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Impact de la thérapie MIgalastat sur la fonction cardiaque chez les patients atteints de cardiomyopathie de Fabry (essai MIRACRE-Fabry)

5 octobre 2021 mis à jour par: Yonsei University
Il s'agit d'une étude observationnelle. Aucun traitement ou intervention ne sera attribué aux sujets. Tous les patients recevront des médicaments concomitants conformes aux normes de soins complètes pour le traitement de leur affection cardiaque. 20 patients atteints de la maladie d'Anderson-Fabry génétiquement confirmée qui envisagent de commencer le migalastat subiront une souche 2D, une échocardiographie de stress diastolique, une analyse du flux vortex VG et une CMR au départ et après 2 ans de traitement avec le migalastat pour le suivi.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

  1. Objectifs - évaluer l'impact de la thérapie chaperon sur la fonction et le flux diastolique VG chez les patients atteints de cardiomyopathie de Fabry en utilisant la contrainte VG 2D, l'échocardiographie de stress diastolique, le flux vortex VG et la CMR.

  2. Critère principal/secondaire

    A. Critère principal :

    - Modification du pic d'effort E/E' par échocardiographie de stress diastolique, déformation longitudinale globale et paramètres de flux de vortex VG à 2 ans de suivi.

    B. Critères secondaires :

    • Modifications du volume extracellulaire par CMR (cartographie T1) à 2 ans de suivi
    • Évaluation du degré de la fonction diastolique VG au repos
    • Évaluation de la souche globale et régionale du VG
    • Autres paramètres d'écho ; Indice de masse VG au départ, suivi à 2 ans, réduction du pic d'exercice E/E prime à 2 ans de suivi
    • Modifications de la qualité de vie à l'aide d'un questionnaire
    • Modification du pic de VO2, du temps d'exercice, de l'AT par échocardiographie de stress diastolique à 2 ans de suivi
    • Modification de la ligne de base T1 (myo, ms) et de la ligne de base T1 (sang, ms) T1 postcontraste (myo, ms) et de la ligne de base T1 (sang, ms) par CMR
  3. Méthodes d'étude - Conception de l'étude : Il s'agit d'une étude observationnelle. Aucun traitement ou intervention ne sera attribué aux sujets. Tous les patients recevront des médicaments concomitants conformes aux normes de soins complètes pour le traitement de leur affection cardiaque. 20 patients atteints de la maladie d'Anderson-Fabry génétiquement confirmée qui envisagent de commencer le migalastat subiront une souche 2D, une échocardiographie de stress diastolique, une analyse du flux vortex VG et une CMR au départ et après 2 ans de traitement avec le migalastat pour le suivi.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

20

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Numéro de téléphone: 82+2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 70 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients âgés de 16 à 70 ans atteints de la maladie de Fabry confirmée par dosage enzymatique et test génétique

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients âgés de 16 à 70 ans atteints de la maladie de Fabry qui ont été confirmés par dosage enzymatique et étude génétique
  2. Patients présentant une hypertrophie du VG en échocardiographie 2D (septum télédiastolique et épaisseur de la paroi postérieure ≥ 12 mm) ou Patients présentant des modifications cardiaques (indiquant la progression de la maladie, comme une diminution de la contrainte longitudinale globale sur l'échocardiographie de contrainte 2D ou une faible cartographie native T1 sur l'IRM cardiaque) même sans épaisseur de paroi BT ≥12mm
  3. Patients ayant reçu le consentement écrit et éclairé pour participer à cette étude

Critère d'exclusion:

  1. Contre-indication au traitement chaperon (Migalastat)
  2. Patients qui ne peuvent pas effectuer d'échocardiographie d'effort à vélo en décubitus dorsal, d'échocardiographie de contraste ou d'IRM cardiaque
  3. Cardiopathie valvulaire ou arythmie significatives sur le plan hémodynamique
  4. Antécédents d'infarctus aigu du myocarde ou d'insuffisance cardiaque congestive avec fraction d'éjection VG réduite inférieure à 35 %
  5. CVA au cours des 6 mois précédents
  6. Chirurgie programmée ou planifiée dans les 6 prochains mois
  7. Cirrhose chronique du foie
  8. Allergie aux produits de contraste (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
La maladie de Fabry
Patients atteints de la maladie de Fabry qui ont été confirmés par dosage enzymatique et étude génétique
Autre: Échocardiographie
Flux vortex VG en échocardiographie

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Modification du pic d'effort E/E' par échocardiographie d'effort diastolique
Délai: 2 années
2 années
Changement de déformation longitudinale globale
Délai: 2 années
2 années
Modification des paramètres d'écoulement vortex BT
Délai: 2 années
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modifications du volume extracellulaire par CMR (cartographie T1)
Délai: 2 années
2 années
Évaluation du degré de la fonction diastolique VG au repos
Délai: 2 années
2 années
Évaluation de la souche globale et régionale du VG
Délai: 2 années
2 années
Évaluation de l'indice de masse VG
Délai: 2 années
2 années
Évaluation de la réduction du pic d'exercice E/E prime
Délai: 2 années
2 années
Modifications de la qualité de vie à l'aide du formulaire court 36
Délai: 2 années
2 années
Modification du pic de VO2 par échocardiographie de stress diastolique
Délai: 2 années
2 années
Modification du temps d'exercice par échocardiographie de stress diastolique
Délai: 2 années
2 années
Changement d'AT par échocardiographie de stress diastolique
Délai: 2 années
2 années
Modification de la ligne de base T1 (myo, ms) et de la ligne de base T1 (sang, ms) T1 postcontraste (myo, ms) et de la ligne de base T1 (sang, ms) par CMR
Délai: 2 années
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Yonsei University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

5 novembre 2020

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 janvier 2025

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 avril 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 novembre 2020

Première publication (RÉEL)

23 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

14 octobre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 octobre 2021

Dernière vérification

1 octobre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 4-2020-1038

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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