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Auswirkung der MIgalastat-Therapie auf die Herzfunktion bei Patienten mit Fabry-Kardiomyopathie (MIRACRE-Fabry-Studie)

5. Oktober 2021 aktualisiert von: Yonsei University
Dies ist eine Beobachtungsstudie. Den Probanden wird keine Behandlung oder Intervention zugewiesen. Alle Patienten erhalten eine Begleitmedikation zur Behandlung ihrer Herzerkrankung in vollem Umfang. 20 Patienten mit genetisch bestätigter Anderson-Fabry-Krankheit, die planen, mit Migalastat zu beginnen, werden zu Studienbeginn und nach zweijähriger Behandlung mit Migalastat einer 2D-Strain-, diastolischen Stress-Echokardiographie, LV-Vortex-Flow-Analyse und CMR unterzogen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

  1. Ziele - Bewertung der Auswirkungen der Chaperontherapie auf die diastolische LV-Funktion und den LV-Fluss bei Patienten mit Fabry-Kardiomyopathie unter Verwendung von LV-2D-Strain, diastolischer Stress-Echokardiographie, LV-Vortex-Fluss und CMR.

  2. Primärer/sekundärer Endpunkt

    A. Primärer Endpunkt:

    - Änderung des Spitzenbelastungs-E/E' durch diastolische Stress-Echokardiographie, globale Längsdehnung und LV-Vortex-Flow-Parameter nach 2-Jahres-Follow-up.

    B. Sekundäre Endpunkte:

    • Veränderungen des extrazellulären Volumens durch CMR (T1-Kartierung) nach 2 Jahren Follow-up
    • Bewertung des Grades der diastolischen LV-Ruhefunktion
    • Bewertung der globalen und regionalen LV-Belastung
    • Andere Echo-Parameter; LV-Massenindex zu Studienbeginn, 2-Jahres-Follow-up, Reduzierung des Spitzenbelastungs-E/E-Prime bei 2-Jahres-Follow-up
    • Veränderungen der Lebensqualität mittels Fragebogen
    • Änderung der maximalen VO2, Belastungszeit, AT durch diastolische Stress-Echokardiographie nach 2 Jahren Follow-up
    • Änderung der T1-Basislinie (myo, ms) und T1-Basislinie (Blut, ms) T1-Postkontrast (myo, ms) und T1-Basislinie (Blut, ms) durch CMR
  3. Studienmethoden - Studiendesign: Dies ist eine Beobachtungsstudie. Den Probanden wird keine Behandlung oder Intervention zugewiesen. Alle Patienten erhalten eine Begleitmedikation zur Behandlung ihrer Herzerkrankung in vollem Umfang. 20 Patienten mit genetisch bestätigter Anderson-Fabry-Krankheit, die planen, mit Migalastat zu beginnen, werden zu Studienbeginn und nach zweijähriger Behandlung mit Migalastat einer 2D-Strain-, diastolischen Stress-Echokardiographie, LV-Vortex-Flow-Analyse und CMR unterzogen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

20

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Telefonnummer: 82+2-2228-8443
  • E-Mail: grhong@yuhs.ac

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 70 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten im Alter von 16 bis 70 Jahren mit Morbus Fabry, bestätigt durch Enzymassay und Gentest

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten im Alter von 16 bis 70 Jahren mit Morbus Fabry, die durch einen Enzymtest und eine Genstudie bestätigt wurden
  2. Patienten mit LV-Hypertrophie in der 2D-Echokardiographie (enddiastolisches Septum und Dicke der hinteren Wand ≥ 12 mm) oder Patienten mit Herzveränderungen (die auf ein Fortschreiten der Krankheit hinweisen, wie z. auch ohne NS-Wandstärke von ≥12mm
  3. Patienten mit der schriftlichen, informierten Zustimmung zur Teilnahme an dieser Studie

Ausschlusskriterien:

  1. Kontraindikation für Chaperontherapie (Migalastat)
  2. Patienten, die keine Fahrrad-Stress-Echokardiographie, Kontrastmittel-Echokardiographie oder kardiale MRT in Rückenlage durchführen können
  3. Hämodynamisch signifikante Herzklappenerkrankung oder Arrhythmien
  4. Vorgeschichte von akutem Myokardinfarkt oder dekompensierter Herzinsuffizienz mit reduzierter LV-Ejektionsfraktion von weniger als 35 %
  5. CVA in den letzten 6 Monaten
  6. Geplante oder geplante Operation in den nächsten 6 Monaten
  7. Chronische Leberzirrhose
  8. Allergie gegen Kontrastmittel (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Morbus Fabry
Patienten mit Morbus Fabry, die durch einen Enzymtest und eine Genstudie bestätigt wurden
Sonstiges: Echokardiographie
LV-Wirbelströmung in der Echokardiographie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Spitzenbelastungs-E/E' durch diastolische Stress-Echokardiographie
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Änderung der globalen Längsdehnung
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Änderung der LV-Wirbelströmungsparameter
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderungen des extrazellulären Volumens durch CMR (T1-Mapping)
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Bewertung des Grades der diastolischen LV-Ruhefunktion
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Bewertung der globalen und regionalen LV-Belastung
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Auswertung des LV-Massenindex
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Bewertung der Reduzierung der Spitzenbelastung E/E prime
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Veränderungen der Lebensqualität mit Short Form 36
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Änderung der Spitzen-VO2 durch diastolische Stress-Echokardiographie
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Änderung der Belastungszeit durch diastolische Stressechokardiographie
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Änderung von AT durch diastolische Stressechokardiographie
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Änderung der T1-Basislinie (myo, ms) und T1-Basislinie (Blut, ms) T1-Postkontrast (myo, ms) und T1-Basislinie (Blut, ms) durch CMR
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Yonsei University

Ermittler

  • Hauptermittler: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

5. November 2020

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Januar 2025

Studienabschluss (ERWARTET)

1. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. November 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

23. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

14. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4-2020-1038

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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