Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Virkning av MIgastat-terapi på hjertefunksjon hos pasienter med Fabrys kardiomyopati (MIRACRE-Fabry-prøve)

5. oktober 2021 oppdatert av: Yonsei University
Dette er en observasjonsstudie. Ingen behandling eller intervensjon vil bli tildelt forsøkspersonene. Alle pasienter vil motta full standard behandling samtidig medisinering for behandling av deres hjertetilstand. 20 pasienter med genetisk bekreftet Anderson-Fabry sykdom som har en plan om å starte Migalastat vil gjennomgå 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow analyse og CMR ved baseline og etter 2 års behandling med Migalastat for oppfølging.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

  1. Mål - å evaluere effekten av chaperoneterapi på LV diastolisk funksjon og flyt hos pasienter med Fabrys kardiomyopati ved bruk av LV 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow og CMR.

  2. Primært/sekundært endepunkt

    A. Primært endepunkt:

    - Endring av toppøvelse E/E' ved diastolisk stressekkokardiografi, global longitudinell belastning og LV vortex flow parametere ved 2 års oppfølging.

    B. Sekundære endepunkter:

    • Endringer i ekstracellulært volum ved CMR (T1-kartlegging) ved 2 års oppfølging
    • Evaluering av graden av hvilende LV diastolisk funksjon
    • Evaluering av global og regional LV-stamme
    • Andre ekko-parametere; LV masseindeks ved baseline, 2 års oppfølging, reduksjon av topp trening E/E prime ved 2 års oppfølging
    • Endringer i livskvalitet ved hjelp av spørreskjema
    • Endring av topp VO2, treningstid, AT ved diastolisk stressekkokardiografi ved 2 års oppfølging
    • Endring i T1 baseline (myo, ms) og T1 baseline (blod, ms) T1 postkontrast (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms) av CMR
  3. Studiemetoder -Studiedesign: Dette er en observasjonsstudie. Ingen behandling eller intervensjon vil bli tildelt forsøkspersonene. Alle pasienter vil motta full standard behandling samtidig medisinering for behandling av deres hjertetilstand. 20 pasienter med genetisk bekreftet Anderson-Fabry sykdom som har en plan om å starte Migalastat vil gjennomgå 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow analyse og CMR ved baseline og etter 2 års behandling med Migalastat for oppfølging.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

20

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Telefonnummer: 82+2-2228-8443
  • E-post: grhong@yuhs.ac

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Rekruttering
        • Severance Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Geu-Ru Hong, Ph.D
          • Telefonnummer: 82+2-2228-8443
          • E-post: grhong@yuhs.ac

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 70 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter i alderen 16 ~ 70 år med Fabrys sykdom bekreftet ved enzymanalyse og gentest

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter i alderen 16 ~ 70 år med Fabrys sykdom som ble bekreftet ved enzymanalyse og genstudie
  2. Pasienter som har LV-hypertrofi i 2D-ekkokardiografi (endediastolisk septum og bakre veggtykkelse ≥12 mm) eller pasienter som har hjerteforandringer (indikerende på sykdomsprogresjon som redusert global longitudinell belastning på 2D-belastningsekkokardiografi eller lav native T1-kartlegging på hjerte-MRI) selv uten LV-veggtykkelse på ≥12mm
  3. Pasienter har gitt skriftlig, informert samtykke til å delta i denne studien

Ekskluderingskriterier:

  1. Kontraindikasjon for chaperone terapi (Migalastat)
  2. Pasienter som ikke kan utføre stressekkokardiografi på liggende sykkel, kontrastekkokardiografi eller hjerte-MR
  3. Hemodynamisk signifikant hjerteklaffsykdom eller arytmier
  4. Anamnese med akutt hjerteinfarkt eller kongestiv hjertesvikt med redusert LV ejeksjonsfraksjon på mindre enn 35 %
  5. CVA i de foregående 6 månedene
  6. Planlagt eller planlagt operasjon i løpet av de neste 6 månedene
  7. Kronisk levercirrhose
  8. Allergi mot kontrastmiddel (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Fabrys sykdom
Pasienter med Fabrys sykdom som ble bekreftet ved enzymanalyse og genstudie
Annen: Ekkokardiografi
LV virvelstrøm i ekkokardiografi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring av toppøvelse E/E' ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Endring av global langsgående tøyning
Tidsramme: 2 år
2 år
Endring av LV-virvelstrømningsparametere
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endringer i ekstracellulært volum ved CMR (T1-kartlegging)
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering av graden av hvilende LV diastolisk funksjon
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering av global og regional LV-stamme
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering av LV-masseindeks
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering av reduksjon av toppøvelse E/E prime
Tidsramme: 2 år
2 år
Endringer i livskvalitet ved bruk av Short Form 36
Tidsramme: 2 år
2 år
Endring av topp VO2 ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Endring av treningstid ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Endring av AT ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Endring i T1 baseline (myo, ms) og T1 baseline (blod, ms) T1 postkontrast (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms) av CMR
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Yonsei University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

5. november 2020

Primær fullføring (FORVENTES)

1. januar 2025

Studiet fullført (FORVENTES)

1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2020

Først lagt ut (FAKTISKE)

23. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

14. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. oktober 2021

Sist bekreftet

1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 4-2020-1038

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere