Um estudo de 18 meses para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética do UCB0599 oral em participantes do estudo com doença de Parkinson em estágio inicial (ORCHESTRA)
17 de outubro de 2025 atualizado por: UCB Biopharma SRL
Um estudo duplo-cego, controlado por placebo, randomizado, de fase 2a de 18 meses para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética do UCB0599 oral em participantes do estudo com doença de Parkinson inicial
O objetivo do estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade do UCB0599 e demonstrar a superioridade do UCB0599 sobre o placebo em relação aos sintomas clínicos da progressão da doença ao longo de 12 e 18 meses em participantes diagnosticados com doença de Parkinson em estágio inicial.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
496
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Pd0053 40515
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Bonn, Alemanha
- Pd0053 40138
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Dresden, Alemanha
- Pd0053 40530
-
Erbach im Odenwald, Alemanha
- Pd0053 40711
-
Erlangen, Alemanha
- Pd0053 40023
-
Essen, Alemanha
- Pd0053 40710
-
Haag in Oberbayern, Alemanha
- Pd0053 40532
-
Hanover, Alemanha
- Pd0053 40024
-
Kiel, Alemanha
- Pd0053 40249
-
Mainz, Alemanha
- Pd0053 40174
-
Marburg, Alemanha
- Pd0053 40529
-
Regensburg, Alemanha
- Pd0053 40531
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Calgary, Canadá
- Pd0053 50374
-
Kelowna, Canadá
- Pd0053 50390
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Ottawa, Canadá
- Pd0053 50387
-
Toronto, Canadá
- Pd0053 50389
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-
A Coruña, Espanha
- Pd0053 40045
-
Barcelona, Espanha
- Pd0053 40159
-
Barcelona, Espanha
- Pd0053 40267
-
Córdoba, Espanha
- Pd0053 40046
-
Madrid, Espanha
- Pd0053 40540
-
Móstoles, Espanha
- Pd0053 40542
-
Pamplona, Espanha
- Pd0053 40352
-
San Sebastián, Espanha
- Pd0053 40541
-
Seville, Espanha
- Pd0053 40049
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Pd0053 50140
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004-1150
- Pd0053 50506
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Pd0053 50081
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85710
- Pd0053 50391
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Pd0053 50539
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Estados Unidos, 92708
- Pd0053 50519
-
Fresno, California, Estados Unidos, 93710
- Pd0053 50385
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Pd0053 50416
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033-5315
- Pd0053 50118
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Pd0053 50531
-
-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Estados Unidos, 06810
- Pd0053 50392
-
Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- Pd0053 50538
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Pd0053 50396
-
Bradenton, Florida, Estados Unidos, 34205
- Pd0053 50524
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Pd0053 50199
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- Pd0053 50394
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912-0004
- Pd0053 50544
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Pd0053 50401
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612-3863
- Pd0053 50310
-
Winfield, Illinois, Estados Unidos, 60190
- Pd0053 50399
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Pd0053 50549
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Pd0053 50074
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0284
- Pd0053 50121
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Pd0053 50395
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201-1606
- Pd0053 50529
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Pd0053 50547
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Pd0053 50243
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- Pd0053 50546
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Pd0053 50386
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55130
- Pd0053 50536
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89104
- Pd0053 50397
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
- Pd0053 50299
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Pd0053 50521
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Pd0053 50119
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Pd0053 50077
-
Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
- Pd0053 50530
-
Williamsville, New York, Estados Unidos, 14221
- Pd0053 50535
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Pd0053 50372
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Pd0053 50311
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Pd0053 50255
-
Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- Pd0053 50527
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
- Pd0053 50398
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Pd0053 50510
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Pd0053 50526
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Pd0053 50084
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Pd0053 50532
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38157
- Pd0053 50543
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-5301
- Pd0053 50525
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Pd0053 50113
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Pd0053 50400
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401-1473
- Pd0053 50107
-
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Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- Pd0053 50542
-
Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Pd0053 50410
-
Virginia Beach, Virginia, Estados Unidos, 23456
- Pd0053 50534
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034-3030
- Pd0053 50292
-
Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Pd0053 50419
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-
West Virginia
-
Crab Orchard, West Virginia, Estados Unidos, 25827
- Pd0053 50402
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-
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-
Amiens, França
- Pd0053 40197
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Bordeaux, França
- Pd0053 40527
-
Créteil, França
- Pd0053 40424
-
Lille, França
- Pd0053 40526
-
Marseille, França
- Pd0053 40130
-
Nantes, França
- Pd0053 40635
-
Nîmes, França
- Pd0053 40524
-
Paris, França
- Pd0053 40525
-
Strasbourg, França
- Pd0053 40131
-
Toulouse, França
- Pd0053 40528
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holanda
- Pd0053 40359
-
-
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-
Brescia, Itália
- Pd0053 40555
-
Padua, Itália
- Pd0053 40533
-
Roma, Itália
- Pd0053 40257
-
Roma, Itália
- Pd0053 40534
-
Roma, Itália
- Pd0053 40697
-
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-
-
Bydgoszcz, Polônia
- Pd0053 40694
-
Jelenia Góra, Polônia
- Pd0053 40719
-
Katowice, Polônia
- Pd0053 40539
-
Krakow, Polônia
- Pd0053 40538
-
Krakow, Polônia
- Pd0053 40696
-
Lodz, Polônia
- Pd0053 40700
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Lublin, Polônia
- Pd0053 40702
-
Oświęcim, Polônia
- Pd0053 40535
-
Warsaw, Polônia
- Pd0053 40536
-
Warsaw, Polônia
- Pd0053 40699
-
Warsaw, Polônia
- Pd0053 40705
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-
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-
-
London, Reino Unido
- Pd0053 40175
-
London, Reino Unido
- Pd0053 40543
-
London, Reino Unido
- Pd0053 40698
-
Motherwell, Reino Unido
- Pd0053 40544
-
Newcastle upon Tyne, Reino Unido
- Pd0053 40306
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Plymouth, Reino Unido
- Pd0053 40457
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
40 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante do estudo deve ter 40 a 75 anos de idade, inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado
- O participante do estudo tem doença de Parkinson (DP), com diagnóstico feito por um neurologista de acordo com os critérios da Movement Disorder Society de 2015 dentro de 2 anos da visita inicial (incluindo diagnóstico durante a triagem)
- Os seguintes critérios diagnósticos devem ser atendidos: bradicinesia E pelo menos UM dos seguintes: rigidez muscular ou tremor de repouso
- Uma imagem do transportador de dopamina de triagem com tomografia computadorizada por emissão de fóton único (DaT-SPECT), ou um DaT-SPECT histórico dentro de 3 meses da visita de triagem que foi qualificado pelo leitor central, mostra evidências de déficit do transportador de dopamina de acordo com os requisitos do estudo e conforme determinado por um leitor central
- O participante do estudo está no estágio de Hoehn e Yahr modificado ≤2,5 na triagem
- O participante do estudo nunca tomou medicamentos para o tratamento dos sintomas motores da DP e não se espera que necessite iniciar o tratamento sintomático (TS) com alta probabilidade nos próximos 6 meses, tanto quanto o julgamento clínico permite
- O participante do estudo nunca participou de estudos de tratamento modificador da doença direcionados a doenças neurodegenerativas (NDD)
- O participante do estudo não toma N-acetilcisteína ou outros doadores de cisteína ou precursores de glutationa regularmente como suplemento alimentar
- O participante do estudo está disposto, competente e capaz de cumprir todos os aspectos do protocolo, incluindo cronograma de acompanhamento e coleta de amostras biológicas
- O participante do estudo tem um índice de massa corporal (IMC) de 16 a 34kg/m² (inclusive)
- Contracepção i) Um participante do sexo masculino deve concordar em usar contracepção durante o Período de Tratamento e por pelo menos 90 dias após a última dose do medicamento do estudo e abster-se de doar esperma durante este período ii) Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida, não amamentando e pelo menos uma das seguintes condições se aplica: Não é uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP) OU uma WOCBP que concorda em seguir as orientações contraceptivas durante o Período de Tratamento e por pelo menos 1 mês após a última dose da medicação do estudo. A participante do estudo deve ter um teste de gravidez sérico negativo na Triagem, que deve ser confirmado como negativo por teste de urina antes da primeira dose da medicação do estudo na linha de base (Visita 3). Se a contracepção oral for usada, um método de barreira adicional será necessário durante o estudo, pois um distúrbio gastrointestinal relacionado à medicação do estudo ou uma interação medicamentosa pela indução do CYP3A4 pode interferir na eficácia
Critério de exclusão:
- O participante do estudo tem hipersensibilidade conhecida a quaisquer componentes (e/ou seus excipientes) do medicamento do estudo ou medicamentos comparativos, conforme declarado no protocolo
- O participante do estudo tem uma ressonância magnética cerebral (MRI) realizada durante a triagem indicativa de uma anormalidade clinicamente significativa ou uma ressonância magnética histórica durante os 6 meses antes da visita de triagem 1 de qualidade suficiente para mostrar tais anormalidades. Em caso de dúvida, o significado é determinado caso a caso em estreita colaboração com o Monitor Médico e não deve incluir anormalidades como atrofia cerebral apropriada para a idade, sinais menores de substância branca ou vasculopatia leve
- O participante do estudo tem alguma contra-indicação para ressonância magnética cerebral ou imagem do transportador de dopamina com tomografia computadorizada por emissão de fóton único (DaT-SPECT)
- O participante do estudo tem uma pontuação da Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA) inferior a 23, indicando comprometimento cognitivo leve ou outro comprometimento cognitivo significativo ou demência clínica na triagem que, na opinião do investigador, interferiria na avaliação do estudo
- O participante do estudo tem anormalidades na coluna lombar previamente conhecidas ou determinadas por uma radiografia lombar de triagem (se realizada) que pode impedir a punção lombar, na opinião do investigador. O participante deve ser excluído da punção lombar, mas não da participação no estudo
- O participante do estudo tem anormalidade clinicamente significativa no eletrocardiograma (ECG) na triagem, na opinião do investigador
- O participante do estudo tem histórico de uso de medicamentos para o tratamento dos sintomas motores da DP. O uso passado curto (até 4 semanas) de medicamentos para o tratamento de sintomas motores é permitido após um período de washout suficiente. Os medicamentos incluídos são: levodopa (máximo de 400 mg por dia), agonistas da dopamina, inibidores da monoamina oxidase B (MAO-B), anticolinérgicos ou amantadina. Um período de washout suficiente é de pelo menos 3 meses antes da visita de linha de base
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço de dose alta UCB0599
Os participantes serão randomizados para receber uma alta dosagem predefinida de UCB0599 durante o período de tratamento.
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Medicamento: UCB0599 Forma farmacêutica: Grânulos em cápsulas Via de administração: Via oral Os participantes receberão UCB0599 em uma sequência pré-especificada durante o Período de Tratamento.
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Comparador de Placebo: Braço placebo
Os participantes serão randomizados para receber uma dosagem predefinida de placebo durante o período de tratamento.
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Medicamento: Placebo Forma farmacêutica: Cápsulas Via de administração: Via oral Os Participantes receberão Placebo em uma sequência pré-especificada durante o Período de Tratamento.
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Experimental: Braço de dose baixa UCB0599
Os participantes serão randomizados para receber uma dosagem baixa predefinida de UCB0599 durante o período de tratamento.
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Medicamento: UCB0599 Forma farmacêutica: Grânulos em cápsulas Via de administração: Via oral Os participantes receberão UCB0599 em uma sequência pré-especificada durante o Período de Tratamento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuação Total das Partes I-III da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS) no Dia 0
Prazo: Dia 0
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A MDS-UPDRS é uma escala multimodal.
A Parte I avaliou as experiências não motoras da vida diária e tem 2 componentes (0-52 pontos possíveis).
A Parte IA contém 6 perguntas e é avaliada pelo examinador (0-24 pontos possíveis).
A Parte IB contém 7 perguntas sobre experiências não motoras da vida diária preenchidas pelo participante (0-28 pontos possíveis).
A Parte II avaliou as experiências motoras da vida diária (0-52 pontos possíveis) e inclui 13 perguntas preenchidas pelo participante.
A Parte III avaliou os sinais motores da DP e foi administrada pelo avaliador (0-52 pontos possíveis).
A Parte III continha 33 perguntas baseadas em 18 itens.
Para todas as perguntas de cada parte, as opções de resposta numérica estão ligadas a termos clínicos aceites: 0 a 4, 0=Normal, 1=Ligeiro, 2=Moderado, 3=Moderado, 4=Severo.
A Pontuação Total é igual à soma das Partes I, II e III (Pontuação: 0-236).
Pontuação mais elevada = sintomas de DP mais graves.
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Dia 0
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Escala Unificada da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS) Pontuação Total das Partes I-III no Mês 2
Prazo: Mês 2
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A MDS-UPDRS é uma escala multimodal.
A Parte I avaliou as experiências não motoras da vida diária e tem 2 componentes (0-52 pontos possíveis).
A Parte IA contém 6 perguntas e é avaliada pelo examinador (0-24 pontos possíveis).
A Parte IB contém 7 perguntas sobre experiências não motoras da vida diária preenchidas pelo participante (0-28 pontos possíveis).
A Parte II avaliou as experiências motoras da vida diária (0-52 pontos possíveis) e inclui 13 perguntas preenchidas pelo participante.
A Parte III avaliou os sinais motores da DP e foi administrada pelo avaliador (0-52 pontos possíveis).
A Parte III continha 33 perguntas baseadas em 18 itens.
Para todas as perguntas de cada parte, as opções de resposta numérica estão ligadas a termos clínicos aceites: 0 a 4, 0=Normal, 1=Ligeiro, 2=Leve, 3=Moderado, 4=Grave.
A Pontuação Total é igual à soma das Partes I, II e III (Pontuação: 0-236).
Pontuação mais elevada = sintomas mais graves da DP.
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Mês 2
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Pontuação Total das Partes I-III da Escala Unificada da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS) no Mês 4
Prazo: Mês 4
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A MDS-UPDRS é uma escala multimodal.
A Parte I avaliou as experiências não motoras da vida diária e tem 2 componentes (0-52 pontos possíveis).
A Parte IA contém 6 perguntas e é avaliada pelo examinador (0-24 pontos possíveis).
A Parte IB contém 7 perguntas sobre experiências não motoras da vida diária preenchidas pelo participante (0-28 pontos possíveis).
A Parte II avaliou as experiências motoras da vida diária (0-52 pontos possíveis) e inclui 13 questões preenchidas pelo participante.
A Parte III avaliou os sinais motores da DP e foi administrada pelo avaliador (0-52 pontos possíveis).
A Parte III continha 33 perguntas baseadas em 18 itens.
Para todas as perguntas de cada parte, as opções de resposta numérica estão ligadas a termos clínicos aceites: 0 a 4, 0=Normal, 1=Ligeiro, 2=Leve, 3=Moderado, 4=Severo.
A Pontuação Total é igual à soma das Partes I, II e III (Pontuação: 0-236).
Pontuação mais alta = sintomas de DP mais severos.
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Mês 4
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Escala Unificada da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS) Pontuação Total das Partes I-III no Mês 6
Prazo: Mês 6
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A MDS-UPDRS é uma escala multimodal.
A Parte I avaliou as experiências não motoras da vida diária e tem 2 componentes (0-52 pontos possíveis).
A Parte IA contém 6 perguntas e é avaliada pelo examinador (0-24 pontos possíveis).
A Parte IB contém 7 perguntas sobre experiências não motoras da vida diária preenchidas pelo participante (0-28 pontos possíveis).
A Parte II avaliou as experiências motoras da vida diária (0-52 pontos possíveis) e inclui 13 perguntas preenchidas pelo participante.
A Parte III avaliou os sinais motores da DP e foi administrada pelo avaliador (0-52 pontos possíveis).
A Parte III continha 33 perguntas baseadas em 18 itens.
Para todas as perguntas de cada parte, as opções de resposta de pontuação numérica estão ligadas aos termos clínicos aceites: 0 a 4, 0=Normal, 1=Ligeiro, 2=Moderado, 3=Moderado, 4=Severo.
A Pontuação Total é igual à soma das Partes I, II e III (Pontuação: 0-236).
Pontuação mais alta = sintomas de DP mais severos.
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Mês 6
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Escala Unificada da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS) Soma das Partes I-III no Mês 8
Prazo: Mês 8
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A MDS-UPDRS é uma escala multimodal.
A Parte I avaliou as experiências não motoras da vida diária e tem 2 componentes (0-52 pontos possíveis).
A Parte IA contém 6 perguntas e é avaliada pelo examinador (0-24 pontos possíveis).
A Parte IB contém 7 perguntas sobre experiências não motoras da vida diária preenchidas pelo participante (0-28 pontos possíveis).
A Parte II avaliou as experiências motoras da vida diária (0-52 pontos possíveis) e inclui 13 perguntas preenchidas pelo participante.
A Parte III avaliou os sinais motores da DP e foi administrada pelo avaliador (0-52 pontos possíveis).
A Parte III continha 33 perguntas baseadas em 18 itens.
Para todas as perguntas de cada parte, as opções de resposta de pontuação numérica estão ligadas a termos clínicos aceites: 0 a 4, 0=Normal, 1=Ligeiro, 2=Moderado, 3=Grave, 4=Muito Grave.
A Pontuação Total é igual à soma das Partes I, II e III (Pontuação: 0-236).
Pontuação mais elevada = sintomas mais graves da DP.
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Mês 8
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Escala Unificada da Doença de Parkinson da Sociedade de Transtornos do Movimento (MDS-UPDRS) Soma das Partes I-III no Mês 10
Prazo: Mês 10
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A MDS-UPDRS é uma escala multimodal.
A Parte I avaliou as experiências não motoras da vida diária e tem 2 componentes (0-52 pontos possíveis).
A Parte IA contém 6 perguntas e é avaliada pelo examinador (0-24 pontos possíveis).
A Parte IB contém 7 perguntas sobre experiências não motoras da vida diária preenchidas pelo participante (0-28 pontos possíveis).
A Parte II avaliou as experiências motoras da vida diária (0-52 pontos possíveis) e inclui 13 perguntas preenchidas pelo participante.
A Parte III avaliou os sinais motores da DP e foi administrada pelo avaliador (0-52 pontos possíveis).
A Parte III continha 33 perguntas baseadas em 18 itens.
Para todas as perguntas de cada parte, as opções de resposta de pontuação numérica estão ligadas a termos clínicos aceites: 0 a 4, 0=Normal, 1=Ligeiro, 2=Leve, 3=Moderado, 4=Grave.
A Pontuação Total é igual à soma das Partes I, II e III (Pontuação: 0-236).
Pontuação mais alta = sintomas de DP mais graves.
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Mês 10
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Escala Unificada para a Doença de Parkinson da Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) - Soma das Pontuações das Partes I-III no Mês 12
Prazo: Mês 12
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A MDS-UPDRS é uma escala multimodal.
A Parte I avaliou as experiências não motoras da vida diária e tem 2 componentes (0-52 pontos possíveis).
A Parte IA contém 6 perguntas e é avaliada pelo examinador (0-24 pontos possíveis).
A Parte IB contém 7 perguntas sobre experiências não motoras da vida diária preenchidas pelo participante (0-28 pontos possíveis).
A Parte II avaliou as experiências motoras da vida diária (0-52 pontos possíveis) e inclui 13 perguntas preenchidas pelo participante.
A Parte III avaliou os sinais motores da DP e foi administrada pelo avaliador (0-52 pontos possíveis).
A Parte III continha 33 perguntas baseadas em 18 itens.
Para todas as perguntas de cada parte, as opções de resposta numérica estão ligadas a termos clínicos aceites: 0 a 4, 0=Normal, 1=Ligeiro, 2=Moderado, 3=Severo, 4=Muito Severo.
A Pontuação Total é igual à soma das Partes I, II e III (Pontuação: 0-236).
Pontuação mais elevada = sintomas de DP mais graves.
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Mês 12
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Pontuação Total das Partes I-III da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS) no Mês 14
Prazo: Mês 14
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A MDS-UPDRS é uma escala multimodal.
A Parte I avaliou as experiências não motoras da vida diária e tem 2 componentes (0-52 pontos possíveis).
A Parte IA contém 6 questões e é avaliada pelo examinador (0-24 pontos possíveis).
A Parte IB contém 7 questões sobre experiências não motoras da vida diária preenchidas pelo participante (0-28 pontos possíveis).
A Parte II avaliou as experiências motoras da vida diária (0-52 pontos possíveis) e inclui 13 questões preenchidas pelo participante.
A Parte III avaliou os sinais motores da DP e foi administrada pelo avaliador (0-52 pontos possíveis).
A Parte III continha 33 questões baseadas em 18 itens.
Para todas as questões de cada parte, as opções de resposta numérica estão ligadas a termos clínicos aceites: 0 a 4, 0=Normal, 1=Ligeiro, 2=Moderado, 3=Moderado, 4=Severo.
A Pontuação Total é igual à soma das Partes I, II e III (Pontuação: 0-236).
Pontuação mais elevada = sintomas de DP mais graves.
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Mês 14
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Pontuação Total das Partes I-III da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS) no Mês 16
Prazo: Mês 16
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A MDS-UPDRS é uma escala multimodal.
A Parte I avaliou as experiências não motoras da vida diária e tem 2 componentes (0-52 pontos possíveis).
A Parte IA contém 6 perguntas e é avaliada pelo examinador (0-24 pontos possíveis).
A Parte IB contém 7 perguntas sobre experiências não motoras da vida diária preenchidas pelo participante (0-28 pontos possíveis).
A Parte II avaliou as experiências motoras da vida diária (0-52 pontos possíveis) e inclui 13 perguntas preenchidas pelo participante.
A Parte III avaliou os sinais motores da DP e foi administrada pelo avaliador (0-52 pontos possíveis).
A Parte III continha 33 perguntas baseadas em 18 itens.
Para todas as perguntas de cada parte, as opções de resposta de pontuação numérica estão ligadas a termos clínicos aceites: 0 a 4, 0=Normal, 1=Ligeiro, 2=Moderado, 3=Grave, 4=Muito Grave.
A Pontuação Total é igual à soma das Partes I, II e III (Pontuação: 0-236).
Pontuação mais elevada = sintomas de DP mais graves.
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Mês 16
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Escala Unificada da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS) Pontuação Total das Partes I-III no Mês 18
Prazo: Mês 18
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A MDS-UPDRS é uma escala multimodal.
A Parte I avaliou as experiências não motoras da vida diária e tem 2 componentes (0-52 pontos possíveis).
A Parte IA contém 6 perguntas e é avaliada pelo examinador (0-24 pontos possíveis).
A Parte IB contém 7 perguntas sobre experiências não motoras da vida diária preenchidas pelo participante (0-28 pontos possíveis).
A Parte II avaliou as experiências motoras da vida diária (0-52 pontos possíveis) e inclui 13 perguntas preenchidas pelo participante.
A Parte III avaliou os sinais motores da DP e foi administrada pelo avaliador (0-52 pontos possíveis).
A Parte III continha 33 perguntas baseadas em 18 itens.
Para todas as perguntas de cada parte, as opções de resposta de pontuação numérica estão ligadas a termos clínicos aceites: 0 a 4, 0=Normal, 1=Ligeiro, 2=Leve, 3=Moderado, 4=Grave.
A Pontuação Total é igual à soma das Partes I, II e III (Pontuação: 0-236).
Pontuação mais alta = sintomas de DP mais graves.
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Mês 18
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Subescala da Parte III da MDS-UPDRS
Prazo: Dia 0, Meses 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
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A parte III da MDS-UPDRS inclui itens motores que avaliam a fala, a expressão facial, a rigidez, o toque com os dedos, os movimentos das mãos, os movimentos de pronação e supinação das mãos, o toque com os dedos dos pés, a agilidade das pernas, o levantar da cadeira, a marcha, o congelamento da marcha, a estabilidade postural, a postura, a espontaneidade global do movimento (bradicinesia corporal), o tremor postural das mãos, o tremor cinético das mãos, a amplitude do tremor de repouso e a constância do tremor de repouso.
Incluiu 33 pontuações baseadas em 18 itens, cada um com 5 respostas ancoradas: 0 = normal, 1 = ligeiro, 2 = moderado, 3 = moderado e 4 = severo.
A escala variava de 0 a 132, sendo que uma pontuação mais baixa indicava uma melhor função motora e uma pontuação mais alta indicava sintomas motores mais graves.
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Dia 0, Meses 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
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Subpontuação MDS-UPDRS Parte III para Doença de Parkinson em Fase Inicial (ePD) em Itens Selecionados
Prazo: Dia 0, Meses 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
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A subpontuação da doença de Parkinson em fase inicial (ePD) é derivada de um subconjunto de 15 itens da Parte III da MDS-UPDRS (Exame Motor).
Inclui todas as avaliações de rigidez (pescoço, membros superiores [direito/esquerdo] e membros inferiores [direito/esquerdo]) e tarefas relacionadas com bradicinesia: batimento de dedos (direito/esquerdo), movimentos das mãos (direito/esquerdo), pronação-supinação das mãos (direito/esquerdo), batimento dos dedos dos pés (direito/esquerdo) e agilidade das pernas (direito/esquerdo).
Cada item é pontuado numa escala de Likert de 5 pontos (0 = sem problema a 4 = grave), resultando numa gama total de subpontuação ePD de 0 a 60. Pontuações mais elevadas indicam maior comprometimento motor, enquanto pontuações mais baixas refletem melhor função motora.
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Dia 0, Meses 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
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Subescala MDS-UPDRS Parte II
Prazo: Dia 0, Meses 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
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A parte II da MDS-UPDRS inclui itens motores que avaliam a fala, a saliva e o salivar, a mastigação e a deglutição, as tarefas alimentares (cortar comida e manusear utensílios), o vestir, a higiene, a caligrafia, a realização de passatempos e outras atividades, o virar na cama, o tremor, o levantar da cama, de um carro ou de uma cadeira funda, o caminhar e o equilíbrio, e o congelamento.
Cada um dos itens da UPDRS é medido numa escala.
Incluiu 13 itens, cada um ancorado com 5 respostas: 0 = normal, 1 = ligeiro, 2 = moderado, 3 = moderado, e 4 = grave.
A escala para a Parte II variava de 0 a 52, com pontuações mais elevadas a refletir maior gravidade.
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Dia 0, Meses 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
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Subescala MDS-UPDRS Parte I
Prazo: Dia 0, Meses 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
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A Parte I da MDS-UPDRS inclui vários aspetos não motores das experiências de vida diária, incluindo défice cognitivo, alucinações e psicose, humor depressivo, ansiedade, apatia, características da síndrome de desregulação da dopamina durante a parte 1A e problemas de sono, sonolência diurna, dor e outras sensações, problemas urinários, problemas de obstipação, tonturas ao levantar e fadiga durante a Parte 1B.
A Parte I avaliou as experiências não motoras da vida diária e tem 2 componentes (Intervalo 0-52).
A Parte IA continha 6 perguntas e foi avaliada pelo examinador (Intervalo 0-24).
A Parte IB continha 7 perguntas sobre experiências não motoras da vida diária que foram preenchidas pelo participante (Intervalo 0-28).
Cada um dos itens da UPDRS é medido numa escala de 0 a 4, onde 0 é normal e 4 (pontuação mais alta) representa anomalias graves/pior resultado.
Intervalo de Pontuação Total de 0 a 52.
A pontuação total é a soma das pontuações das subescalas da Parte IA (0-24) e da Parte IB (0-28).
Pontuações mais altas indicaram maior gravidade dos sintomas não motores.
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Dia 0, Meses 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
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Sintomas Emergentes em Participantes Medidos pela MDS-UPDRS Parte II
Prazo: Linha de Base até ao Mês 18
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O participante foi considerado como tendo um sintoma emergente para o item, se a alteração em relação à Linha de Base para o item for superior a 0 durante 2 visitas consecutivas.
A magnitude da alteração em relação à Linha de Base não foi considerada para determinar o sintoma emergente.
A Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS) parte II inclui itens motores que avaliam a fala, saliva e baba, mastigação e deglutição, tarefas alimentares (cortar alimentos e manusear utensílios), vestir, higiene, caligrafia, realizar passatempos e outras atividades, virar-se na cama, tremor, levantar-se da cama, de um carro ou de uma cadeira funda, caminhar e equilíbrio, e congelamento.
Isto incluiu 13 itens, cada um com 5 respostas ancoradas: 0 = normal, 1 = ligeiro, 2 = moderado, 3 = moderado, e 4 = grave.
A escala de pontuação para a Parte II era de 0-52, com pontuações mais elevadas a refletir maior gravidade.
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Linha de Base até ao Mês 18
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Tempo até ao Agravamento da Doença Medido pela MDS-UPDRS Parte III
Prazo: Da Linha de Base ao Mês 18
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Tempo até ao agravamento da doença na escala MDS-UPDRS III, definido por um aumento de 5 pontos na MDS-UPDRS III, dentro do período de 18 meses.
A parte III da MDS-UPDRS inclui itens motores que avaliam a fala, expressão facial, rigidez, toque com os dedos, movimentos das mãos, movimentos de pronação e supinação das mãos, toque com os dedos dos pés, agilidade das pernas, levantar da cadeira, marcha, congelamento da marcha, estabilidade postural, postura, espontaneidade global do movimento (bradicinesia corporal), tremor postural das mãos, tremor cinético das mãos, amplitude do tremor de repouso e constância do tremor de repouso.
Incluiu 33 pontuações baseadas em 18 itens, cada um com 5 respostas ancoradas: 0 = normal, 1 = ligeiro, 2 = moderado, 3 = moderado e 4 = grave.
A escala variava de 0 a 132, sendo que uma pontuação mais baixa indicava melhor função motora e uma pontuação mais alta indicava sintomas motores mais graves.
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Da Linha de Base ao Mês 18
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Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA)
Prazo: Triagem, Mês 18
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O Montreal Cognitive Assessment (MoCA) é um instrumento de rastreio padronizado utilizado para avaliar o comprometimento cognitivo leve em várias funções cognitivas, ou seja, função visuoespacial/executiva, nomeação, memória, atenção, linguagem, abstração, recordação diferida e orientação.
A pontuação total possível é calculada somando as pontuações de todas as funções e varia de: 0 a 30.
Uma pontuação de 26 ou superior é considerada normal, uma pontuação mais baixa indica comprometimento cognitivo.
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Triagem, Mês 18
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Alteração em Relação ao Rastreio na Imagiologia do Transportador de Dopamina com Tomografia Computorizada de Emissão de Fotão Único (DaT-SPECT) dos Valores Médios de Proporções de Ligação Específica do Estriado (SBR)
Prazo: Triagem, Meses 12 e 18
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A alteração em relação ao rastreio nos rácios de ligação específicos médios do estriado (SBR) foi avaliada por DaT-SPECT utilizando 123I-Ioflupane como radiofármaco.
O estriado total foi calculado como a média dos valores de dados SBR para as seguintes quatro regiões "pequenas": caudado esquerdo pequeno, putâmen esquerdo pequeno, caudado direito pequeno e putâmen direito pequeno.
O SBR foi calculado para cada região utilizando o córtex occipital como região de referência, em que um SBR mais baixo indica uma doença mais grave.
A seguinte fórmula foi utilizada para este cálculo: (Média [Região pequena] - Média [Região occipital]) / (Média [Região occipital]).
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Triagem, Meses 12 e 18
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Tempo até ao Início do Tratamento Sintomático (ST)
Prazo: Linha de Base até ao Mês 18
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Tempo até ao início do tratamento sintomático (TS) no período de 18 meses.
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Linha de Base até ao Mês 18
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Tratamento Sintomático (TS) Ingestão
Prazo: Mês 18
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São relatados os números acumulados de participantes em tratamento sintomático (ST) aos 18 meses.
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Mês 18
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Percentagem de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAET)
Prazo: Desde a linha de base até 30 dias de seguimento de segurança após a última dose do medicamento em estudo (até 19 meses)
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Um EA é qualquer ocorrência médica adversa num doente ou participante de estudo clínico, temporalmente associada à utilização da medicação do estudo, independentemente de ser considerada relacionada com a medicação do estudo.
Um EAT é definido como qualquer EA com data de início no dia ou após a primeira dose de tratamento ou qualquer evento não resolvido já presente antes da administração do tratamento que se agrava em intensidade após exposição ao tratamento.
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Desde a linha de base até 30 dias de seguimento de segurança após a última dose do medicamento em estudo (até 19 meses)
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Percentagem de Participantes com EETS Graves
Prazo: Desde a linha de base até 30 dias de seguimento de segurança após a última dose do medicamento em estudo (até 19 meses)
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Evento adverso grave: Morte, um evento adverso com risco de vida, hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, uma incapacidade persistente ou significativa ou interrupção substucional da capacidade de realizar funções de vida normais, ou uma anomalia congénita/defeito de nascença.
Eventos médicos importantes que podem não resultar em morte, serem com risco de vida ou exigir hospitalização podem ser considerados graves quando, com base no julgamento médico apropriado, podem colocar em risco o paciente ou sujeito e podem exigir intervenção médica ou cirúrgica para prevenir um dos resultados listados nesta definição.
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Desde a linha de base até 30 dias de seguimento de segurança após a última dose do medicamento em estudo (até 19 meses)
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Percentagem de Participantes com EATs que Levam à Retirada do Participante
Prazo: Desde a linha de base até 30 dias de seguimento de segurança após a última dose do medicamento do estudo (até 19 meses)
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável num doente ou participante num estudo clínico, temporalmente associada à utilização da medicação do estudo, independentemente de ser considerada relacionada com a medicação do estudo.
Um EAT é definido como qualquer EA com data de início no dia da primeira dose do tratamento ou após esta, ou qualquer evento não resolvido já presente antes da administração do tratamento que se agrava em intensidade após a exposição ao tratamento.
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Desde a linha de base até 30 dias de seguimento de segurança após a última dose do medicamento do estudo (até 19 meses)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 2273
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
6 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
6 de setembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
8 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
31 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PD0053
- 2020-003265-19 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos Estados Unidos e/ou Europa, ou o desenvolvimento global é interrompido e 18 meses após a conclusão do estudo.
Os investigadores podem solicitar acesso a dados anônimos individuais de pacientes e documentos de ensaios editados, que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado.
Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Este plano pode mudar se o risco de reidentificar os participantes do estudo for considerado muito alto após a conclusão do estudo; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou o desenvolvimento global ser descontinuado e 18 meses após a conclusão do estudo.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anônimo e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado.
Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .