En 18-måneders studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til oral UCB0599 hos studiedeltakere med tidlig stadium av Parkinsons sykdom (ORCHESTRA)
17. oktober 2025 oppdatert av: UCB Biopharma SRL
En dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert, 18-måneders fase 2a-studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til oral UCB0599 hos studiedeltakere med tidlig Parkinsons sykdom
Formålet med studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til UCB0599 og å demonstrere overlegenheten til UCB0599 i forhold til placebo med hensyn til kliniske symptomer på sykdomsprogresjon over 12 og 18 måneder hos deltakere diagnostisert med Parkinsons sykdom i tidlig stadium.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
496
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Calgary, Canada
- Pd0053 50374
-
Kelowna, Canada
- Pd0053 50390
-
Ottawa, Canada
- Pd0053 50387
-
Toronto, Canada
- Pd0053 50389
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Pd0053 50140
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85004-1150
- Pd0053 50506
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
- Pd0053 50081
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85710
- Pd0053 50391
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
- Pd0053 50539
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Forente stater, 92708
- Pd0053 50519
-
Fresno, California, Forente stater, 93710
- Pd0053 50385
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- Pd0053 50416
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033-5315
- Pd0053 50118
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
- Pd0053 50531
-
-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Forente stater, 06810
- Pd0053 50392
-
Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030
- Pd0053 50538
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
- Pd0053 50396
-
Bradenton, Florida, Forente stater, 34205
- Pd0053 50524
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Pd0053 50199
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33613
- Pd0053 50394
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912-0004
- Pd0053 50544
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Pd0053 50401
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612-3863
- Pd0053 50310
-
Winfield, Illinois, Forente stater, 60190
- Pd0053 50399
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Pd0053 50549
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- Pd0053 50074
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536-0284
- Pd0053 50121
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
- Pd0053 50395
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201-1606
- Pd0053 50529
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Pd0053 50547
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Pd0053 50243
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- Pd0053 50546
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
- Pd0053 50386
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55130
- Pd0053 50536
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89104
- Pd0053 50397
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
- Pd0053 50299
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Pd0053 50521
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Pd0053 50119
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Pd0053 50077
-
Stony Brook, New York, Forente stater, 11794
- Pd0053 50530
-
Williamsville, New York, Forente stater, 14221
- Pd0053 50535
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Pd0053 50372
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Pd0053 50311
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Pd0053 50255
-
Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
- Pd0053 50527
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
- Pd0053 50398
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Pd0053 50510
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Pd0053 50526
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Pd0053 50084
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
- Pd0053 50532
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38157
- Pd0053 50543
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030-5301
- Pd0053 50525
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Pd0053 50113
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- Pd0053 50400
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Forente stater, 05401-1473
- Pd0053 50107
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
- Pd0053 50542
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22031
- Pd0053 50410
-
Virginia Beach, Virginia, Forente stater, 23456
- Pd0053 50534
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Forente stater, 98034-3030
- Pd0053 50292
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99202
- Pd0053 50419
-
-
West Virginia
-
Crab Orchard, West Virginia, Forente stater, 25827
- Pd0053 50402
-
-
-
-
-
Amiens, Frankrike
- Pd0053 40197
-
Bordeaux, Frankrike
- Pd0053 40527
-
Créteil, Frankrike
- Pd0053 40424
-
Lille, Frankrike
- Pd0053 40526
-
Marseille, Frankrike
- Pd0053 40130
-
Nantes, Frankrike
- Pd0053 40635
-
Nîmes, Frankrike
- Pd0053 40524
-
Paris, Frankrike
- Pd0053 40525
-
Strasbourg, Frankrike
- Pd0053 40131
-
Toulouse, Frankrike
- Pd0053 40528
-
-
-
-
-
Brescia, Italia
- Pd0053 40555
-
Padua, Italia
- Pd0053 40533
-
Roma, Italia
- Pd0053 40257
-
Roma, Italia
- Pd0053 40534
-
Roma, Italia
- Pd0053 40697
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland
- Pd0053 40359
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen
- Pd0053 40694
-
Jelenia Góra, Polen
- Pd0053 40719
-
Katowice, Polen
- Pd0053 40539
-
Krakow, Polen
- Pd0053 40538
-
Krakow, Polen
- Pd0053 40696
-
Lodz, Polen
- Pd0053 40700
-
Lublin, Polen
- Pd0053 40702
-
Oświęcim, Polen
- Pd0053 40535
-
Warsaw, Polen
- Pd0053 40536
-
Warsaw, Polen
- Pd0053 40699
-
Warsaw, Polen
- Pd0053 40705
-
-
-
-
-
A Coruña, Spania
- Pd0053 40045
-
Barcelona, Spania
- Pd0053 40159
-
Barcelona, Spania
- Pd0053 40267
-
Córdoba, Spania
- Pd0053 40046
-
Madrid, Spania
- Pd0053 40540
-
Móstoles, Spania
- Pd0053 40542
-
Pamplona, Spania
- Pd0053 40352
-
San Sebastián, Spania
- Pd0053 40541
-
Seville, Spania
- Pd0053 40049
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- Pd0053 40175
-
London, Storbritannia
- Pd0053 40543
-
London, Storbritannia
- Pd0053 40698
-
Motherwell, Storbritannia
- Pd0053 40544
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia
- Pd0053 40306
-
Plymouth, Storbritannia
- Pd0053 40457
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Pd0053 40515
-
Bonn, Tyskland
- Pd0053 40138
-
Dresden, Tyskland
- Pd0053 40530
-
Erbach im Odenwald, Tyskland
- Pd0053 40711
-
Erlangen, Tyskland
- Pd0053 40023
-
Essen, Tyskland
- Pd0053 40710
-
Haag in Oberbayern, Tyskland
- Pd0053 40532
-
Hanover, Tyskland
- Pd0053 40024
-
Kiel, Tyskland
- Pd0053 40249
-
Mainz, Tyskland
- Pd0053 40174
-
Marburg, Tyskland
- Pd0053 40529
-
Regensburg, Tyskland
- Pd0053 40531
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
40 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Studiedeltaker må være 40 til 75 år inkludert, på tidspunktet for signering av det informerte samtykket
- Studiedeltakeren har Parkinsons sykdom (PD), med en diagnose stilt av en nevrolog i henhold til 2015 Movement Disorder Society-kriteriene innen 2 år etter baseline-besøk (inkludert diagnose under screening)
- Følgende diagnostiske kriterier må oppfylles: bradykinesi OG minst EN av følgende: muskelstivhet eller hvilende skjelving
- En screening av dopamintransportør med enkelt foton emisjon computertomografi (DaT-SPECT), eller en historisk DaT-SPECT innen 3 måneder etter screeningbesøket som har blitt kvalifisert av den sentrale leseren, viser bevis på dopamintransportør underskudd per studiekrav og som bestemt av en sentral leser
- Studiedeltakeren er i det ≤2,5 modifiserte Hoehn og Yahr-stadiet ved screening
- Studiedeltaker har aldri tatt medisiner for behandling av motoriske symptomer på PD og forventes ikke å kreve oppstart av symptomatisk behandling (ST) med høy sannsynlighet i løpet av de neste 6 månedene så langt klinisk skjønn tillater
- Studiedeltaker har aldri deltatt i sykdomsmodifiserende behandlingsstudier rettet mot nevrodegenerativ sykdom (NDD)
- Studiedeltakeren tar ikke N-acetylcystein eller andre cysteindonorer eller glutationforløpere regelmessig som kosttilskudd
- Studiedeltakeren er villig, kompetent og i stand til å overholde alle aspekter av protokollen, inkludert oppfølgingsplan og innsamling av bioprøver
- Studiedeltakeren har en kroppsmasseindeks (BMI) på 16 til 34 kg/m² (inkludert)
- Prevensjon i) En mannlig deltaker må godta å bruke prevensjon i løpet av behandlingsperioden og i minst 90 dager etter siste dose av studiemedisinen og avstå fra å donere sæd i denne perioden ii) En kvinnelig deltaker er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid, ikke ammer, og minst én av følgende forhold gjelder: Ikke en kvinne i fertil alder (WOCBP) ELLER EN WOCBP som godtar å følge prevensjonsveiledningen under behandlingsperioden og i minst 1 måned etter siste dose med studiemedisin. Studiedeltakeren må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening, som skal bekreftes negativ ved urintesting før første dose med studiemedisin ved baseline (besøk 3). Hvis oral prevensjon brukes, vil en ekstra barrieremetode være nødvendig under studien, da en studiemedisinerelatert gastrointestinal forstyrrelse eller en medikamentinteraksjon ved CYP3A4-induksjon kan forstyrre effekten
Ekskluderingskriterier:
- Studiedeltakeren har en kjent overfølsomhet overfor noen komponenter (og/eller dets hjelpestoffer) i studiemedisinen eller sammenlignende legemidler som angitt i protokollen
- Studiedeltakeren får utført en magnetisk resonansavbildning (MRI) av hjernen under screening som indikerer en klinisk signifikant abnormitet eller en historisk MR-skanning i løpet av 6 måneder før screeningbesøk 1 av tilstrekkelig kvalitet til å vise slike abnormiteter. I tvilstilfeller bestemmes betydningen fra sak til sak i nært samarbeid med Medical Monitor og bør ikke inkludere abnormiteter som alderstilpasset hjerneatrofi, mindre hvitstoffsignaler eller mild vaskulopati.
- Studiedeltakeren har noen kontraindikasjon for hjerne-MR eller dopamintransporter-avbildning med enkeltfoton-emisjons-tomografi (DaT-SPECT) avbildning
- Studiedeltakeren har en Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-score på mindre enn 23, noe som indikerer mild kognitiv svikt eller annen betydelig kognitiv svikt eller klinisk demens ved screening som, etter etterforskerens mening, ville forstyrre studieevalueringen
- Studiedeltakeren har abnormiteter i korsryggen tidligere kjent eller bestemt ved en screening av korsryggen (hvis utført) som kan utelukke lumbalpunksjon, etter etterforskerens oppfatning. Deltakeren må utelukkes fra lumbalpunksjon, men ikke fra studiedeltakelse
- Studiedeltakeren har klinisk signifikant elektrokardiogram (EKG) abnormitet ved screening, etter etterforskerens mening
- Studiedeltakeren har tidligere brukt medisiner for behandling av motoriske symptomer på PD. Kort (inntil 4 uker) tidligere bruk av medisiner for behandling av motoriske symptomer er tillatt etter en tilstrekkelig utvaskingsperiode. Medisiner inkludert er: levodopa (maksimalt 400 mg per dag), dopaminagonister, monoaminoksidase B (MAO-B)-hemmere, antikolinergika eller amantadin. En tilstrekkelig utvaskingsperiode er minst 3 måneder før baseline-besøket
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: UCB0599 Høydosearm
Deltakerne vil bli randomisert til å motta en forhåndsdefinert høy dose av UCB0599 i løpet av behandlingsperioden.
|
Legemiddel: UCB0599 Farmasøytisk form: Granulat i kapsler Administrasjonsvei: Oral bruk Deltakerne vil motta UCB0599 i en forhåndsspesifisert sekvens i løpet av behandlingsperioden.
|
|
Placebo komparator: Placebo arm
Deltakerne vil bli randomisert til å motta en forhåndsdefinert dose placebo i løpet av behandlingsperioden.
|
Legemiddel: Placebo Farmasøytisk form: Kapsler Administrasjonsvei: Oral bruk Deltakerne vil motta placebo i en forhåndsspesifisert sekvens i løpet av behandlingsperioden.
|
|
Eksperimentell: UCB0599 Lavdosearm
Deltakerne vil bli randomisert til å motta en forhåndsdefinert lav dose av UCB0599 i løpet av behandlingsperioden.
|
Legemiddel: UCB0599 Farmasøytisk form: Granulat i kapsler Administrasjonsvei: Oral bruk Deltakerne vil motta UCB0599 i en forhåndsspesifisert sekvens i løpet av behandlingsperioden.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) deler I-III sumskår på dag 0
Tidsramme: Dag 0
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderte ikke-motoriske opplevelser i dagliglivet og har 2 komponenter (0-52 mulige poeng).
Del IA inneholder 6 spørsmål og vurderes av undersøkeren (0-24 mulige poeng).
Del IB inneholder 7 spørsmål om ikke-motoriske opplevelser i dagliglivet som fylles ut av deltakeren (0-28 mulige poeng).
Del II vurderte motoriske opplevelser i dagliglivet (0-52 mulige poeng) og inkluderer 13 spørsmål som fylles ut av deltakeren.
Del III vurderte motoriske tegn på PD og ble administrert av vurdereren (0-52 mulige poeng).
Del III inneholdt 33 spørsmål basert på 18 elementer.
For alle spørsmål i hver del, numeriske poengsvarsalternativer knyttet til aksepterte kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Total poengsum er summen av del I, II og III (Poengsum: 0-236).
Høyere poengsum = mer alvorlige PD-symptomer.
|
Dag 0
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sum poeng ved måned 2
Tidsramme: Måned 2
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderte ikke-motoriske erfaringer i dagliglivet og har 2 komponenter (0-52 mulige poeng).
Del IA inneholder 6 spørsmål og vurderes av eksaminatoren (0-24 mulige poeng).
Del IB inneholder 7 spørsmål om ikke-motoriske erfaringer i dagliglivet som utføres av deltakeren (0-28 mulige poeng).
Del II vurderte motoriske erfaringer i dagliglivet (0-52 mulige poeng) og inkluderer 13 spørsmål som utføres av deltakeren.
Del III vurderte motoriske tegn på PD og ble administrert av vurdereren (0-52 mulige poeng).
Del III inneholdt 33 spørsmål basert på 18 elementer.
For alle spørsmål i hver del, numeriske poengsum-svaralternativer knyttet til aksepterte kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Lett, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Total poengsum er summen av Del I, II og III (Poengsum: 0-236).
Høyere poengsum = mer alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 2
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sum score ved måned 4
Tidsramme: Måned 4
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderte ikke-motoriske opplevelser i dagliglivet og har 2 komponenter (0-52 mulige poeng).
Del IA inneholder 6 spørsmål og vurderes av undersøkeren (0-24 mulige poeng).
Del IB inneholder 7 spørsmål om ikke-motoriske opplevelser i dagliglivet utfylt av deltakeren (0-28 mulige poeng).
Del II vurderte motoriske opplevelser i dagliglivet (0-52 mulige poeng) og inkluderer 13 spørsmål utfylt av deltakeren.
Del III vurderte motoriske tegn på PD og ble administrert av vurdereren (0-52 mulige poeng).
Del III inneholdt 33 spørsmål basert på 18 punkter.
For alle spørsmål i hver del, numeriske poengsumsvarsalternativer knyttet til aksepterte kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Total poengsum er summen av Del I, II og III (Poengsum: 0-236).
Høyere poengsum = mer alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 4
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I–III sum poengsum ved måned 6
Tidsramme: Måned 6
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderte ikke-motoriske erfaringer i dagliglivet og har 2 komponenter (0-52 mulige poeng).
Del IA inneholder 6 spørsmål og vurderes av eksaminatoren (0-24 mulige poeng).
Del IB inneholder 7 spørsmål om ikke-motoriske erfaringer i dagliglivet som fylles ut av deltakeren (0-28 mulige poeng).
Del II vurderte motoriske erfaringer i dagliglivet (0-52 mulige poeng) og inkluderer 13 spørsmål som fylles ut av deltakeren.
Del III vurderte motoriske tegn på PD og ble administrert av vurdereren (0-52 mulige poeng).
Del III inneholdt 33 spørsmål basert på 18 elementer.
For alle spørsmål i hver del er numeriske poengsvarsalternativer knyttet til aksepterte kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Total score er summen av del I, II og III (Score: 0-236).
Høyere score = mer alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 6
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sumskår ved måned 8
Tidsramme: Måned 8
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderte ikke-motoriske erfaringer i dagliglivet og har 2 komponenter (0-52 mulige poeng).
Del IA inneholder 6 spørsmål og vurderes av eksaminatoren (0-24 mulige poeng).
Del IB inneholder 7 spørsmål om ikke-motoriske erfaringer i dagliglivet som fylles ut av deltakeren (0-28 mulige poeng).
Del II vurderte motoriske erfaringer i dagliglivet (0-52 mulige poeng) og inkluderer 13 spørsmål som fylles ut av deltakeren.
Del III vurderte motoriske tegn på PD og ble administrert av vurdereren (0-52 mulige poeng).
Del III inneholdt 33 spørsmål basert på 18 elementer.
For alle spørsmål i hver del, numeriske poengsvarealternativer knyttet til aksepterte kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Total poengsum er summen av Del I, II og III (Poengsum: 0-236).
Høyere poengsum = mer alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 8
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sum poeng ved måned 10
Tidsramme: Måned 10
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderte ikke-motoriske opplevelser i dagliglivet og har 2 komponenter (0-52 mulige poeng).
Del IA inneholder 6 spørsmål og vurderes av eksaminatoren (0-24 mulige poeng).
Del IB inneholder 7 spørsmål om ikke-motoriske opplevelser i dagliglivet som fylles ut av deltakeren (0-28 mulige poeng).
Del II vurderte motoriske opplevelser i dagliglivet (0-52 mulige poeng) og inkluderer 13 spørsmål som fylles ut av deltakeren.
Del III vurderte motoriske tegn på PD og ble administrert av vurdereren (0-52 mulige poeng).
Del III inneholdt 33 spørsmål basert på 18 elementer.
For alle spørsmål i hver del, numeriske poengsvarsalternativer knyttet til aksepterte kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Total score er summen av del I, II og III (Score: 0-236).
Høyere poengsum = mer alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 10
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sum poengsum ved måned 12
Tidsramme: Måned 12
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderte ikke-motoriske dagliglivserfaringer og har 2 komponenter (0-52 mulige poeng).
Del IA inneholder 6 spørsmål og vurderes av eksaminatoren (0-24 mulige poeng).
Del IB inneholder 7 spørsmål om ikke-motoriske dagliglivserfaringer utfylt av deltakeren (0-28 mulige poeng).
Del II vurderte motoriske dagliglivserfaringer (0-52 mulige poeng) og inkluderer 13 spørsmål utfylt av deltakeren.
Del III vurderte motoriske tegn på PD og ble administrert av vurdereren (0-52 mulige poeng).
Del III inneholdt 33 spørsmål basert på 18 elementer.
For alle spørsmål i hver del, numeriske poengsum-svaralternativer knyttet til aksepterte kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Total score er summen av del I, II og III (Poengsum: 0-236).
Høyere poengsum = mer alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 12
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sum poengsum ved måned 14
Tidsramme: Måned 14
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderte ikke-motoriske opplevelser i dagliglivet og har 2 komponenter (0-52 mulige poeng).
Del IA inneholder 6 spørsmål og vurderes av eksaminatoren (0-24 mulige poeng).
Del IB inneholder 7 spørsmål om ikke-motoriske opplevelser i dagliglivet som fylles ut av deltakeren (0-28 mulige poeng).
Del II vurderte motoriske opplevelser i dagliglivet (0-52 mulige poeng) og inkluderer 13 spørsmål som fylles ut av deltakeren.
Del III vurderte motoriske tegn på PD og ble administrert av vurdereren (0-52 mulige poeng).
Del III inneholdt 33 spørsmål basert på 18 elementer.
For alle spørsmål i hver del, numeriske score responsalternativer knyttet til aksepterte kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Total Score er summen av Del I, II og III (Score: 0-236).
Høyere poengsum = mer alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 14
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sumscore ved måned 16
Tidsramme: Måned 16
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderte ikke-motoriske opplevelser i dagliglivet og har 2 komponenter (0-52 mulige poeng).
Del IA inneholder 6 spørsmål og vurderes av eksaminatoren (0-24 mulige poeng).
Del IB inneholder 7 spørsmål om ikke-motoriske opplevelser i dagliglivet utfylt av deltakeren (0-28 mulige poeng).
Del II vurderte motoriske opplevelser i dagliglivet (0-52 mulige poeng) og inkluderer 13 spørsmål utfylt av deltakeren.
Del III vurderte motoriske tegn på PD og ble administrert av vurdereren (0-52 mulige poeng).
Del III inneholdt 33 spørsmål basert på 18 elementer.
For alle spørsmål i hver del, numeriske poengresponsalternativer knyttet til aksepterte kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Total poengsum er summen av Del I, II og III (Poengsum: 0-236).
Høyere poengsum = mer alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 16
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sumskår ved måned 18
Tidsramme: Måned 18
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderte ikke-motoriske opplevelser i dagliglivet og har 2 komponenter (0-52 mulige poeng).
Del IA inneholder 6 spørsmål og vurderes av eksaminatoren (0-24 mulige poeng).
Del IB inneholder 7 spørsmål om ikke-motoriske opplevelser i dagliglivet som fylles ut av deltakeren (0-28 mulige poeng).
Del II vurderte motoriske opplevelser i dagliglivet (0-52 mulige poeng) og inkluderer 13 spørsmål som fylles ut av deltakeren.
Del III vurderte motoriske tegn på PD og ble administrert av vurdereren (0-52 mulige poeng).
Del III inneholdt 33 spørsmål basert på 18 elementer.
For alle spørsmål i hver del, numeriske poengsum-svaralternativer knyttet til aksepterte kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Total poengsum er summen av del I, II og III (Poengsum: 0-236).
Høyere poengsum = mer alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 18
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
MDS-UPDRS del III subskala
Tidsramme: Dag 0, Måned 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
MDS-UPDRS del III inkluderer motoriske elementer som vurderer tale, ansiktsuttrykk, rigiditet, finger tapping, håndbevegelser, pronasjon-supinasjon bevegelser av hendene, tå tapping, bevegelses-evne i ben, reising fra stol, gang, frysning under gang, postural stabilitet, holdning, global spontanitet av bevegelse (kropps bradykinesi), postural tremor i hendene, kinetisk tremor i hendene, hvile tremor amplitude, og konstant hvile tremor.
Den inkluderte 33 skår basert på 18 elementer, hver forankret med 5 responser: 0 = normal, 1 = lett, 2 = mild, 3 = moderat, og 4 = alvorlig.
Skalaen gikk fra 0 til 132, der en lavere score indikerte bedre motorisk funksjon og en høyere score indikerte mer alvorlige motoriske symptomer.
|
Dag 0, Måned 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS del III tidlig stadium Parkinsons sykdom (ePD) delscore på utvalgte elementer
Tidsramme: Dag 0, Måned 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
Egenresultatet for tidlig Parkinsons sykdom (ePD) er avledet fra en undergruppe på 15 elementer fra MDS-UPDRS del III (motorisk undersøkelse).
Det inkluderer alle rigiditetsvurderinger (nakke, øvre ekstremiteter [høyre/venstre] og nedre ekstremiteter [høyre/venstre]) og bradykinesi-relaterte oppgaver: finger tapping (høyre/venstre), håndbevegelser (høyre/venstre), pronasjon-supinasjon av hender (høyre/venstre), tå tapping (høyre/venstre) og beinagilitet (høyre/venstre).
Hvert element poenglegges på en 5-punkts Likert-skala (0 = ingen problem til 4 = alvorlig), noe som resulterer i et totalt ePD egenresultat på 0 til 60. Høyere poengsummer indikerer større motorisk nedsettelse, mens lavere poengsummer reflekterer bedre motorisk funksjon.
|
Dag 0, Måned 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS del II subskala
Tidsramme: Dag 0, måned 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
MDS-UPDRS del II inkluderer motoriske elementer som vurderer tale, spytt og sikling, tygging og svelging, spiseoppgaver (skjære mat og håndtere bestikk), påkledning, hygiene, håndskrift, utøvelse av hobbyer og andre aktiviteter, snuing i seng, tremor, reising fra seng, bil eller dyp stol, gang og balanse, og frysning.
Hvert av elementene i UPDRS måles på en skala.
Den inkluderte 13 elementer, hvert forankret med 5 responser: 0 = normal, 1 = lett, 2 = mild, 3 = moderat, og 4 = alvorlig.
Skalaområdet for del II var 0-52, med høyere poengsummer som reflekterer større alvorlighetsgrad.
|
Dag 0, måned 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS del I subskala
Tidsramme: Dag 0, måned 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
MDS-UPDRS del I inkluderer flere ikke-motoriske aspekter av dagliglivserfaringer, inkludert kognitiv svikt, hallusinasjoner og psykose, deprimert stemningsleie, engstelig stemningsleie, apati, trekk ved dopamindysreguleringssyndrom under del 1A og søvnproblemer, døgnissøvnighet, smerter og andre sensasjoner, urinproblemer, forstoppelsesproblemer, svimmelhet ved oppreist stilling og tretthet under del 1B.
Del I vurderte ikke-motoriske erfaringer av dagliglivet og har 2 komponenter (område 0-52).
Del IA inneholdt 6 spørsmål og ble vurdert av eksaminator (område 0-24).
Del IB inneholdt 7 spørsmål om ikke-motoriske erfaringer av dagliglivet som ble fullført av deltakeren (område 0-28).
Hvert av elementene i UPDRS måles på en skala fra 0 til 4, hvor 0 er normalt og 4 (høyere poengsum) representerer alvorlige unormaliter/verre utfall.
Total poengsum område 0 til 52.
Total poengsum er summen av del IA (0-24) og del IB (0-28) subskalaer.
Høyere poengsum indikerte større alvorlighetsgrad av ikke-motoriske symptomer.
|
Dag 0, måned 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
Fremvoksende symptomer hos deltakere målt med MDS-UPDRS del II
Tidsramme: Baseline til måned 18
|
Deltakeren ble ansett å ha et fremvoksende symptom for punktet hvis endringen fra utgangspunktet for punktet er større enn 0 i 2 påfølgende besøk.
Størrelsen på endringen fra utgangspunktet ble ikke vurdert for å fastslå det fremvoksende symptomet.
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del II inkluderer motoriske punkter som vurderer tale, spytt og sikling, tygging og svelging, spiseoppgaver (skjære mat og håndtere bestikk), påkledning, hygiene, håndskrift, utførelse av hobbyer og andre aktiviteter, snuing i seng, tremor, reising fra seng, bil eller dyp stol, gang og balanse, og frysning.
Dette inkluderte 13 punkter, hver med 5 svarmuligheter: 0 = normalt, 1 = lett, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = alvorlig.
Skalaområdet for del II var 0-52, der høyere poengsummer reflekterer større alvorlighetsgrad.
|
Baseline til måned 18
|
|
Tid til forverring av sykdommen målt ved MDS-UPDRS del III
Tidsramme: Baseline til måned 18
|
Tid til forverring av sykdommen på MDS-UPDRS III-skalaen definert som en økning på 5 poeng i MDS-UPDRS III, innenfor 18-måneders perioden.
MDS-UPDRS del III inkluderer motoriske elementer som vurderer tale, ansiktsuttrykk, rigiditet, finger tapping, håndbevegelser, pronasjon-supinasjon bevegelser av hender, tå tapping, beinbevegelighet, reising fra stol, gang, frysning under gang, postural stabilitet, holdning, global spontanitet av bevegelse (kropps bradykinesi), postural tremor i hendene, kinetisk tremor i hendene, hviletremor amplitude, og konstans av hviletremor.
Den inkluderte 33 poeng basert på 18 elementer, hver forankret med 5 responser: 0 = normal, 1 = lett, 2 = mild, 3 = moderat, og 4 = alvorlig.
Skalaområdet var fra 0 til 132, med lavere poengsum som indikerer bedre motorisk funksjon og høyere poengsum som indikerer mer alvorlige motoriske symptomer.
|
Baseline til måned 18
|
|
Montreal kognitiv vurdering (MoCA)
Tidsramme: Screening, måned 18
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA) er et standardisert screeningverktøy som brukes til å vurdere mild kognitiv svikt på tvers av flere kognitive funksjoner, dvs. visuell-romlig/utførende funksjon, navngiving, hukommelse, oppmerksomhet, språk, abstraksjon, forsinket gjenkalling og orientering.
Den totale mulige poengsummen beregnes ved å summere poengene på tvers av alle funksjoner og spenner fra: 0 til 30.
En poengsum på 26 eller høyere anses som normal, en lavere poengsum indikerer kognitiv svikt.
|
Screening, måned 18
|
|
Endring fra screening i dopamintransporteravbildning med enkeltfotonemisjonstomografi (DaT-SPECT) gjennomsnittlige striatum spesifikke bindingsforhold (SBR)
Tidsramme: Screening, måned 12 og 18
|
Endringen i gjennomsnittlige striatale spesifikke bindingsforhold (SBR) fra screening ble vurdert med DaT-SPECT ved bruk av 123I-Ioflupane som radiofarmasøytikum.
Hele striatum ble beregnet som gjennomsnittet av SBR-dataværdiene for de følgende fire "små" regionene: venstre caudatus liten, venstre putamen liten, høyre caudatus liten og høyre putamen liten.
SBR ble beregnet for hver region med okksipitallappen som referanseregion, hvor en lavere SBR indikerer verre sykdom.
Følgende formel ble brukt for å beregne dette: (Gjennomsnitt [Liten region] - Gjennomsnitt [Oksipitalregion]) / (Gjennomsnitt [Oksipitalregion]).
|
Screening, måned 12 og 18
|
|
Tid til start av symptomatisk behandling
Tidsramme: Baseline til måned 18
|
Tid til start av symptomatisk behandling (ST) innenfor 18-månedersperioden.
|
Baseline til måned 18
|
|
Symptomatisk Behandling (ST) Inntak
Tidsramme: Måned 18
|
Det kumulative antallet deltakere på symptomatisk behandling (ST) ved 18 måneder er rapportert.
|
Måned 18
|
|
Prosentandel av deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra baseline til opptil 30 dager med sikkerhetsoppfølging etter siste dose av studiemedikamentet (opptil 19 måneder)
|
En bivirkning er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en pasient eller deltaker i en klinisk studie, som er tidsmessig assosiert med bruk av studiemedisin, uavhengig av om den anses som relatert til studiemedisinen.
En TEAE er definert som enhver bivirkning med startdato på eller etter første dose av behandlingen, eller enhver uavklart hendelse som allerede var tilstede før behandlingen startet og som forverres i intensitet etter eksponering for behandlingen.
|
Fra baseline til opptil 30 dager med sikkerhetsoppfølging etter siste dose av studiemedikamentet (opptil 19 måneder)
|
|
Prosentandel av deltakere med alvorlige TEAEs
Tidsramme: Fra baseline opptil 30 dager med sikkerhetsoppfølging etter siste dose av studielegemiddelet (opptil 19 måneder)
|
Alvorlig bivirkning: Død, en livstruende bivirkning, innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende innleggelse, en vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller betydelig svekkelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner, eller en medfødt anomali/fødselsdefekt.
Viktige medisinske hendelser som ikke nødvendigvis resulterer i død, er livstruende eller krever innleggelse, kan anses som alvorlige når de, basert på adekvat medisinsk vurdering, kan sette pasienten eller forsøkspersonen i fare og kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre ett av utfallene nevnt i denne definisjonen.
|
Fra baseline opptil 30 dager med sikkerhetsoppfølging etter siste dose av studielegemiddelet (opptil 19 måneder)
|
|
Andel deltakere med TEAE-er som førte til deltakerens uttrekning
Tidsramme: Fra baseline opp til 30 dager med sikkerhetsoppfølging etter siste dose av studiemedikamentet (opp til 19 måneder)
|
En bivirkning (AE) er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en pasient eller deltaker i en klinisk studie, som er tidsmessig assosiert med bruk av studiemedikamentet, uavhengig av om den anses som relatert til studiemedikamentet eller ikke.
En behandlingsrelatert bivirkning (TEAE) er definert som enhver bivirkning med startdato på eller etter første dose av behandlingen, eller enhver uavklart hendelse som allerede var tilstede før behandlingsstart og som forverres i intensitet etter eksponering for behandlingen.
|
Fra baseline opp til 30 dager med sikkerhetsoppfølging etter siste dose av studiemedikamentet (opp til 19 måneder)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. desember 2020
Primær fullføring (Faktiske)
6. september 2024
Studiet fullført (Faktiske)
6. september 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. desember 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. desember 2020
Først lagt ut (Faktiske)
8. desember 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
31. oktober 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. oktober 2025
Sist bekreftet
1. oktober 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PD0053
- 2020-003265-19 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av forsøket.
Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport.
Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org
og en signert datadelingsavtale må utføres.
Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsbestemt tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.
Denne planen kan endres hvis risikoen for å identifisere prøvedeltakere på nytt blir bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil ikke individuelle pasientdata bli gjort tilgjengelig.
IPD-delingstidsramme
Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport.
Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org
og en signert datadelingsavtale må utføres.
Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .