FoxBioNet：ECV（细胞外囊泡）004
2023年10月13日 更新者：Connie Marras、Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research
本研究的目的是确定人 CSF 中 LRRK2 活性的可靠标记。
研究概览
详细说明
该项目的具体目标是：
主要目标：
使用各种不同的方法（定量蛋白质印迹、免疫测定和 LC-MS）评估每种测定检测 LRRK2 的能力、其活性和/或它影响的通路的检测和活性。 分析性能将被评估，那些表现出高灵敏度和一致性的分析将被考虑用于进一步开发。
次要目标：
评估分析或分析组合区分致病性 LRRK2 变异显性和非显性携带者、特发性 PD 和健康非携带者的能力。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
140
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
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New York
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New York、New York、美国、10032
- The Trustees of Columbia University
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health Sciences Univeristy
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- The Trustees of the University of Pennsylvania
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
30年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
取样方法
非概率样本
研究人群
将招募大约 140 名参与者参与这项研究，目标是招募 30 名非表现型 LRRK2 携带者、30 名 LRRK2 帕金森氏病 (PD) 患者、40 名特发性 PD 患者和 40 名健康对照者。
描述
非显性 LRRK2 突变携带者
包含：
- 提供知情同意的能力
- 确认 LRRK2 G2019S 突变
- 在知情同意之日年龄 30 岁或以上。
排除：
- 无法提供知情同意
- 已知的GBA突变携带者
- 参与任何类型的盲法临床试验或目前尚未批准用于人体的研究产品的非盲法试验。 在结束参与研究性药物的临床试验和注册 ECV-004 研究之间有 6 个月的清除期的参与者符合条件。
- 存在静止性震颤、运动迟缓或强直。
- 现场调查员认为存在任何其他神经系统体征会引起对非典型帕金森综合症的怀疑（例如 核上性凝视麻痹）
- 最近5年内接受过癌症治疗或接受过免疫治疗或靶向治疗的癌症患者。 尚未接受全身化疗、免疫疗法、靶向疗法或放射疗法治疗的癌症患者有资格参加该研究。
- 自身免疫性疾病的诊断
- 当前使用抗凝剂治疗可能会妨碍腰椎穿刺的安全完成，并且根据现场调查员的意见不能安全地暂停。
- 研究者认为排除常规腰椎穿刺安全操作的任何情况，例如禁忌性腰椎疾病、出血素质或有临床意义的凝血病或血小板减少症。
- 痴呆症的诊断
- 怀孕的女性，如果需要透视来获取脊髓液样本
LRRK2 帕金森病 (PD) 参与者：
包含：
- 提供知情同意的能力
- 确认 LRRK2 G2019S 突变
- 符合帕金森病的 MDS 标准
- 病程：任意
- 诊断 PD 时年龄 30 岁或以上。
排除：
- 已知的GBA突变携带者
- 参与任何类型的盲法临床试验或目前尚未批准用于人体的研究产品的非盲法试验。 在结束参与研究性药物的临床试验和注册 ECV-004 研究之间有 6 个月的清除期的参与者符合条件。
- 最近5年内接受过癌症治疗或接受过免疫治疗或靶向治疗的癌症患者。 尚未接受全身化疗、免疫疗法、靶向疗法或放射疗法治疗的癌症患者有资格参加该研究。
- 自身免疫性疾病的诊断
- 当前使用抗凝剂治疗可能会妨碍腰椎穿刺的安全完成，并且根据现场调查员的意见不能安全地暂停。
- 研究者认为排除常规腰椎穿刺安全操作的任何情况，例如禁忌性腰椎疾病、出血素质或有临床意义的凝血病或血小板减少症。
- 痴呆症的诊断
- 怀孕的女性，如果需要透视来获取脊髓液样本
特发性 PD (iPD) 参与者：
包含：
- 提供知情同意的能力
- 符合帕金森病的 MDS 标准。
- 病程：任意
- 诊断 PD 时年龄 30 岁或以上。
排除：
- 已知的 LRRK2 G2019S 和/或 GBA 突变携带者
- 参与任何类型的盲法临床试验或目前尚未批准用于人体的研究产品的非盲法试验。 在结束参与研究性药物的临床试验和注册 ECV-004 研究之间有 6 个月的清除期的参与者符合条件。
- 最近5年内接受过癌症治疗或接受过免疫治疗或靶向治疗的癌症患者。 尚未接受全身化疗、免疫疗法、靶向疗法或放射疗法治疗的癌症患者有资格参加该研究。
- 自身免疫性疾病的诊断
- 当前使用抗凝剂治疗可能会妨碍腰椎穿刺的安全完成，并且根据现场调查员的意见不能安全地暂停。
- 研究者认为排除常规腰椎穿刺安全操作的任何情况，例如禁忌性腰椎疾病、出血素质或有临床意义的凝血病或血小板减少症。
- 痴呆症的诊断
- 怀孕的女性，如果需要透视来获取脊髓液样本
对照 (C) 参与者：
包含：
- 提供知情同意的能力
- 在知情同意之日年龄 30 岁或以上。
排除：
- 已知的GBA突变携带者
- 在没有对 LRRK2 G2019S 突变进行先前基因检测的情况下：帕金森病家族史是一项排除标准。 如果对 LRRK2 G2019S 突变进行了基因检测并且呈阴性，则可以招募具有 PD 家族史的个体。
- 存在静止性震颤、运动迟缓或强直。
- 现场调查员认为存在任何其他神经系统体征会引起对非典型帕金森综合症的怀疑（例如 核上性凝视麻痹）
- 最近5年内接受过癌症治疗或接受过免疫治疗或靶向治疗的癌症患者。 尚未接受全身化疗、免疫疗法、靶向疗法或放射疗法治疗的癌症患者有资格参加该研究。
- 自身免疫性疾病的诊断。
- 当前使用抗凝剂治疗可能会妨碍腰椎穿刺的安全完成，并且根据现场调查员的意见不能安全地暂停。
- 研究者认为排除常规腰椎穿刺安全操作的任何情况，例如禁忌性腰椎疾病、出血素质或有临床意义的凝血病或血小板减少症。
- 痴呆症的诊断
- 怀孕的女性，如果需要透视来获取脊髓液样本
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：病例对照
- 时间观点：横截面
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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非显性 LRRK2 突变携带者
患者必须已确认 LRRK2 G2019S 突变 在知情同意之日年龄 30 岁或以上。
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腰椎穿刺采集脑脊液
其他名称：
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LRRK2 帕金森病 (PD) 参与者：
患者必须已确认 LRRK2 G2019S 突变 患者必须符合帕金森病的 MDS 标准 疾病持续时间：任何 在 PD 诊断时年龄为 30 岁或以上。
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腰椎穿刺采集脑脊液
其他名称：
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特发性 PD (iPD) 参与者：
患者必须符合帕金森病的 MDS 标准。
疾病持续时间：任何年龄在 PD 诊断时 30 岁或以上。
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腰椎穿刺采集脑脊液
其他名称：
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对照 (C) 参与者：
在知情同意之日年龄 30 岁或以上。
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腰椎穿刺采集脑脊液
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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化验评估
大体时间：1年
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使用各种不同的方法（定量免疫印迹、免疫测定和 LC-MS）评估每个检测性能检测 LRRK2 的能力、其活性和/或它影响的通路的检测和活性。
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年5月6日
初级完成 (实际的)
2023年7月1日
研究完成 (实际的)
2023年7月1日
研究注册日期
首次提交
2020年10月23日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月23日
首次发布 (实际的)
2020年10月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月13日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
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