Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Anti-αIIbβ3 immunisering i Glanzmann Thrombasthenia: Prævalens og associerede risikofaktorer: Thrombasthenia Anti-αIIbβ3 Antibodies Study (TAAS) (TAAS)

21. maj 2026 opdateret af: University Hospital, Bordeaux
Dette projekt sigter mod at korrelere risikofaktorer (genetiske, terapeutiske og socio-demografiske faktorer) til anti-αIIbβ3-antistofdannelse efter blodprodukttransfusion (blodplader eller pakkede røde blodlegemer) eller graviditet i en national kohorte af GT-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Glanzmann-thrombasthenia (GT) er en sjælden autosomal recessiv lidelse forårsaget af fraværet eller dysfunktionen af ​​αIIbβ3-integrinet, den mest udbredte receptor på blodplader, der medierer blodpladeaggregering gennem dens binding af klæbende proteiner. GT er let identificerbart ved blodpladefunktionstestning, og en mangel på blodpladeaggregering som reaktion på alle fysiologiske agonister er unik for denne sygdom. ITGA2B-genet koder for αIIb-underenheden, hvorimod ITGB3-genet koder for β3. Mutationer, der forårsager GT, kan påvirke enten ITGA2B eller ITGB3. Sygdommen er karakteriseret ved spontan og traumerelateret mukokutan blødning, med varierende udtryk, der spænder fra let blå mærker til dødelige blødninger. Blodpladetransfusioner bruges til at kontrollere eller forhindre livstruende blodtab, men kan blive ineffektive på grund af naturligt forekommende antistoffer rettet mod αIIbβ3. Sådanne antistoffer produceres, når patientens immunsystem kommer i kontakt med normale αIIbβ3-udtrykkende blodplader.

Der er på nuværende tidspunkt ingen konsensus om frekvensen, den langsigtede udvikling eller dannelsen af ​​karakteristika af antistoffer fra GT-patienter i forhold til arten af ​​det defekte gen (ITGA2B eller ITGB3), genvariationer eller andre faktorer. Forskning er nødvendig for at bekræfte, at gendefektens art kan have en forårsagende rolle i antistofudviklingen. Desuden kan styrke og persistens af antistoffer variere blandt patienter med den samme mutation, hvilket tyder på, at andre faktorer, såsom immunmodificerende gener, spiller en rolle i udformningen af ​​antistofrepertoire.

Monoklonal antistofspecifik immobilisering af blodpladeantigener (MAIPA) betragtes stadig som referencemetoden til evaluering af tilstedeværelsen af ​​anti-aIIbβ3-antistoffer i GT-patienter. Alle testene vil blive udført af hovedundersøgelsesstedet (Bordeaux).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • Hôpital Bicêtre, APHP
      • Marseille, Frankrig
        • Hôpital la Timone, APHM
      • Nîmes, Frankrig
        • CHU Nîmes
      • Strasbourg, Frankrig
        • CHU Strasbourg
      • Toulouse, Frankrig
        • CHU Toulouse

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter med en klar diagnose af Glanzmann Thrombastenia (GT), uanset undertype af sygdom.
  • Tilknyttet person eller begunstiget af en social sikringsordning.
  • Gratis, informeret og skriftligt samtykke underskrevet af deltageren, forældre eller juridisk repræsentant for børnepopulationen og investigator (senest på dagen for inklusion og før enhver undersøgelse, der kræves af forskningen).

Ekskluderingskriterier:

  • Nuværende behandling, der kan interferere med anti-αIIbβ3-antistofdetektion, såsom intravenøse immunglobuliner inden for den foregående måned.
  • Psykiatrisk, social eller adfærdsmæssig tilstand vurderet til at være uforenelig med overholdelsen af ​​protokollen, herunder god overholdelse af behandlingen og overholdelse af opfølgning.
  • Voksen beskyttet af loven.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Patienter med diagnosen Glanzmann Thrombastenia (GT)
Antistofscreening udføres systematisk hver sjette måned (+/- 2 uger) og efter hver sidste blodtransfusion efter 7-10 dage og en måned (+/- 2 uger), i en periode på 18 måneder
Biologisk: Antistofscreening
Alle inkluderede GT-patienter vil blive indskrevet fra forskellige nationale centre i løbet af en periode på 6 måneder. Antistofscreening vil blive systematisk realiseret hver sjette måned (+/- 2 uger) og efter hver sidste blodtransfusion efter 7-10 dage og en måned (+/- 2 uger), i en periode på 18 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Karakterisering af ændring af en anti-aIIbβ3-immunisering
Tidsramme: Fra inklusion til 18 måneders besøg
Karakterisering af ændring af en anti-aIIbβ3-immunisering vil blive vurderet med indirekte MoAb-specifik immobilisering af blodpladeantigener (MAIPA)
Fra inklusion til 18 måneders besøg
Antal patienter med positive anti-αIIbβ3-antistoffer i forhold til risikofaktorer
Tidsramme: Fra inklusion til 18 måneders besøg
Risikofaktorer kan være undertype af GT, fødselsår, ITGA2B eller ITGB3 genmutation
Fra inklusion til 18 måneders besøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bestemmelse af prævalensen af ​​anti-αIIbβ3-antistoffer i en regional kohorte af GT-patienter
Tidsramme: Fra inklusion til 18 måneders besøg
Tilstedeværelse af anti-aIIbβ3-antistoffer vil blive vurderet med indirekte MoAb-specifik immobilisering af blodpladeantigener (MAIPA)
Fra inklusion til 18 måneders besøg
Beskrivelse af kinetikken af ​​en anti-aIIbβ3-immunisering efter blodtransfusion
Tidsramme: 7-10 dage og 1 måned (+/-2 uger) efter hver blodtransfusion
Gentagelse af antistofmålingerne med indirekte MoAb-specifik immobilisering af blodpladeantigener (MAIPA)
7-10 dage og 1 måned (+/-2 uger) efter hver blodtransfusion
Bestemmelse af mekanismen for anti-αIIbβ3-antistoffer, der blokerer integrinfunktionen ved at bestemme anti-αIIbβ3-antistoffers evne til at forringe fibrinogenbinding
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
In vitro undersøgelser vil blive udført ved at blande serum fra patienter med vaskede donorers blodplader, og hæmning af integrinet vil blive undersøgt ved flowcytometri
gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mathieu FIORE, University Hospital, Bordeaux

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. januar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

6. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

20. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2026

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CHUBX 2019/41
  • 2020-A01285-34 (Anden identifikator: ANSM)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Glanzmann Thrombasthenia

Kliniske forsøg med Antistofscreening

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner