Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Impact van MIgalastat-therapie op de hartfunctie bij patiënten met Fabry's cardiomyopathie (MIRACRE-Fabry Trial)

5 oktober 2021 bijgewerkt door: Yonsei University
Dit is een observatieonderzoek. Aan de proefpersonen wordt geen behandeling of interventie toegewezen. Alle patiënten krijgen gelijktijdige medicatie volgens volledige standaardzorg voor de behandeling van hun hartaandoening. 20 patiënten met een genetisch bevestigde ziekte van Anderson-Fabry die een plan hebben om met Migalastat te starten, ondergaan 2D-stam, diastolische stress-echocardiografie, LV-vortexstroomanalyse en CMR bij baseline en na 2 jaar behandeling met Migalastat voor follow-up.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

  1. Doelstellingen - het evalueren van de impact van chaperonnetherapie op de LV diastolische functie en flow bij patiënten met Fabry's cardiomyopathie met behulp van LV 2D strain, diastolische stress-echocardiografie, LV vortexflow en CMR.

  2. Primair/secundair eindpunt

    A. Primair eindpunt:

    - Verandering van piekinspanning E/E' door diastolische stress-echocardiografie, globale longitudinale belasting en LV vortexflowparameters na 2 jaar follow-up.

    B. Secundaire eindpunten:

    • Veranderingen van extracellulair volume door CMR (T1 mapping) na 2 jaar follow-up
    • Evaluatie van de mate van rust LV diastolische functie
    • Evaluatie van wereldwijde en regionale LV-stam
    • Andere echo-parameters; LV-massa-index bij baseline, follow-up na 2 jaar, vermindering van piekinspanning E/E prime bij follow-up na 2 jaar
    • Veranderingen van kwaliteit van leven met behulp van vragenlijst
    • Verandering van piek-VO2, inspanningstijd, AT door diastolische stress-echocardiografie na 2 jaar follow-up
    • Verandering in T1 baseline (myo, ms) & T1 baseline (bloed, ms) T1 postcontrast (myo, ms) & T1 baseline (bloed, ms) door CMR
  3. Studie Methoden -Study Design: Dit is een observationele studie. Aan de proefpersonen wordt geen behandeling of interventie toegewezen. Alle patiënten krijgen gelijktijdige medicatie volgens volledige standaardzorg voor de behandeling van hun hartaandoening. 20 patiënten met een genetisch bevestigde ziekte van Anderson-Fabry die een plan hebben om met Migalastat te starten, ondergaan 2D-stam, diastolische stress-echocardiografie, LV-vortexstroomanalyse en CMR bij baseline en na 2 jaar behandeling met Migalastat voor follow-up.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

20

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Telefoonnummer: 82+2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 70 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten van 16 ~ 70 jaar met de ziekte van Fabry bevestigd door enzymtest en gentest

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten van 16 ~ 70 jaar met de ziekte van Fabry die werden bevestigd door enzymtest en genonderzoek
  2. Patiënten met LV-hypertrofie bij 2D-echocardiografie (einddiastolisch septum en posterieure wanddikte ≥12 mm) of patiënten met cardiale veranderingen (indicatief voor ziekteprogressie zoals verminderde globale longitudinale strain op 2D-strain-echocardiografie of lage native T1-mapping op cardiale MRI) zelfs zonder LV-wanddikte van ≥12 mm
  3. Patiënten kregen de schriftelijke, geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan dit onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  1. Contra-indicatie voor chaperonnetherapie (Migalastat)
  2. Patiënten die geen liggende fiets-stress-echocardiografie, contrast-echocardiografie of cardiale MRI kunnen uitvoeren
  3. Hemodynamisch significante hartklepaandoening of aritmieën
  4. Voorgeschiedenis van acuut myocardinfarct of congestief hartfalen met verminderde LV ejectiefractie van minder dan 35%
  5. CVA in de afgelopen 6 maanden
  6. Geplande of geplande operatie in de komende 6 maanden
  7. Chronische levercirrose
  8. Allergie voor contrastmiddel (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, VS)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
De ziekte van Fabry
Patiënten met de ziekte van Fabry die werden bevestigd door enzymtest en genonderzoek
Ander: Echocardiografie
LV vortexstroom bij echocardiografie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van piekoefening E / E 'door diastolische stress-echocardiografie
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Verandering van globale longitudinale belasting
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Verandering van LV vortexstroomparameters
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veranderingen van extracellulair volume door CMR (T1 mapping)
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Evaluatie van de mate van rust LV diastolische functie
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Evaluatie van wereldwijde en regionale LV-stam
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Evaluatie van de LV-massa-index
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Evaluatie van vermindering van piekoefening E/E prime
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Veranderingen van kwaliteit van leven met Short Form 36
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Verandering van piek-VO2 door diastolische stress-echocardiografie
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Verandering van oefentijd door diastolische stress-echocardiografie
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Verandering van AT door diastolische stress-echocardiografie
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Verandering in T1 baseline (myo, ms) & T1 baseline (bloed, ms) T1 postcontrast (myo, ms) & T1 baseline (bloed, ms) door CMR
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Yonsei University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

5 november 2020

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 januari 2025

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 november 2020

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

23 november 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

14 oktober 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 oktober 2021

Laatst geverifieerd

1 oktober 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 4-2020-1038

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren