Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние терапии Мигаластатом на функцию сердца у пациентов с кардиомиопатией Фабри (испытание MIRACRE-Fabry)

5 октября 2021 г. обновлено: Yonsei University
Это наблюдательное исследование. Субъектам не будет назначено никакое лечение или вмешательство. Все пациенты будут получать полный стандарт медицинской помощи, сопутствующие лекарства для лечения их сердечного заболевания. 20 пациентов с генетически подтвержденной болезнью Андерсона-Фабри, которые планируют начать прием Мигаластата, будут подвергнуты 2D-напряжению, диастолической стресс-эхокардиографии, анализу вихревого потока ЛЖ и МРТ исходно и через 2 года лечения Мигаластатом для последующего наблюдения.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

  1. Задачи - оценить влияние шаперонной терапии на диастолическую функцию и кровоток ЛЖ у пациентов с кардиомиопатией Фабри с помощью 2D деформации ЛЖ, диастолической стресс-эхокардиографии, вихревого потока ЛЖ и МРТ.

  2. Первичная/дополнительная конечная точка

    А. Первичная конечная точка:

    - Изменение пиковой нагрузки E/E' по диастолической стресс-эхокардиографии, общему продольному растяжению и параметрам вихревого потока ЛЖ через 2 года наблюдения.

    B. Вторичные конечные точки:

    • Изменения внеклеточного объема по данным CMR (картирование T1) через 2 года наблюдения
    • Оценка степени диастолической функции ЛЖ в покое
    • Оценка глобальной и региональной деформации ЛЖ
    • Другие эхо-параметры; Индекс массы ЛЖ на исходном уровне, через 2 года наблюдения, снижение пиковой нагрузки E/E Prime через 2 года наблюдения
    • Изменения качества жизни с помощью опросника
    • Изменение пикового VO2, времени физической нагрузки, AT по данным диастолической стресс-эхокардиографии через 2 года наблюдения
    • Изменение исходного уровня Т1 (мио, мс) и исходного уровня Т1 (кровь, мс) постконтрастного Т1 (мио, мс) и исходного уровня Т1 (кровь, мс) по CMR
  3. Методы исследования - Дизайн исследования: Это обсервационное исследование. Субъектам не будет назначено никакое лечение или вмешательство. Все пациенты будут получать полный стандарт медицинской помощи, сопутствующие лекарства для лечения их сердечного заболевания. 20 пациентов с генетически подтвержденной болезнью Андерсона-Фабри, которые планируют начать прием Мигаластата, будут подвергнуты 2D-напряжению, диастолической стресс-эхокардиографии, анализу вихревого потока ЛЖ и МРТ исходно и через 2 года лечения Мигаластатом для последующего наблюдения.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

20

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Номер телефона: 82+2-2228-8443
  • Электронная почта: grhong@yuhs.ac

Места учебы

  • Корея, Республика
      • Seoul, Корея, Республика
        • Рекрутинг
        • Severance Hospital
        • Контакт:
          • Geu-Ru Hong, Ph.D
          • Номер телефона: 82+2-2228-8443
          • Электронная почта: grhong@yuhs.ac

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 70 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты в возрасте от 16 до 70 лет с болезнью Фабри, подтвержденной ферментативным анализом и генным тестом.

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты в возрасте от 16 до 70 лет с болезнью Фабри, подтвержденной ферментативным анализом и генным исследованием.
  2. Пациенты с гипертрофией ЛЖ по данным 2D-эхокардиографии (конечная диастолическая перегородка и толщина задней стенки ≥12 мм) или пациенты с сердечными изменениями (указывающими на прогрессирование заболевания, такими как снижение общей продольной деформации по данным 2D-ЭхоКГ с компенсацией деформации или низкий нативный Т1 на МРТ сердца) даже без толщины стенки ЛЖ ≥12 мм
  3. Пациенты, получившие письменное информированное согласие на участие в этом исследовании

Критерий исключения:

  1. Противопоказания к шаперонной терапии (мигаластат)
  2. Пациенты, которые не могут выполнить стресс-эхокардиографию на велосипеде в положении лежа, контрастную эхокардиографию или МРТ сердца.
  3. Гемодинамически значимые клапанные пороки сердца или аритмии
  4. История острого инфаркта миокарда или застойной сердечной недостаточности со сниженной фракцией выброса ЛЖ менее 35%
  5. CVA за предыдущие 6 месяцев
  6. Запланированная или планируемая операция в ближайшие 6 месяцев
  7. Хронический цирроз печени
  8. Аллергия на контрастное вещество (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Болезнь Фабри
Пациенты с болезнью Фабри, подтвержденные ферментативным анализом и генным исследованием
Другой: Эхокардиография
Вихревой поток ЛЖ в эхокардиографии

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение пиковой нагрузки E/E' по диастолической стресс-эхокардиографии
Временное ограничение: 2 года
2 года
Изменение общей продольной деформации
Временное ограничение: 2 года
2 года
Изменение параметров вихревого течения РН
Временное ограничение: 2 года
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменения внеклеточного объема по данным CMR (картирование T1)
Временное ограничение: 2 года
2 года
Оценка степени диастолической функции ЛЖ в покое
Временное ограничение: 2 года
2 года
Оценка глобальной и региональной деформации ЛЖ
Временное ограничение: 2 года
2 года
Оценка индекса массы ЛЖ
Временное ограничение: 2 года
2 года
Оценка снижения пиковых нагрузок E/E Prime
Временное ограничение: 2 года
2 года
Изменения качества жизни с использованием краткой формы 36
Временное ограничение: 2 года
2 года
Изменение пикового VO2 по данным диастолической стресс-эхокардиографии
Временное ограничение: 2 года
2 года
Изменение времени нагрузки с помощью диастолической стресс-эхокардиографии
Временное ограничение: 2 года
2 года
Изменение АТ по данным диастолической стресс-эхокардиографии
Временное ограничение: 2 года
2 года
Изменение исходного уровня Т1 (мио, мс) и исходного уровня Т1 (кровь, мс) постконтрастного Т1 (мио, мс) и исходного уровня Т1 (кровь, мс) по CMR
Временное ограничение: 2 года
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Yonsei University

Следователи

  • Главный следователь: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

5 ноября 2020 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 января 2025 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 апреля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 ноября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 ноября 2020 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

23 ноября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

14 октября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 октября 2021 г.

Последняя проверка

1 октября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 4-2020-1038

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться