym przestrzeganie zasad leczenia i przestrzeganie zaleceń kontrolnych.
  • Osoba dorosła chroniona prawem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci z rozpoznaniem trombastenii Glanzmanna (GT)
Badania przesiewowe w kierunku przeciwciał będą realizowane systematycznie co 6 miesięcy (+/- 2 tygodnie) oraz po każdej ostatniej transfuzji krwi w 7-10 dniu i 1 miesiącu (+/- 2 tygodnie), przez okres 18 miesięcy
Biologiczny: Badania przesiewowe przeciwciał
Wszyscy włączeni pacjenci GT będą zapisani z różnych ośrodków krajowych w okresie 6 miesięcy. Badania przesiewowe w kierunku przeciwciał będą realizowane systematycznie co 6 miesięcy (+/- 2 tygodnie) oraz po każdej ostatniej transfuzji krwi w 7-10 dniu i 1 miesiącu (+/- 2 tygodnie), przez okres 18 miesięcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Charakterystyka zmiany immunizacji anty-αIIbβ3
Ramy czasowe: Wizyta od włączenia do 18 miesiąca życia
Charakterystyka zmiany immunizacji anty-αIIbβ3 zostanie oceniona za pomocą pośredniej immobilizacji antygenów płytkowych swoistych dla MoAb (MAIPA)
Wizyta od włączenia do 18 miesiąca życia
Liczba pacjentów z dodatnimi przeciwciałami anty-αIIbβ3 w zależności od czynników ryzyka
Ramy czasowe: Wizyta od włączenia do 18 miesiąca życia
Czynnikami ryzyka mogą być podtyp GT, rok urodzenia, mutacja genu ITGA2B lub ITGB3
Wizyta od włączenia do 18 miesiąca życia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określenie częstości występowania przeciwciał anty-αIIbβ3 w regionalnej kohorcie pacjentów z GT
Ramy czasowe: Wizyta od włączenia do 18 miesiąca życia
Obecność przeciwciał anty-αIIbβ3 zostanie oceniona za pomocą pośredniej immobilizacji antygenów płytkowych swoistej dla MoAb (MAIPA)
Wizyta od włączenia do 18 miesiąca życia
Opis kinetyki immunizacji anty-αIIbβ3 po transfuzji krwi
Ramy czasowe: Po 7-10 dniach i 1 miesiącu (+/-2 tygodnie) po każdej transfuzji krwi
Powtórzenie pomiarów przeciwciał z pośrednią immobilizacją antygenów płytkowych swoistą dla MoAb (MAIPA)
Po 7-10 dniach i 1 miesiącu (+/-2 tygodnie) po każdej transfuzji krwi
Określenie mechanizmu blokowania funkcji integryn przez przeciwciała anty-αIIbβ3 poprzez określenie zdolności przeciwciał anty-αIIbβ3 do upośledzenia wiązania fibrynogenu
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Badania in vitro zostaną przeprowadzone poprzez zmieszanie surowicy pacjentów z wypłukanymi płytkami krwi dawców, a hamowanie integryny zostanie zbadane metodą cytometrii przepływowej
do ukończenia studiów, średnio 2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Śledczy

  • Główny śledczy: Mathieu FIORE, University Hospital, Bordeaux

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CHUBX 2019/41

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Badania przesiewowe przeciwciał

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ethiopia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj