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파브리 심근병증 환자의 심장 기능에 대한 MIgalastat TheRApy의 영향(MIRACRE-Fabry 시험)

2021년 10월 5일 업데이트: Yonsei University
이것은 관찰 연구입니다. 피험자에게 치료나 중재가 지정되지 않습니다. 모든 환자는 심장 상태의 치료를 위해 완전한 표준 치료 병용 약물을 받게 됩니다. 미갈라스타트 치료를 시작할 계획이 있는 유전적으로 확인된 앤더슨-파브리병 환자 20명은 기준선과 미갈라스타트 치료 2년 후 추적관찰을 위해 2D 변형, 확장기 스트레스 심장초음파, 좌심실 와류 분석 및 CMR을 받게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

  1. 목표 - LV 2D 변형, 확장기 스트레스 심초음파, 좌심실 와류 및 CMR을 사용하여 파브리 심근병증 환자의 좌심실 확장기 기능 및 흐름에 대한 샤페론 요법의 영향을 평가합니다.

  2. 1차/2차 종점

    A. 일차 종료점:

    - 2년 추시에서 확장기 스트레스 심장초음파, 전역 세로 변형 및 좌심실 와류 매개변수에 의한 최대 운동 E/E'의 변화.

    B. 이차 종료점:

    • 2년 추시시 CMR(T1 mapping)에 의한 세포외 부피 변화
    • 휴식 좌심실 확장기 기능의 정도 평가
    • 글로벌 및 지역 LV 변형 평가
    • 기타 에코 매개변수 기준선에서 좌심실 질량 지수, 2년 추적, 최대 운동 감소 2년 추적에서 E/E 프라임
    • 설문지를 이용한 삶의 질 변화
    • 2년 추시시 확장기 스트레스 심장초음파에 의한 최대 VO2, 운동시간, AT의 변화
    • CMR에 의한 T1 기준선(myo, ms) 및 T1 기준선(혈액, ms)의 변화 T1 조영 후(myo, ms) 및 T1 기준선(혈액, ms)
  3. 연구 방법 - 연구 설계: 이것은 관찰 연구입니다. 피험자에게 치료나 중재가 지정되지 않습니다. 모든 환자는 심장 상태의 치료를 위해 완전한 표준 치료 병용 약물을 받게 됩니다. 미갈라스타트 치료를 시작할 계획이 있는 유전적으로 확인된 앤더슨-파브리병 환자 20명은 기준선과 미갈라스타트 치료 2년 후 추적관찰을 위해 2D 변형, 확장기 스트레스 심장초음파, 좌심실 와류 분석 및 CMR을 받게 됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (예상)

20

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • 전화번호: 82+2-2228-8443
  • 이메일: grhong@yuhs.ac

연구 장소

  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국
        • 모병
        • Severance Hospital
        • 연락하다:
          • Geu-Ru Hong, Ph.D
          • 전화번호: 82+2-2228-8443
          • 이메일: grhong@yuhs.ac

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

16세 이상 70세 이하의 파브리병 환자가 효소분석 및 유전자 검사를 통해 확인된 경우

설명

포함 기준:

  1. 16세 이상 70세 이하의 파브리병 환자로서 효소검사 및 유전자 검사를 통해 확진된 자
  2. 2D 심초음파에서 좌심실 비대가 있는 환자(이완기 중격 말단 및 후벽 두께 ≥12mm) 또는 심장 변화가 있는 환자(2D 변형 심초음파에서 전반적인 세로 변형 감소 또는 심장 MRI에서 낮은 기본 T1 매핑과 같은 질병 진행을 나타냄) LV 벽 두께가 ≥12mm가 아니더라도
  3. 본 연구 참여에 대한 서면 동의서를 받은 환자

제외 기준:

  1. 보호자 치료(Migalastat)에 대한 금기
  2. 앙와위 자전거 스트레스 심초음파, 조영심장초음파 또는 심장 MRI를 시행할 수 없는 환자
  3. 혈역학적으로 중요한 판막 심장 질환 또는 부정맥
  4. 35% 미만의 좌심실 박출률 감소를 동반한 급성 심근경색 또는 울혈성 심부전의 병력
  5. 지난 6개월 동안의 CVA
  6. 향후 6개월 이내에 예정되었거나 예정된 수술
  7. 만성 간경화
  8. 조영제에 대한 알레르기(Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
파브리병
효소 분석 및 유전자 연구를 통해 확진된 파브리병 환자
다른: 심초음파
심초음파에서 좌심실 와류 흐름

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
확장기 스트레스 심초음파에 의한 최대 운동 E/E'의 변화
기간: 2 년
2 년
전역 세로 변형률의 변화
기간: 2 년
2 년
LV 와류 흐름 매개변수 변경
기간: 2 년
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
CMR에 의한 세포외 부피 변화(T1 mapping)
기간: 2 년
2 년
휴식 좌심실 확장기 기능의 정도 평가
기간: 2 년
2 년
글로벌 및 지역 LV 변형 평가
기간: 2 년
2 년
좌심실 질량 지수의 평가
기간: 2 년
2 년
최대 운동량 감소 평가 E/E 프라임
기간: 2 년
2 년
Short Form을 활용한 삶의 질 변화 36
기간: 2 년
2 년
이완기 스트레스 심장초음파에 의한 최대 VO2 변화
기간: 2 년
2 년
확장기 스트레스 심초음파에 의한 운동시간의 변화
기간: 2 년
2 년
확장기 스트레스 심초음파에 의한 AT의 변화
기간: 2 년
2 년
CMR에 의한 T1 기준선(myo, ms) 및 T1 기준선(혈액, ms)의 변화 T1 조영 후(myo, ms) 및 T1 기준선(혈액, ms)
기간: 2 년
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Yonsei University

수사관

  • 수석 연구원: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 11월 5일

기본 완료 (예상)

2025년 1월 1일

연구 완료 (예상)

2025년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 11월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 11월 16일

처음 게시됨 (실제)

2020년 11월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 10월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 10월 5일

마지막으로 확인됨

2021년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 4-2020-1038

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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