FoxBioNet: ECV (внеклеточная везикула) 004
13 октября 2023 г. обновлено: Connie Marras, Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research
Целью данного исследования является выявление надежных маркеров активности LRRK2 в спинномозговой жидкости человека.
Обзор исследования
Подробное описание
Конкретными целями этого проекта являются:
Основные цели:
Чтобы оценить эффективность каждого анализа в отношении его способности обнаруживать LRRK2, его активность и/или обнаружение и активность путей, на которые он влияет, используя различные подходы (количественный вестерн-блоттинг, иммуноанализ и ЖХ-МС). Будет проведена оценка эффективности анализа, и те, которые демонстрируют высокую чувствительность и постоянство, будут рассмотрены для дальнейшей разработки.
Второстепенные цели:
Оценить способность анализа или комбинации анализов дифференцировать патогенных вариантов LRRK2, проявляющих и неманифестирующих носителей, идиопатических БП и здоровых не-носителей.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
140
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwestern University
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- The Trustees of Columbia University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health Sciences Univeristy
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- The Trustees of the University of Pennsylvania
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
30 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Приблизительно 140 участников будут зарегистрированы для участия в этом исследовании с целью включения 30 неманифестирующих носителей LRRK2, 30 LRRK2 болезни Паркинсона (БП), 40 идиопатических БП и 40 здоровых контролей.
Описание
Носители неманифестной мутации LRRK2
Включение:
- Возможность дать информированное согласие
- Подтвержденная мутация LRRK2 G2019S
- Возраст 30 лет и старше на дату информированного согласия.
Исключение:
- Невозможность дать информированное согласие
- Известный носитель мутации GBA
- Участие в любом слепом клиническом исследовании или в неслепом исследовании исследуемого продукта, который в настоящее время не одобрен для использования на людях. Участники, у которых был 6-месячный период вымывания между окончанием участия в клиническом испытании с исследуемым агентом и включением в исследование ECV-004, имеют право на участие.
- Наличие тремора покоя, брадикинезии или ригидности.
- Наличие любого другого неврологического признака, который, по мнению исследователя, вызывает подозрение на атипичный паркинсонический синдром (например, надъядерный паралич взора)
- Лечение рака за последние 5 лет или онкологический больной, получающий иммунотерапию или таргетную терапию. Лица с раком, которые не лечились системной химиотерапией, иммунотерапией, таргетной терапией или лучевой терапией, имеют право участвовать в исследовании.
- Диагностика аутоиммунного заболевания
- Текущее лечение антикоагулянтами, которое может помешать безопасному завершению люмбальной пункции и которое, по мнению исследователя, нельзя безопасно приостановить.
- Любое состояние, которое, по мнению исследователя, препятствует безопасному выполнению рутинной люмбальной пункции, например, недопустимое заболевание поясничного отдела позвоночника, геморрагический диатез, клинически значимая коагулопатия или тромбоцитопения.
- Диагностика деменции
- Беременные женщины, если для получения образца спинномозговой жидкости необходима рентгеноскопия.
LRRK2 Болезнь Паркинсона (БП) Участники:
Включение:
- Возможность дать информированное согласие
- Подтвержденная мутация LRRK2 G2019S
- Соответствуют критериям MDS для болезни Паркинсона
- Длительность заболевания: любая
- Возраст 30 лет и старше на момент постановки диагноза БП.
Исключение:
- Известный носитель мутации GBA
- Участие в любом слепом клиническом исследовании или в неслепом исследовании исследуемого продукта, который в настоящее время не одобрен для использования на людях. Участники, у которых был 6-месячный период вымывания между окончанием участия в клиническом испытании с исследуемым агентом и включением в исследование ECV-004, имеют право на участие.
- Лечение рака за последние 5 лет или онкологический больной, получающий иммунотерапию или таргетную терапию. Лица с раком, которые не лечились системной химиотерапией, иммунотерапией, таргетной терапией или лучевой терапией, имеют право участвовать в исследовании.
- Диагностика аутоиммунного заболевания
- Текущее лечение антикоагулянтами, которое может помешать безопасному завершению люмбальной пункции и которое, по мнению исследователя, нельзя безопасно приостановить.
- Любое состояние, которое, по мнению исследователя, препятствует безопасному выполнению рутинной люмбальной пункции, например, недопустимое заболевание поясничного отдела позвоночника, геморрагический диатез, клинически значимая коагулопатия или тромбоцитопения.
- Диагностика деменции
- Беременные женщины, если для получения образца спинномозговой жидкости необходима рентгеноскопия.
Идиопатическая БП (иПД) Участники:
Включение:
- Возможность дать информированное согласие
- Соответствуют критериям MDS для болезни Паркинсона.
- Длительность заболевания: любая
- Возраст 30 лет и старше на момент постановки диагноза БП.
Исключение:
- Известный носитель мутации LRRK2 G2019S и/или GBA
- Участие в любом слепом клиническом исследовании или в неслепом исследовании исследуемого продукта, который в настоящее время не одобрен для использования на людях. Участники, у которых был 6-месячный период вымывания между окончанием участия в клиническом испытании с исследуемым агентом и включением в исследование ECV-004, имеют право на участие.
- Лечение рака за последние 5 лет или онкологический больной, получающий иммунотерапию или таргетную терапию. Лица с раком, которые не лечились системной химиотерапией, иммунотерапией, таргетной терапией или лучевой терапией, имеют право участвовать в исследовании.
- Диагностика аутоиммунного заболевания
- Текущее лечение антикоагулянтами, которое может помешать безопасному завершению люмбальной пункции и которое, по мнению исследователя, нельзя безопасно приостановить.
- Любое состояние, которое, по мнению исследователя, препятствует безопасному выполнению рутинной люмбальной пункции, например, недопустимое заболевание поясничного отдела позвоночника, геморрагический диатез, клинически значимая коагулопатия или тромбоцитопения.
- Диагностика деменции
- Беременные женщины, если для получения образца спинномозговой жидкости необходима рентгеноскопия.
Контроль (С) Участники:
Включение:
- Возможность дать информированное согласие
- Возраст 30 лет и старше на дату информированного согласия.
Исключение:
- Известный носитель мутации GBA
- При отсутствии предшествующего генетического тестирования на мутации LRRK2 G2019S: семейный анамнез болезни Паркинсона является критерием исключения. Если генетическое тестирование на мутации LRRK2 G2019S было проведено и дало отрицательный результат, могут быть зачислены лица с семейным анамнезом БП.
- Наличие тремора покоя, брадикинезии или ригидности.
- Наличие любого другого неврологического признака, который, по мнению исследователя, вызывает подозрение на атипичный паркинсонический синдром (например, надъядерный паралич взора)
- Лечение рака за последние 5 лет или онкологический больной, получающий иммунотерапию или таргетную терапию. Лица с раком, которые не лечились системной химиотерапией, иммунотерапией, таргетной терапией или лучевой терапией, имеют право участвовать в исследовании.
- Диагностика аутоиммунного заболевания.
- Текущее лечение антикоагулянтами, которое может помешать безопасному завершению люмбальной пункции и которое, по мнению исследователя, нельзя безопасно приостановить.
- Любое состояние, которое, по мнению исследователя, препятствует безопасному выполнению рутинной люмбальной пункции, например, недопустимое заболевание поясничного отдела позвоночника, геморрагический диатез, клинически значимая коагулопатия или тромбоцитопения.
- Диагностика деменции
- Беременные женщины, если для получения образца спинномозговой жидкости необходима рентгеноскопия.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Кейс-контроль
- Временные перспективы: Поперечный разрез
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Носители неманифестной мутации LRRK2
Пациенты должны иметь подтвержденную мутацию LRRK2 G2019S в возрасте 30 лет или старше на дату информированного согласия.
|
Люмбальная пункция для забора спинномозговой жидкости
Другие имена:
|
|
LRRK2 Болезнь Паркинсона (БП) Участники:
Пациенты должны иметь подтвержденную мутацию LRRK2 G2019S. Пациенты должны соответствовать критериям МДС для болезни Паркинсона. Длительность заболевания: любая Возраст 30 лет и старше на момент постановки диагноза БП.
|
Люмбальная пункция для забора спинномозговой жидкости
Другие имена:
|
|
Идиопатическая БП (иПД) Участники:
Пациенты должны соответствовать критериям MDS для болезни Паркинсона.
Длительность заболевания: любая Возраст 30 лет и старше на момент постановки диагноза БП.
|
Люмбальная пункция для забора спинномозговой жидкости
Другие имена:
|
|
Контроль (С) Участники:
Возраст 30 лет и старше на дату информированного согласия.
|
Люмбальная пункция для забора спинномозговой жидкости
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка анализа
Временное ограничение: 1 год
|
Оцените эффективность каждого анализа на предмет способности обнаруживать LRRK2, его активность и/или обнаружение и активность путей, на которые он воздействует, используя различные подходы (количественный вестерн-блоттинг, иммуноанализ и ЖХ-МС).
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 мая 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 октября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 октября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
26 октября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 октября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 октября 2023 г.
Последняя проверка
1 октября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ECV-004
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .