18-месячное исследование по оценке эффективности, безопасности, переносимости и фармакокинетики перорального приема UCB0599 у участников исследования с ранней стадией болезни Паркинсона (ORCHESTRA)
17 октября 2025 г. обновлено: UCB Biopharma SRL
Двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное, 18-месячное исследование фазы 2а для оценки эффективности, безопасности, переносимости и фармакокинетики перорального UCB0599 у участников исследования с ранней болезнью Паркинсона.
Цель исследования — оценить безопасность и переносимость UCB0599 и продемонстрировать превосходство UCB0599 над плацебо в отношении клинических симптомов прогрессирования заболевания в течение 12 и 18 месяцев у участников с диагнозом ранней стадии болезни Паркинсона.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
496
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Berlin, Германия
- Pd0053 40515
-
Bonn, Германия
- Pd0053 40138
-
Dresden, Германия
- Pd0053 40530
-
Erbach im Odenwald, Германия
- Pd0053 40711
-
Erlangen, Германия
- Pd0053 40023
-
Essen, Германия
- Pd0053 40710
-
Haag in Oberbayern, Германия
- Pd0053 40532
-
Hanover, Германия
- Pd0053 40024
-
Kiel, Германия
- Pd0053 40249
-
Mainz, Германия
- Pd0053 40174
-
Marburg, Германия
- Pd0053 40529
-
Regensburg, Германия
- Pd0053 40531
-
-
-
-
-
A Coruña, Испания
- Pd0053 40045
-
Barcelona, Испания
- Pd0053 40159
-
Barcelona, Испания
- Pd0053 40267
-
Córdoba, Испания
- Pd0053 40046
-
Madrid, Испания
- Pd0053 40540
-
Móstoles, Испания
- Pd0053 40542
-
Pamplona, Испания
- Pd0053 40352
-
San Sebastián, Испания
- Pd0053 40541
-
Seville, Испания
- Pd0053 40049
-
-
-
-
-
Brescia, Италия
- Pd0053 40555
-
Padua, Италия
- Pd0053 40533
-
Roma, Италия
- Pd0053 40257
-
Roma, Италия
- Pd0053 40534
-
Roma, Италия
- Pd0053 40697
-
-
-
-
-
Calgary, Канада
- Pd0053 50374
-
Kelowna, Канада
- Pd0053 50390
-
Ottawa, Канада
- Pd0053 50387
-
Toronto, Канада
- Pd0053 50389
-
-
-
-
-
Nijmegen, Нидерланды
- Pd0053 40359
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Польша
- Pd0053 40694
-
Jelenia Góra, Польша
- Pd0053 40719
-
Katowice, Польша
- Pd0053 40539
-
Krakow, Польша
- Pd0053 40538
-
Krakow, Польша
- Pd0053 40696
-
Lodz, Польша
- Pd0053 40700
-
Lublin, Польша
- Pd0053 40702
-
Oświęcim, Польша
- Pd0053 40535
-
Warsaw, Польша
- Pd0053 40536
-
Warsaw, Польша
- Pd0053 40699
-
Warsaw, Польша
- Pd0053 40705
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Pd0053 40175
-
London, Соединенное Королевство
- Pd0053 40543
-
London, Соединенное Королевство
- Pd0053 40698
-
Motherwell, Соединенное Королевство
- Pd0053 40544
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство
- Pd0053 40306
-
Plymouth, Соединенное Королевство
- Pd0053 40457
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Pd0053 50140
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85004-1150
- Pd0053 50506
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
- Pd0053 50081
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85710
- Pd0053 50391
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
- Pd0053 50539
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Соединенные Штаты, 92708
- Pd0053 50519
-
Fresno, California, Соединенные Штаты, 93710
- Pd0053 50385
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
- Pd0053 50416
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033-5315
- Pd0053 50118
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
- Pd0053 50531
-
-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Соединенные Штаты, 06810
- Pd0053 50392
-
Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030
- Pd0053 50538
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33486
- Pd0053 50396
-
Bradenton, Florida, Соединенные Штаты, 34205
- Pd0053 50524
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Pd0053 50199
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33613
- Pd0053 50394
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912-0004
- Pd0053 50544
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Pd0053 50401
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612-3863
- Pd0053 50310
-
Winfield, Illinois, Соединенные Штаты, 60190
- Pd0053 50399
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Pd0053 50549
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- Pd0053 50074
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536-0284
- Pd0053 50121
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
- Pd0053 50395
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201-1606
- Pd0053 50529
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Pd0053 50547
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Pd0053 50243
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
- Pd0053 50546
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48334
- Pd0053 50386
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55130
- Pd0053 50536
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89104
- Pd0053 50397
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08903
- Pd0053 50299
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Pd0053 50521
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Pd0053 50119
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Pd0053 50077
-
Stony Brook, New York, Соединенные Штаты, 11794
- Pd0053 50530
-
Williamsville, New York, Соединенные Штаты, 14221
- Pd0053 50535
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Pd0053 50372
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Pd0053 50311
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Pd0053 50255
-
Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
- Pd0053 50527
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74136
- Pd0053 50398
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Pd0053 50510
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Pd0053 50526
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Pd0053 50084
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
- Pd0053 50532
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38157
- Pd0053 50543
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-5301
- Pd0053 50525
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Pd0053 50113
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- Pd0053 50400
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05401-1473
- Pd0053 50107
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
- Pd0053 50542
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22031
- Pd0053 50410
-
Virginia Beach, Virginia, Соединенные Штаты, 23456
- Pd0053 50534
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Соединенные Штаты, 98034-3030
- Pd0053 50292
-
Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202
- Pd0053 50419
-
-
West Virginia
-
Crab Orchard, West Virginia, Соединенные Штаты, 25827
- Pd0053 50402
-
-
-
-
-
Amiens, Франция
- Pd0053 40197
-
Bordeaux, Франция
- Pd0053 40527
-
Créteil, Франция
- Pd0053 40424
-
Lille, Франция
- Pd0053 40526
-
Marseille, Франция
- Pd0053 40130
-
Nantes, Франция
- Pd0053 40635
-
Nîmes, Франция
- Pd0053 40524
-
Paris, Франция
- Pd0053 40525
-
Strasbourg, Франция
- Pd0053 40131
-
Toulouse, Франция
- Pd0053 40528
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 40 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участник исследования должен быть в возрасте от 40 до 75 лет включительно на момент подписания информированного согласия.
- Участник исследования страдает болезнью Паркинсона (БП) с диагнозом, поставленным неврологом в соответствии с критериями Общества двигательных расстройств 2015 г. в течение 2 лет после исходного визита (включая диагноз во время скрининга).
- Должны быть соблюдены следующие диагностические критерии: брадикинезия И хотя бы ОДИН из следующих: мышечная ригидность или тремор покоя
- Скрининговая визуализация транспортера дофамина с помощью однофотонной эмиссионной компьютерной томографии (DaT-SPECT) или ретроспективная DaT-SPECT в течение 3 месяцев после скринингового визита, которая была квалифицирована центральным считывателем, показывает признаки дефицита транспортера дофамина в соответствии с требованиями исследования и как определяется центральным считывателем
- Участник исследования находится на модифицированной стадии Хена и Яра ≤2,5 при скрининге.
- Участник исследования никогда не принимал лекарств для лечения двигательных симптомов БП, и ожидается, что ему не потребуется начинать симптоматическое лечение (СТ) с высокой вероятностью в ближайшие 6 месяцев, насколько позволяет клиническая оценка.
- Участник исследования никогда не принимал участия в исследованиях лечения, модифицирующего заболевание, направленного на нейродегенеративное заболевание (НДЗ).
- Участник исследования не принимает N-ацетилцистеин или другие доноры цистеина или предшественники глутатиона на регулярной основе в качестве пищевой добавки.
- Участник исследования готов, компетентен и способен соблюдать все аспекты протокола, включая график последующего наблюдения и сбор биообразцов.
- Участник исследования имеет индекс массы тела (ИМТ) от 16 до 34 кг/м² (включительно).
- Контрацепция i) Участник мужского пола должен согласиться использовать противозачаточные средства в течение периода лечения и в течение не менее 90 дней после последней дозы исследуемого препарата и воздерживаться от донорства спермы в течение этого периода ii) Участник женского пола имеет право участвовать, если она не беременна, не кормящая грудью, и применяется по крайней мере одно из следующих условий: Не женщина детородного возраста (WOCBP) ИЛИ WOCBP, которая соглашается следовать рекомендациям по контрацепции в течение периода лечения и в течение как минимум 1 месяца после последней дозы исследуемого препарата. У участницы исследования должен быть отрицательный сывороточный тест на беременность при скрининге, который должен быть подтвержден отрицательным анализом мочи до первой дозы исследуемого препарата на исходном уровне (посещение 3). Если используется оральная контрацепция, во время исследования потребуется дополнительный барьерный метод, поскольку расстройство желудочно-кишечного тракта, связанное с исследуемым препаратом, или взаимодействие с лекарственными средствами, вызванное индукцией CYP3A4, может повлиять на эффективность.
Критерий исключения:
- Участник исследования имеет известную гиперчувствительность к любым компонентам (и/или его вспомогательным веществам) исследуемого препарата или сравнительных препаратов, как указано в протоколе.
- Участник исследования прошел магнитно-резонансную томографию (МРТ) головного мозга, выполненную во время скрининга, указывающего на клинически значимую аномалию, или МРТ-сканирование в анамнезе за 6 месяцев до скринингового визита 1 достаточного качества, чтобы выявить такие аномалии. В случае сомнений значимость определяется в каждом конкретном случае в тесном сотрудничестве с медицинским монитором и не должна включать аномалии, такие как соответствующая возрасту атрофия головного мозга, незначительные сигналы белого вещества или легкая васкулопатия.
- У участника исследования есть какие-либо противопоказания к МРТ головного мозга или визуализации переносчиков дофамина с помощью однофотонной эмиссионной компьютерной томографии (DaT-SPECT).
- Участник исследования имеет балл Монреальской когнитивной оценки (MoCA) менее 23, что указывает на легкие когнитивные нарушения или другие значительные когнитивные нарушения или клиническую деменцию при скрининге, которые, по мнению исследователя, могут помешать оценке исследования.
- У участника исследования имеются аномалии в поясничном отделе позвоночника, ранее известные или определенные с помощью скрининговой рентгенографии поясничного отдела позвоночника (если она проводилась), которые, по мнению исследователя, могут исключить люмбальную пункцию. Участник должен быть исключен из люмбальной пункции, но не из участия в исследовании.
- По мнению исследователя, у участника исследования имеются клинически значимые отклонения на электрокардиограмме (ЭКГ) при скрининге.
- Участник исследования в прошлом принимал лекарства для лечения двигательных симптомов БП. Кратковременное (до 4 недель) применение препаратов для лечения двигательных симптомов разрешается после достаточного периода вымывания. Включенные лекарства: леводопа (максимум 400 мг в день), агонисты дофамина, ингибиторы моноаминоксидазы B (MAO-B), антихолинергические средства или амантадин. Достаточный период вымывания составляет не менее 3 месяцев до исходного визита.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: UCB0599 Рука для высоких доз
Участники будут рандомизированы для получения предопределенной высокой дозы UCB0599 в течение периода лечения.
|
Лекарственное средство: UCB0599 Лекарственная форма: Гранулы в капсулах. Способ применения: Пероральное. Участники будут получать UCB0599 в заранее установленной последовательности в течение периода лечения.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо Рука
Участники будут рандомизированы для получения заранее определенной дозы плацебо в течение периода лечения.
|
Лекарственное средство: Плацебо Лекарственная форма: Капсулы Способ применения: Пероральный. Участники будут получать Плацебо в заранее установленной последовательности в течение Периода лечения.
|
|
Экспериментальный: UCB0599 Рука низкой дозы
Участники будут рандомизированы для получения предопределенной низкой дозы UCB0599 в течение периода лечения.
|
Лекарственное средство: UCB0599 Лекарственная форма: Гранулы в капсулах. Способ применения: Пероральное. Участники будут получать UCB0599 в заранее установленной последовательности в течение периода лечения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая сумма баллов по частям I–III Единой рейтинговой шкалы болезни Паркинсона Международного общества по двигательным расстройствам (MDS-UPDRS) на 0-й день
Временное ограничение: День 0
|
MDS-UPDRS - это многомодальная шкала.
Часть I оценивает немоторные аспекты повседневной жизни и состоит из 2 компонентов (возможные баллы: 0-52).
Часть IA содержит 6 вопросов и оценивается экзаменатором (возможные баллы: 0-24).
Часть IB содержит 7 вопросов о немоторных аспектах повседневной жизни, заполняемых участником (возможные баллы: 0-28).
Часть II оценивает моторные аспекты повседневной жизни (возможные баллы: 0-52) и включает 13 вопросов, заполняемых участником.
Часть III оценивает моторные симптомы БП и проводится оценщиком (возможные баллы: 0-52).
Часть III содержит 33 вопроса, основанных на 18 пунктах.
Для всех вопросов каждой части числовые варианты ответов связаны с принятыми клиническими терминами: от 0 до 4, где 0=Норма, 1=Легкое, 2=Умеренное, 3=Среднее, 4=Тяжелое.
Общий балл равен сумме Частей I, II и III (Балл: 0-236).
Более высокий балл = более тяжелые симптомы БП.
|
День 0
|
|
Суммарный балл по частям I–III Единой оценочной шкалы болезни Паркинсона Международного общества двигательных расстройств (MDS-UPDRS) на 2-м месяце
Временное ограничение: Месяц 2
|
MDS-UPDRS - это мультимодальная шкала.
Часть I оценивает немоторные аспекты повседневной жизни и состоит из 2 компонентов (возможное количество баллов: 0-52).
Часть IA содержит 6 вопросов и оценивается экзаменатором (возможное количество баллов: 0-24).
Часть IB содержит 7 вопросов о немоторных аспектах повседневной жизни, заполняемых участником (возможное количество баллов: 0-28).
Часть II оценивает моторные аспекты повседневной жизни (возможное количество баллов: 0-52) и включает 13 вопросов, заполняемых участником.
Часть III оценивает моторные признаки болезни Паркинсона и проводится оценщиком (возможное количество баллов: 0-52).
Часть III содержит 33 вопроса, основанных на 18 пунктах.
Для всех вопросов каждой части предусмотрены числовые варианты ответов, связанные с принятыми клиническими терминами: от 0 до 4, где 0=Норма, 1=Легкая, 2=Умеренная, 3=Средняя, 4=Тяжелая.
Общий балл равен сумме Частей I, II и III (Балл: 0-236).
Более высокий балл = более тяжелые симптомы БП.
|
Месяц 2
|
|
Суммарный балл по частям I-III Единой рейтинговой шкалы болезни Паркинсона Международного общества по двигательным расстройствам (MDS-UPDRS) на 4-м месяце
Временное ограничение: Месяц 4
|
MDS-UPDRS - это многомодальная шкала.
Часть I оценивает немоторные аспекты повседневной жизни и состоит из 2 компонентов (возможные баллы: 0-52).
Часть IA содержит 6 вопросов и оценивается экзаменатором (возможные баллы: 0-24).
Часть IB содержит 7 вопросов о немоторных аспектах повседневной жизни, заполняемых участником (возможные баллы: 0-28).
Часть II оценивает моторные аспекты повседневной жизни (возможные баллы: 0-52) и включает 13 вопросов, заполняемых участником.
Часть III оценивает моторные симптомы болезни Паркинсона и проводится оценщиком (возможные баллы: 0-52).
Часть III содержала 33 вопроса на основе 18 пунктов.
Для всех вопросов каждой части числовые варианты ответов связаны с принятыми клиническими терминами: от 0 до 4, где 0=Норма, 1=Легкие, 2=Умеренные, 3=Выраженные, 4=Тяжелые.
Общий балл равен сумме Частей I, II и III (Балл: 0-236).
Более высокий балл = более тяжелые симптомы БП.
|
Месяц 4
|
|
Суммарный балл по частям I–III Унифицированной рейтинговой шкалы болезни Паркинсона Общества двигательных расстройств (MDS-UPDRS) на 6-м месяце
Временное ограничение: Месяц 6
|
MDS-UPDRS - это многомодальная шкала.
Часть I оценивает немоторные аспекты повседневной жизни и состоит из 2 компонентов (возможные баллы: 0-52).
Часть IA содержит 6 вопросов и оценивается экзаменатором (возможные баллы: 0-24).
Часть IB содержит 7 вопросов о немоторных аспектах повседневной жизни, заполняемых участником (возможные баллы: 0-28).
Часть II оценивает моторные аспекты повседневной жизни (возможные баллы: 0-52) и включает 13 вопросов, заполняемых участником.
Часть III оценивает моторные признаки болезни Паркинсона и проводится оценщиком (возможные баллы: 0-52).
Часть III содержала 33 вопроса на основе 18 пунктов.
Для всех вопросов каждой части числовые варианты ответов связаны с принятыми клиническими терминами: от 0 до 4, где 0=Норма, 1=Легкое, 2=Умеренное, 3=Среднее, 4=Тяжелое.
Общий балл равен сумме Частей I, II и III (Балл: 0-236).
Более высокий балл = более тяжелые симптомы БП.
|
Месяц 6
|
|
Суммарный балл по частям I–III Единой рейтинговой шкалы болезни Паркинсона Международного общества по двигательным расстройствам (MDS-UPDRS) на 8-м месяце
Временное ограничение: Месяц 8
|
MDS-UPDRS - это многомодальная шкала.
Часть I оценивает немоторные аспекты повседневной жизни и состоит из 2 компонентов (возможные баллы: 0-52).
Часть IA содержит 6 вопросов и оценивается экзаменатором (возможные баллы: 0-24).
Часть IB содержит 7 вопросов о немоторных аспектах повседневной жизни, заполняемых участником (возможные баллы: 0-28).
Часть II оценивает моторные аспекты повседневной жизни (возможные баллы: 0-52) и включает 13 вопросов, заполняемых участником.
Часть III оценивает моторные симптомы болезни Паркинсона и проводится оценщиком (возможные баллы: 0-52).
Часть III содержала 33 вопроса на основе 18 пунктов.
Для всех вопросов каждой части числовые варианты ответов связаны с принятыми клиническими терминами: от 0 до 4, где 0=Норма, 1=Легкая, 2=Умеренная, 3=Средняя, 4=Тяжелая.
Общий балл равен сумме Частей I, II и III (Балл: 0-236).
Более высокий балл = более тяжелые симптомы БП.
|
Месяц 8
|
|
Общий балл по частям I-III Унифицированной рейтинговой шкалы болезни Паркинсона Международного общества по двигательным расстройствам (MDS-UPDRS) на 10-м месяце
Временное ограничение: Месяц 10
|
MDS-UPDRS — это многомерная шкала.
Часть I оценивает немоторные аспекты повседневной жизни и состоит из 2 компонентов (возможные баллы: 0-52).
Часть IA содержит 6 вопросов и оценивается экзаменатором (возможные баллы: 0-24).
Часть IB содержит 7 вопросов о немоторных аспектах повседневной жизни, заполняемых участником (возможные баллы: 0-28).
Часть II оценивает моторные аспекты повседневной жизни (возможные баллы: 0-52) и включает 13 вопросов, заполняемых участником.
Часть III оценивает моторные признаки болезни Паркинсона и проводится оценщиком (возможные баллы: 0-52).
Часть III содержала 33 вопроса на основе 18 пунктов.
Для всех вопросов каждой части числовые варианты ответов связаны с принятыми клиническими терминами: от 0 до 4, где 0=Норма, 1=Легкая, 2=Умеренная, 3=Средняя, 4=Тяжелая.
Общий балл равен сумме Частей I, II и III (Балл: 0-236).
Более высокий балл = более тяжелые симптомы БП.
|
Месяц 10
|
|
Суммарный балл по частям I-III Единой шкалы оценки болезни Паркинсона Международного общества по двигательным расстройствам (MDS-UPDRS) на 12-м месяце
Временное ограничение: Месяц 12
|
MDS-UPDRS — это многомодальная шкала.
Часть I оценивает немоторные аспекты повседневной жизни и состоит из 2 компонентов (возможные баллы: 0-52).
Часть IA включает 6 вопросов и оценивается экзаменатором (возможные баллы: 0-24).
Часть IB содержит 7 вопросов о немоторных аспектах повседневной жизни, заполняемых участником (возможные баллы: 0-28).
Часть II оценивает моторные аспекты повседневной жизни (возможные баллы: 0-52) и включает 13 вопросов, заполняемых участником.
Часть III оценивает моторные симптомы БП и проводится оценщиком (возможные баллы: 0-52).
Часть III содержит 33 вопроса, основанных на 18 пунктах.
Для всех вопросов каждой части числовые варианты ответов связаны с принятыми клиническими терминами: от 0 до 4, где 0=Норма, 1=Легкая, 2=Умеренная, 3=Средняя, 4=Тяжелая.
Общий балл равен сумме Частей I, II и III (Балл: 0-236).
Более высокий балл = более тяжелые симптомы БП.
|
Месяц 12
|
|
Суммарный балл по частям I–III Единой оценочной шкалы болезни Паркинсона Международного общества по двигательным расстройствам (MDS-UPDRS) на 14-м месяце
Временное ограничение: Месяц 14
|
MDS-UPDRS представляет собой мутимодальную шкалу.
Часть I оценивает немоторные аспекты повседневной жизни и состоит из 2 компонентов (возможное количество баллов: 0-52).
Часть IA содержит 6 вопросов и оценивается экзаменатором (возможное количество баллов: 0-24).
Часть IB содержит 7 вопросов о немоторных аспектах повседневной жизни, заполняемых участником (возможное количество баллов: 0-28).
Часть II оценивает моторные аспекты повседневной жизни (возможное количество баллов: 0-52) и включает 13 вопросов, заполняемых участником.
Часть III оценивает моторные признаки болезни Паркинсона и проводится оценщиком (возможное количество баллов: 0-52).
Часть III содержала 33 вопроса на основе 18 пунктов.
Для всех вопросов каждой части числовые варианты ответов связаны с принятыми клиническими терминами: от 0 до 4, где 0=Норма, 1=Легкое, 2=Умеренное, 3=Среднее, 4=Тяжелое.
Общий балл равен сумме Частей I, II и III (Балл: 0-236).
Более высокий балл = более тяжелые симптомы БП.
|
Месяц 14
|
|
Суммарный балл по частям I-III Единой оценочной шкалы болезни Паркинсона Международного общества по двигательным расстройствам (MDS-UPDRS) на 16-м месяце
Временное ограничение: Месяц 16
|
MDS-UPDRS - это многомодальная шкала.
Часть I оценивает немоторные аспекты повседневной жизни и состоит из 2 компонентов (возможные баллы: 0-52).
Часть IA содержит 6 вопросов и оценивается экзаменатором (возможные баллы: 0-24).
Часть IB содержит 7 вопросов о немоторных аспектах повседневной жизни, заполняемых участником (возможные баллы: 0-28).
Часть II оценивает моторные аспекты повседневной жизни (возможные баллы: 0-52) и включает 13 вопросов, заполняемых участником.
Часть III оценивает моторные признаки болезни Паркинсона и проводится оценщиком (возможные баллы: 0-52).
Часть III содержала 33 вопроса, основанных на 18 пунктах.
Для всех вопросов каждой части числовые варианты ответов связаны с принятыми клиническими терминами: от 0 до 4, где 0=Норма, 1=Легкая, 2=Умеренная, 3=Средняя, 4=Тяжелая.
Общий балл равен сумме Частей I, II и III (Балл: 0-236).
Более высокий балл = более тяжелые симптомы БП.
|
Месяц 16
|
|
Суммарный балл по частям I–III Единой оценочной шкалы болезни Паркинсона Международного общества по двигательным расстройствам (MDS-UPDRS) на 18-м месяце
Временное ограничение: 18 месяц
|
MDS-UPDRS - это многомерная шкала.
Часть I оценивает немоторные аспекты повседневной жизни и состоит из 2 компонентов (возможные баллы 0-52).
Часть IA содержит 6 вопросов и оценивается экзаменатором (возможные баллы 0-24).
Часть IB содержит 7 вопросов о немоторных аспектах повседневной жизни, заполняемых участником (возможные баллы 0-28).
Часть II оценивает моторные аспекты повседневной жизни (возможные баллы 0-52) и включает 13 вопросов, заполняемых участником.
Часть III оценивает моторные признаки болезни Паркинсона и проводится оценщиком (возможные баллы 0-52).
Часть III содержала 33 вопроса на основе 18 пунктов.
Для всех вопросов каждой части числовые варианты ответов связаны с принятыми клиническими терминами: от 0 до 4, где 0=Норма, 1=Легкое, 2=Умеренное, 3=Среднее, 4=Тяжелое.
Общий балл равен сумме Частей I, II и III (Балл: 0-236).
Более высокий балл = более тяжелые симптомы БП.
|
18 месяц
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
MDS-UPDRS Часть III Подшкала
Временное ограничение: День 0, месяцы 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
Часть III MDS-UPDRS включает моторные пункты, оценивающие речь, мимику, ригидность, постукивание пальцами, движения кистей, пронационно-супинационные движения кистей, постукивание носком, ловкость ног, вставание со стула, походку, застывания при ходьбе, постуральную устойчивость, позу, общую спонтанность движений (брадикинезию тела), постуральный тремор рук, кинетический тремор рук, амплитуду тремора покоя и постоянство тремора покоя.
Она включала 33 оценки на основе 18 пунктов, каждый из которых имел 5 вариантов ответов: 0 = норма, 1 = незначительные, 2 = легкие, 3 = умеренные и 4 = тяжелые.
Диапазон шкалы составлял от 0 до 132, причем более низкий балл указывал на лучшую моторную функцию, а более высокий балл - на более тяжелые моторные симптомы.
|
День 0, месяцы 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS Часть III Подсчет баллов по отдельным пунктам для ранней стадии болезни Паркинсона (рБП)
Временное ограничение: День 0, Месяцы 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
Показатель ранней стадии болезни Паркинсона (РСБП) рассчитывается на основе подмножества из 15 пунктов части III MDS-UPDRS (моторное обследование).
Он включает все оценки ригидности (шея, верхние конечности [правая/левая] и нижние конечности [правая/левая]) и связанные с брадикинезией задания: постукивание пальцами (правая/левая), движения кистями (правая/левая), пронация-супинация кистей (правая/левая), постукивание стопами (правая/левая) и подвижность ног (правая/левая).
Каждый пункт оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта (0 = нет проблем до 4 = тяжелые нарушения), что дает общий диапазон показателя РСБП от 0 до 60. Более высокие баллы указывают на большую степень моторных нарушений, тогда как более низкие баллы отражают лучшую моторную функцию.
|
День 0, Месяцы 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
Шкала MDS-UPDRS Часть II
Временное ограничение: День 0, месяцы 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
MDS-UPDRS часть II включает двигательные пункты, оценивающие речь, слюноотделение и слюнотечение, жевание и глотание, задачи приёма пищи (нарезание еды и обращение со столовыми приборами), одевание, гигиену, почерк, занятия хобби и другими видами деятельности, повороты в постели, тремор, вставание с кровати, из машины или глубокого кресла, ходьбу и равновесие, а также феномен застывания.
Каждый из пунктов в UPDRS измеряется по шкале.
Он включал 13 пунктов, каждый из которых оценивается по 5 вариантам ответов: 0 = нормально, 1 = незначительно, 2 = легко, 3 = умеренно и 4 = тяжело.
Диапазон шкалы для Части II составлял 0-52 балла, причём более высокие баллы отражают большую степень тяжести.
|
День 0, месяцы 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
Шкала MDS-UPDRS Часть I
Временное ограничение: День 0, Месяцы 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
Часть I MDS-UPDRS включает несколько немоторных аспектов повседневной жизни, включая когнитивные нарушения, галлюцинации и психоз, подавленное настроение, тревожное настроение, апатию, признаки синдрома дисрегуляции дофамина в части 1A, а также проблемы со сном, дневную сонливость, боль и другие ощущения, проблемы с мочеиспусканием, проблемы с запором, головокружение при вставании и усталость в части 1B.
Часть I оценивала немоторные аспекты повседневной жизни и состоит из 2 компонентов (Диапазон 0-52).
Часть IA содержала 6 вопросов и оценивалась экзаменатором (Диапазон 0-24).
Часть IB содержала 7 вопросов о немоторных аспектах повседневной жизни, которые заполнялись участником (Диапазон 0-28).
Каждый пункт UPDRS оценивается по шкале от 0 до 4, где 0 - норма, а 4 (более высокий балл) представляет серьезные нарушения/худший исход.
Общий диапазон баллов от 0 до 52.
Общий балл представляет собой сумму подшкал части IA (0-24) и части IB (0-28).
Более высокие баллы указывали на большую тяжесть немоторных симптомов.
|
День 0, Месяцы 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
Возникающие симптомы у участников по оценке MDS-UPDRS Часть II
Временное ограничение: От исходного уровня до 18 месяца
|
Участник считался имеющим появляющийся симптом по пункту, если изменение от исходного уровня по пункту больше 0 в течение 2 последовательных визитов.
Величина изменения от исходного уровня не учитывалась для определения появляющегося симптома.
Часть II Объединенной рейтинговой шкалы болезни Паркинсона Общества двигательных расстройств (MDS-UPDRS) включает двигательные пункты, оценивающие речь, слюноотделение и слюнотечение, жевание и глотание, задачи приема пищи (нарезание пищи и обращение со столовыми приборами), одевание, гигиену, почерк, занятие хобби и другими видами деятельности, повороты в постели, тремор, вставание с постели, из машины или глубокого кресла, ходьбу и равновесие, а также застывания.
Это включало 13 пунктов, каждый с 5 вариантами ответов: 0 = нормально, 1 = незначительно, 2 = умеренно, 3 = средне, и 4 = тяжело.
Диапазон шкалы для Части II составлял 0-52, причем более высокие баллы отражают большую тяжесть.
|
От исходного уровня до 18 месяца
|
|
Время до ухудшения заболевания по шкале MDS-UPDRS Часть III
Временное ограничение: От исходного уровня до 18 месяца
|
Время до ухудшения заболевания по шкале MDS-UPDRS III, определяемое как увеличение на 5 баллов по шкале MDS-UPDRS III в течение 18-месячного периода.
Часть III MDS-UPDRS включает двигательные пункты, оценивающие речь, мимику, ригидность, постукивание пальцами, движения кистей, пронационно-супинационные движения кистей, постукивание носком, ловкость ног, вставание со стула, походку, замирание при ходьбе, постуральную устойчивость, осанку, общую спонтанность движений (брадикинезию тела), постуральный тремор кистей, кинетический тремор кистей, амплитуду тремора покоя и постоянство тремора покоя.
Она включала 33 оценки на основе 18 пунктов, каждый из которых имел 5 вариантов ответов: 0 = нормально, 1 = незначительно, 2 = умеренно, 3 = средне, 4 = тяжело.
Диапазон шкалы составлял от 0 до 132 баллов, причем более низкий балл указывал на лучшую двигательную функцию, а более высокий балл - на более тяжелые двигательные симптомы.
|
От исходного уровня до 18 месяца
|
|
Монреальская шкала оценки когнитивных функций (MoCA)
Временное ограничение: Скрининг, 18-й месяц
|
Монреальская когнитивная оценка (MoCA) - это стандартизированный инструмент скрининга, используемый для оценки легких когнитивных нарушений по нескольким когнитивным функциям, таким как зрительно-пространственная/исполнительная функция, называние, память, внимание, язык, абстракция, отсроченное воспроизведение и ориентация.
Общий возможный балл рассчитывается путем суммирования баллов по всем функциям и колеблется от: 0 до 30.
Балл 26 и выше считается нормальным, более низкий балл указывает на когнитивные нарушения.
|
Скрининг, 18-й месяц
|
|
Изменение по сравнению со скринингом в дофаминовой транспортной визуализации с помощью однофотонной эмиссионной компьютерной томографии (DaT-SPECT) средних стриарных коэффициентов специфического связывания (SBR)
Временное ограничение: Скрининг, 12 и 18 месяцев
|
Изменение среднего отношения специфического связывания (SBR) в полосатом теле по сравнению со скринингом оценивалось с помощью DaT-СПЕКТ с использованием 123I-Иофлупана в качестве радиофармпрепарата.
Весь полосатый мозг рассчитывался как среднее значение данных SBR для следующих четырёх "малых" областей: левое хвостатое ядро малое, левая скорлупа малая, правое хвостатое ядро малое и правая скорлупа малая.
SBR рассчитывалось для каждой области с использованием затылочной коры в качестве референсной области, где более низкий показатель SBR указывает на более тяжёлое течение заболевания.
Для расчёта использовалась следующая формула: (Среднее [Малая область] - Среднее [Затылочная область]) / (Среднее [Затылочная область]).
|
Скрининг, 12 и 18 месяцев
|
|
Время до начала симптоматического лечения (СТ)
Временное ограничение: От начала исследования до 18 месяца
|
Время до начала симптоматического лечения (СТ) в течение 18-месячного периода.
|
От начала исследования до 18 месяца
|
|
Симптоматическое лечение (СТ) Приём
Временное ограничение: Месяц 18
|
Сообщается о кумулятивном количестве участников, получающих симптоматическое лечение (СТ), через 18 месяцев.
|
Месяц 18
|
|
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯЛ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 30 дней наблюдения за безопасностью после последней дозы исследуемого препарата (до 19 месяцев)
|
НПР - это любое неблагоприятное медицинское событие у пациента или участника клинического исследования, временно связанное с применением исследуемого препарата, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым препаратом.
НПРТ определяется как любое НПР с датой начала в день или после приема первой дозы лечения, или любое неразрешенное событие, уже присутствовавшее до введения лечения, которое усиливается по интенсивности после воздействия лечения.
|
От исходного уровня до 30 дней наблюдения за безопасностью после последней дозы исследуемого препарата (до 19 месяцев)
|
|
Процент участников с серьезными НЯП
Временное ограничение: С момента исходного уровня до 30 дней наблюдения за безопасностью после последней дозы исследуемого препарата (до 19 месяцев)
|
Серьезное нежелательное явление: смерть, угрожающее жизни нежелательное явление, госпитализация в стационар или продление существующей госпитализации, стойкая или значительная нетрудоспособность или существенное нарушение способности к осуществлению нормальных жизненных функций, или врожденная аномалия/порок развития.
Важные медицинские события, которые могут не приводить к смерти, не быть угрожающими жизни или требовать госпитализации, могут считаться серьезными, когда, по мнению медицинского специалиста, они могут подвергать пациента или субъекта опасности и могут требовать медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения одного из исходов, перечисленных в данном определении.
|
С момента исходного уровня до 30 дней наблюдения за безопасностью после последней дозы исследуемого препарата (до 19 месяцев)
|
|
Процент участников с НЯ при лечении, приведшими к отзыву участника
Временное ограничение: С момента исходного уровня до 30 дней наблюдения за безопасностью после последней дозы исследуемого препарата (до 19 месяцев)
|
Побочное явление (ПЯ) — это любое неблагоприятное медицинское событие у пациента или участника клинического исследования, временно связанное с применением исследуемого препарата, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым препаратом.
ПЯ, возникшее во время лечения (ПЯВЛ), определяется как любое ПЯ с датой начала в день или после приема первой дозы лечения, либо любое неразрешенное событие, уже присутствовавшее до начала лечения, которое усилилось по интенсивности после воздействия лечения.
|
С момента исходного уровня до 30 дней наблюдения за безопасностью после последней дозы исследуемого препарата (до 19 месяцев)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: UCB Cares, 001 844 599 2273
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
6 сентября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
6 сентября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 декабря 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 декабря 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 декабря 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
31 октября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 октября 2025 г.
Последняя проверка
1 октября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PD0053
- 2020-003265-19 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования.
Исследователи могут запросить доступ к анонимным данным отдельных пациентов и отредактированным документам исследования, которые могут включать: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании.
Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org.
и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить.
Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.
Этот план может измениться, если риск повторной идентификации участников исследования будет признан слишком высоким после его завершения; в этом случае и для защиты участников данные на уровне отдельных пациентов не будут доступны.
Сроки обмена IPD
Данные этого испытания могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки и через 18 месяцев после завершения испытания.
Критерии совместного доступа к IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным IPD и отредактированным исследовательским документам, которые могут включать: необработанные наборы данных, готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, пустую форму отчета о случае, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании.
Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org.
и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить.
Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .