Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MIgalastaattihoidon vaikutus sydämen toimintaan potilailla, joilla on Fabryn kardiomyopatia (MIRACRE-Fabry-tutkimus)

tiistai 5. lokakuuta 2021 päivittänyt: Yonsei University
Tämä on havainnointitutkimus. Koehenkilöille ei määrätä hoitoa tai interventiota. Kaikki potilaat saavat täyden hoidon samanaikaisen lääkityksen sydäntautinsa hoitoon. 20 potilaalle, joilla on geneettisesti varmistettu Anderson-Fabry-tauti ja jotka suunnittelevat Migalastatin-hoidon aloittamista, tehdään 2D rasitus, diastolinen stressikaikukardiografia, LV-pyörrevirtausanalyysi ja CMR lähtötilanteessa ja 2 vuoden Migalastat-hoidon jälkeen seurantaa varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

  1. Tavoitteet - arvioida chaperonihoidon vaikutusta LV:n diastoliseen toimintaan ja virtaukseen Fabryn kardiomyopatiaa sairastavilla potilailla käyttämällä LV 2D -kantaa, diastolista stressikaikukardiografiaa, LV-pyörrevirtausta ja CMR:ää.

  2. Ensisijainen/toissijainen päätepiste

    A. Ensisijainen päätepiste:

    - Huippukuormituksen E/E' muutos diastolisen jännityskaikukardiografian, globaalin pitkittäisjännityksen ja LV-pyörteen virtausparametrien avulla 2 vuoden seurannassa.

    B. Toissijaiset päätepisteet:

    • Solunulkoisen tilavuuden muutokset CMR:llä (T1-kartoitus) 2 vuoden seurannassa
    • Lepotilan LV diastolisen toiminnan asteen arviointi
    • Globaalin ja alueellisen LV-jännityksen arviointi
    • Muut kaikuparametrit; LV-massaindeksi lähtötilanteessa, 2 vuoden seuranta, huippukuormituksen E/E prime vähentäminen 2 vuoden seurannassa
    • Elämänlaadun muutokset kyselylomakkeella
    • Huippu VO2:n muutos, harjoitusaika, AT diastolisella stressikaikukardiografialla 2 vuoden seurannassa
    • Muutos T1-perusviivassa (myo, ms) ja T1-perusviivassa (veri, ms), T1:n lähtötasossa (myo, ms) ja T1-perusviivassa (veri, ms) CMR:llä
  3. Tutkimusmenetelmät - Tutkimuksen suunnittelu: Tämä on havainnointitutkimus. Koehenkilöille ei määrätä hoitoa tai interventiota. Kaikki potilaat saavat täyden hoidon samanaikaisen lääkityksen sydäntautinsa hoitoon. 20 potilaalle, joilla on geneettisesti varmistettu Anderson-Fabry-tauti ja jotka suunnittelevat Migalastatin-hoidon aloittamista, tehdään 2D rasitus, diastolinen stressikaikukardiografia, LV-pyörrevirtausanalyysi ja CMR lähtötilanteessa ja 2 vuoden Migalastat-hoidon jälkeen seurantaa varten.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

20

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Puhelinnumero: 82+2-2228-8443
  • Sähköposti: grhong@yuhs.ac

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Severance Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Geu-Ru Hong, Ph.D
          • Puhelinnumero: 82+2-2228-8443
          • Sähköposti: grhong@yuhs.ac

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 70 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

16–70-vuotiaat potilaat, joilla on entsyymimäärityksellä ja geenitestillä vahvistettu Fabryn tauti

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 16–70-vuotiaat potilaat, joilla on Fabryn tauti ja jotka varmistettiin entsyymimäärityksellä ja geenitutkimuksella
  2. Potilaat, joilla on LV-hypertrofia 2D-kaikukardiografiassa (lopun diastolinen väliseinä ja takaseinämän paksuus ≥12 mm) tai potilaat, joilla on sydämen muutoksia (osoittaa sairauden etenemisestä, kuten pienentynyt globaali pituussuuntainen rasitus 2D-kantakaikututkimuksessa tai alhainen natiivi T1-kartoitus sydämen MRI-kuvauksessa) jopa ilman LV-seinämän paksuutta ≥12mm
  3. Potilaat saivat kirjallisen, tietoon perustuvan suostumuksen osallistua tähän tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Chaperone-hoidon vasta-aihe (Migalastat)
  2. Potilaat, jotka eivät voi tehdä makuulla polkupyörän stressikardiografiaa, kontrastikukukardiografiaa tai sydämen magneettikuvausta
  3. Hemodynaamisesti merkittävä sydänläppäsairaus tai rytmihäiriöt
  4. Aiemmin akuutti sydäninfarkti tai sydämen vajaatoiminta, jonka LV ejektiofraktio on vähentynyt alle 35 %
  5. CVA viimeisten 6 kuukauden aikana
  6. Suunniteltu tai suunniteltu leikkaus seuraavan 6 kuukauden aikana
  7. Krooninen maksakirroosi
  8. Allergia varjoaineelle (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Fabryn tauti
Fabryn tautia sairastavat potilaat, jotka vahvistettiin entsyymimäärityksellä ja geenitutkimuksella
Muut: Ekokardiografia
LV-pyörrevirta kaikukardiografiassa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Huippukuormituksen E/E' muutos diastolisella stressikaikukardiografialla
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Globaalin pituussuuntaisen jännityksen muutos
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
LV-pyörteen virtausparametrien muutos
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Solunulkoisen tilavuuden muutokset CMR:llä (T1-kartoitus)
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Lepotilan LV diastolisen toiminnan asteen arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Globaalin ja alueellisen LV-jännityksen arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
LV-massaindeksin arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Huippuharjoituksen E/E-prime vähenemisen arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Elämänlaadun muutokset lyhyellä lomakkeella 36
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
VO2-huipun muutos diastolisella stressikaikukardiografialla
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Harjoitusajan muutos diastolisella stressikaikukardiografialla
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
AT:n muutos diastolisella stressikaikukardiografialla
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Muutos T1-perusviivassa (myo, ms) ja T1-perusviivassa (veri, ms), T1:n lähtötasossa (myo, ms) ja T1-perusviivassa (veri, ms) CMR:llä
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Yonsei University

Tutkijat

  • Päätutkija: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 5. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. marraskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 23. marraskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 14. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 4-2020-1038

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa