ファブリー病心筋症患者の CaRdiac 機能に対する MIgalastat 療法の影響 (MIRACRE-Fabry 試験)
2021年10月5日 更新者：Yonsei University
これは観察研究です。
被験者に割り当てられる治療または介入はありません。
すべての患者は、心臓病の治療のために完全な標準治療の併用薬を受け取ります。
ミガラスタットを開始する計画がある遺伝的に確認されたアンダーソン・ファブリー病の20人の患者は、ベースラインで2Dひずみ、拡張期ストレス心エコー検査、左室渦流分析、およびCMRを受け、フォローアップのためにミガラスタットによる治療の2年後に行われます。
調査の概要
詳細な説明
- 目的 - LV 2D ひずみ、拡張期ストレス心エコー検査、LV 渦流および CMR を使用して、ファブリー病心筋症患者の LV 拡張機能および血流に対するシャペロン療法の影響を評価する。
プライマリ/セカンダリ エンドポイント
A. 一次エンドポイント:
- 拡張期ストレス心エコー検査によるピーク運動 E/E' の変化、2 年間のフォローアップでの全体的な縦ひずみおよび LV 渦流パラメータ。
B. 二次エンドポイント:
- 2年経過時のCMR（T1マッピング）による細胞外容積の変化
- 安静時左室拡張機能の程度の評価
- グローバルおよび地域の左室ひずみの評価
- その他のエコー パラメータ。ベースラインでの左室質量指数、2 年間の追跡調査、2 年間の追跡調査でのピーク運動 E/E プライムの減少
- アンケートを用いた生活の質の変化
- 2年経過時の拡張期ストレス心エコー検査によるピークVO2、運動時間、ATの変化
- CMR による T1 ベースライン (myo、ms) & T1 ベースライン (血液、ms) の変化 T1 造影後 (myo、ms) & T1 ベースライン (血液、ms)
- 研究方法 -研究デザイン: これは観察研究です。 被験者に割り当てられる治療または介入はありません。 すべての患者は、心臓病の治療のために完全な標準治療の併用薬を受け取ります。 ミガラスタットを開始する計画がある遺伝的に確認されたアンダーソン・ファブリー病の20人の患者は、ベースラインで2Dひずみ、拡張期ストレス心エコー検査、左室渦流分析、およびCMRを受け、フォローアップのためにミガラスタットによる治療の2年後に行われます。
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
20
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Geu-Ru Hong, Ph.D
- 電話番号：82+2-2228-8443
- メール：grhong@yuhs.ac
研究場所
-
-
-
Seoul、大韓民国
- 募集
- Severance Hospital
-
コンタクト：
- Geu-Ru Hong, Ph.D
- 電話番号：82+2-2228-8443
- メール：grhong@yuhs.ac
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～70年 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
16～70歳のファブリー病患者で、酵素検査や遺伝子検査で確認されたもの
説明
包含基準:
- 16～70歳のファブリー病患者で、酵素検査や遺伝子検査で確認されたもの
- 2D 心エコー検査で左室肥大がある患者 (拡張末期中隔および後壁の厚さが 12mm 以上) または心臓の変化を示す患者 (2D ストレイン心エコー検査での全体的な縦方向の歪みの減少または心臓 MRI での低ネイティブ T1 マッピングなどの疾患の進行を示す) LV壁の厚さが12mm以上でなくても
- -この研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを提供された患者
除外基準:
- 付き添い療法（ミガラスタット）の禁忌
- 仰臥位自転車負荷心エコー検査、造影心エコー検査、心臓MRI検査ができない患者
- -血行動態的に重要な心臓弁膜症または不整脈
- -左室駆出率が35％未満の急性心筋梗塞またはうっ血性心不全の病歴
- 過去6か月のCVA
- -今後6か月以内に予定されている、または計画されている手術
- 慢性肝硬変
- 造影剤に対するアレルギー (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
ファブリー病
酵素アッセイおよび遺伝子検査により確認されたファブリー病患者
|
心エコー検査における左室渦流
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
拡張期ストレス心エコー検査によるピーク運動E/E'の変化
時間枠：2年
|
2年
|
|
全体的な縦ひずみの変化
時間枠：2年
|
2年
|
|
左室渦流パラメータの変更
時間枠：2年
|
2年
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
CMRによる細胞外容積の変化（T1マッピング）
時間枠：2年
|
2年
|
|
安静時左室拡張機能の程度の評価
時間枠：2年
|
2年
|
|
グローバルおよび地域の左室ひずみの評価
時間枠：2年
|
2年
|
|
左室質量指数の評価
時間枠：2年
|
2年
|
|
ピーク運動 E/E プライムの減少の評価
時間枠：2年
|
2年
|
|
Short Form 36 を使用した生活の質の変化
時間枠：2年
|
2年
|
|
拡張期ストレス心エコー検査によるピークVO2の変化
時間枠：2年
|
2年
|
|
拡張期ストレス心エコー検査による運動時間の変化
時間枠：2年
|
2年
|
|
拡張期ストレス心エコー検査によるATの変化
時間枠：2年
|
2年
|
|
CMR による T1 ベースライン (myo、ms) & T1 ベースライン (血液、ms) の変化 T1 造影後 (myo、ms) & T1 ベースライン (血液、ms)
時間枠：2年
|
2年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Geu-Ru Hong, Ph.D、Severance Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年11月5日
一次修了 (予期された)
2025年1月1日
研究の完了 (予期された)
2025年4月1日
試験登録日
最初に提出
2020年11月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年11月16日
最初の投稿 (実際)
2020年11月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年10月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年10月5日
最終確認日
2021年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 4-2020-1038
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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