Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A MIgalastat terápia hatása a szívműködésre Fabry cardiomyopathiában szenvedő betegeknél (MIRACRE-Fabry próba)

2021. október 5. frissítette: Yonsei University
Ez egy megfigyeléses tanulmány. Az alanyokhoz nem rendelnek kezelést vagy beavatkozást. Minden beteg teljes körű ellátásban részesül, egyidejűleg gyógyszeres kezelésben részesül szívbetegsége kezelésére. 20 genetikailag igazolt Anderson-Fabry-betegségben szenvedő betegen, akik a Migalastat-kezelés megkezdését tervezik, 2D feszültséget, diasztolés stressz echokardiográfiát, LV örvényáram-elemzést és CMR-vizsgálatot végeznek a kiinduláskor és 2 éves Migalastat-kezelés után a követés céljából.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

  1. Célkitűzések - A chaperone terápia hatásának értékelése a bal kamrai diasztolés funkcióra és áramlásra Fabry-féle cardiomyopathiában szenvedő betegeknél LV 2D strain, diasztolés stressz echokardiográfia, LV vortex flow és CMR segítségével.

  2. Elsődleges/Másodlagos végpont

    A. Elsődleges végpont:

    - A csúcsterhelés E/E' változása diasztolés stressz echokardiográfiával, globális longitudinális deformációval és LV vortex áramlási paraméterekkel 2 éves követéskor.

    B. Másodlagos végpontok:

    • Az extracelluláris térfogat változásai CMR-rel (T1 térképezés) 2 éves követés után
    • A nyugalmi LV diasztolés funkció mértékének értékelése
    • Globális és regionális LV törzs értékelése
    • Egyéb visszhangparaméterek; LV tömegindex a kiinduláskor, 2 éves követés, az E/E csúcsterhelés csökkentése 2 éves követéskor
    • Az életminőség változásai kérdőív segítségével
    • Csúcs VO2, edzésidő, AT változása diasztolés stressz echokardiográfiával 2 éves követéskor
    • Változás a T1 alapvonalban (myo, ms) és a T1 alapvonalban (vér, ms) a T1 kiindulási értékben (myo, ms) és a T1 alapvonalban (vér, ms) CMR-rel
  3. Vizsgálati módszerek – A vizsgálat tervezése: Ez egy megfigyeléses vizsgálat. Az alanyokhoz nem rendelnek kezelést vagy beavatkozást. Minden beteg teljes körű ellátásban részesül, egyidejűleg gyógyszeres kezelésben részesül szívbetegsége kezelésére. 20 genetikailag igazolt Anderson-Fabry-betegségben szenvedő betegen, akik a Migalastat-kezelés megkezdését tervezik, 2D feszültséget, diasztolés stressz echokardiográfiát, LV örvényáram-elemzést és CMR-vizsgálatot végeznek a kiinduláskor és 2 éves Migalastat-kezelés után a követés céljából.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

20

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Telefonszám: 82+2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Enzimvizsgálattal és génteszttel igazolt Fabry-kórban szenvedő 16-70 éves betegek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 16-70 év közötti, Fabry-betegségben szenvedő betegek, akiket enzimvizsgálat és génvizsgálat igazolt
  2. Betegek, akiknek LV-hipertrófiája van a 2D-s echokardiográfiában (a végdiasztolés septum és a hátsó fal vastagsága ≥12 mm), vagy olyan betegek, akiknél szívelváltozások mutatkoznak (amelyek a betegség progressziójára utalnak, mint például a globális longitudinális feszültség csökkenése a 2D-s echokardiográfián, vagy alacsony natív T1-térképezés a cardiacalis MRI-n) ≥12 mm LV falvastagság nélkül is
  3. A betegek írásos, tájékozott beleegyezését kapták a vizsgálatban való részvételhez

Kizárási kritériumok:

  1. A chaperone terápia ellenjavallata (Migalastat)
  2. Olyan betegek, akik nem tudnak fekve kerékpáros stressz echokardiográfiát, kontrasztos echokardiográfiát vagy szív MRI-t végezni
  3. Hemodinamikailag jelentős szívbillentyű-betegség vagy aritmiák
  4. A kórelőzményben szereplő akut szívinfarktus vagy pangásos szívelégtelenség, kevesebb, mint 35%-os LV ejekciós frakcióval
  5. CVA az előző 6 hónapban
  6. Tervezett vagy tervezett műtét a következő 6 hónapban
  7. Krónikus májcirrhosis
  8. Allergia kontrasztanyagra (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Fabry-betegség
Fabry-kóros betegek, akiket enzimvizsgálat és génvizsgálat igazolt
Egyéb: Echokardiográfia
LV örvényáramlás az echokardiográfiában

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A csúcsterhelés E/E' változása diasztolés stressz echokardiográfiával
Időkeret: 2 év
2 év
Globális longitudinális alakváltozás változása
Időkeret: 2 év
2 év
LV vortex áramlási paraméterek változása
Időkeret: 2 év
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az extracelluláris térfogat változásai CMR-rel (T1 térképezés)
Időkeret: 2 év
2 év
A nyugalmi LV diasztolés funkció mértékének értékelése
Időkeret: 2 év
2 év
Globális és regionális LV törzs értékelése
Időkeret: 2 év
2 év
LV tömegindex értékelése
Időkeret: 2 év
2 év
Az E/E prime csúcsterhelés csökkenésének értékelése
Időkeret: 2 év
2 év
Az életminőség változásai a 36-os rövid űrlap használatával
Időkeret: 2 év
2 év
A VO2 csúcs változása diasztolés stressz echokardiográfiával
Időkeret: 2 év
2 év
Az edzésidő változása diasztolés stressz echokardiográfiával
Időkeret: 2 év
2 év
Az AT változása diasztolés stressz echokardiográfiával
Időkeret: 2 év
2 év
Változás a T1 alapvonalban (myo, ms) és a T1 alapvonalban (vér, ms) a T1 kiindulási értékben (myo, ms) és a T1 alapvonalban (vér, ms) CMR-rel
Időkeret: 2 év
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Yonsei University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2020. november 5.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2025. január 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2025. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. november 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. november 16.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2020. november 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. október 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 5.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 4-2020-1038

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a Echokardiográfia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel