Imunizace anti-αIIbβ3 u Glanzmannovy trombastenie: Prevalence a související rizikové faktory: Trombasthenia Studie protilátek proti αIIbβ3 (TAAS) (TAAS)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Glanzmannova trombastenie (GT) je vzácná autozomálně recesivní porucha způsobená absencí nebo dysfunkcí integrinu αIIbβ3, nejhojnějšího receptoru na krevních destičkách, který zprostředkovává agregaci krevních destiček vazbou na adhezivní proteiny. GT je snadno identifikovatelný testem funkce krevních destiček a nedostatek agregace krevních destiček v reakci na všechny fyziologické agonisty je pro toto onemocnění jedinečný. Gen ITGA2B kóduje podjednotku aIIb, zatímco gen ITGB3 kóduje p3. Mutace způsobující GT mohou ovlivnit buď ITGA2B nebo ITGB3. Onemocnění je charakterizováno spontánním a traumatem souvisejícím mukokutánním krvácením s proměnlivým projevem v rozsahu od snadné tvorby modřin až po smrtelné krvácení. Transfuze krevních destiček se používají ke kontrole nebo prevenci život ohrožujících krevních ztrát, ale mohou se stát neúčinnými kvůli přirozeně se vyskytujícím protilátkám namířeným proti αIIbβ3. Takové protilátky jsou produkovány, když imunitní systém pacienta přijde do kontaktu s normálními aIIbp3 exprimujícími krevními destičkami.
V současné době neexistuje konsenzus ohledně frekvence, dlouhodobého vývoje nebo tvorby charakteristik protilátek od pacientů s GT ve vztahu k povaze defektního genu (ITGA2B nebo ITGB3), genovým variacím nebo jiným faktorům. Je zapotřebí výzkum, aby se potvrdilo, že povaha genového defektu může mít kauzativní roli ve vývoji protilátek. Navíc síla a perzistence protilátek se může u pacientů se stejnou mutací lišit, což naznačuje, že při formování repertoáru protilátek hrají roli další faktory, jako jsou geny pro modifikátory imunity.
Imobilizace destičkových antigenů specifická pro monoklonální protilátky (MAIPA) je stále považována za referenční metodu pro hodnocení přítomnosti anti-αIIbβ3 protilátek u pacientů s GT. Všechny testy budou provedeny hlavním výzkumným pracovištěm (Bordeaux).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Bordeaux, Francie
- CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque
-
Bordeaux, Francie
- CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie
- Hôpital Bicêtre, APHP
-
Marseille, Francie
- Hôpital la Timone, APHM
-
Nîmes, Francie
- Chu Nimes
-
Strasbourg, Francie
- CHU Strasbourg
-
Toulouse, Francie
- CHU Toulouse
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Všichni pacienti s jasnou diagnózou Glanzmann Thrombastenie (GT), bez ohledu na podtyp onemocnění.
- Přidružená osoba nebo příjemce systému sociálního zabezpečení.
- Svobodný, informovaný a písemný souhlas podepsaný účastníkem nebo rodiči nebo právním zástupcem dětské populace a zkoušejícím (nejpozději v den zařazení a před jakýmkoli vyšetřením požadovaným výzkumem).
Kritéria vyloučení:
- Současná léčba, která může interferovat s detekcí anti-αIIbβ3 protilátek, jako jsou intravenózní imunoglobuliny během předchozího měsíce.
- Psychiatrický, sociální nebo behaviorální stav posouzen jako neslučitelný s dodržováním protokolu, včetně řádného dodržování léčby a dodržování následného sledování.
- Dospělý chráněný zákonem.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Diagnostický
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pacienti s diagnózou Glanzmannova trombastenie (GT)
Screening protilátek bude systematicky prováděn každých šest měsíců (+/- 2 týdny) a po každé poslední krevní transfuzi po 7-10 dnech a jednom měsíci (+/- 2 týdny), po dobu 18 měsíců
|
Všichni zahrnutí pacienti GT budou zapsáni z různých národních center během 6měsíčního období.
Screening protilátek bude systematicky prováděn každých šest měsíců (+/- 2 týdny) a po každé poslední krevní transfuzi v 7-10 dnech a jednom měsíci (+/- 2 týdny), po dobu 18 měsíců.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Charakterizace změny imunizace anti-alIbp3
Časové okno: Od zařazení do 18měsíční návštěvy
|
Charakterizace změny anti-αIIbβ3 imunizace bude hodnocena nepřímou MoAb-specifickou imobilizací destičkových antigenů (MAIPA)
|
Od zařazení do 18měsíční návštěvy
|
|
Počet pacientů s pozitivními protilátkami proti αIIbβ3 ve vztahu k rizikovým faktorům
Časové okno: Od zařazení do 18měsíční návštěvy
|
Rizikovými faktory mohou být podtyp GT, rok narození, mutace genu ITGA2B nebo ITGB3
|
Od zařazení do 18měsíční návštěvy
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stanovení prevalence anti-αIIbβ3 protilátek v regionální kohortě GT pacientů
Časové okno: Od zařazení do 18měsíční návštěvy
|
Přítomnost anti-αIIbβ3 protilátek bude hodnocena nepřímou MoAb-specifickou imobilizací destičkových antigenů (MAIPA)
|
Od zařazení do 18měsíční návštěvy
|
|
Popis kinetiky imunizace anti-allbp3 po krevní transfuzi
Časové okno: 7-10 dní a 1 měsíc (+/-2 týdny) po každé krevní transfuzi
|
Opakování měření protilátek s nepřímou MoAb-specifickou imobilizací destičkových antigenů (MAIPA)
|
7-10 dní a 1 měsíc (+/-2 týdny) po každé krevní transfuzi
|
|
Stanovení mechanismu protilátek anti-alIbβ3 blokujících funkci integrinu stanovením kapacity protilátek anti-alIbβ3 narušit vazbu fibrinogenu
Časové okno: dokončením studia v průměru 2 roky
|
In vitro studie budou prováděny smícháním séra pacientů s promytými krevními destičkami dárců a inhibice integrinu bude studována průtokovou cytometrií
|
dokončením studia v průměru 2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Mathieu FIORE, University Hospital, Bordeaux
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CHUBX 2019/41
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Screening protilátek
-
Vastra Gotaland RegionNábor
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Ohio Department of Health, City of Cincinnati Board of HealthDokončeno
-
LMC Diabetes & Endocrinology Ltd.NáborCukrovka typu 2 | Nealkoholická steatohepatitidaKanada
-
University of La LagunaNáborHepatitida CŠpanělsko
-
Massachusetts General HospitalDokončenoMimořádné událostiSpojené státy
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisDokončenoScreening trizomie 21, 18 a 13Francie
-
Massachusetts General HospitalNational Institute of Mental Health (NIMH)DokončenoHIV infekceSpojené státy
-
World Health OrganizationLondon School of Hygiene and Tropical Medicine; University of Ghana; Biomedical... a další spolupracovníciNáborChování související se zdravím | Dospívající chování | Vývoj dospívání | Chování při hledání zdravotní péčeGhana, Tanzanie, Zimbabwe
-
New York City Health and Hospitals CorporationDokončenoHepatitida C | HIV/AIDS | Hiv | Koinfekce HCV | HIV/AIDS a infekceSpojené státy