FoxBioNet: ECV (Extracellular Vesicle) 004
perjantai 13. lokakuuta 2023 päivittänyt: Connie Marras, Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tunnistaa luotettavat LRRK2-aktiivisuuden markkerit ihmisen aivo-selkäydinnesteessä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän projektin erityistavoitteet ovat:
Ensisijaiset tavoitteet:
Arvioimaan kunkin määrityksen suorituskykyä sen kyvyn havaita LRRK2:n, sen aktiivisuuden ja/tai sen vaikutusreittien havaitsemisen ja aktiivisuuden suhteen käyttämällä useita erilaisia lähestymistapoja (kvantitatiivinen Western blot, immunomääritykset ja LC-MS). Määrityksen suorituskyky arvioidaan, ja niitä, jotka osoittavat suurta herkkyyttä ja johdonmukaisuutta, harkitaan jatkokehityksessä.
Toissijaiset tavoitteet:
Arvioidakseen määrityksen tai määritysten yhdistelmän kykyä erottaa patogeeniset LRRK2-varianttia ilmentävät ja ei-ilmenevät kantajat, idiopaattinen PD ja terveet ei-kantajat.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
140
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- The Trustees of Columbia University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health Sciences Univeristy
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- The Trustees of the University of Pennsylvania
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
30 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Noin 140 osallistujaa otetaan mukaan osallistumaan tähän tutkimukseen. Tavoitteena on saada mukaan 30 ei-ilmenevää LRRK2:n kantajaa, 30 LRRK2 Parkinsonin tautia (PD), 40 idiopaattista PD:tä ja 40 tervettä kontrollia.
Kuvaus
Ei-ilmenevät LRRK2-mutaation kantajat
Sisällytä:
- Kyky antaa tietoinen suostumus
- Vahvistettu LRRK2 G2019S -mutaatio
- Ikä 30 vuotta tai vanhempi tietoisen suostumuksen päivämääränä.
Poissulkeminen:
- Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
- Tunnettu GBA-mutaation kantaja
- Osallistuminen kaikenlaiseen sokkoutettuun kliiniseen tutkimukseen tai sellaisen tutkimustuotteen sokkoutettuun tutkimukseen, jota ei ole tällä hetkellä hyväksytty ihmisille. Osallistujat, joilla on ollut 6 kuukauden poistumisaika kliiniseen tutkimukseen osallistumisen lopettamisen ja ECV-004-tutkimukseen ilmoittautumisen välillä.
- Lepovapina, bradykinesia tai jäykkyys.
- Minkä tahansa muun neurologisen oireen esiintyminen, joka tutkijan mielestä herättää epäilyn epätyypillisestä parkinsonin oireyhtymästä (esim. supranukleaarinen katseen halvaus)
- Syövän hoito viimeisen 5 vuoden aikana tai syöpäpotilas, joka on saanut immunoterapiaa tai kohdennettua hoitoa. Tutkimukseen voivat ilmoittautua henkilöt, joilla on syöpiä, joita ei ole hoidettu systeemisellä kemoterapialla, immuunihoidolla, kohdennetuilla hoidoilla tai sädehoidolla.
- Autoimmuunihäiriön diagnoosi
- Nykyinen antikoagulanttihoito, joka saattaa estää lannepunktion turvallisen loppuunsaattamisen ja jota ei voida turvallisesti keskeyttää tutkijan mielestä.
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan mielestä estää rutiininomaisen lannepunktion turvallisen suorittamisen, kuten estävä lannerangan sairaus, verenvuotodiateesi tai kliinisesti merkittävä koagulopatia tai trombosytopenia.
- Dementian diagnoosi
- Raskaana olevat naiset, jos fluoroskopia tarvitaan selkäydinnestenäytteen saamiseksi
LRRK2 Parkinsonin taudin (PD) osallistujat:
Sisällytä:
- Kyky antaa tietoinen suostumus
- Vahvistettu LRRK2 G2019S -mutaatio
- Täytä Parkinsonin taudin MDS-kriteerit
- Sairauden kesto: mikä tahansa
- Ikä 30 vuotta tai vanhempi PD-diagnoosin aikaan.
Poissulkeminen:
- Tunnettu GBA-mutaation kantaja
- Osallistuminen kaikenlaiseen sokkoutettuun kliiniseen tutkimukseen tai sellaisen tutkimustuotteen sokkoutettuun tutkimukseen, jota ei ole tällä hetkellä hyväksytty ihmisille. Osallistujat, joilla on ollut 6 kuukauden poistumisaika kliiniseen tutkimukseen osallistumisen lopettamisen ja ECV-004-tutkimukseen ilmoittautumisen välillä.
- Syövän hoito viimeisen 5 vuoden aikana tai syöpäpotilas, joka on saanut immunoterapiaa tai kohdennettua hoitoa. Tutkimukseen voivat ilmoittautua henkilöt, joilla on syöpiä, joita ei ole hoidettu systeemisellä kemoterapialla, immuunihoidolla, kohdennetuilla hoidoilla tai sädehoidolla.
- Autoimmuunihäiriön diagnoosi
- Nykyinen antikoagulanttihoito, joka saattaa estää lannepunktion turvallisen loppuunsaattamisen ja jota ei voida turvallisesti keskeyttää tutkijan mielestä.
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan mielestä estää rutiininomaisen lannepunktion turvallisen suorittamisen, kuten estävä lannerangan sairaus, verenvuotodiateesi tai kliinisesti merkittävä koagulopatia tai trombosytopenia.
- Dementian diagnoosi
- Raskaana olevat naiset, jos fluoroskopia tarvitaan selkäydinnestenäytteen saamiseksi
Idiopaattisen PD:n (iPD) osallistujat:
Sisällytä:
- Kyky antaa tietoinen suostumus
- Täytä Parkinsonin taudin MDS-kriteerit.
- Sairauden kesto: mikä tahansa
- Ikä 30 vuotta tai vanhempi PD-diagnoosin aikaan.
Poissulkeminen:
- Tunnettu LRRK2 G2019S- ja/tai GBA-mutaatiokantaja
- Osallistuminen kaikenlaiseen sokkoutettuun kliiniseen tutkimukseen tai sellaisen tutkimustuotteen sokkoutettuun tutkimukseen, jota ei ole tällä hetkellä hyväksytty ihmisille. Osallistujat, joilla on ollut 6 kuukauden poistumisaika kliiniseen tutkimukseen osallistumisen lopettamisen ja ECV-004-tutkimukseen ilmoittautumisen välillä.
- Syövän hoito viimeisen 5 vuoden aikana tai syöpäpotilas, joka on saanut immunoterapiaa tai kohdennettua hoitoa. Tutkimukseen voivat ilmoittautua henkilöt, joilla on syöpiä, joita ei ole hoidettu systeemisellä kemoterapialla, immuunihoidolla, kohdennetuilla hoidoilla tai sädehoidolla.
- Autoimmuunihäiriön diagnoosi
- Nykyinen antikoagulanttihoito, joka saattaa estää lannepunktion turvallisen loppuunsaattamisen ja jota ei voida turvallisesti keskeyttää tutkijan mielestä.
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan mielestä estää rutiininomaisen lannepunktion turvallisen suorittamisen, kuten estävä lannerangan sairaus, verenvuotodiateesi tai kliinisesti merkittävä koagulopatia tai trombosytopenia.
- Dementian diagnoosi
- Raskaana olevat naiset, jos fluoroskopia tarvitaan selkäydinnestenäytteen saamiseksi
Kontrolli (C) Osallistujat:
Sisällytä:
- Kyky antaa tietoinen suostumus
- Ikä 30 vuotta tai vanhempi tietoisen suostumuksen päivämääränä.
Poissulkeminen:
- Tunnettu GBA-mutaation kantaja
- LRRK2 G2019S -mutaatioiden aiemman geneettisen testauksen puuttuessa: Parkinsonin taudin perhehistoria on poissulkemiskriteeri. Jos LRRK2 G2019S -mutaatioiden geneettinen testaus on tehty ja tulos on negatiivinen, henkilöitä, joiden suvussa on esiintynyt PD:tä, voidaan ottaa mukaan.
- Lepovapina, bradykinesia tai jäykkyys.
- Minkä tahansa muun neurologisen oireen esiintyminen, joka tutkijan mielestä herättää epäilyn epätyypillisestä parkinsonin oireyhtymästä (esim. supranukleaarinen katseen halvaus)
- Syövän hoito viimeisen 5 vuoden aikana tai syöpäpotilas, joka on saanut immunoterapiaa tai kohdennettua hoitoa. Tutkimukseen voivat ilmoittautua henkilöt, joilla on syöpiä, joita ei ole hoidettu systeemisellä kemoterapialla, immuunihoidolla, kohdennetuilla hoidoilla tai sädehoidolla.
- Autoimmuunihäiriön diagnoosi.
- Nykyinen antikoagulanttihoito, joka saattaa estää lannepunktion turvallisen loppuunsaattamisen ja jota ei voida turvallisesti keskeyttää tutkijan mielestä.
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan mielestä estää rutiininomaisen lannepunktion turvallisen suorittamisen, kuten estävä lannerangan sairaus, verenvuotodiateesi tai kliinisesti merkittävä koagulopatia tai trombosytopenia.
- Dementian diagnoosi
- Raskaana olevat naiset, jos fluoroskopia tarvitaan selkäydinnestenäytteen saamiseksi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Case-Control
- Aikanäkymät: Poikkileikkaus
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei-ilmenevät LRRK2-mutaation kantajat
Potilailla on oltava vahvistettu LRRK2 G2019S -mutaatio Ikä 30 vuotta tai vanhempi tietoisen suostumuksen päivämääränä.
|
Lannepunktio aivo-selkäydinnesteiden keräämiseksi
Muut nimet:
|
|
LRRK2 Parkinsonin taudin (PD) osallistujat:
Potilailla on oltava vahvistettu LRRK2 G2019S -mutaatio. Potilaiden on täytettävä Parkinsonin taudin MDS-kriteerit. Taudin kesto: mikä tahansa ikä 30 vuotta tai vanhempi PD-diagnoosin aikaan.
|
Lannepunktio aivo-selkäydinnesteiden keräämiseksi
Muut nimet:
|
|
Idiopaattisen PD:n (iPD) osallistujat:
Potilaiden on täytettävä Parkinsonin taudin MDS-kriteerit.
Sairauden kesto: mikä tahansa ikä, joka on 30 vuotta tai vanhempi PD-diagnoosin aikaan.
|
Lannepunktio aivo-selkäydinnesteiden keräämiseksi
Muut nimet:
|
|
Kontrolli (C) Osallistujat:
Ikä 30 vuotta tai vanhempi tietoisen suostumuksen päivämääränä.
|
Lannepunktio aivo-selkäydinnesteiden keräämiseksi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Määrityksen arviointi
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Arvioi kunkin määrityksen suorituskyvyn kyky havaita LRRK2, sen aktiivisuus ja/tai niiden reittien havaitseminen ja aktiivisuus, joihin se vaikuttaa, käyttämällä useita erilaisia lähestymistapoja (kvantitatiivinen Western blot, immunomääritykset ja LC-MS).
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 6. toukokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 23. lokakuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 23. lokakuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 26. lokakuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 16. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. lokakuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ECV-004
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .