Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

WPŁYW TERAPII MIGALASTATEM NA CZYNNOŚĆ SERCA U PACJENTÓW Z KARDIOMIOPATIĄ FABRY'EGO (MIRACRE-Fabry Trial)

5 października 2021 zaktualizowane przez: Yonsei University
To jest badanie obserwacyjne. Uczestnikom nie zostanie przypisane żadne leczenie ani interwencja. Wszyscy pacjenci otrzymają pełną standardową opiekę towarzyszącą lekom w leczeniu choroby serca. 20 pacjentów z genetycznie potwierdzoną chorobą Andersona-Fabry'ego, którzy planują rozpocząć leczenie migalastatem, zostanie poddanych szczepieniu 2D, echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, analizie przepływu wirowego w lewej komorze oraz CMR na początku badania i po 2 latach leczenia migalastatem w celu obserwacji.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

  1. Cel pracy - ocena wpływu terapii opiekuńczej na czynność rozkurczową i przepływ LV u pacjentów z kardiomiopatią Fabry'ego z wykorzystaniem odkształcenia LV 2D, echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, przepływu wirowego LV i CMR.

  2. Główny/pomocniczy punkt końcowy

    A. Pierwszorzędowy punkt końcowy:

    - Zmiana szczytowych wartości wysiłku E/E' na podstawie echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, globalnego odkształcenia podłużnego i parametrów przepływu wirowego w lewej komorze po 2 latach obserwacji.

    B. Drugorzędowe punkty końcowe:

    • Zmiany objętości pozakomórkowej według CMR (mapowanie T1) po 2 latach obserwacji
    • Ocena stopnia spoczynkowej funkcji rozkurczowej LV
    • Ocena globalnego i regionalnego szczepu LV
    • Inne parametry echa; Wskaźnik masy LV na początku badania, 2-letnia obserwacja, redukcja szczytu wysiłku E/E pierwsza w 2-letniej obserwacji
    • Zmiany jakości życia za pomocą kwestionariusza
    • Zmiana szczytowego VO2, czasu wysiłku, AT za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej po 2 latach obserwacji
    • Zmiana linii podstawowej T1 (mio, ms) i linii podstawowej T1 (krew, ms) T1 po kontraście (myo, ms) i linii podstawowej T1 (krew, ms) przez CMR
  3. Metody badania — Projekt badania: Jest to badanie obserwacyjne. Uczestnikom nie zostanie przypisane żadne leczenie ani interwencja. Wszyscy pacjenci otrzymają pełną standardową opiekę towarzyszącą lekom w leczeniu choroby serca. 20 pacjentów z genetycznie potwierdzoną chorobą Andersona-Fabry'ego, którzy planują rozpocząć leczenie migalastatem, zostanie poddanych szczepieniu 2D, echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, analizie przepływu wirowego w lewej komorze oraz CMR na początku badania i po 2 latach leczenia migalastatem w celu obserwacji.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

20

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Numer telefonu: 82+2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
        • Rekrutacyjny
        • Severance Hospital
        • Kontakt:
          • Geu-Ru Hong, Ph.D
          • Numer telefonu: 82+2-2228-8443
          • E-mail: grhong@yuhs.ac

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 70 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci w wieku 16 ~ 70 lat z chorobą Fabry'ego potwierdzoną testem enzymatycznym i testem genetycznym

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku 16 ~ 70 lat z chorobą Fabry'ego, u których potwierdzono test enzymatyczny i badanie genów
  2. Pacjenci z przerostem lewej komory w badaniu echokardiograficznym 2D (przegroda końcoworozkurczowa i grubość ściany tylnej ≥12 mm) lub Pacjenci ze zmianami w sercu (wskazującymi na progresję choroby, takimi jak zmniejszone globalne odkształcenie podłużne w badaniu echokardiograficznym 2D lub niskie natywne odwzorowanie T1 w badaniu MRI serca) nawet bez grubości ściany LV ≥12mm
  3. Pacjenci wyrazili pisemną, świadomą zgodę na udział w tym badaniu

Kryteria wyłączenia:

  1. Przeciwwskazanie do terapii opiekuńczej (Migalastat)
  2. Pacjenci, którzy nie mogą wykonać echokardiografii wysiłkowej na rowerze w pozycji leżącej, echokardiografii z kontrastem lub rezonansu magnetycznego serca
  3. Istotna hemodynamicznie wada zastawek serca lub arytmie
  4. Przebyty ostry zawał mięśnia sercowego lub zastoinowa niewydolność serca ze zmniejszoną frakcją wyrzutową LV poniżej 35%
  5. CVA w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  6. Zaplanowana lub planowana operacja w ciągu najbliższych 6 miesięcy
  7. Przewlekła marskość wątroby
  8. Alergia na środek kontrastowy (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Choroba Fabry'ego
Pacjenci z chorobą Fabry'ego, których potwierdzono testem enzymatycznym i badaniem genów
Inny: Echokardiografia
Przepływ wirowy w LV w echokardiografii

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana szczytowego wysiłku E/E' za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiana globalnego odkształcenia podłużnego
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiana parametrów przepływu wirowego LV
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany objętości pozakomórkowej według CMR (mapowanie T1)
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Ocena stopnia spoczynkowej funkcji rozkurczowej LV
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Ocena globalnego i regionalnego szczepu LV
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Ocena wskaźnika masy LV
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Ocena redukcji szczytowego wysiłku E/E prime
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiany jakości życia za pomocą Short Form 36
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiana szczytowego VO2 za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiana czasu wysiłku za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiana AT za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiana linii podstawowej T1 (mio, ms) i linii podstawowej T1 (krew, ms) T1 po kontraście (myo, ms) i linii podstawowej T1 (krew, ms) przez CMR
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Yonsei University

Śledczy

  • Główny śledczy: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

5 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 stycznia 2025

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 listopada 2020

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

23 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

14 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4-2020-1038

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj