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Impatto della terapia con MIgalastat sulla funzione cardiaca nei pazienti con cardiomiopatia di Fabry (studio MIRACRE-Fabry)

5 ottobre 2021 aggiornato da: Yonsei University
Questo è uno studio osservazionale. Nessun trattamento o intervento sarà assegnato ai soggetti. Tutti i pazienti riceveranno farmaci concomitanti standard di cura completi per il trattamento della loro condizione cardiaca. 20 pazienti con malattia di Anderson-Fabry geneticamente confermata che hanno in programma di iniziare Migalastat saranno sottoposti a deformazione 2D, ecocardiografia da stress diastolico, analisi del flusso vortex LV e CMR al basale e dopo 2 anni di trattamento con Migalastat per il follow-up.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

  1. Obiettivi - valutare l'impatto della terapia con chaperone sulla funzione e sul flusso diastolico del ventricolo sinistro in pazienti con cardiomiopatia di Fabry mediante strain LV 2D, ecocardiografia da sforzo diastolico, flusso vorticoso del ventricolo sinistro e CMR.

  2. Endpoint primario/secondario

    A. Endpoint primario:

    - Modifica del picco di esercizio E/E' mediante ecocardiografia da stress diastolico, deformazione longitudinale globale e parametri di flusso vorticoso LV al follow-up di 2 anni.

    B. Endpoint secondari:

    • Variazioni del volume extracellulare mediante CMR (mappatura T1) a 2 anni di follow-up
    • Valutazione del grado della funzione diastolica ventricolare sinistra a riposo
    • Valutazione del ceppo LV globale e regionale
    • Altri parametri dell'eco; Indice di massa ventricolare sinistro al basale, follow-up a 2 anni, riduzione del picco di esercizio E/E prime al follow-up a 2 anni
    • Cambiamenti della qualità della vita mediante questionario
    • Variazione del VO2 di picco, tempo di esercizio, AT mediante ecocardiografia da stress diastolico a 2 anni di follow-up
    • Variazione in T1 basale (mio, ms) e T1 basale (sangue, ms) T1 postcontrasto (mio, ms) e T1 basale (sangue, ms) mediante CMR
  3. Metodi di studio - Disegno dello studio: si tratta di uno studio osservazionale. Nessun trattamento o intervento sarà assegnato ai soggetti. Tutti i pazienti riceveranno farmaci concomitanti standard di cura completi per il trattamento della loro condizione cardiaca. 20 pazienti con malattia di Anderson-Fabry geneticamente confermata che hanno in programma di iniziare Migalastat saranno sottoposti a deformazione 2D, ecocardiografia da stress diastolico, analisi del flusso vortex LV e CMR al basale e dopo 2 anni di trattamento con Migalastat per il follow-up.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

20

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Numero di telefono: 82+2-2228-8443
  • Email: grhong@yuhs.ac

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 70 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti di età compresa tra 16 e 70 anni con malattia di Fabry confermata da test enzimatico e test genetico

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età compresa tra 16 e 70 anni con malattia di Fabry che sono stati confermati mediante analisi enzimatica e studio genetico
  2. Pazienti che presentano ipertrofia del ventricolo sinistro all'ecocardiografia 2D (setto diastolico terminale e spessore della parete posteriore ≥12 mm) o pazienti che presentano alterazioni cardiache (indicative della progressione della malattia come una diminuzione della deformazione longitudinale globale all'ecocardiografia del ceppo 2D o una bassa mappatura del T1 nativo alla RM cardiaca) anche senza spessore della parete LV di ≥12mm
  3. Pazienti a cui è stato fornito il consenso informato scritto per partecipare a questo studio

Criteri di esclusione:

  1. Controindicazione alla terapia con accompagnatore (Migalastat)
  2. Pazienti che non possono eseguire l'ecocardiografia da sforzo in bicicletta supina, l'ecocardiografia con mezzo di contrasto o la risonanza magnetica cardiaca
  3. Cardiopatie valvolari emodinamicamente significative o aritmie
  4. Storia di infarto miocardico acuto o scompenso cardiaco congestizio con frazione di eiezione del ventricolo sinistro inferiore al 35%
  5. CVA nei 6 mesi precedenti
  6. Intervento programmato o pianificato nei prossimi 6 mesi
  7. Cirrosi epatica cronica
  8. Allergia al mezzo di contrasto (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Malattia di Fabry
Pazienti con malattia di Fabry che sono stati confermati dal test enzimatico e dallo studio genetico
Altro: Ecocardiografia
Flusso vorticoso LV in ecocardiografia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica del picco di esercizio E/E' mediante ecocardiografia da sforzo diastolico
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Modifica della deformazione longitudinale globale
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Modifica dei parametri di flusso del vortice LV
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti del volume extracellulare mediante CMR (mappatura T1)
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Valutazione del grado della funzione diastolica ventricolare sinistra a riposo
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Valutazione del ceppo LV globale e regionale
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Valutazione dell'indice di massa LV
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Valutazione della riduzione del picco di esercizio E/E prime
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Cambiamenti della qualità della vita utilizzando il modulo breve 36
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Variazione del picco VO2 mediante ecocardiografia da sforzo diastolico
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Modifica del tempo di esercizio mediante ecocardiografia da sforzo diastolico
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Cambiamento di AT mediante ecocardiografia da sforzo diastolico
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Variazione in T1 basale (mio, ms) e T1 basale (sangue, ms) T1 postcontrasto (mio, ms) e T1 basale (sangue, ms) mediante CMR
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Yonsei University

Investigatori

  • Investigatore principale: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

5 novembre 2020

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 gennaio 2025

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

23 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

14 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 4-2020-1038

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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