Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av MIgastat-terapi på hjärtfunktionen hos patienter med Fabrys kardiomyopati (MIRACRE-Fabry-prövning)

5 oktober 2021 uppdaterad av: Yonsei University
Detta är en observationsstudie. Ingen behandling eller intervention kommer att tilldelas försökspersonerna. Alla patienter kommer att få samtidig medicinering av full standard för behandling av deras hjärttillstånd. 20 patienter med genetiskt bekräftad Anderson-Fabry-sjukdom som har en plan för att starta Migalastat kommer att genomgå 2D-strain, diastolisk stressekokardiografi, LV-virvelflödesanalys och CMR vid baslinjen och efter 2 års behandling med Migalastat för uppföljning.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

  1. Mål - att utvärdera effekten av chaperonterapi på LV diastolisk funktion och flöde hos patienter med Fabrys kardiomyopati med hjälp av LV 2D-stam, diastolisk stressekokardiografi, LV vortexflöde och CMR.

  2. Primär/sekundär slutpunkt

    A. Primär endpoint:

    - Ändring av toppövning E/E' genom diastolisk stressekokardiografi, global longitudinell töjning och LV vortexflödesparametrar vid 2 års uppföljning.

    B. Sekundära slutpunkter:

    • Förändringar av extracellulär volym genom CMR (T1-kartläggning) vid 2 års uppföljning
    • Utvärdering av graden av vilande LV diastolisk funktion
    • Utvärdering av global och regional LV-stam
    • Andra ekoparametrar; LV mass index vid baslinjen, 2 års uppföljning, minskning av topp träning E/E prime vid 2 års uppföljning
    • Förändringar av livskvalitet med hjälp av frågeformulär
    • Förändring av topp VO2, träningstid, AT genom diastolisk stressekokardiografi vid 2 års uppföljning
    • Förändring i T1-baslinje (myo, ms) & T1-baslinje (blod, ms) T1-postkontrast (myo, ms) & T1-baslinje (blod, ms) av CMR
  3. Studiemetoder -Studiedesign: Detta är en observationsstudie. Ingen behandling eller intervention kommer att tilldelas försökspersonerna. Alla patienter kommer att få samtidig medicinering av full standard för behandling av deras hjärttillstånd. 20 patienter med genetiskt bekräftad Anderson-Fabry-sjukdom som har en plan för att starta Migalastat kommer att genomgå 2D-strain, diastolisk stressekokardiografi, LV-virvelflödesanalys och CMR vid baslinjen och efter 2 års behandling med Migalastat för uppföljning.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

20

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Telefonnummer: 82+2-2228-8443
  • E-post: grhong@yuhs.ac

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 70 år (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter i åldern 16 ~ 70 år med Fabrys sjukdom bekräftas genom enzymanalys och gentest

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter i åldern 16 ~ 70 år med Fabrys sjukdom som bekräftades genom enzymanalys och genstudie
  2. Patienter som har LV-hypertrofi i 2D-ekokardiografi (änddiastoliskt septum och bakre väggtjocklek ≥12 mm) eller patienter som uppvisar hjärtförändringar (indikerande på sjukdomsprogression såsom minskad global longitudinell belastning på 2D-stam-ekokardiografi eller låg naturlig T1-kartläggning på hjärt-MRI) även utan LV-väggtjocklek på ≥12mm
  3. Patienterna har fått skriftligt, informerat samtycke att delta i denna studie

Exklusions kriterier:

  1. Kontraindikation för chaperoneterapi (Migalastat)
  2. Patienter som inte kan utföra liggande cykel stressekokardiografi, kontrastekokardiografi eller hjärt-MRT
  3. Hemodynamiskt signifikant hjärtklaffsjukdom eller arytmier
  4. Anamnes på akut hjärtinfarkt eller kronisk hjärtsvikt med reducerad LV-ejektionsfraktion på mindre än 35 %
  5. CVA under de senaste 6 månaderna
  6. Schemalagd eller planerad operation under de kommande 6 månaderna
  7. Kronisk levercirros
  8. Allergi mot kontrastmedel (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Fabrys sjukdom
Patienter med Fabrys sjukdom som bekräftades genom enzymanalys och genstudie
Övrig: Ekokardiografi
LV vortexflöde i ekokardiografi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring av toppövning E/E' genom diastolisk stressekokardiografi
Tidsram: 2 år
2 år
Förändring av global longitudinell töjning
Tidsram: 2 år
2 år
Ändring av LV-virvelflödesparametrar
Tidsram: 2 år
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändringar av extracellulär volym genom CMR (T1-kartläggning)
Tidsram: 2 år
2 år
Utvärdering av graden av vilande LV diastolisk funktion
Tidsram: 2 år
2 år
Utvärdering av global och regional LV-stam
Tidsram: 2 år
2 år
Utvärdering av LV-massindex
Tidsram: 2 år
2 år
Utvärdering av minskning av toppövning E/E prime
Tidsram: 2 år
2 år
Förändringar i livskvalitet med hjälp av Short Form 36
Tidsram: 2 år
2 år
Förändring av topp VO2 genom diastolisk stressekokardiografi
Tidsram: 2 år
2 år
Ändring av träningstid genom diastolisk stressekokardiografi
Tidsram: 2 år
2 år
Förändring av AT genom diastolisk stressekokardiografi
Tidsram: 2 år
2 år
Förändring i T1-baslinje (myo, ms) & T1-baslinje (blod, ms) T1-postkontrast (myo, ms) & T1-baslinje (blod, ms) av CMR
Tidsram: 2 år
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Yonsei University

Utredare

  • Huvudutredare: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

5 november 2020

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 januari 2025

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 april 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 november 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 november 2020

Första postat (FAKTISK)

23 november 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

14 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 oktober 2021

Senast verifierad

1 oktober 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 4-2020-1038

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera