Vliv terapie MIgalastatem na srdeční funkci u pacientů s Fabryho kardiomyopatií (MIRACRE-Fabry Trial)
5. října 2021 aktualizováno: Yonsei University
Toto je pozorovací studie.
Subjektům nebude přidělena žádná léčba ani intervence.
Všichni pacienti dostanou plnou standardní péči souběžnou medikaci pro léčbu jejich srdečního stavu.
20 pacientů s geneticky potvrzenou Anderson-Fabryho nemocí, kteří mají plán zahájit léčbu Migalastatem, podstoupí 2D zátěž, diastolickou zátěžovou echokardiografii, analýzu vírového průtoku levé komory a CMR na začátku a po 2 letech léčby Migalastatem pro sledování.
Přehled studie
Detailní popis
- Cíle - zhodnotit vliv chaperonové terapie na diastolickou funkci a průtok LK u pacientů s Fabryho kardiomyopatií pomocí 2D kmene LK, diastolické zátěžové echokardiografie, vírového průtoku LK a CMR.
Primární/sekundární koncový bod
A. Primární koncový bod:
- Změna vrcholové zátěže E/E' pomocí diastolické zátěžové echokardiografie, globální longitudinální zátěže a parametrů vírového průtoku LK po 2 letech sledování.
B. Sekundární koncové body:
- Změny extracelulárního objemu pomocí CMR (T1 mapping) po 2 letech sledování
- Hodnocení stupně klidové diastolické funkce LK
- Hodnocení globálního a regionálního kmene LK
- Ostatní echo-parametry; LV mass index na začátku, 2 roky sledování, snížení maximální zátěže E/E prime po 2 letech sledování
- Změny kvality života pomocí dotazníku
- Změna vrcholu VO2, doba zátěže, AT diastolickou zátěžovou echokardiografií po 2 letech sledování
- Změna výchozí hodnoty T1 (myo, ms) a výchozí hodnoty T1 (krev, ms) T1 postkontrastní (myo, ms) a výchozí hodnoty T1 (krev, ms) pomocí CMR
- Metody studie – Design studie: Toto je observační studie. Subjektům nebude přidělena žádná léčba ani intervence. Všichni pacienti dostanou plnou standardní péči souběžnou medikaci pro léčbu jejich srdečního stavu. 20 pacientů s geneticky potvrzenou Anderson-Fabryho nemocí, kteří mají plán zahájit léčbu Migalastatem, podstoupí 2D zátěž, diastolickou zátěžovou echokardiografii, analýzu vírového průtoku levé komory a CMR na začátku a po 2 letech léčby Migalastatem pro sledování.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
20
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Geu-Ru Hong, Ph.D
- Telefonní číslo: 82+2-2228-8443
- E-mail: grhong@yuhs.ac
Studijní místa
-
-
-
Seoul, Korejská republika
- Nábor
- Severance Hospital
-
Kontakt:
- Geu-Ru Hong, Ph.D
- Telefonní číslo: 82+2-2228-8443
- E-mail: grhong@yuhs.ac
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti ve věku 16 ~ 70 let s Fabryho chorobou potvrzenou enzymatickým testem a genovým testem
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku 16 ~ 70 let s Fabryho chorobou, kteří byli potvrzeni enzymovým testem a genovou studií
- Pacienti, kteří mají hypertrofii LK ve 2D echokardiografii (koncová diastolická přepážka a tloušťka zadní stěny ≥12 mm) nebo pacienti, kteří mají srdeční změny (indikující progresi onemocnění, jako je snížená globální podélná zátěž při 2D echokardiografii nebo nízké nativní mapování T1 na srdeční MRI) i bez tloušťky stěny NN ≥12 mm
- Pacienti poskytli písemný informovaný souhlas s účastí v této studii
Kritéria vyloučení:
- Kontraindikace chaperonové terapie (Migalastat)
- Pacienti, kteří nemohou provádět zátěžovou echokardiografii na kole na zádech, kontrastní echokardiografii nebo srdeční MRI
- Hemodynamicky významné chlopenní onemocnění nebo arytmie
- Anamnéza akutního infarktu myokardu nebo městnavého srdečního selhání se sníženou ejekční frakcí LK méně než 35 %
- CVA za posledních 6 měsíců
- Plánovaná nebo plánovaná operace v příštích 6 měsících
- Chronická jaterní cirhóza
- Alergie na kontrastní látku (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Fabryho nemoc
Pacienti s Fabryho chorobou, kteří byli potvrzeni enzymovým testem a genovou studií
|
Vortexový tok LV v echokardiografii
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna vrcholové zátěže E/E' pomocí diastolické zátěžové echokardiografie
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Změna globální podélné deformace
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Změna parametrů vírového proudění LV
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změny extracelulárního objemu pomocí CMR (mapování T1)
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Hodnocení stupně klidové diastolické funkce LK
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Hodnocení globálního a regionálního kmene LK
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Hodnocení hmotnostního indexu LK
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Hodnocení snížení špičkové zátěže E/E prime
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Změny kvality života pomocí krátkého formuláře 36
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Změna vrcholu VO2 diastolickou zátěžovou echokardiografií
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Změna doby zátěže pomocí diastolické zátěžové echokardiografie
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Změna AT pomocí diastolické zátěžové echokardiografie
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Změna výchozí hodnoty T1 (myo, ms) a výchozí hodnoty T1 (krev, ms) T1 postkontrastní (myo, ms) a výchozí hodnoty T1 (krev, ms) pomocí CMR
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
5. listopadu 2020
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
1. ledna 2025
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
1. dubna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. listopadu 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. listopadu 2020
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
23. listopadu 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
14. října 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. října 2021
Naposledy ověřeno
1. října 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Kardiomyopatie
- Fabryho nemoc
Další identifikační čísla studie
- 4-2020-1038
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .