米加司他疗法对法布里心肌病患者心脏功能的影响（MIRACRE-法布里试验）
2021年10月5日 更新者：Yonsei University
这是一项观察性研究。
没有治疗或干预将分配给受试者。
所有患者都将接受完整的护理标准伴随药物治疗其心脏病。
20 名基因确诊的 Anderson-Fabry 病患者计划开始使用米加司他，将在基线和米加司他治疗 2 年后进行二维应变、舒张期负荷超声心动图、左室涡流分析和 CMR，以进行随访。
研究概览
详细说明
- 目的 - 使用 LV 2D 应变、舒张期负荷超声心动图、LV 涡流和 CMR 评估伴侣疗法对法布里心肌病患者 LV 舒张功能和血流的影响。
主要/次要终点
A. 主要终点：
- 舒张期负荷超声心动图、全球纵向应变和 LV 涡流参数在 2 年随访时峰值运动 E/E' 的变化。
B. 次要终点：
- 2 年随访时 CMR（T1 映射）细胞外体积的变化
- 评估静息 LV 舒张功能的程度
- 全球和区域 LV 应变的评估
- 其他回声参数；基线时的 LV 质量指数，2 年随访，2 年随访时峰值运动 E/E prime 的减少
- 使用问卷调查生活质量的变化
- 随访 2 年舒张负荷超声心动图显示的峰值 VO2、运动时间、AT 的变化
- CMR 的 T1 基线（肌肉，毫秒）和 T1 基线（血液，毫秒）T1 对比后（肌肉，毫秒）和 T1 基线（血液，毫秒）的变化
- 研究方法 - 研究设计：这是一项观察性研究。 没有治疗或干预将分配给受试者。 所有患者都将接受完整的护理标准伴随药物治疗其心脏病。 20 名基因确诊的 Anderson-Fabry 病患者计划开始使用米加司他，将在基线和米加司他治疗 2 年后进行二维应变、舒张期负荷超声心动图、左室涡流分析和 CMR，以进行随访。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
20
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Geu-Ru Hong, Ph.D
- 电话号码：82+2-2228-8443
- 邮箱：grhong@yuhs.ac
学习地点
-
-
-
Seoul、大韩民国
- 招聘中
- Severance Hospital
-
接触：
- Geu-Ru Hong, Ph.D
- 电话号码：82+2-2228-8443
- 邮箱：grhong@yuhs.ac
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 70年 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
16~70岁经酶法和基因检测确诊为法布里病患者
描述
纳入标准：
- 经酶法和基因研究确诊的16~70岁法布里病患者
- 2D 超声心动图显示 LV 肥厚的患者（舒张末期间隔和后壁厚度≥12mm）或出现心脏变化的患者（表明疾病进展，例如 2D 应变超声心动图上的整体纵向应变降低或心脏 MRI 上的低本机 T1 映射）即使没有 LV 壁厚≥12mm
- 获得参与本研究的书面知情同意书的患者
排除标准：
- 伴侣疗法（米加司他）的禁忌症
- 无法进行仰卧自行车负荷超声心动图、造影超声心动图或心脏 MRI 的患者
- 血流动力学显着的瓣膜性心脏病或心律失常
- 急性心肌梗死或充血性心力衰竭病史，左室射血分数降低小于 35%
- 过去 6 个月的 CVA
- 预定或计划在未来 6 个月内进行手术
- 慢性肝硬化
- 对造影剂过敏（Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
法布里病
经酶分析和基因研究证实的法布里病患者
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超声心动图中的 LV 涡流
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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舒张期负荷超声心动图运动峰值E/E'的变化
大体时间：2年
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2年
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整体纵向应变的变化
大体时间：2年
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2年
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低压涡流参数的变化
大体时间：2年
|
2年
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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CMR 细胞外体积的变化（T1 映射）
大体时间：2年
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2年
|
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评估静息 LV 舒张功能的程度
大体时间：2年
|
2年
|
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全球和区域 LV 应变的评估
大体时间：2年
|
2年
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评估 LV 质量指数
大体时间：2年
|
2年
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运动峰值 E/E prime 减少的评估
大体时间：2年
|
2年
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使用简表 36 改变生活质量
大体时间：2年
|
2年
|
|
舒张期负荷超声心动图对峰值 VO2 的变化
大体时间：2年
|
2年
|
|
舒张期负荷超声心动图改变运动时间
大体时间：2年
|
2年
|
|
舒张期负荷超声心动图改变 AT
大体时间：2年
|
2年
|
|
CMR 的 T1 基线（肌肉，毫秒）和 T1 基线（血液，毫秒）T1 对比后（肌肉，毫秒）和 T1 基线（血液，毫秒）的变化
大体时间：2年
|
2年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Geu-Ru Hong, Ph.D、Severance Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年11月5日
初级完成 (预期的)
2025年1月1日
研究完成 (预期的)
2025年4月1日
研究注册日期
首次提交
2020年11月10日
首先提交符合 QC 标准的
2020年11月16日
首次发布 (实际的)
2020年11月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年10月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年10月5日
最后验证
2021年10月1日
更多信息
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