Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Anti-αIIbβ3-immunisering i Glanzmann Thrombasthenia: Prevalens og assosierte risikofaktorer: Thrombasthenia Anti-αIIbβ3 Antibodies Study (TAAS) (TAAS)

21. mai 2026 oppdatert av: University Hospital, Bordeaux
Dette prosjektet tar sikte på å korrelere risikofaktorer (genetiske, terapeutiske og sosiodemografiske faktorer) til anti-αIIbβ3-antistoffdannelse etter blodprodukttransfusjon (blodplater eller pakkede røde blodlegemer) eller graviditet i en nasjonal kohort av GT-pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Glanzmann trombasteni (GT) er en sjelden autosomal recessiv lidelse forårsaket av fravær eller dysfunksjon av αIIbβ3-integrinet, den mest utbredte reseptoren på blodplater som medierer blodplateaggregering gjennom dens binding av adhesive proteiner. GT er lett identifiserbar ved blodplatefunksjonstesting, og mangel på blodplateaggregering som respons på alle fysiologiske agonister er unik for denne sykdommen. ITGA2B-genet koder for αIIb-underenheten, mens ITGB3-genet koder for β3. Mutasjoner som forårsaker GT kan påvirke enten ITGA2B eller ITGB3. Sykdommen er preget av spontane og traumerelaterte slimhinneblødninger, med varierende uttrykk som spenner fra lett blåmerker til dødelige blødninger. Blodplatetransfusjoner brukes til å kontrollere eller forhindre livstruende blodtap, men kan bli ineffektive på grunn av naturlig forekommende antistoffer rettet mot αIIbβ3. Slike antistoffer produseres når pasientens immunsystem kommer i kontakt med normale αIIbβ3-uttrykkende blodplater.

Det er foreløpig ingen konsensus om frekvensen, den langsiktige utviklingen eller dannelsen av egenskaper ved antistoffer fra GT-pasienter i forhold til arten av det defekte genet (ITGA2B eller ITGB3), genvariasjoner eller andre faktorer. Forskning er nødvendig for å bekrefte at genfeilens natur kan ha en kausativ rolle i antistoffutviklingen. Dessuten kan styrke og utholdenhet av antistoffer variere mellom pasienter med samme mutasjon, noe som tyder på at andre faktorer, som immunmodifiserende gener, spiller en rolle i utformingen av antistoffrepertoaret.

Monoklonal antistoffspesifikk immobilisering av blodplateantigener (MAIPA) anses fortsatt som referansemetoden for å evaluere tilstedeværelsen av anti-αIIbβ3-antistoffer hos GT-pasienter. Alle testene vil bli utført av hovedetterforskeren (Bordeaux).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • Hôpital Bicêtre, APHP
      • Marseille, Frankrike
        • Hôpital la Timone, APHM
      • Nîmes, Frankrike
        • CHU Nimes
      • Strasbourg, Frankrike
        • CHU Strasbourg
      • Toulouse, Frankrike
        • CHU Toulouse

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle pasienter med en klar diagnose av Glanzmann Thrombastenia (GT), uansett undertype sykdom.
  • Tilknyttet person eller mottaker av en trygdeordning.
  • Gratis, informert og skriftlig samtykke signert av deltakeren, eller foreldre eller juridisk representant for barnepopulasjonen, og etterforskeren (senest på dagen for inkludering og før enhver undersøkelse som kreves av forskningen).

Ekskluderingskriterier:

  • Gjeldende behandling som kan forstyrre anti-αIIbβ3-antistoffdeteksjon, slik som intravenøse immunglobuliner innen forrige måned.
  • Psykiatrisk, sosial eller atferdsmessig tilstand anses å være uforenlig med respekten av protokollen, inkludert god overholdelse av behandling og overholdelse av oppfølging.
  • Voksen beskyttet av loven.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pasienter med diagnosen Glanzmann Thrombastenia (GT)
Antistoffscreening vil bli systematisk realisert hver sjette måned (+/- 2 uker) og etter hver siste blodoverføring etter 7-10 dager og en måned (+/- 2 uker), i løpet av en periode på 18 måneder
Biologisk: Antistoffscreening
Alle inkluderte GT-pasienter vil bli registrert fra forskjellige nasjonale sentre i løpet av en 6 måneders periode. Antistoffscreening vil bli systematisk realisert hver sjette måned (+/- 2 uker) og etter hver siste blodoverføring ved 7-10 dager og en måned (+/- 2 uker), i løpet av en periode på 18 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Karakterisering av endring av en anti-aIIbβ3-immunisering
Tidsramme: Fra inkludering til 18 måneders besøk
Karakterisering av endring av en anti-aIIbβ3-immunisering vil bli vurdert med indirekte MoAb-spesifikk immobilisering av blodplateantigener (MAIPA)
Fra inkludering til 18 måneders besøk
Antall pasienter med positive anti-αIIbβ3-antistoffer i forhold til risikofaktorer
Tidsramme: Fra inkludering til 18 måneders besøk
Risikofaktorer kan være subtype av GT, fødselsår, ITGA2B eller ITGB3 genmutasjon
Fra inkludering til 18 måneders besøk

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bestemmelse av prevalensen av anti-αIIbβ3-antistoffer i en regional kohort av GT-pasienter
Tidsramme: Fra inkludering til 18 måneders besøk
Tilstedeværelse av anti-αIIbβ3-antistoffer vil bli vurdert med indirekte MoAb-spesifikk immobilisering av blodplateantigener (MAIPA)
Fra inkludering til 18 måneders besøk
Beskrivelse av kinetikken til en anti-aIIbβ3-immunisering etter blodtransfusjon
Tidsramme: 7-10 dager og 1 måned (+/-2 uker) etter hver blodoverføring
Gjentakelse av antistoffmålingene med indirekte MoAb-spesifikk immobilisering av blodplateantigener (MAIPA)
7-10 dager og 1 måned (+/-2 uker) etter hver blodoverføring
Bestemmelse av mekanismen til anti-αIIbβ3-antistoffer som blokkerer integrinfunksjon ved å bestemme kapasiteten til anti-αIIbβ3-antistoffer til å svekke fibrinogenbinding
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år
In vitro studier vil bli utført ved å blande serum fra pasienter med vaskede donorblodplater og hemming av integrinet vil bli studert med flowcytometri
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mathieu FIORE, University Hospital, Bordeaux

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. januar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

6. juli 2023

Studiet fullført (Faktiske)

6. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. oktober 2020

Først lagt ut (Faktiske)

20. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. mai 2026

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CHUBX 2019/41
  • 2020-A01285-34 (Annen identifikator: ANSM)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Glanzmann trombasteni

Kliniske studier på Antistoffscreening

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tanzania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere