Een studie van 18 maanden om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van orale UCB0599 te evalueren bij deelnemers aan de studie met de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium (ORCHESTRA)
17 oktober 2025 bijgewerkt door: UCB Biopharma SRL
Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde, 18 maanden durende fase 2a-studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van orale UCB0599 bij studiedeelnemers met vroege ziekte van Parkinson
Het doel van de studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van UCB0599 te beoordelen en om de superioriteit van UCB0599 ten opzichte van placebo aan te tonen met betrekking tot klinische symptomen van ziekteprogressie gedurende 12 en 18 maanden bij deelnemers met de diagnose van de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
496
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Calgary, Canada
- Pd0053 50374
-
Kelowna, Canada
- Pd0053 50390
-
Ottawa, Canada
- Pd0053 50387
-
Toronto, Canada
- Pd0053 50389
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Pd0053 40515
-
Bonn, Duitsland
- Pd0053 40138
-
Dresden, Duitsland
- Pd0053 40530
-
Erbach im Odenwald, Duitsland
- Pd0053 40711
-
Erlangen, Duitsland
- Pd0053 40023
-
Essen, Duitsland
- Pd0053 40710
-
Haag in Oberbayern, Duitsland
- Pd0053 40532
-
Hanover, Duitsland
- Pd0053 40024
-
Kiel, Duitsland
- Pd0053 40249
-
Mainz, Duitsland
- Pd0053 40174
-
Marburg, Duitsland
- Pd0053 40529
-
Regensburg, Duitsland
- Pd0053 40531
-
-
-
-
-
Amiens, Frankrijk
- Pd0053 40197
-
Bordeaux, Frankrijk
- Pd0053 40527
-
Créteil, Frankrijk
- Pd0053 40424
-
Lille, Frankrijk
- Pd0053 40526
-
Marseille, Frankrijk
- Pd0053 40130
-
Nantes, Frankrijk
- Pd0053 40635
-
Nîmes, Frankrijk
- Pd0053 40524
-
Paris, Frankrijk
- Pd0053 40525
-
Strasbourg, Frankrijk
- Pd0053 40131
-
Toulouse, Frankrijk
- Pd0053 40528
-
-
-
-
-
Brescia, Italië
- Pd0053 40555
-
Padua, Italië
- Pd0053 40533
-
Roma, Italië
- Pd0053 40257
-
Roma, Italië
- Pd0053 40534
-
Roma, Italië
- Pd0053 40697
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland
- Pd0053 40359
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen
- Pd0053 40694
-
Jelenia Góra, Polen
- Pd0053 40719
-
Katowice, Polen
- Pd0053 40539
-
Krakow, Polen
- Pd0053 40538
-
Krakow, Polen
- Pd0053 40696
-
Lodz, Polen
- Pd0053 40700
-
Lublin, Polen
- Pd0053 40702
-
Oświęcim, Polen
- Pd0053 40535
-
Warsaw, Polen
- Pd0053 40536
-
Warsaw, Polen
- Pd0053 40699
-
Warsaw, Polen
- Pd0053 40705
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanje
- Pd0053 40045
-
Barcelona, Spanje
- Pd0053 40159
-
Barcelona, Spanje
- Pd0053 40267
-
Córdoba, Spanje
- Pd0053 40046
-
Madrid, Spanje
- Pd0053 40540
-
Móstoles, Spanje
- Pd0053 40542
-
Pamplona, Spanje
- Pd0053 40352
-
San Sebastián, Spanje
- Pd0053 40541
-
Seville, Spanje
- Pd0053 40049
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Pd0053 40175
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Pd0053 40543
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Pd0053 40698
-
Motherwell, Verenigd Koninkrijk
- Pd0053 40544
-
Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
- Pd0053 40306
-
Plymouth, Verenigd Koninkrijk
- Pd0053 40457
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Pd0053 50140
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85004-1150
- Pd0053 50506
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
- Pd0053 50081
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85710
- Pd0053 50391
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
- Pd0053 50539
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Verenigde Staten, 92708
- Pd0053 50519
-
Fresno, California, Verenigde Staten, 93710
- Pd0053 50385
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- Pd0053 50416
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033-5315
- Pd0053 50118
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
- Pd0053 50531
-
-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Verenigde Staten, 06810
- Pd0053 50392
-
Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
- Pd0053 50538
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33486
- Pd0053 50396
-
Bradenton, Florida, Verenigde Staten, 34205
- Pd0053 50524
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Pd0053 50199
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
- Pd0053 50394
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912-0004
- Pd0053 50544
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Pd0053 50401
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612-3863
- Pd0053 50310
-
Winfield, Illinois, Verenigde Staten, 60190
- Pd0053 50399
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Pd0053 50549
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- Pd0053 50074
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536-0284
- Pd0053 50121
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
- Pd0053 50395
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201-1606
- Pd0053 50529
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Pd0053 50547
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Pd0053 50243
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
- Pd0053 50546
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48334
- Pd0053 50386
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55130
- Pd0053 50536
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89104
- Pd0053 50397
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
- Pd0053 50299
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Pd0053 50521
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Pd0053 50119
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Pd0053 50077
-
Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11794
- Pd0053 50530
-
Williamsville, New York, Verenigde Staten, 14221
- Pd0053 50535
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Pd0053 50372
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Pd0053 50311
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Pd0053 50255
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
- Pd0053 50527
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74136
- Pd0053 50398
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Pd0053 50510
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Pd0053 50526
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Pd0053 50084
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
- Pd0053 50532
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38157
- Pd0053 50543
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-5301
- Pd0053 50525
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Pd0053 50113
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
- Pd0053 50400
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401-1473
- Pd0053 50107
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- Pd0053 50542
-
Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
- Pd0053 50410
-
Virginia Beach, Virginia, Verenigde Staten, 23456
- Pd0053 50534
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Verenigde Staten, 98034-3030
- Pd0053 50292
-
Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
- Pd0053 50419
-
-
West Virginia
-
Crab Orchard, West Virginia, Verenigde Staten, 25827
- Pd0053 50402
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
40 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De deelnemer aan de studie moet 40 tot en met 75 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming
- Deelnemer aan de studie heeft de ziekte van Parkinson (PD), met een diagnose gesteld door een neuroloog volgens de criteria van de Movement Disorder Society 2015 binnen 2 jaar na baselinebezoek (inclusief diagnose tijdens screening)
- Er moet aan de volgende diagnostische criteria worden voldaan: bradykinesie EN ten minste EEN van de volgende: spierstijfheid of tremor in rust
- Een screening Dopamine Transporter Imaging met Single Photon Emission Computed Tomography (DaT-SPECT), of een historische DaT-SPECT binnen 3 maanden na het screeningsbezoek die is gekwalificeerd door de centrale lezer, toont bewijs van een tekort aan dopaminetransporter per studievereisten en zoals bepaald door een centrale lezer
- Studiedeelnemer bevindt zich bij de screening in het ≤2,5 gemodificeerde Hoehn- en Yahr-stadium
- Deelnemer aan de studie heeft nog nooit medicijnen gebruikt voor de behandeling van motorische symptomen van de ziekte van Parkinson en zal naar verwachting in de komende 6 maanden niet met hoge waarschijnlijkheid een symptomatische behandeling (ST) moeten starten, voor zover klinisch oordeel dit toelaat
- Studiedeelnemer heeft nog nooit deelgenomen aan ziektemodificerende behandelingsstudies gericht op neurodegeneratieve ziekte (NDD)
- Studiedeelnemer neemt niet regelmatig N-acetylcysteïne of andere cysteïnedonoren of glutathionprecursoren als voedingssupplement
- Studiedeelnemer is bereid, bekwaam en in staat om te voldoen aan alle aspecten van het protocol, inclusief het follow-upschema en het verzamelen van biospecimen
- Studiedeelnemer heeft een body mass index (BMI) van 16 tot 34 kg/m² (inclusief)
- Anticonceptie i) Een mannelijke deelnemer moet ermee instemmen anticonceptie te gebruiken tijdens de behandelingsperiode en gedurende ten minste 90 dagen na de laatste dosis studiemedicatie en gedurende deze periode geen sperma te doneren ii) Een vrouwelijke deelnemer komt in aanmerking voor deelname als ze niet zwanger is, geen borstvoeding geeft, en er is ten minste één van de volgende voorwaarden van toepassing: Geen vrouw in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) OF Een WOCBP die ermee instemt de anticonceptierichtlijnen te volgen tijdens de behandelingsperiode en gedurende ten minste 1 maand na de laatste dosis studiemedicatie. De studiedeelnemer moet een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij de screening, die negatief moet worden bevestigd door urinetest voorafgaand aan de eerste dosis studiemedicatie bij baseline (bezoek 3). Als orale anticonceptie wordt gebruikt, is tijdens het onderzoek een aanvullende barrièremethode vereist, aangezien studiemedicatiegerelateerd gastro-intestinale klachten of een geneesmiddelinteractie door CYP3A4-inductie de werkzaamheid kunnen verstoren
Uitsluitingscriteria:
- Studiedeelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor componenten (en/of hulpstoffen) van de studiemedicatie of vergelijkende geneesmiddelen zoals vermeld in het protocol
- Studiedeelnemer heeft een MRI-scan (Magnetic Resonance Imaging) van de hersenen uitgevoerd tijdens de screening die wijst op een klinisch significante afwijking of een historische MRI-scan gedurende de 6 maanden voorafgaand aan screeningsbezoek 1 van voldoende kwaliteit om dergelijke afwijkingen aan te tonen. In geval van twijfel wordt de significantie van geval tot geval bepaald in nauwe samenwerking met de Medische Monitor en mag geen afwijkingen omvatten zoals bij de leeftijd passende hersenatrofie, lichte wittestofsignalen of milde vasculopathie
- Studiedeelnemer heeft een contra-indicatie voor de hersenen MRI of Dopamine Transporter Imaging met Single Photon Emission Computed Tomography (DaT-SPECT) beeldvorming
- Deelnemer aan de studie heeft een Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-score van minder dan 23, wat wijst op milde cognitieve stoornissen of andere significante cognitieve stoornissen of klinische dementie bij de screening die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van de studie zou verstoren
- Onderzoeksdeelnemer heeft afwijkingen in de lumbale wervelkolom die eerder bekend waren of vastgesteld door een screening-lumbale röntgenfoto (indien uitgevoerd) die een lumbale punctie zouden kunnen uitsluiten, naar de mening van de onderzoeker. De deelnemer moet worden uitgesloten van lumbaalpunctie, maar niet van deelname aan het onderzoek
- Onderzoeksdeelnemer heeft naar het oordeel van de onderzoeker een klinisch significante afwijking van het elektrocardiogram (ECG) bij de screening
- Deelnemer aan de studie heeft in het verleden medicijnen gebruikt voor de behandeling van motorische symptomen van de ziekte van Parkinson. Kort (tot 4 weken) geleden gebruik van medicijnen voor de behandeling van motorische symptomen is toegestaan na een voldoende wash-outperiode. Medicijnen inbegrepen zijn: levodopa (maximaal 400 mg per dag), dopamine-agonisten, monoamineoxidase B (MAO-B) -remmers, anticholinergica of amantadine. Een voldoende wash-outperiode is minimaal 3 maanden voorafgaand aan het Baseline Visit
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: UCB0599 Arm voor hoge dosis
Deelnemers worden gerandomiseerd om tijdens de behandelingsperiode een vooraf bepaalde hoge dosering UCB0599 te krijgen.
|
Geneesmiddel: UCB0599 Farmaceutische vorm: Korrels in capsules Toedieningsweg: Oraal gebruik Deelnemers krijgen UCB0599 in een vooraf gespecificeerde volgorde toegediend tijdens de behandelingsperiode.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo-arm
Deelnemers worden gerandomiseerd om tijdens de behandelingsperiode een vooraf bepaalde dosis placebo te krijgen.
|
Geneesmiddel: Placebo Farmaceutische vorm: Capsules Toedieningsweg: Oraal gebruik Deelnemers krijgen tijdens de behandelingsperiode Placebo in een vooraf bepaalde volgorde toegediend.
|
|
Experimenteel: UCB0599 Arm voor lage dosis
Deelnemers worden gerandomiseerd om een vooraf gedefinieerde lage dosering van UCB0599 te krijgen tijdens de behandelingsperiode.
|
Geneesmiddel: UCB0599 Farmaceutische vorm: Korrels in capsules Toedieningsweg: Oraal gebruik Deelnemers krijgen UCB0599 in een vooraf gespecificeerde volgorde toegediend tijdens de behandelingsperiode.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Onderdeel I-III Totaalscore op Dag 0
Tijdsspanne: Dag 0
|
MDS-UPDRS is een multidimensionele schaal.
Deel I beoordeelde niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven en heeft 2 componenten (0-52 mogelijke punten).
Deel IA bevat 6 vragen en wordt beoordeeld door de onderzoeker (0-24 mogelijke punten).
Deel IB bevat 7 vragen over niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven ingevuld door de deelnemer (0-28 mogelijke punten).
Deel II beoordeelde motorische ervaringen van het dagelijks leven (0-52 mogelijke punten) en omvat 13 vragen ingevuld door de deelnemer.
Deel III beoordeelde motorische symptomen van PD en werd afgenomen door de beoordelaar (0-52 mogelijke punten).
Deel III bevatte 33 vragen gebaseerd op 18 items.
Voor alle vragen van elk deel, numerieke score antwoordopties gekoppeld aan geaccepteerde klinische termen: 0 tot 4, 0=Normaal, 1=Licht, 2=Matig, 3=Gemiddeld, 4=Ernstig.
Totale score is de som van Delen I, II en III (Score: 0-236).
Hogere score = ernstigere PD-symptomen.
|
Dag 0
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Onderdelen I-III Totaalscore na 2 Maanden
Tijdsspanne: Maand 2
|
MDS-UPDRS is een multischaalschaal.
Deel I beoordeelde niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven en heeft 2 componenten (0-52 mogelijke punten).
Deel IA bevat 6 vragen en wordt beoordeeld door de onderzoeker (0-24 mogelijke punten).
Deel IB bevat 7 vragen over niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven ingevuld door de deelnemer (0-28 mogelijke punten).
Deel II beoordeelde motorische ervaringen van het dagelijks leven (0-52 mogelijke punten) en omvat 13 vragen ingevuld door de deelnemer.
Deel III beoordeelde motorische symptomen van PD en werd afgenomen door de beoordelaar (0-52 mogelijke punten).
Deel III bevatte 33 vragen gebaseerd op 18 items.
Voor alle vragen van elk deel, numerieke score antwoordopties gekoppeld aan geaccepteerde klinische termen: 0 tot 4, 0=Normaal, 1=Licht, 2=Matig, 3=Gemiddeld, 4=Ernstig.
Totaalscore is de som van Deel I, II en III (Score: 0-236).
Hogere score = ernstigere PD-symptomen.
|
Maand 2
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Onderdelen I-III Totaalscore na 4 maanden
Tijdsspanne: Maand 4
|
MDS-UPDRS is een multischaalinstrument.
Deel I beoordeelde niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven en heeft 2 componenten (0-52 mogelijke punten).
Deel IA bevat 6 vragen en wordt beoordeeld door de onderzoeker (0-24 mogelijke punten).
Deel IB bevat 7 vragen over niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven ingevuld door de deelnemer (0-28 mogelijke punten).
Deel II beoordeelde motorische ervaringen van het dagelijks leven (0-52 mogelijke punten) en omvat 13 vragen ingevuld door de deelnemer.
Deel III beoordeelde motorische symptomen van PD en werd afgenomen door de beoordelaar (0-52 mogelijke punten).
Deel III bevatte 33 vragen gebaseerd op 18 items.
Voor alle vragen van elk deel, numerieke score antwoordopties gekoppeld aan geaccepteerde klinische termen: 0 tot 4, 0=Normaal, 1=Licht, 2=Matig, 3=Gemiddeld, 4=Ernstig.
Totale score is de som van Deel I, II en III (Score: 0-236).
Hogere score = ernstigere PD-symptomen.
|
Maand 4
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Onderdelen I-III Totaalscore na 6 Maanden
Tijdsspanne: Maand 6
|
MDS-UPDRS is een multimodale schaal.
Deel I beoordeelde niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven en heeft 2 componenten (0-52 mogelijke punten).
Deel IA bevat 6 vragen en wordt beoordeeld door de onderzoeker (0-24 mogelijke punten).
Deel IB bevat 7 vragen over niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven ingevuld door de deelnemer (0-28 mogelijke punten).
Deel II beoordeelde motorische ervaringen van het dagelijks leven (0-52 mogelijke punten) en omvat 13 vragen ingevuld door de deelnemer.
Deel III beoordeelde motorische symptomen van PD en werd afgenomen door de beoordelaar (0-52 mogelijke punten).
Deel III bevatte 33 vragen gebaseerd op 18 items.
Voor alle vragen van elk deel, numerieke score antwoordopties gekoppeld aan geaccepteerde klinische termen: 0 tot 4, 0=Normaal, 1=Licht, 2=Mild, 3=Matig, 4=Ernstig.
Totale score is gelijk aan de som van Delen I, II en III (Score: 0-236).
Hogere score = ernstigere PD-symptomen.
|
Maand 6
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Deel I-III Totaalscore bij Maand 8
Tijdsspanne: Maand 8
|
MDS-UPDRS is een multidisciplinaire schaal.
Deel I beoordeelde niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven en heeft 2 componenten (0-52 mogelijke punten).
Deel IA bevat 6 vragen en wordt beoordeeld door de onderzoeker (0-24 mogelijke punten).
Deel IB bevat 7 vragen over niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven ingevuld door de deelnemer (0-28 mogelijke punten).
Deel II beoordeelde motorische ervaringen van het dagelijks leven (0-52 mogelijke punten) en omvat 13 vragen ingevuld door de deelnemer.
Deel III beoordeelde motorische symptomen van PD en werd afgenomen door de beoordelaar (0-52 mogelijke punten).
Deel III bevatte 33 vragen gebaseerd op 18 items.
Voor alle vragen van elk deel, numerieke score antwoordopties gekoppeld aan geaccepteerde klinische termen: 0 tot 4, 0=Normaal, 1=Licht, 2=Matig, 3=Gemiddeld, 4=Ernstig.
Totale score is de som van Delen I, II en III (Score: 0-236).
Hogere score = ernstigere PD-symptomen.
|
Maand 8
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Deel I-III Totaalscore bij Maand 10
Tijdsspanne: Maand 10
|
MDS-UPDRS is een multidimensionele schaal.
Deel I beoordeelde niet-motorische ervaringen in het dagelijks leven en heeft 2 componenten (0-52 mogelijke punten).
Deel IA bevat 6 vragen en wordt beoordeeld door de onderzoeker (0-24 mogelijke punten).
Deel IB bevat 7 vragen over niet-motorische ervaringen in het dagelijks leven ingevuld door de deelnemer (0-28 mogelijke punten).
Deel II beoordeelde motorische ervaringen in het dagelijks leven (0-52 mogelijke punten) en omvat 13 vragen ingevuld door de deelnemer.
Deel III beoordeelde motorische symptomen van PD en werd afgenomen door de beoordelaar (0-52 mogelijke punten).
Deel III bevatte 33 vragen gebaseerd op 18 items.
Voor alle vragen van elk deel zijn numerieke score antwoordopties gekoppeld aan geaccepteerde klinische termen: 0 tot 4, 0=Normaal, 1=Licht, 2=Matig, 3=Gemiddeld, 4=Ernstig.
Totale score is de som van Delen I, II en III (Score: 0-236).
Hogere score = ernstigere PD-symptomen.
|
Maand 10
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Onderdelen I-III Totaalscore na 12 Maanden
Tijdsspanne: Maand 12
|
MDS-UPDRS is een multimodale schaal.
Deel I beoordeelde niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven en heeft 2 componenten (0-52 mogelijke punten).
Deel IA bevat 6 vragen en wordt beoordeeld door de onderzoeker (0-24 mogelijke punten).
Deel IB bevat 7 vragen over niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven ingevuld door de deelnemer (0-28 mogelijke punten).
Deel II beoordeelde motorische ervaringen van het dagelijks leven (0-52 mogelijke punten) en omvat 13 vragen ingevuld door de deelnemer.
Deel III beoordeelde motorische symptomen van PD en werd afgenomen door de beoordelaar (0-52 mogelijke punten).
Deel III bevatte 33 vragen gebaseerd op 18 items.
Voor alle vragen van elk deel zijn numerieke score-antwoordopties gekoppeld aan geaccepteerde klinische termen: 0 tot 4, 0=Normaal, 1=Licht, 2=Mild, 3=Matig, 4=Ernstig.
Totale score is de som van Deel I, II en III (Score: 0-236).
Hogere score = ernstigere PD-symptomen.
|
Maand 12
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Onderdelen I-III Totaalscore na 14 maanden
Tijdsspanne: Maand 14
|
MDS-UPDRS is een multidimensionele schaal.
Deel I beoordeelde niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven en heeft 2 componenten (0-52 mogelijke punten).
Deel IA bevat 6 vragen en wordt beoordeeld door de onderzoeker (0-24 mogelijke punten).
Deel IB bevat 7 vragen over niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven ingevuld door de deelnemer (0-28 mogelijke punten).
Deel II beoordeelde motorische ervaringen van het dagelijks leven (0-52 mogelijke punten) en omvat 13 vragen ingevuld door de deelnemer.
Deel III beoordeelde motorische symptomen van PD en werd afgenomen door de beoordelaar (0-52 mogelijke punten).
Deel III bevatte 33 vragen gebaseerd op 18 items.
Voor alle vragen van elk deel zijn numerieke score-antwoordopties gekoppeld aan geaccepteerde klinische termen: 0 tot 4, 0=Normaal, 1=Licht, 2=Mild, 3=Matig, 4=Ernstig.
Totale score is de som van Delen I, II en III (Score: 0-236).
Hogere score = ernstigere PD-symptomen.
|
Maand 14
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Onderdelen I-III Totale Score op Maand 16
Tijdsspanne: Maand 16
|
MDS-UPDRS is een multidimensionele schaal.
Deel I beoordeelde niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven en heeft 2 componenten (0-52 mogelijke punten).
Deel IA bevat 6 vragen en wordt beoordeeld door de onderzoeker (0-24 mogelijke punten).
Deel IB bevat 7 vragen over niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven ingevuld door de deelnemer (0-28 mogelijke punten).
Deel II beoordeelde motorische ervaringen van het dagelijks leven (0-52 mogelijke punten) en omvat 13 vragen ingevuld door de deelnemer.
Deel III beoordeelde motorische symptomen van PD en werd afgenomen door de beoordelaar (0-52 mogelijke punten).
Deel III bevatte 33 vragen gebaseerd op 18 items.
Voor alle vragen van elk deel, numerieke score antwoordopties gekoppeld aan geaccepteerde klinische termen: 0 tot 4, 0=Normaal, 1=Licht, 2=Matig, 3=Gemiddeld, 4=Ernstig.
Totale score is de som van Delen I, II en III (Score: 0-236).
Hogere score = ernstigere PD-symptomen.
|
Maand 16
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Onderdelen I-III Totaalscore na 18 maanden
Tijdsspanne: Maand 18
|
MDS-UPDRS is een multischaalmeter.
Deel I beoordeelde niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven en heeft 2 onderdelen (0-52 mogelijke punten).
Deel IA bevat 6 vragen en wordt beoordeeld door de onderzoeker (0-24 mogelijke punten).
Deel IB bevat 7 vragen over niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven ingevuld door de deelnemer (0-28 mogelijke punten).
Deel II beoordeelde motorische ervaringen van het dagelijks leven (0-52 mogelijke punten) en omvat 13 vragen ingevuld door de deelnemer.
Deel III beoordeelde motorische symptomen van PD en werd afgenomen door de beoordelaar (0-52 mogelijke punten).
Deel III bevatte 33 vragen gebaseerd op 18 items.
Voor alle vragen van elk deel, numerieke score antwoordopties gekoppeld aan geaccepteerde klinische termen: 0 tot 4, 0=Normaal, 1=Licht, 2=Mild, 3=Matig, 4=Ernstig.
Totale score is de som van Deel I, II en III (Score: 0-236).
Hogere score = ernstigere PD-symptomen.
|
Maand 18
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
MDS-UPDRS Deel III Subschaal
Tijdsspanne: Dag 0, maanden 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
De MDS-UPDRS deel III omvat motorische items die spraak, gezichtsuitdrukking, rigiditeit, vingertikken, handbewegingen, pronatie-supinatiebewegingen van de handen, teentikken, beenbehendigheid, opstaan uit een stoel, gang, bevriezen van de gang, houdingsstabiliteit, houding, globale spontaniteit van beweging (lichaamsbradykinesie), houdingstremor van de handen, kinetische tremor van de handen, rusttremoramplitude en constantie van rusttremor beoordelen.
Het omvatte 33 scores gebaseerd op 18 items, elk verankerd met 5 antwoordmogelijkheden: 0 = normaal, 1 = licht, 2 = matig, 3 = ernstig en 4 = zeer ernstig.
De schaal liep van 0 tot 132, waarbij een lagere score duidt op een betere motorische functie en een hogere score op ernstigere motorische symptomen.
|
Dag 0, maanden 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS Deel III Vroege-fase Ziekte van Parkinson (ePD) Subscore op Geselecteerde Items
Tijdsspanne: Dag 0, maanden 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
De subscore voor vroeg stadium ziekte van Parkinson (ePD) is afgeleid van een subset van 15 items uit MDS-UPDRS Deel III (Motorisch Onderzoek).
Het omvat alle rigiditeitsbeoordelingen (nek, bovenste ledematen [rechts/links] en onderste ledematen [rechts/links]) en bradykinesie-gerelateerde taken: vingertikken (rechts/links), handbewegingen (rechts/links), pronatie-supinatie van handen (rechts/links), teentikken (rechts/links) en beenbehendigheid (rechts/links).
Elk item wordt gescoord op een 5-punts Likertschaal (0 = geen probleem tot 4 = ernstig), wat resulteert in een totaal ePD-subscorebereik van 0 tot 60. Hogere scores duiden op grotere motorische beperkingen, terwijl lagere scores betere motorische functie weerspiegelen.
|
Dag 0, maanden 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS Deel II Subschaal
Tijdsspanne: Dag 0, Maanden 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
MDS-UPDRS deel II omvat motorische items die spraak, speeksel en kwijlen, kauwen en slikken, eettaken (eten snijden en bestek hanteren), aankleden, hygiëne, handschrift, hobby's en andere activiteiten uitoefenen, omdraaien in bed, tremor, uit bed komen, uit een auto of diepe stoel komen, lopen en balans, en bevriezing beoordelen.
Elk van de items in de UPDRS wordt gemeten op een schaal.
Het omvatte 13 items, elk verankerd met 5 antwoordmogelijkheden: 0 = normaal, 1 = licht, 2 = matig, 3 = middelmatig, en 4 = ernstig.
Het schaalbereik voor Deel II was 0-52, waarbij hogere scores een grotere ernst weerspiegelen.
|
Dag 0, Maanden 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS Deel I Subschaal
Tijdsspanne: Dag 0, maanden 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
"MDS-UPDRS deel I omvat verschillende niet-motorische aspecten van ervaringen in het dagelijks leven, waaronder cognitieve stoornissen, hallucinaties en psychose, depressieve stemming, angstige stemming, apathie, kenmerken van dopamine disregulatiesyndroom tijdens deel 1A en slaapproblemen, overdag slaperigheid, pijn en andere sensaties, urineproblemen, obstipatieproblemen, lichtheid in het hoofd bij staan, en vermoeidheid tijdens deel 1B.
Deel I beoordeelde niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven en heeft 2 componenten (Bereik 0-52).
Deel IA bevatte 6 vragen en werd beoordeeld door de onderzoeker (Bereik 0-24).
Deel IB bevatte 7 vragen over niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven die werden ingevuld door de deelnemer (Bereik 0-28).
Elk van de items in de UPDRS wordt gemeten op een schaal van 0 tot 4, waarbij 0 normaal is en 4 (hogere score) ernstige afwijkingen/slechtere uitkomst vertegenwoordigt.
Totaalscorebereik 0 tot 52.
De totaalscore is de som van de subscores van deel IA (0-24) en deel IB (0-28).
Hogere scores duidden op een grotere ernst van niet-motorische symptomen."
|
Dag 0, maanden 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
Opkomende symptomen bij deelnemers gemeten met MDS-UPDRS Deel II
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 18
|
De deelnemer werd beschouwd als een opkomend symptoom voor het item te hebben, als de verandering ten opzichte van de baseline voor het item groter is dan 0 gedurende 2 opeenvolgende bezoeken.
De grootte van de verandering ten opzichte van de baseline werd niet beschouwd om het opkomende symptoom te bepalen.
De Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) deel II omvat motorische items die spraak, speeksel en kwijlen, kauwen en slikken, eettaken (snijden van voedsel en hanteren van bestek), aankleden, hygiëne, handschrift, het uitoefenen van hobby's en andere activiteiten, omdraaien in bed, tremor, opstaan uit bed, een auto of een diepe stoel, lopen en balans, en bevriezing beoordelen.
Dit omvatte 13 items, elk verankerd met 5 antwoorden: 0 = normaal, 1 = licht, 2 = matig, 3 = ernstig, en 4 = zeer ernstig.
De schaalrange voor Deel II was 0-52, waarbij hogere scores een grotere ernst weerspiegelen.
|
Van baseline tot maand 18
|
|
Tijd tot verslechtering van de ziekte gemeten met MDS-UPDRS deel III
Tijdsspanne: Baseline tot maand 18
|
Tijd tot verslechtering van de ziekte op de MDS-UPDRS III-schaal, gedefinieerd als een toename van 5 punten op de MDS-UPDRS III, binnen de periode van 18 maanden.
MDS-UPDRS deel III omvat motorische items die spraak, gezichtsuitdrukking, rigiditeit, vingertikken, handbewegingen, pronatie-supinatiebewegingen van de handen, teentikken, beenbehendigheid, opstaan uit een stoel, gang, bevriezen van de gang, houdingsstabiliteit, houding, globale spontaniteit van beweging (lichaamsbradykinesie), houdingstremor van de handen, kinetische tremor van de handen, rusttremoramplitude en constantie van rusttremor beoordelen.
Het omvatte 33 scores gebaseerd op 18 items, elk verankerd met 5 antwoordmogelijkheden: 0 = normaal, 1 = licht, 2 = matig, 3 = middelmatig en 4 = ernstig.
De schaalbereik was van 0 tot 132, waarbij een lagere score duidt op een betere motorische functie en een hogere score op ernstigere motorische symptomen.
|
Baseline tot maand 18
|
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tijdsspanne: Screening, maand 18
|
De Montreal Cognitive Assessment (MoCA) is een gestandaardiseerd screeningsinstrument dat wordt gebruikt om milde cognitieve stoornissen te evalueren over meerdere cognitieve functies, namelijk visuospatiële/executieve functie, benoemen, geheugen, aandacht, taal, abstractie, vertraagde herinnering en oriëntatie.
De totale mogelijke score wordt berekend door de scores over alle functies op te tellen en varieert van: 0 tot 30.
Een score van 26 of hoger wordt als normaal beschouwd, een lagere score duidt op cognitieve stoornissen.
|
Screening, maand 18
|
|
Verandering vanaf screening in dopamine transporter beeldvorming met single photon emission computed tomography (DaT-SPECT) gemiddelde striatum specifieke bindingsratio's (SBR)
Tijdsspanne: Screening, maanden 12 en 18
|
De verandering ten opzichte van screening in gemiddelde striatum-specifieke bindingsratio's (SBR) werd beoordeeld door DaT-SPECT met 123I-Ioflupane als radiofarmaceut.
Het gehele striatum werd berekend als het gemiddelde van de SBR-gegevenswaarden voor de volgende vier "kleine" regio's: linker caudatus klein, linker putamen klein, rechter caudatus klein en rechter putamen klein.
De SBR werd voor elke regio berekend met de occipitale cortex als referentieregio, waarbij een lagere SBR op een ernstigere ziekte duidt.
De volgende formule werd gebruikt voor deze berekening: (Gemiddelde [Kleine regio] - Gemiddelde [Occipitale regio]) / (Gemiddelde [Occipitale regio]).
|
Screening, maanden 12 en 18
|
|
Tijd tot start van symptomatische behandeling (ST)
Tijdsspanne: Baseline tot maand 18
|
Tijd tot start van symptomatische behandeling (ST) binnen de 18-maanden periode.
|
Baseline tot maand 18
|
|
Symptomatische Behandeling (ST) Inname
Tijdsspanne: Maand 18
|
Het cumulatieve aantal deelnemers met symptomatische behandeling (ST) na 18 maanden wordt gerapporteerd.
|
Maand 18
|
|
Percentage van deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 30 dagen van veiligheidsopvolging na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 19 maanden)
|
Een AE is een ongunstige medische gebeurtenis bij een patiënt of deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van de studiemedicatie, ongeacht of deze als gerelateerd aan de studiemedicatie wordt beschouwd.
Een TEAE wordt gedefinieerd als elke AE met een startdatum op of na de eerste dosis van de behandeling of elk onopgelost event dat al aanwezig was voor toediening van de behandeling en dat in intensiteit verergert na blootstelling aan de behandeling.
|
Vanaf baseline tot 30 dagen van veiligheidsopvolging na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 19 maanden)
|
|
Percentage deelnemers met ernstige TEAEs
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 30 dagen van veiligheidsopvolging na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 19 maanden)
|
Ernstige bijwerking: Overlijden, een levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, een aanhoudende of significante arbeidsongeschiktheid of substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren, of een aangeboren afwijking/geboorteafwijking.
Belangrijke medische gebeurtenissen die niet noodzakelijkerwijs tot overlijden leiden, levensbedreigend zijn of ziekenhuisopname vereisen, kunnen als ernstig worden beschouwd wanneer zij, gebaseerd op adequaat medisch oordeel, de patiënt of proefpersoon in gevaar kunnen brengen en medische of chirurgische interventie kunnen vereisen om een van de in deze definitie genoemde uitkomsten te voorkomen.
|
Vanaf baseline tot 30 dagen van veiligheidsopvolging na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 19 maanden)
|
|
Percentage van deelnemers met TEAEs die leidden tot terugtrekking van de deelnemer
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 30 dagen van veiligheidsopvolging na de laatste dosis van het studiegeneesmiddel (tot 19 maanden)
|
Een AE is elk ongunstig medisch voorval bij een patiënt of deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van de studiemedicatie, ongeacht of het als gerelateerd aan de studiemedicatie wordt beschouwd.
Een TEAE wordt gedefinieerd als elke AE met een startdatum op of na de eerste dosis van de behandeling of elk onopgelost voorval dat al aanwezig was vóór toediening van de behandeling en dat in intensiteit verergert na blootstelling aan de behandeling.
|
Vanaf baseline tot 30 dagen van veiligheidsopvolging na de laatste dosis van het studiegeneesmiddel (tot 19 maanden)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: UCB Cares, 001 844 599 2273
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 december 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
6 september 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
6 september 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 december 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 december 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
8 december 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
31 oktober 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 oktober 2025
Laatst geverifieerd
1 oktober 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PD0053
- 2020-003265-19 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden na productgoedkeuring in de VS en/of Europa, of wanneer de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek.
Onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport.
Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org
en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd.
Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, meestal 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal.
Dit plan kan veranderen als wordt vastgesteld dat het risico van heridentificatie van deelnemers aan de studie te hoog is nadat de studie is voltooid; in dit geval en om de deelnemers te beschermen, worden er geen gegevens op individueel patiëntniveau beschikbaar gesteld.
IPD-tijdsbestek voor delen
Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden nadat de productgoedkeuring in de VS en/of Europa of de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek.
IPD-toegangscriteria voor delen
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde IPD en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder: onbewerkte datasets, analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, blanco casusrapportformulier, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport.
Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org
en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd.
Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, doorgaans 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .