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一项为期 18 个月的研究，旨在评估口服 UCB0599 在患有早期帕金森病的研究参与者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学 (ORCHESTRA)

2025年10月17日 更新者：UCB Biopharma SRL

一项双盲、安慰剂对照、随机、为期 18 个月的 2a 期研究，以评估口服 UCB0599 在患有早期帕金森病的研究参与者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学

该研究的目的是评估 UCB0599 的安全性和耐受性，并证明 UCB0599 在诊断为早期帕金森氏病的参与者的 12 个月和 18 个月内疾病进展的临床症状方面优于安慰剂。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

496

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Calgary、加拿大
        • Pd0053 50374
      • Kelowna、加拿大
        • Pd0053 50390
      • Ottawa、加拿大
        • Pd0053 50387
      • Toronto、加拿大
        • Pd0053 50389
  • 德国
      • Berlin、德国
        • Pd0053 40515
      • Bonn、德国
        • Pd0053 40138
      • Dresden、德国
        • Pd0053 40530
      • Erbach im Odenwald、德国
        • Pd0053 40711
      • Erlangen、德国
        • Pd0053 40023
      • Essen、德国
        • Pd0053 40710
      • Haag in Oberbayern、德国
        • Pd0053 40532
      • Hanover、德国
        • Pd0053 40024
      • Kiel、德国
        • Pd0053 40249
      • Mainz、德国
        • Pd0053 40174
      • Marburg、德国
        • Pd0053 40529
      • Regensburg、德国
        • Pd0053 40531
  • 意大利
      • Brescia、意大利
        • Pd0053 40555
      • Padua、意大利
        • Pd0053 40533
      • Roma、意大利
        • Pd0053 40257
      • Roma、意大利
        • Pd0053 40534
      • Roma、意大利
        • Pd0053 40697
  • 法国
      • Amiens、法国
        • Pd0053 40197
      • Bordeaux、法国
        • Pd0053 40527
      • Créteil、法国
        • Pd0053 40424
      • Lille、法国
        • Pd0053 40526
      • Marseille、法国
        • Pd0053 40130
      • Nantes、法国
        • Pd0053 40635
      • Nîmes、法国
        • Pd0053 40524
      • Paris、法国
        • Pd0053 40525
      • Strasbourg、法国
        • Pd0053 40131
      • Toulouse、法国
        • Pd0053 40528
  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰
        • Pd0053 40694
      • Jelenia Góra、波兰
        • Pd0053 40719
      • Katowice、波兰
        • Pd0053 40539
      • Krakow、波兰
        • Pd0053 40538
      • Krakow、波兰
        • Pd0053 40696
      • Lodz、波兰
        • Pd0053 40700
      • Lublin、波兰
        • Pd0053 40702
      • Oświęcim、波兰
        • Pd0053 40535
      • Warsaw、波兰
        • Pd0053 40536
      • Warsaw、波兰
        • Pd0053 40699
      • Warsaw、波兰
        • Pd0053 40705
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Pd0053 50140
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85004-1150
        • Pd0053 50506
      • Phoenix、Arizona、美国、85013
        • Pd0053 50081
      • Tucson、Arizona、美国、85710
        • Pd0053 50391
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72205
        • Pd0053 50539
    • California
      • Fountain Valley、California、美国、92708
        • Pd0053 50519
      • Fresno、California、美国、93710
        • Pd0053 50385
      • La Jolla、California、美国、92037
        • Pd0053 50416
      • Los Angeles、California、美国、90033-5315
        • Pd0053 50118
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、美国、80113
        • Pd0053 50531
    • Connecticut
      • Danbury、Connecticut、美国、06810
        • Pd0053 50392
      • Farmington、Connecticut、美国、06030
        • Pd0053 50538
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、美国、33486
        • Pd0053 50396
      • Bradenton、Florida、美国、34205
        • Pd0053 50524
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Pd0053 50199
      • Tampa、Florida、美国、33613
        • Pd0053 50394
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30912-0004
        • Pd0053 50544
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Pd0053 50401
      • Chicago、Illinois、美国、60612-3863
        • Pd0053 50310
      • Winfield、Illinois、美国、60190
        • Pd0053 50399
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Pd0053 50549
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • Pd0053 50074
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536-0284
        • Pd0053 50121
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70121
        • Pd0053 50395
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201-1606
        • Pd0053 50529
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Pd0053 50547
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Pd0053 50243
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • Pd0053 50546
    • Michigan
      • Farmington Hills、Michigan、美国、48334
        • Pd0053 50386
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、美国、55130
        • Pd0053 50536
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89104
        • Pd0053 50397
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08903
        • Pd0053 50299
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Pd0053 50521
      • New York、New York、美国、10032
        • Pd0053 50119
      • New York、New York、美国、10021
        • Pd0053 50077
      • Stony Brook、New York、美国、11794
        • Pd0053 50530
      • Williamsville、New York、美国、14221
        • Pd0053 50535
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • Pd0053 50372
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Pd0053 50311
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Pd0053 50255
      • Toledo、Ohio、美国、43606
        • Pd0053 50527
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、美国、74136
        • Pd0053 50398
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Pd0053 50510
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Pd0053 50526
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Pd0053 50084
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、美国、37920
        • Pd0053 50532
      • Memphis、Tennessee、美国、38157
        • Pd0053 50543
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030-5301
        • Pd0053 50525
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Pd0053 50113
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Pd0053 50400
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05401-1473
        • Pd0053 50107
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • Pd0053 50542
      • Fairfax、Virginia、美国、22031
        • Pd0053 50410
      • Virginia Beach、Virginia、美国、23456
        • Pd0053 50534
    • Washington
      • Kirkland、Washington、美国、98034-3030
        • Pd0053 50292
      • Spokane、Washington、美国、99202
        • Pd0053 50419
    • West Virginia
      • Crab Orchard、West Virginia、美国、25827
        • Pd0053 50402
  • 英国
      • London、英国
        • Pd0053 40175
      • London、英国
        • Pd0053 40543
      • London、英国
        • Pd0053 40698
      • Motherwell、英国
        • Pd0053 40544
      • Newcastle upon Tyne、英国
        • Pd0053 40306
      • Plymouth、英国
        • Pd0053 40457
  • 荷兰
      • Nijmegen、荷兰
        • Pd0053 40359
  • 西班牙
      • A Coruña、西班牙
        • Pd0053 40045
      • Barcelona、西班牙
        • Pd0053 40159
      • Barcelona、西班牙
        • Pd0053 40267
      • Córdoba、西班牙
        • Pd0053 40046
      • Madrid、西班牙
        • Pd0053 40540
      • Móstoles、西班牙
        • Pd0053 40542
      • Pamplona、西班牙
        • Pd0053 40352
      • San Sebastián、西班牙
        • Pd0053 40541
      • Seville、西班牙
        • Pd0053 40049

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

40年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 在签署知情同意书时，研究参与者必须年满 40 至 75 岁（含）
  • 研究参与者患有帕金森病 (PD)，神经科医生根据 2015 年运动障碍协会标准在基线访视后 2 年内做出诊断（包括筛选期间的诊断）
  • 必须满足以下诊断标准：运动迟缓和至少以下一项：肌肉僵硬或静息性震颤
  • 使用单光子发射计算机断层扫描 (DaT-SPECT) 进行的筛查多巴胺转运蛋白成像，或经过中央读者鉴定的筛查访视后 3 个月内的历史 DaT-SPECT，根据研究要求显示多巴胺转运蛋白缺陷的证据，并且作为由中央读者决定
  • 研究参与者在筛选时处于≤2.5 改良的 Hoehn 和 Yahr 阶段
  • 研究参与者从未服用过治疗 PD 运动症状的药物，并且在临床判断允许的情况下，预计在未来 6 个月内不太可能需要开始对症治疗 (ST)
  • 研究参与者从未参加过针对神经退行性疾病 (NDD) 的疾病缓解治疗研究
  • 研究参与者不定期服用 N-乙酰半胱氨酸或其他半胱氨酸供体或谷胱甘肽前体作为食品补充剂
  • 研究参与者愿意、有能力并能够遵守协议的所有方面，包括后续计划和生物样本收集
  • 研究参与者的体重指数 (BMI) 为 16 至 34kg/m²（含）
  • 避孕 i) 男性参与者必须同意在治疗期间和最后一剂研究药物后至少 90 天内采取避孕措施，并且在此期间不得捐献精子 ii) 如果女性参与者没有怀孕，则她有资格参加，不是母乳喂养，并且至少满足以下条件之一： 不是育龄妇女 (WOCBP) 或同意在治疗期间和最后一次研究药物给药后至少 1 个月内遵守避孕指导的 WOCBP。 研究参与者必须在筛选时进行阴性血清妊娠试验，这将在基线（第 3 次访视）首次服用研究药物之前通过尿液检测确认为阴性。 如果使用口服避孕药，则在研究期间将需要额外的屏障方法，因为研究药物相关的胃肠道不适或 CYP3A4 诱导产生的药物相互作用可能会干扰疗效

排除标准：

  • 研究参与者已知对方案中所述的研究药物或比较药物的任何成分（和/或其赋形剂）过敏
  • 研究参与者在筛选期间进行了脑磁共振成像 (MRI) 扫描，表明存在临床显着异常，或者在筛选访问 1 之前的 6 个月内进行了历史 MRI 扫描，其质量足以显示此类异常。 如有疑问，重要性将根据具体情况与医疗监测员密切合作确定，并且不应包括与年龄相适应的脑萎缩、轻微白质信号或轻度血管病变等异常
  • 研究参与者对使用单光子发射计算机断层扫描 (DaT-SPECT) 成像的大脑 MRI 或多巴胺转运体成像有任何禁忌症
  • 研究参与者的蒙特利尔认知评估 (MoCA) 分数低于 23，表明筛选时存在轻度认知障碍或其他显着认知障碍或临床痴呆，研究者认为这会干扰研究评估
  • 根据研究者的意见，研究参与者之前已知或通过筛查腰椎 X 光（如果进行）确定的腰椎异常可能排除腰椎穿刺。 参与者必须被排除在腰椎穿刺之外，但不能参与研究
  • 根据研究者的意见，研究参与者在筛选时有临床意义的心电图 (ECG) 异常
  • 研究参与者有过去使用药物治疗 PD 运动症状的历史。 经过足够的清除期后，允许短期（最多 4 周）过去使用药物治疗运动症状。 包括的药物有：左旋多巴（每天最多 400 毫克）、多巴胺激动剂、单胺氧化酶 B (MAO-B) 抑制剂、抗胆碱能药或金刚烷胺。 基线访问前至少 3 个月有足够的清除期

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：UCB0599 高剂量臂
在治疗期间，参与者将被随机分配接受预定义的高剂量 UCB0599。
药品：UCB0599
药物：UCB0599 药物形式：胶囊中的颗粒剂 给药途径：口服 参与者将在治疗期间按预先指定的顺序接受 UCB0599。
安慰剂比较：安慰剂组
在治疗期间，参与者将被随机分配接受预定剂量的安慰剂。
药品：安慰剂
药物：安慰剂 药物形式：胶囊 给药途径：口服 参与者将在治疗期间按预先指定的顺序接受安慰剂。
实验性的：UCB0599 低剂量臂
在治疗期间，参与者将被随机分配接受预定义的低剂量 UCB0599。
药品：UCB0599
药物：UCB0599 药物形式：胶囊中的颗粒剂 给药途径：口服 参与者将在治疗期间按预先指定的顺序接受 UCB0599。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
运动障碍学会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第I-III部分总分（第0天）
大体时间：第0天
MDS-UPDRS是一种多模式量表。 第一部分评估日常生活非运动体验，包含2个组成部分（可能得分0-52分）。 第一部分A包含6个问题，由检查者评估（可能得分0-24分）。 第一部分B包含7个关于日常生活非运动体验的问题，由参与者完成（可能得分0-28分）。 第二部分评估日常生活运动体验（可能得分0-52分），包含13个由参与者完成的问题。 第三部分评估帕金森病的运动体征，由评估者实施（可能得分0-52分）。 第三部分包含基于18个项目的33个问题。 对于每个部分的所有问题，数字评分选项与公认的临床术语相关联：0到4分，0=正常，1=轻微，2=轻度，3=中度，4=重度。 总分等于第一部分、第二部分和第三部分的总和（得分：0-236分）。 分数越高=帕金森病症状越严重。
第0天
运动障碍学会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第I-III部分总分（第2个月）
大体时间：第2个月
MDS-UPDRS是一种多模式量表。 第一部分评估日常生活中的非运动体验，包含2个组成部分（可能得分0-52）。 第IA部分包含6个问题，由检查者评估（可能得分0-24）。 第IB部分包含7个关于日常生活中非运动体验的问题，由参与者完成（可能得分0-28）。 第二部分评估日常生活中的运动体验（可能得分0-52），包含13个由参与者完成的问题。 第三部分评估帕金森病的运动体征，由评估者执行（可能得分0-52）。 第三部分包含基于18个项目的33个问题。 每个部分的所有问题，数值评分选项均与公认的临床术语相关联：0到4分，0=正常，1=轻微，2=轻度，3=中度，4=重度。 总分等于第一、二、三部分得分之和（评分范围：0-236）。 分数越高=帕金森病症状越严重。
第2个月
运动障碍协会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第I-III部分总分（第4个月）
大体时间：第4个月
MDS-UPDRS是一种多模态量表。 第一部分评估日常生活中的非运动体验，包含2个组成部分（可能得分0-52）。 第IA部分包含6个问题，由检查者评估（可能得分0-24）。 第IB部分包含7个关于日常生活中非运动体验的问题，由参与者完成（可能得分0-28）。 第二部分评估日常生活中的运动体验（可能得分0-52），包含13个由参与者完成的问题。 第三部分评估帕金森病的运动体征，由评估者实施（可能得分0-52）。 第三部分包含基于18个项目的33个问题。 对于每个部分的所有问题，数字评分选项与公认的临床术语相关联：0到4，0=正常，1=轻微，2=轻度，3=中度，4=重度。 总分等于第一、第二和第三部分的总和（得分：0-236）。 分数越高=帕金森病症状越严重。
第4个月
运动障碍学会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 I-III 部分总分（第6个月）
大体时间：第6个月
MDS-UPDRS是一种多模式量表。 第一部分评估日常生活中的非运动体验，包含2个组成部分（可能得分0-52）。 第一部分A包含6个问题，由检查者评估（可能得分0-24）。 第一部分B包含7个关于日常生活中非运动体验的问题，由参与者完成（可能得分0-28）。 第二部分评估日常生活中的运动体验（可能得分0-52），包含13个由参与者完成的问题。 第三部分评估帕金森病的运动体征，由评估者实施（可能得分0-52）。 第三部分包含基于18个项目的33个问题。 对于每个部分的所有问题，数字评分选项与公认的临床术语相关联：0到4分，0=正常，1=轻微，2=轻度，3=中度，4=严重。 总分等于第一、第二和第三部分得分之和（得分范围：0-236）。 分数越高=帕金森病症状越严重。
第6个月
运动障碍学会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第I至III部分总分（第8个月）
大体时间：第8个月
MDS-UPDRS是一种多模式量表。 第一部分评估非运动性日常生活体验，包含2个组成部分（可能得分0-52分）。 第一部分A包含6个问题，由检查者评估（可能得分0-24分）。 第一部分B包含7个关于非运动性日常生活体验的问题，由参与者完成（可能得分0-28分）。 第二部分评估运动性日常生活体验（可能得分0-52分），包含13个由参与者完成的问题。 第三部分评估帕金森病的运动体征，由评估者执行（可能得分0-52分）。 第三部分包含基于18个项目的33个问题。 对于每个部分的所有问题，数字评分选项与公认的临床术语相关联：0至4分，0=正常，1=轻微，2=轻度，3=中度，4=重度。 总分等于第一、二、三部分得分之和（分数范围：0-236分）。 分数越高表示帕金森病症状越严重。
第8个月
运动障碍学会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第I-III部分总分（第10个月）
大体时间：第10个月
MDS-UPDRS是一种多模式量表。 第一部分评估日常生活的非运动体验，包含2个组成部分（可能得分0-52分）。 第一部分A包含6个问题，由检查者评估（可能得分0-24分）。 第一部分B包含7个关于日常生活非运动体验的问题，由参与者完成（可能得分0-28分）。 第二部分评估日常生活的运动体验（可能得分0-52分），包含13个由参与者完成的问题。 第三部分评估帕金森病的运动体征，由评估者执行（可能得分0-52分）。 第三部分包含基于18个项目的33个问题。 每个部分的所有问题均采用与公认临床术语相关的数字评分选项：0至4分，0=正常，1=轻微，2=轻度，3=中度，4=重度。 总分等于第一、二、三部分得分之和（评分范围：0-236分）。 分数越高表示帕金森病症状越严重。
第10个月
运动障碍学会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第I-III部分第12个月总分
大体时间：第12个月
MDS-UPDRS是一种多模式量表。 第一部分评估日常生活非运动体验，包含2个组成部分（可能得分0-52分）。 第IA部分包含6个问题，由检查者评估（可能得分0-24分）。 第IB部分包含7个关于日常生活非运动体验的问题，由参与者完成（可能得分0-28分）。 第二部分评估日常生活运动体验（可能得分0-52分），包含13个由参与者完成的问题。 第三部分评估帕金森病运动体征，由评估者实施（可能得分0-52分）。 第三部分包含基于18个项目的33个问题。 对于每个部分的所有问题，数字评分选项与公认的临床术语相关联：0至4分，0=正常，1=轻微，2=轻度，3=中度，4=重度。 总分等于第一、二、三部分分数之和（得分范围：0-236分）。 分数越高=帕金森病症状越严重。
第12个月
运动障碍学会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第I-III部分总分（第14个月）
大体时间：第14个月
MDS-UPDRS是一种多维度评估量表。 第一部分评估日常生活非运动症状体验，包含2个组成部分（可能得分0-52分）。 第IA部分包含6个问题，由评估者进行评定（可能得分0-24分）。 第IB部分包含7个关于日常生活非运动体验的问题，由参与者完成（可能得分0-28分）。 第二部分评估日常生活运动症状体验（可能得分0-52分），包含13个由参与者完成的问题。 第三部分评估帕金森病运动体征，由评定者执行评估（可能得分0-52分）。 第三部分包含基于18个项目的33个问题。 所有部分的每个问题均采用与公认临床术语对应的数字评分选项：0至4分，0=正常，1=轻微，2=轻度，3=中度，4=重度。 总分等于第一、二、三部分得分之和（评分范围：0-236分）。 分数越高表示帕金森病症状越严重。
第14个月
运动障碍协会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第I-III部分总分（第16个月）
大体时间：第16个月
MDS-UPDRS是一种多模式量表。 第I部分评估日常生活中的非运动体验，包含2个组成部分（可能得分0-52分）。 第IA部分包含6个问题，由检查者评估（可能得分0-24分）。 第IB部分包含7个关于日常生活中非运动体验的问题，由参与者完成（可能得分0-28分）。 第II部分评估日常生活中的运动体验（可能得分0-52分），包含13个由参与者完成的问题。 第III部分评估帕金森病的运动体征，由评估者实施（可能得分0-52分）。 第III部分包含基于18个项目的33个问题。 对于每个部分的所有问题，数字评分选项与公认的临床术语相关联：0至4分，0=正常，1=轻微，2=轻度，3=中度，4=严重。 总分等于第I、II和III部分的总和（得分：0-236分）。 分数越高=帕金森病症状越严重。
第16个月
运动障碍协会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第I-III部分总分（第18个月）
大体时间：第18个月
MDS-UPDRS是一种多模式量表。 第一部分评估日常生活中的非运动体验，包含2个组成部分（可能得分0-52）。 第一部分A包含6个问题，由检查者评估（可能得分0-24）。 第一部分B包含7个关于日常生活中非运动体验的问题，由参与者完成（可能得分0-28）。 第二部分评估日常生活中的运动体验（可能得分0-52），包含13个由参与者完成的问题。 第三部分评估帕金森病的运动体征，由评估者实施（可能得分0-52）。 第三部分基于18个项目包含33个问题。 对于每个部分的所有问题，数字评分选项与公认的临床术语相关联：0到4分，0=正常，1=轻微，2=轻度，3=中度，4=重度。 总分等于第一部分、第二部分和第三部分之和（得分：0-236）。 评分越高=帕金森病症状越严重。
第18个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
MDS-UPDRS第三部分亚量表
大体时间：第0天，第2、4、6、8、10、12、14、16、18个月
MDS-UPDRS第三部分包含评估言语、面部表情、强直、手指敲击、手部运动、手部旋前旋后运动、脚趾敲击、腿部灵活性、从椅子站起、步态、步态冻结、姿势稳定性、姿势、整体运动自发性（全身运动迟缓）、手部姿势性震颤、手部运动性震颤、静止性震颤幅度以及静止性震颤持续性的运动项目。 该部分基于18个项目共包含33个评分，每个项目均设有5个分级选项：0=正常，1=轻微，2=轻度，3=中度，4=重度。 量表总分范围为0-132分，分数越低表明运动功能越好，分数越高则表明运动症状越严重。
第0天，第2、4、6、8、10、12、14、16、18个月
MDS-UPDRS 第三部分 早期帕金森病(ePD) 选定项目子评分
大体时间：第0天，第2、4、6、8、10、12、14、16、18个月
早期帕金森病(ePD)子评分来源于MDS-UPDRS第三部分（运动检查）的15个项目子集。 该子集包含所有肌强直评估（颈部、上肢[右/左]和下肢[右/左]）及运动迟缓相关任务：手指敲击（右/左）、手部运动（右/左）、手掌旋前旋后（右/左）、足尖拍打（右/左）和腿部灵活性（右/左）。 每个项目按5级李克特量表评分（0=无障碍至4=严重障碍），ePD子评分总分范围为0至60分。分数越高表明运动功能障碍越严重，而分数越低则反映运动功能越好。
第0天，第2、4、6、8、10、12、14、16、18个月
MDS-UPDRS第二部分子量表
大体时间：第0天，第2、4、6、8、10、12、14、16、18个月
MDS-UPDRS第二部分包含评估言语、唾液分泌与流涎、咀嚼与吞咽、进食任务（切食物和操作餐具）、穿衣、个人卫生、书写、从事兴趣爱好及其他活动、床上翻身、震颤、从床上/汽车/深椅起身、行走与平衡以及冻结步态等运动项目。 UPDRS中的每个项目均采用等级量表进行评估。 该部分共包含13个项目，每个项目对应5个分级标准：0=正常，1=轻微，2=轻度，3=中度，4=重度。 第二部分量表总分范围为0-52分，分数越高表明病情严重程度越高。
第0天，第2、4、6、8、10、12、14、16、18个月
MDS-UPDRS 第一部分分量表
大体时间：第0天，第2、4、6、8、10、12、14、16、18个月
MDS-UPDRS第一部分包含日常生活中的若干非运动方面体验，包括第1A部分的认知障碍、幻觉和精神病、抑郁情绪、焦虑情绪、淡漠、多巴胺失调综合征特征，以及第1B部分的睡眠问题、日间嗜睡、疼痛和其他感觉、泌尿问题、便秘问题、站立时头晕和疲劳。 第一部分评估日常生活的非运动体验，包含2个组成部分（范围0-52）。 第IA部分包含6个问题，由检查者评估（范围0-24）。 第IB部分包含7个关于日常生活非运动体验的问题，由参与者完成（范围0-28）。 UPDRS中的每个项目均按0到4分级评分，其中0为正常，4（较高分数）表示严重异常/较差结果。 总分范围0至52。 总分为第IA部分（0-24）和第IB部分（0-28）子量表分数之和。 较高分数表示非运动症状更严重。
第0天，第2、4、6、8、10、12、14、16、18个月
通过MDS-UPDRS第二部分测量的参与者新发症状
大体时间：基线至第18个月
若受试者在连续两次访视中某项的基线变化大于0，则认为其出现该症状。 基线变化的幅度不作为判断症状出现的依据。 运动障碍学会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第二部分包含评估言语、唾液分泌与流涎、咀嚼与吞咽、进食任务（切食物和使用餐具）、穿衣、个人卫生、书写、从事兴趣爱好及其他活动、床上翻身、震颤、起床/下车/从深椅站起、行走与平衡以及冻结现象等运动项目。 该部分共含13个项目，每个项目对应5级评分标准：0=正常，1=轻微，2=轻度，3=中度，4=重度。 第二部分量表总分范围为0-52分，分数越高表明疾病严重程度越高。
基线至第18个月
以 MDS-UPDRS 第三部分量表评估的疾病恶化时间
大体时间：基线至第18个月
以18个月内MDS-UPDRS III量表评分增加5分定义的疾病恶化时间。 MDS-UPDRS第三部分包含评估言语、面部表情、肌强直、手指敲击、手部动作、手部旋前旋后动作、足尖敲击、腿部灵活性、起立、步态、步态冻结、姿势稳定性、体姿、整体运动自发性（全身运动迟缓）、手部姿势性震颤、手部运动性震颤、静止性震颤幅度及持续性震颤等运动项目的条目。 该部分包含基于18个条目的33项评分，每个条目对应5级评分标准：0=正常，1=轻微，2=轻度，3=中度，4=重度。 量表总分范围为0-132分，分数越低表明运动功能越好，分数越高表明运动症状越严重。
基线至第18个月
蒙特利尔认知评估（MoCA）
大体时间：筛查，第18个月
蒙特利尔认知评估（MoCA）是一种标准化筛查工具，用于评估轻度认知障碍，涵盖多个认知功能，即：视空间/执行功能、命名、记忆、注意力、语言、抽象思维、延迟回忆和定向力。 总分通过汇总所有功能的得分计算得出，范围从0到30。 26分及以上被视为正常，较低分数则表明存在认知障碍。
筛查，第18个月
筛选期至单光子发射计算机断层扫描多巴胺转运蛋白成像（DaT-SPECT）平均纹状体特异性结合率（SBR）的变化
大体时间：筛选、第12个月和第18个月
通过使用123I-碘氟烷作为放射性药物的DaT-SPECT评估从筛查期到随访期平均纹状体特异性结合率（SBR）的变化。 全纹状体的计算基于以下四个“小”区域的SBR数据平均值：左侧尾状核小区域、左侧壳核小区域、右侧尾状核小区域和右侧壳核小区域。 以枕叶皮质作为参考区域计算各区域的SBR，其中较低的SBR表示疾病严重程度更高。 采用以下公式进行计算：（小区域平均值 - 枕叶区域平均值）/ 枕叶区域平均值。
筛选、第12个月和第18个月
开始症状治疗时间
大体时间：基线至第18个月
18个月内开始症状治疗（ST）的时间。
基线至第18个月
对症治疗（ST）给药
大体时间：第18个月
报告了18个月时接受对症治疗（ST）的参与者累计人数。
第18个月
出现治疗相关不良事件（TEAEs）的参与者百分比
大体时间：从基线至研究药物末次给药后30天安全性随访期间（最长19个月）
不良事件（AE）是指患者或临床研究参与者中出现的任何不良医学事件，其发生时间与研究用药的使用存在时间关联，无论是否被认为与研究用药相关。 治疗期间出现的不良事件（TEAE）定义为：起始日期在首次治疗用药当天或之后出现的任何不良事件，或在治疗前已存在、在接触治疗后严重程度加重的任何未缓解事件。
从基线至研究药物末次给药后30天安全性随访期间（最长19个月）
发生严重TEAE的受试者百分比
大体时间：从基线至研究药物末次给药后30天安全随访期内（最长19个月）
严重不良事件：死亡、危及生命的不良事件、住院或延长现有住院时间、持续或显著的功能丧失或严重干扰正常生活功能的能力，或先天性异常/出生缺陷。 可能不会导致死亡、危及生命或需要住院的重要医疗事件，在基于适当医疗判断的情况下，若可能危及患者或受试者，并可能需要医疗或外科干预以防止本定义中列出的任一结果时，可被视为严重事件。
从基线至研究药物末次给药后30天安全随访期内（最长19个月）
发生导致受试者退出的治疗期间不良事件（TEAE）的受试者百分比
大体时间：从基线至研究药物末次给药后30天安全随访期内（最长19个月）
不良事件（AE）是指患者或临床研究参与者中出现的任何不良医学事件，其发生时间与研究用药的使用相关联，无论是否被认为与研究用药相关。 治疗期间出现的不良事件（TEAE）定义为：任何起始日期在首次治疗用药当天或之后的不良事件，或在治疗用药前已存在但未消退、在接触治疗后严重程度加重的事件。
从基线至研究药物末次给药后30天安全随访期内（最长19个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

UCB Biopharma SRL

合作者

The Parkinson Study Group

调查人员

  • 研究主任：UCB Cares、001 844 599 2273

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年12月30日

初级完成 (实际的)

2024年9月6日

研究完成 (实际的)

2024年9月6日

研究注册日期

首次提交

2020年12月1日

首先提交符合 QC 标准的

2020年12月1日

首次发布 (实际的)

2020年12月8日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年10月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年10月17日

最后验证

2025年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PD0053
  • 2020-003265-19 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在产品在美国和/或欧洲获得批准或全球开发停止后六个月，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求提供来自该试验的数据。 调查人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和编辑过的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准 并且需要执行已签署的数据共享协议。 所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。 如果在试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供个人患者级别的数据。

IPD 共享时间框架

在美国和/或欧洲的产品批准或全球开发停止六个月后，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求获得该试验的数据。

IPD 共享访问标准

合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究协议、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准 并且需要执行已签署的数据共享协议。 所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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