18měsíční studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky perorálního UCB0599 u účastníků studie s časnou fází Parkinsonovy choroby (ORCHESTRA)
17. října 2025 aktualizováno: UCB Biopharma SRL
Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná, 18měsíční studie fáze 2a k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky perorálního UCB0599 u účastníků studie s časnou Parkinsonovou chorobou
Účelem studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost UCB0599 a prokázat převahu UCB0599 nad placebem s ohledem na klinické příznaky progrese onemocnění během 12 a 18 měsíců u účastníků s diagnózou Parkinsonovy choroby v časném stadiu.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
496
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Amiens, Francie
- Pd0053 40197
-
Bordeaux, Francie
- Pd0053 40527
-
Créteil, Francie
- Pd0053 40424
-
Lille, Francie
- Pd0053 40526
-
Marseille, Francie
- Pd0053 40130
-
Nantes, Francie
- Pd0053 40635
-
Nîmes, Francie
- Pd0053 40524
-
Paris, Francie
- Pd0053 40525
-
Strasbourg, Francie
- Pd0053 40131
-
Toulouse, Francie
- Pd0053 40528
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandsko
- Pd0053 40359
-
-
-
-
-
Brescia, Itálie
- Pd0053 40555
-
Padua, Itálie
- Pd0053 40533
-
Roma, Itálie
- Pd0053 40257
-
Roma, Itálie
- Pd0053 40534
-
Roma, Itálie
- Pd0053 40697
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- Pd0053 50374
-
Kelowna, Kanada
- Pd0053 50390
-
Ottawa, Kanada
- Pd0053 50387
-
Toronto, Kanada
- Pd0053 50389
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Pd0053 40515
-
Bonn, Německo
- Pd0053 40138
-
Dresden, Německo
- Pd0053 40530
-
Erbach im Odenwald, Německo
- Pd0053 40711
-
Erlangen, Německo
- Pd0053 40023
-
Essen, Německo
- Pd0053 40710
-
Haag in Oberbayern, Německo
- Pd0053 40532
-
Hanover, Německo
- Pd0053 40024
-
Kiel, Německo
- Pd0053 40249
-
Mainz, Německo
- Pd0053 40174
-
Marburg, Německo
- Pd0053 40529
-
Regensburg, Německo
- Pd0053 40531
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko
- Pd0053 40694
-
Jelenia Góra, Polsko
- Pd0053 40719
-
Katowice, Polsko
- Pd0053 40539
-
Krakow, Polsko
- Pd0053 40538
-
Krakow, Polsko
- Pd0053 40696
-
Lodz, Polsko
- Pd0053 40700
-
Lublin, Polsko
- Pd0053 40702
-
Oświęcim, Polsko
- Pd0053 40535
-
Warsaw, Polsko
- Pd0053 40536
-
Warsaw, Polsko
- Pd0053 40699
-
Warsaw, Polsko
- Pd0053 40705
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- Pd0053 40175
-
London, Spojené království
- Pd0053 40543
-
London, Spojené království
- Pd0053 40698
-
Motherwell, Spojené království
- Pd0053 40544
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království
- Pd0053 40306
-
Plymouth, Spojené království
- Pd0053 40457
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Pd0053 50140
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85004-1150
- Pd0053 50506
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- Pd0053 50081
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85710
- Pd0053 50391
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- Pd0053 50539
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Spojené státy, 92708
- Pd0053 50519
-
Fresno, California, Spojené státy, 93710
- Pd0053 50385
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Pd0053 50416
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033-5315
- Pd0053 50118
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
- Pd0053 50531
-
-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Spojené státy, 06810
- Pd0053 50392
-
Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
- Pd0053 50538
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
- Pd0053 50396
-
Bradenton, Florida, Spojené státy, 34205
- Pd0053 50524
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Pd0053 50199
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
- Pd0053 50394
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912-0004
- Pd0053 50544
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Pd0053 50401
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612-3863
- Pd0053 50310
-
Winfield, Illinois, Spojené státy, 60190
- Pd0053 50399
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Pd0053 50549
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Pd0053 50074
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536-0284
- Pd0053 50121
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
- Pd0053 50395
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201-1606
- Pd0053 50529
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Pd0053 50547
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Pd0053 50243
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- Pd0053 50546
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
- Pd0053 50386
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55130
- Pd0053 50536
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89104
- Pd0053 50397
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
- Pd0053 50299
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Pd0053 50521
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Pd0053 50119
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Pd0053 50077
-
Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794
- Pd0053 50530
-
Williamsville, New York, Spojené státy, 14221
- Pd0053 50535
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Pd0053 50372
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Pd0053 50311
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Pd0053 50255
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
- Pd0053 50527
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74136
- Pd0053 50398
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Pd0053 50510
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Pd0053 50526
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Pd0053 50084
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
- Pd0053 50532
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38157
- Pd0053 50543
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030-5301
- Pd0053 50525
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Pd0053 50113
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- Pd0053 50400
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401-1473
- Pd0053 50107
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- Pd0053 50542
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
- Pd0053 50410
-
Virginia Beach, Virginia, Spojené státy, 23456
- Pd0053 50534
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034-3030
- Pd0053 50292
-
Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
- Pd0053 50419
-
-
West Virginia
-
Crab Orchard, West Virginia, Spojené státy, 25827
- Pd0053 50402
-
-
-
-
-
A Coruña, Španělsko
- Pd0053 40045
-
Barcelona, Španělsko
- Pd0053 40159
-
Barcelona, Španělsko
- Pd0053 40267
-
Córdoba, Španělsko
- Pd0053 40046
-
Madrid, Španělsko
- Pd0053 40540
-
Móstoles, Španělsko
- Pd0053 40542
-
Pamplona, Španělsko
- Pd0053 40352
-
San Sebastián, Španělsko
- Pd0053 40541
-
Seville, Španělsko
- Pd0053 40049
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
40 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníkovi studie musí být v době podpisu informovaného souhlasu 40 až 75 let včetně
- Účastník studie má Parkinsonovu chorobu (PD) s diagnózou neurologa podle kritérií společnosti Movement Disorder Society z roku 2015 do 2 let od základní návštěvy (včetně diagnózy během screeningu)
- Musí být splněna následující diagnostická kritéria: bradykineze A alespoň JEDNO z následujících: svalová rigidita nebo klidový třes
- Screeningové zobrazení dopaminového transportéru s jednofotonovou emisní počítačovou tomografií (DaT-SPECT) nebo historický DaT-SPECT během 3 měsíců od screeningové návštěvy, který byl kvalifikován centrálním čtenářem, vykazuje důkaz deficitu dopaminového transportéru podle požadavků studie a jako určuje centrální čtečka
- Účastník studie je při screeningu ve fázi ≤2,5 modifikovaného Hoehna a Yahra
- Účastník studie nikdy neužíval léky k léčbě motorických příznaků PD a neočekává se, že bude vyžadovat zahájení symptomatické léčby (ST) s vysokou pravděpodobností v příštích 6 měsících, pokud to klinický úsudek dovolí
- Účastník studie se nikdy nezúčastnil studií léčby modifikující onemocnění zaměřených na neurodegenerativní onemocnění (NDD)
- Účastník studie neužívá pravidelně jako doplněk stravy N-acetylcystein nebo jiné donory cysteinu nebo prekurzory glutathionu
- Účastník studie je ochoten, kompetentní a schopný dodržovat všechny aspekty protokolu, včetně plánu následných kontrol a odběru biovzorků
- Účastník studie má index tělesné hmotnosti (BMI) 16 až 34 kg/m² (včetně)
- Antikoncepce i) Mužský účastník musí souhlasit s používáním antikoncepce během Období léčby a po dobu nejméně 90 dnů po poslední dávce studijního léku a během tohoto období se zdržet darování spermatu ii) Účastnice se může zúčastnit, pokud není těhotná, nekojíte a platí alespoň jedna z následujících podmínek: Nejedná se o ženu ve fertilním věku (WOCBP) NEBO WOCBP, která souhlasí s dodržováním pokynů pro antikoncepci během Období léčby a po dobu alespoň 1 měsíce po poslední dávce studovaného léku. Účastnice studie musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu, který musí být negativní testem moči před první dávkou studijního léku na začátku (návštěva 3). Pokud se používá perorální antikoncepce, bude během studie vyžadována další bariérová metoda, protože gastrointestinální potíže související se studovanou medikací nebo léková interakce indukcí CYP3A4 by mohla interferovat s účinností
Kritéria vyloučení:
- Účastník studie má známou přecitlivělost na jakoukoli složku (a/nebo její pomocné látky) studijního léku nebo srovnávacích léků, jak je uvedeno v protokolu
- Účastník studie má během screeningu provedeno skenování magnetickou rezonancí mozku (MRI), které ukazuje na klinicky významnou abnormalitu, nebo historické skenování MRI během 6 měsíců před screeningovou návštěvou 1 v dostatečné kvalitě, aby takové abnormality prokázalo. V případě pochybností je významnost stanovena případ od případu v úzké spolupráci s lékařským monitorem a neměla by zahrnovat abnormality, jako je atrofie mozku přiměřená věku, menší signály bílé hmoty nebo mírná vaskulopatie.
- Účastník studie má jakoukoli kontraindikaci pro zobrazení MRI mozku nebo zobrazování dopaminového transportéru pomocí zobrazení jednofotonovou emisní počítačovou tomografií (DaT-SPECT)
- Účastník studie má skóre Montrealského kognitivního hodnocení (MoCA) nižší než 23, což ukazuje na mírnou kognitivní poruchu nebo jinou významnou kognitivní poruchu nebo klinickou demenci při screeningu, která by podle názoru výzkumníka narušovala hodnocení studie.
- Účastník studie má abnormality v bederní páteři dříve známé nebo zjištěné screeningovým rentgenem bederní oblasti (pokud byl proveden), které by podle názoru zkoušejícího mohly zabránit lumbální punkci. Účastník musí být vyloučen z lumbální punkce, ale ne z účasti na studii
- Účastník studie má podle názoru zkoušejícího při screeningu klinicky významnou abnormalitu elektrokardiogramu (EKG)
- Účastník studie v minulosti užíval léky k léčbě motorických symptomů PD. Krátkodobé (až 4 týdny) minulé užívání léků k léčbě motorických příznaků je povoleno po dostatečném vymývacím období. Mezi léky patří: levodopa (maximálně 400 mg denně), agonisté dopaminu, inhibitory monoaminooxidázy B (MAO-B), anticholinergika nebo amantadin. Dostatečná promývací doba je alespoň 3 měsíce před základní návštěvou
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: UCB0599 Rameno s vysokou dávkou
Účastníci budou randomizováni tak, aby během léčebného období dostali předem definovanou vysokou dávku UCB0599.
|
Lék: UCB0599 Léková forma: Granule v kapslích Cesta podání: Perorální podání Účastníci obdrží UCB0599 v předem specifikovaném pořadí během Období léčby.
|
|
Komparátor placeba: Placebo Arm
Účastníci budou randomizováni tak, aby během léčebného období dostali předem definovanou dávku placeba.
|
Lék: Placebo Léková forma: Kapsle Cesta podání: Perorální podání Účastníci dostanou placebo v předem specifikovaném pořadí během Období léčby.
|
|
Experimentální: UCB0599 Rameno nízké dávky
Účastníci budou randomizováni tak, aby během léčebného období dostali předem definovanou nízkou dávku UCB0599.
|
Lék: UCB0599 Léková forma: Granule v kapslích Cesta podání: Perorální podání Účastníci obdrží UCB0599 v předem specifikovaném pořadí během Období léčby.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Suma skóre částí I–III Jednotné škály pro hodnocení Parkinsonovy choroby Společnosti pro pohybové poruchy (MDS-UPDRS) ke dni 0
Časové okno: Den 0
|
MDS-UPDRS je multidimenzionální škála.
Část I hodnotí nemotorické zkušenosti z každodenního života a má 2 složky (0-52 možných bodů).
Část IA obsahuje 6 otázek a je hodnocena vyšetřujícím (0-24 možných bodů).
Část IB obsahuje 7 otázek o nemotorických zkušenostech z každodenního života vyplněných účastníkem (0-28 možných bodů).
Část II hodnotí motorické zkušenosti z každodenního života (0-52 možných bodů) a zahrnuje 13 otázek vyplněných účastníkem.
Část III hodnotí motorické příznaky Parkinsonovy choroby a byla administrována hodnotitelem (0-52 možných bodů).
Část III obsahovala 33 otázek založených na 18 položkách.
Pro všechny otázky každé části platí číselné hodnoticí možnosti propojené s přijatými klinickými termíny: 0 až 4, 0=Normální, 1=Lehké, 2=Mírné, 3=Střední, 4=Těžké.
Celkové skóre se rovná součtu částí I, II a III (Skóre: 0-236).
Vyšší skóre = závažnější příznaky Parkinsonovy choroby.
|
Den 0
|
|
Součet skóre částí I–III Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) po 2 měsících
Časové okno: Měsíc 2
|
MDS-UPDRS je multimodální škála.
Část I hodnotí nemotorické zkušenosti s každodenním životem a má 2 složky (0-52 možných bodů).
Část IA obsahuje 6 otázek a je hodnocena vyšetřujícím (0-24 možných bodů).
Část IB obsahuje 7 otázek o nemotorických zkušenostech s každodenním životem vyplněných účastníkem (0-28 možných bodů).
Část II hodnotí motorické zkušenosti s každodenním životem (0-52 možných bodů) a zahrnuje 13 otázek vyplněných účastníkem.
Část III hodnotí motorické příznaky PD a byla administrována hodnotitelem (0-52 možných bodů).
Část III obsahovala 33 otázek založených na 18 položkách.
Pro všechny otázky každé části byly číselné možnosti odpovědí propojeny s přijatými klinickými termíny: 0 až 4, 0=Normální, 1=Lehké, 2=Mírné, 3=Střední, 4=Těžké.
Celkové skóre se rovná součtu částí I, II a III (Skóre: 0-236).
Vyšší skóre = závažnější příznaky PD.
|
Měsíc 2
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Parts I-III Celkové Skóre v Měsíci 4
Časové okno: Měsíc 4
|
MDS-UPDRS je multimodální škála.
Část I hodnotí nemotorické zkušenosti s každodenním životem a má 2 složky (možné body 0-52).
Část IA obsahuje 6 otázek a je hodnocena vyšetřujícím (možné body 0-24).
Část IB obsahuje 7 otázek o nemotorických zkušenostech s každodenním životem vyplněných účastníkem (možné body 0-28).
Část II hodnotí motorické zkušenosti s každodenním životem (možné body 0-52) a zahrnuje 13 otázek vyplněných účastníkem.
Část III hodnotí motorické příznaky PD a byla administrována hodnotitelem (možné body 0-52).
Část III obsahovala 33 otázek založených na 18 položkách.
Pro všechny otázky každé části jsou číselné možnosti odpovědí spojené s přijatými klinickými termíny: 0 až 4, 0=Normální, 1=Lehké, 2=Mírné, 3=Střední, 4=Těžké.
Celkové skóre se rovná součtu částí I, II a III (Skóre: 0-236).
Vyšší skóre = závažnější příznaky PD.
|
Měsíc 4
|
|
Souhrnné skóre částí I–III Jednotné škály pro hodnocení Parkinsonovy choroby Společnosti pro pohybové poruchy (MDS-UPDRS) v 6. měsíci
Časové okno: Měsíc 6
|
MDS-UPDRS je multidimenzionální škála.
Část I hodnotí nemotorické zkušenosti každodenního života a má 2 složky (0-52 možných bodů).
Část IA obsahuje 6 otázek a je hodnocena vyšetřujícím (0-24 možných bodů).
Část IB obsahuje 7 otázek o nemotorických zkušenostech každodenního života vyplněných účastníkem (0-28 možných bodů).
Část II hodnotí motorické zkušenosti každodenního života (0-52 možných bodů) a zahrnuje 13 otázek vyplněných účastníkem.
Část III hodnotila motorické příznaky Parkinsonovy choroby a byla administrována hodnotitelem (0-52 možných bodů).
Část III obsahovala 33 otázek založených na 18 položkách.
Pro všechny otázky každé části jsou číselné možnosti odpovědí spojené s přijatými klinickými termíny: 0 až 4, 0=Normální, 1=Lehké, 2=Mírné, 3=Střední, 4=Těžké.
Celkové skóre se rovná součtu částí I, II a III (Skóre: 0-236).
Vyšší skóre = závažnější příznaky Parkinsonovy choroby.
|
Měsíc 6
|
|
Souhrnné skóre částí I–III jednotné ratingové škály Parkinsonovy nemoci Mezinárodní společnosti pro pohybové poruchy (MDS-UPDRS) v 8. měsíci
Časové okno: Měsíc 8
|
MDS-UPDRS je multidimenzionální škála.
Část I hodnotí nemotorické projevy v běžném životě a má 2 složky (0-52 možných bodů).
Část IA obsahuje 6 otázek a je hodnocena vyšetřujícím (0-24 možných bodů).
Část IB obsahuje 7 otázek o nemotorických zkušenostech v denním životě vyplněných účastníkem (0-28 možných bodů).
Část II hodnotí motorické projevy v běžném životě (0-52 možných bodů) a zahrnuje 13 otázek vyplněných účastníkem.
Část III hodnotila motorické příznaky PD a byla administrována hodnotitelem (0-52 možných bodů).
Část III obsahovala 33 otázek založených na 18 položkách.
U všech otázek každé části jsou číselné možnosti odpovědí propojeny s přijatými klinickými termíny: 0 až 4, 0=Normální, 1=Lehké, 2=Mírné, 3=Střední, 4=Těžké.
Celkové skóre se rovná součtu částí I, II a III (Skóre: 0-236).
Vyšší skóre = závažnější příznaky PD.
|
Měsíc 8
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Součet Bodů Částí I–III v 10. Měsíci
Časové okno: Měsíc 10
|
MDS-UPDRS je multifunkční škála.
Část I hodnotí nemotorické zkušenosti z každodenního života a má 2 komponenty (0-52 možných bodů).
Část IA obsahuje 6 otázek a je hodnocena vyšetřujícím (0-24 možných bodů).
Část IB obsahuje 7 otázek o nemotorických zkušenostech z každodenního života vyplněných účastníkem (0-28 možných bodů).
Část II hodnotí motorické zkušenosti z každodenního života (0-52 možných bodů) a zahrnuje 13 otázek vyplněných účastníkem.
Část III hodnotila motorické příznaky PD a byla administrována hodnotitelem (0-52 možných bodů).
Část III obsahovala 33 otázek založených na 18 položkách.
Pro všechny otázky každé části, číselné možnosti odpovědí jsou propojeny s přijatými klinickými termíny: 0 až 4, 0=Normální, 1=Lehké, 2=Mírné, 3=Střední, 4=Těžké.
Celkové skóre se rovná součtu částí I, II a III (Skóre: 0-236).
Vyšší skóre = závažnější příznaky PD.
|
Měsíc 10
|
|
Měrná škála jednotné klasifikace Parkinsonovy choroby Společnosti pro pohybové poruchy (MDS-UPDRS) součet skóre částí I–III v měsíci 12
Časové okno: Měsíc 12
|
MDS-UPDRS je multidimenzionální škála.
Část I hodnotí nemotorické zkušenosti s každodenním životem a má 2 složky (0-52 možných bodů).
Část IA obsahuje 6 otázek a je hodnocena vyšetřujícím (0-24 možných bodů).
Část IB obsahuje 7 otázek o nemotorických zkušenostech s každodenním životem vyplněných účastníkem (0-28 možných bodů).
Část II hodnotí motorické zkušenosti s každodenním životem (0-52 možných bodů) a zahrnuje 13 otázek vyplněných účastníkem.
Část III hodnotí motorické příznaky Parkinsonovy choroby a byla administrována hodnotitelem (0-52 možných bodů).
Část III obsahovala 33 otázek založených na 18 položkách.
Pro všechny otázky každé části jsou číselné možnosti odpovědí propojeny s přijatými klinickými termíny: 0 až 4, 0=Normální, 1=Lehké, 2=Mírné, 3=Střední, 4=Těžké.
Celkové skóre se rovná součtu částí I, II a III (Skóre: 0-236).
Vyšší skóre = závažnější příznaky Parkinsonovy choroby.
|
Měsíc 12
|
|
Souhrnné skóre částí I–III jednotné škály Parkinsonovy choroby Společnosti pro pohybové poruchy (MDS-UPDRS) v měsíci 14
Časové okno: Měsíc 14
|
MDS-UPDRS je multimodální škála.
Část I hodnotí nemotorické zkušenosti s každodenním životem a má 2 složky (0–52 možných bodů).
Část IA obsahuje 6 otázek a je hodnocena vyšetřujícím (0–24 možných bodů).
Část IB obsahuje 7 otázek o nemotorických zkušenostech s každodenním životem vyplněných účastníkem (0–28 možných bodů).
Část II hodnotí motorické zkušenosti s každodenním životem (0–52 možných bodů) a zahrnuje 13 otázek vyplněných účastníkem.
Část III hodnotila motorické příznaky PD a byla administrována hodnotitelem (0–52 možných bodů).
Část III obsahovala 33 otázek založených na 18 položkách.
Pro všechny otázky každé části jsou číselné možnosti odpovědí spojeny s přijatými klinickými termíny: 0 až 4, 0=Normální, 1=Lehké, 2=Mírné, 3=Střední, 4=Těžké.
Celkové skóre se rovná součtu částí I, II a III (Skóre: 0–236).
Vyšší skóre = závažnější příznaky PD.
|
Měsíc 14
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Části I-III Celkové Skóre v 16. měsíci
Časové okno: Měsíc 16
|
MDS-UPDRS je multidimenzionální škála.
Část I hodnotí nemotorické zkušenosti z každodenního života a má 2 komponenty (0–52 možných bodů).
Část IA obsahuje 6 otázek a je hodnocena vyšetřujícím (0–24 možných bodů).
Část IB obsahuje 7 otázek o nemotorických zkušenostech z každodenního života vyplněných účastníkem (0–28 možných bodů).
Část II hodnotí motorické zkušenosti z každodenního života (0–52 možných bodů) a zahrnuje 13 otázek vyplněných účastníkem.
Část III hodnotí motorické příznaky PD a byla administrována hodnotitelem (0–52 možných bodů).
Část III obsahovala 33 otázek založených na 18 položkách.
Pro všechny otázky každé části jsou číselné možnosti odpovědí spojené s přijatými klinickými termíny: 0 až 4, 0=Normální, 1=Lehké, 2=Mírné, 3=Střední, 4=Těžké.
Celkové skóre se rovná součtu částí I, II a III (Skóre: 0–236).
Vyšší skóre = závažnější příznaky PD.
|
Měsíc 16
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) části I-III souhrnné skóre v měsíci 18
Časové okno: Měsíc 18
|
MDS-UPDRS je multidimenzionální škála.
Část I hodnotí nemotorické zkušenosti z každodenního života a má 2 složky (0-52 možných bodů).
Část IA obsahuje 6 otázek a je hodnocena vyšetřujícím (0-24 možných bodů).
Část IB obsahuje 7 otázek o nemotorických zkušenostech z každodenního života vyplněných účastníkem (0-28 možných bodů).
Část II hodnotí motorické zkušenosti z každodenního života (0-52 možných bodů) a zahrnuje 13 otázek vyplněných účastníkem.
Část III hodnotila motorické příznaky PD a byla administrována hodnotitelem (0-52 možných bodů).
Část III obsahovala 33 otázek založených na 18 položkách.
Pro všechny otázky každé části, číselné hodnotící možnosti odpovědí spojené s přijatými klinickými termíny: 0 až 4, 0=Normální, 1=Lehké, 2=Mírné, 3=Střední, 4=Těžké.
Celkové skóre se rovná součtu částí I, II a III (Skóre: 0-236).
Vyšší skóre = závažnější příznaky PD.
|
Měsíc 18
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
MDS-UPDRS Část III Subškál
Časové okno: Den 0, měsíce 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
MDS-UPDRS část III obsahuje motorické položky posuzující řeč, mimiku obličeje, rigiditu, poklepávání prsty, pohyby rukou, pronace-supinace rukou, poklepávání prstů nohou, obratnost nohou, vstávání ze židle, chůzi, zamrznutí při chůzi, posturální stabilitu, držení těla, celkovou spontánnost pohybu (tělesná bradykineze), posturální tremor rukou, kinetický tremor rukou, amplitudu klidového tremoru a stálost klidového tremoru.
Zahrnovala 33 skóre založených na 18 položkách, z nichž každá je ukotvena 5 odpověďmi: 0 = normální, 1 = mírné, 2 = lehké, 3 = střední a 4 = těžké.
Rozsah škály byl od 0 do 132, přičemž nižší skóre indikovalo lepší motorickou funkci a vyšší skóre indikovalo závažnější motorické příznaky.
|
Den 0, měsíce 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS část III skóre raného stadia Parkinsonovy choroby (ePD) na vybraných položkách
Časové okno: Den 0, měsíce 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
Skóre pro časné stádium Parkinsonovy nemoci (ePD) je odvozeno z 15-položkové podmnožiny MDS-UPDRS části III (motorické vyšetření).
Zahrnuje všechna hodnocení rigidity (krk, horní končetiny [pravá/levá] a dolní končetiny [pravá/levá]) a úkoly související s bradykinezí: poklepávání prsty (pravá/levá), pohyby rukou (pravá/levá), pronace-supinace rukou (pravá/levá), poklepávání prsty u nohou (pravá/levá) a obratnost nohou (pravá/levá).
Každá položka je hodnocena na 5bodové Likertově škále (0 = žádný problém až 4 = závažné), což vede k celkovému rozsahu ePD skóre 0 až 60. Vyšší skóre indikuje větší motorické postižení, zatímco nižší skóre odráží lepší motorickou funkci.
|
Den 0, měsíce 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS Část II Subškál
Časové okno: Den 0, měsíce 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
MDS-UPDRS část II zahrnuje motorické položky hodnotící řeč, sliny a slintání, žvýkání a polykání, úkoly spojené s jídlem (krájení potravin a manipulace s příbory), oblékání, hygienu, psaní, provádění koníčků a dalších aktivit, otáčení v posteli, třes, vstávání z postele, z auta nebo z hlubokého křesla, chůzi a rovnováhu a zamrznutí.
Každá z položek v UPDRS je měřena na škále.
Zahrnovala 13 položek, každá s 5 možnostmi odpovědí: 0 = normální, 1 = mírné, 2 = lehké, 3 = střední a 4 = závažné.
Rozsah škály pro část II byl 0-52, přičemž vyšší skóre odrážejí větší závažnost.
|
Den 0, měsíce 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS Část I Subškál
Časové okno: Den 0, měsíce 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
MDS-UPDRS část I zahrnuje několik nemotorických aspektů zkušeností s každodenním životem včetně kognitivní poruchy, halucinací a psychózy, depresivní nálady, úzkostné nálady, apatie, rysů syndromu dysregulace dopaminu během části 1A a problémů se spánkem, denní ospalosti, bolesti a jiných pocitů, močových problémů, problémů se zácpou, závratí při postavení a únavy během části 1B.
Část I hodnotila nemotorické zkušenosti každodenního života a má 2 složky (Rozsah 0-52).
Část IA obsahovala 6 otázek a byly hodnoceny vyšetřovatelem (Rozsah 0-24).
Část IB obsahovala 7 otázek o nemotorických zkušenostech každodenního života, které vyplnil účastník (Rozsah 0-28).
Každá z položek v UPDRS je měřena na stupnici od 0 do 4, kde 0 je normální a 4 (vyšší skóre) představuje závažné abnormality/horší výsledek.
Celkový rozsah skóre 0 až 52.
Celkové skóre je součet dílčích skóre části IA (0-24) a části IB (0-28).
Vyšší skóre indikovalo větší závažnost nemotorických příznaků.
|
Den 0, měsíce 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
Nově se objevující příznaky u účastníků měřené pomocí MDS-UPDRS část II
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 18. měsíce
|
Účastník byl považován za osobu s objevujícím se příznakem pro danou položku, pokud změna od výchozí hodnoty pro položku byla větší než 0 po dobu 2 po sobě jdoucích návštěv.
Velikost změny od výchozí hodnoty nebyla brána v úvahu pro určení objevujícího se příznaku.
Mírová škála Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) část II zahrnuje motorické položky posuzující řeč, sliny a slintání, žvýkání a polykání, úkoly spojené s jídlem (krájení potravy a zacházení s příbory), oblékání, hygienu, psaní, provozování koníčků a dalších aktivit, otáčení v posteli, třes, vstávání z postele, z auta nebo z hlubokého křesla, chůzi a rovnováhu a zamrzání.
Tato část zahrnovala 13 položek, z nichž každá měla 5 možných odpovědí: 0 = normální, 1 = lehké, 2 = mírné, 3 = střední a 4 = těžké.
Rozsah škály pro část II byl 0-52, přičemž vyšší skóre odráželo větší závažnost.
|
Od výchozí hodnoty do 18. měsíce
|
|
Čas do zhoršení onemocnění měřený pomocí MDS-UPDRS část III
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 18. měsíce
|
Čas do zhoršení onemocnění na škále MDS-UPDRS III definovaný jako nárůst o 5 bodů v MDS-UPDRS III během 18měsíčního období.
MDS-UPDRS část III zahrnuje motorické položky hodnotící řeč, mimiku, rigiditu, poklepávání prsty, pohyby rukou, pronace-supinace rukou, poklepávání prsty u nohou, obratnost nohou, vstávání ze židle, chůzi, zamrznutí při chůzi, posturální stabilitu, držení těla, celkovou spontánnost pohybu (tělesná bradykineze), posturální tremor rukou, kinetický tremor rukou, amplitudu klidového tremoru a stálost klidového tremoru.
Zahrnovala 33 skóre založených na 18 položkách, každá s 5 možnými odpověďmi: 0 = normální, 1 = mírné, 2 = lehké, 3 = střední a 4 = těžké.
Rozsah škály byl od 0 do 132, přičemž nižší skóre indikovalo lepší motorickou funkci a vyšší skóre závažnější motorické příznaky.
|
Od výchozí hodnoty do 18. měsíce
|
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Časové okno: Screening, 18. měsíc
|
Montrealský kognitivní test (MoCA) je standardizovaný screeningový nástroj používaný k hodnocení mírných kognitivních poruch napříč různými kognitivními funkcemi, tj. vizuoprostorové/executivní funkce, pojmenování, paměť, pozornost, řeč, abstrakce, opožděný odkaz a orientace.
Celkové možné skóre se vypočítá sečtením bodů napříč všemi funkcemi v rozsahu: 0 až 30.
Skóre 26 a výše je považováno za normální, nižší skóre naznačuje kognitivní poruchu.
|
Screening, 18. měsíc
|
|
Změna od screeningu v zobrazení dopaminového transportéru pomocí jednofotonové emisní výpočetní tomografie (DaT-SPECT) průměrné specifické vazební poměry striata (SBR)
Časové okno: Vstupní vyšetření, 12. a 18. měsíc
|
Změna oproti screeningu v průměrných poměrech specifického vychytávání (SBR) ve striatu byla hodnocena pomocí DaT-SPECT s použitím 123I-ioflupanu jako radiofarmaka.
Celé striatum bylo vypočítáno jako průměr hodnot SBR pro následující čtyři "malé" oblasti: levý nucleus caudatus (malá oblast), levý putamen (malá oblast), pravý nucleus caudatus (malá oblast) a pravý putamen (malá oblast).
SBR bylo vypočítáno pro každou oblast s okcipitální kůrou jako referenční oblast, přičemž nižší SBR indikuje horší stav onemocnění.
Pro výpočet byl použit následující vzorec: (Průměr [Malá oblast] - Průměr [Okcipitální oblast]) / (Průměr [Okcipitální oblast]).
|
Vstupní vyšetření, 12. a 18. měsíc
|
|
Čas do zahájení symptomatické léčby (ST)
Časové okno: Základní hodnota do 18. měsíce
|
Čas do zahájení symptomatické léčby (ST) v průběhu 18měsíčního období.
|
Základní hodnota do 18. měsíce
|
|
Příjem symptomatické léčby
Časové okno: Měsíc 18
|
Hlášen je kumulativní počet účastníků na symptomatické léčbě (ST) v 18 měsících.
|
Měsíc 18
|
|
Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Od výchozí hodnoty až do 30 dnů bezpečnostního sledování po poslední dávce studijního léku (až 19 měsíců)
|
Nepříznivý účinek (AE) je jakýkoli nežádoucí zdravotní problém u pacienta nebo účastníka klinické studie, časově spojený s užíváním studijního léku, bez ohledu na to, zda je považován za související se studijním lékem.
Nepříznivý účinek vznikající během léčby (TEAE) je definován jako jakýkoli AE s datem začátku v den nebo po podání první dávky léčby, nebo jakýkoli nevyřešený problém již přítomný před podáním léčby, který se po expozici léčbě zhorší v intenzitě.
|
Od výchozí hodnoty až do 30 dnů bezpečnostního sledování po poslední dávce studijního léku (až 19 měsíců)
|
|
Procento účastníků se závažnými TEAE
Časové okno: Od výchozí hodnoty až do 30 dnů bezpečnostního sledování po poslední dávce studijního léku (až 19 měsíců)
|
Závažná nežádoucí příhoda: Úmrtí, život ohrožující nežádoucí příhoda, hospitalizace nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významná neschopnost či podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, nebo vrozená vada/porucha.
Důležité lékařské události, které nemusí vést k úmrtí, být život ohrožující nebo vyžadovat hospitalizaci, mohou být považovány za závažné, pokud na základě odpovídajícího lékařského posouzení mohou ohrozit pacienta nebo subjekt a mohou vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se předešlo některému z výsledků uvedených v této definici.
|
Od výchozí hodnoty až do 30 dnů bezpečnostního sledování po poslední dávce studijního léku (až 19 měsíců)
|
|
Procento účastníků s TEAE vedoucími k ukončení účasti účastníka
Časové okno: Od výchozí hodnoty až do 30 dnů bezpečnostního sledování po poslední dávce studijního léku (až 19 měsíců)
|
Událost (AE) je jakýkoli nepříznivý zdravotní jev u pacienta nebo účastníka klinické studie, časově spojený s užíváním studijního léčiva, bez ohledu na to, zda je považován za související se studijním léčivem.
Léčbou způsobená událost (TEAE) je definována jako jakákoli AE s datem začátku v den nebo po první dávce léčby, nebo jakákoli nevyřešená událost již přítomná před podáním léčby, která se po expozici léčbě zhorší v intenzitě.
|
Od výchozí hodnoty až do 30 dnů bezpečnostního sledování po poslední dávce studijního léku (až 19 měsíců)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. prosince 2020
Primární dokončení (Aktuální)
6. září 2024
Dokončení studie (Aktuální)
6. září 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. prosince 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. prosince 2020
První zveřejněno (Aktuální)
8. prosince 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
31. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. října 2025
Naposledy ověřeno
1. října 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PD0053
- 2020-003265-19 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.
Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii.
Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org
a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů.
Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.
Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.
Časový rámec sdílení IPD
Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii.
Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org
a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů.
Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na UCB0599
-
UCB Biopharma SRLUkončenoParkinsonova chorobaSpojené státy, Polsko, Holandsko, Francie, Německo, Kanada, Itálie, Španělsko, Spojené království
-
UCB Biopharma S.P.R.L.DokončenoParkinsonova chorobaSpojené státy
-
UCB Biopharma SRLDokončeno
-
UCB Biopharma SRLDokončeno