Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkning af MIgastat-terapi på hjertefunktion hos patienter med Fabrys kardiomyopati (MIRACRE-Fabry-forsøg)

5. oktober 2021 opdateret af: Yonsei University
Dette er et observationsstudie. Ingen behandling eller intervention vil blive tildelt forsøgspersonerne. Alle patienter vil modtage fuld standardbehandling samtidig med medicin til behandling af deres hjertesygdom. 20 patienter med genetisk bekræftet Anderson-Fabry sygdom, som har en plan om at starte Migalastat, vil gennemgå 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow analyse og CMR ved baseline og efter 2 års behandling med Migalastat til opfølgning.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

  1. Formål - at evaluere virkningen af ​​chaperoneterapi på LV diastolisk funktion og flow hos patienter med Fabrys kardiomyopati ved hjælp af LV 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow og CMR.

  2. Primært/sekundært endepunkt

    A. Primært endepunkt:

    - Ændring af peak-øvelse E/E' ved diastolisk stressekkokardiografi, global longitudinel belastning og LV vortex flow parametre ved 2 års opfølgning.

    B. Sekundære endepunkter:

    • Ændringer i ekstracellulært volumen ved CMR (T1-kortlægning) efter 2 års opfølgning
    • Evaluering af graden af ​​den hvilende LV diastoliske funktion
    • Evaluering af global og regional LV-stamme
    • Andre ekko-parametre; LV masseindeks ved baseline, 2 års opfølgning, reduktion af peak træning E/E prime ved 2 års opfølgning
    • Ændringer i livskvalitet ved hjælp af spørgeskema
    • Ændring af peak VO2, træningstid, AT ved diastolisk stress ekkokardiografi ved 2 års opfølgning
    • Ændring i T1 baseline (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms) T1 postkontrast (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms) ved CMR
  3. Undersøgelsesmetoder -Studiedesign: Dette er et observationsstudie. Ingen behandling eller intervention vil blive tildelt forsøgspersonerne. Alle patienter vil modtage fuld standardbehandling samtidig med medicin til behandling af deres hjertesygdom. 20 patienter med genetisk bekræftet Anderson-Fabry sygdom, som har en plan om at starte Migalastat, vil gennemgå 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow analyse og CMR ved baseline og efter 2 års behandling med Migalastat til opfølgning.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

20

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Telefonnummer: 82+2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 70 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter i alderen 16 ~ 70 år med Fabrys sygdom bekræftet ved enzymanalyse og gentest

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter i alderen 16 ~ 70 år med Fabrys sygdom, som blev bekræftet ved enzymassay og genundersøgelse
  2. Patienter, der har LV-hypertrofi i 2D-ekkokardiografi (end diastolisk septum og bageste vægtykkelse ≥12 mm) eller patienter, der viser sig med hjerteforandringer (indikerende sygdomsprogression såsom nedsat global longitudinel belastning på 2D-stammeekkokardiografi eller lav native T1-kortlægning på hjerte-MRI) selv uden LV-vægtykkelse på ≥12mm
  3. Patienterne har fået det skriftlige, informerede samtykke til at deltage i denne undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  1. Kontraindikation for chaperoneterapi (Migalastat)
  2. Patienter, der ikke kan udføre liggende cykelstressekkokardiografi, kontrastekkokardiografi eller hjerte-MR
  3. Hæmodynamisk signifikant hjerteklapsygdom eller arytmier
  4. Anamnese med akut myokardieinfarkt eller kongestiv hjertesvigt med reduceret LV ejektionsfraktion på mindre end 35 %
  5. CVA i de foregående 6 måneder
  6. Planlagt eller planlagt operation inden for de næste 6 måneder
  7. Kronisk levercirrhose
  8. Allergi over for kontrastmiddel (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Fabrys sygdom
Fabrys sygdom patienter, som blev bekræftet ved enzymanalyse og genundersøgelse
Andet: Ekkokardiografi
LV vortex flow i ekkokardiografi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring af spidsbelastning E/E' ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændring af global langsgående belastning
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændring af LV vortex flow parametre
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i ekstracellulært volumen ved CMR (T1-kortlægning)
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering af graden af ​​den hvilende LV diastoliske funktion
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering af global og regional LV-stamme
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering af LV masseindeks
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering af reduktion af spidsbelastning E/E prime
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændringer i livskvalitet ved hjælp af Short Form 36
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændring af peak VO2 ved diastolisk stress ekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændring af træningstid ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændring af AT ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændring i T1 baseline (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms) T1 postkontrast (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms) ved CMR
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Yonsei University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

5. november 2020

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. januar 2025

Studieafslutning (FORVENTET)

1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2020

Først opslået (FAKTISKE)

23. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

14. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. oktober 2021

Sidst verificeret

1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 4-2020-1038

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Ekkokardiografi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner