Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Impacto da Terapia com MIgalastat na Função Cardíaca em Pacientes com Cardiomiopatia de Fabry (MIRACRE-Fabry Trial)

5 de outubro de 2021 atualizado por: Yonsei University
Este é um estudo observacional. Nenhum tratamento ou intervenção será atribuído aos sujeitos. Todos os pacientes receberão medicação concomitante de padrão completo para o tratamento de sua condição cardíaca. 20 pacientes com doença de Anderson-Fabry geneticamente confirmada que têm um plano para iniciar Migalastat serão submetidos a tensão 2D, ecocardiografia de estresse diastólico, análise de fluxo de vórtice LV e RMC no início e após 2 anos de tratamento com Migalastat para acompanhamento.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

  1. Objetivos - avaliar o impacto da terapia com chaperonas na função diastólica e no fluxo do VE em pacientes com cardiomiopatia de Fabry por meio de strain 2D do VE, ecocardiograma sob estresse diastólico, fluxo de vórtice do VE e RMC.

  2. Endpoint Primário/Secundário

    A. Ponto final primário:

    - Alteração do pico E/E' do exercício por ecocardiografia de estresse diastólico, tensão longitudinal global e parâmetros de fluxo de vórtice LV em 2 anos de acompanhamento.

    B. Pontos finais secundários:

    • Alterações do volume extracelular por CMR (mapeamento T1) em 2 anos de acompanhamento
    • Avaliação do grau da função diastólica do VE em repouso
    • Avaliação da tensão global e regional do VE
    • Outros parâmetros de eco; Índice de massa do VE no início do estudo, acompanhamento de 2 anos, redução do pico do exercício E/E prime no acompanhamento de 2 anos
    • Mudanças na qualidade de vida por meio de questionário
    • Mudança de pico de VO2, tempo de exercício, AT por ecocardiografia de estresse diastólico em 2 anos de acompanhamento
    • Alteração na linha de base T1 (mio, ms) e linha de base T1 (sangue, ms) T1 pós-contraste (mio, ms) e linha de base T1 (sangue, ms) por RMC
  3. Métodos de estudo - Desenho do estudo: Este é um estudo observacional. Nenhum tratamento ou intervenção será atribuído aos sujeitos. Todos os pacientes receberão medicação concomitante de padrão completo para o tratamento de sua condição cardíaca. 20 pacientes com doença de Anderson-Fabry geneticamente confirmada que têm um plano para iniciar Migalastat serão submetidos a tensão 2D, ecocardiografia de estresse diastólico, análise de fluxo de vórtice LV e RMC no início e após 2 anos de tratamento com Migalastat para acompanhamento.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

20

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Número de telefone: 82+2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 70 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes de 16 a 70 anos com doença de Fabry confirmada por ensaio enzimático e teste genético

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes com idades entre 16 ~ 70 anos com doença de Fabry que foram confirmadas por ensaio enzimático e estudo genético
  2. Pacientes com hipertrofia do VE na ecocardiografia 2D (septo diastólico final e espessura da parede posterior ≥12 mm) ou pacientes que apresentam alterações cardíacas (indicativas de progressão da doença, como diminuição do strain longitudinal global no ecocardiograma 2D ou baixo mapeamento T1 nativo na ressonância magnética cardíaca) mesmo sem espessura da parede LV de ≥12mm
  3. Os pacientes receberam o consentimento informado por escrito para participar deste estudo

Critério de exclusão:

  1. Contra-indicação para terapia de acompanhante (Migalastat)
  2. Pacientes que não podem realizar ecocardiografia de estresse em bicicleta supina, ecocardiografia de contraste ou ressonância magnética cardíaca
  3. Doença cardíaca valvar hemodinamicamente significativa ou arritmias
  4. História de infarto agudo do miocárdio ou insuficiência cardíaca congestiva com redução da fração de ejeção do VE inferior a 35%
  5. AVC nos últimos 6 meses
  6. Cirurgia programada ou planejada nos próximos 6 meses
  7. Cirrose Hepática Crônica
  8. Alergia ao agente de contraste (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, EUA)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Doença de Fabry
Pacientes com doença de Fabry confirmados por ensaio enzimático e estudo genético
Outro: Ecocardiografia
Fluxo de vórtice de VE em Ecocardiografia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração do pico E/E' do exercício pela ecocardiografia sob estresse diastólico
Prazo: 2 anos
2 anos
Alteração da deformação longitudinal global
Prazo: 2 anos
2 anos
Alteração dos parâmetros de fluxo de vórtice LV
Prazo: 2 anos
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alterações do volume extracelular por CMR (mapeamento T1)
Prazo: 2 anos
2 anos
Avaliação do grau da função diastólica do VE em repouso
Prazo: 2 anos
2 anos
Avaliação da tensão global e regional do VE
Prazo: 2 anos
2 anos
Avaliação do índice de massa do VE
Prazo: 2 anos
2 anos
Avaliação da redução do pico do exercício E/E prime
Prazo: 2 anos
2 anos
Mudanças na qualidade de vida usando o Short Form 36
Prazo: 2 anos
2 anos
Alteração do VO2 pico pela ecocardiografia sob estresse diastólico
Prazo: 2 anos
2 anos
Alteração do tempo de exercício pela ecocardiografia sob estresse diastólico
Prazo: 2 anos
2 anos
Alteração do TA pela ecocardiografia sob estresse diastólico
Prazo: 2 anos
2 anos
Alteração na linha de base T1 (mio, ms) e linha de base T1 (sangue, ms) T1 pós-contraste (mio, ms) e linha de base T1 (sangue, ms) por RMC
Prazo: 2 anos
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Yonsei University

Investigadores

  • Investigador principal: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

5 de novembro de 2020

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

1 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

1 de abril de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de novembro de 2020

Primeira postagem (REAL)

23 de novembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

14 de outubro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de outubro de 2021

Última verificação

1 de outubro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 4-2020-1038

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Doença de Fabry

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Ecuador

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever