En 18-månaders studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för oral UCB0599 hos studiedeltagare med Parkinsons sjukdom i ett tidigt stadium (ORCHESTRA)
17 oktober 2025 uppdaterad av: UCB Biopharma SRL
En dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad, 18-månaders fas 2a-studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för oral UCB0599 hos studiedeltagare med tidig Parkinsons sjukdom
Syftet med studien är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för UCB0599 och att visa UCB0599:s överlägsenhet jämfört med placebo med avseende på kliniska symtom på sjukdomsprogression under 12 och 18 månader hos deltagare som diagnostiserats med Parkinsons sjukdom i ett tidigt stadium.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
496
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Amiens, Frankrike
- Pd0053 40197
-
Bordeaux, Frankrike
- Pd0053 40527
-
Créteil, Frankrike
- Pd0053 40424
-
Lille, Frankrike
- Pd0053 40526
-
Marseille, Frankrike
- Pd0053 40130
-
Nantes, Frankrike
- Pd0053 40635
-
Nîmes, Frankrike
- Pd0053 40524
-
Paris, Frankrike
- Pd0053 40525
-
Strasbourg, Frankrike
- Pd0053 40131
-
Toulouse, Frankrike
- Pd0053 40528
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Pd0053 50140
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85004-1150
- Pd0053 50506
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
- Pd0053 50081
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85710
- Pd0053 50391
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
- Pd0053 50539
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Förenta staterna, 92708
- Pd0053 50519
-
Fresno, California, Förenta staterna, 93710
- Pd0053 50385
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
- Pd0053 50416
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033-5315
- Pd0053 50118
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
- Pd0053 50531
-
-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Förenta staterna, 06810
- Pd0053 50392
-
Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030
- Pd0053 50538
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33486
- Pd0053 50396
-
Bradenton, Florida, Förenta staterna, 34205
- Pd0053 50524
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Pd0053 50199
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
- Pd0053 50394
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912-0004
- Pd0053 50544
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Pd0053 50401
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612-3863
- Pd0053 50310
-
Winfield, Illinois, Förenta staterna, 60190
- Pd0053 50399
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Pd0053 50549
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- Pd0053 50074
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536-0284
- Pd0053 50121
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
- Pd0053 50395
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201-1606
- Pd0053 50529
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Pd0053 50547
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Pd0053 50243
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
- Pd0053 50546
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Förenta staterna, 48334
- Pd0053 50386
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55130
- Pd0053 50536
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89104
- Pd0053 50397
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08903
- Pd0053 50299
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Pd0053 50521
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Pd0053 50119
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Pd0053 50077
-
Stony Brook, New York, Förenta staterna, 11794
- Pd0053 50530
-
Williamsville, New York, Förenta staterna, 14221
- Pd0053 50535
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Pd0053 50372
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Pd0053 50311
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Pd0053 50255
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
- Pd0053 50527
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74136
- Pd0053 50398
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Pd0053 50510
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Pd0053 50526
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Pd0053 50084
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37920
- Pd0053 50532
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38157
- Pd0053 50543
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030-5301
- Pd0053 50525
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Pd0053 50113
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
- Pd0053 50400
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401-1473
- Pd0053 50107
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
- Pd0053 50542
-
Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22031
- Pd0053 50410
-
Virginia Beach, Virginia, Förenta staterna, 23456
- Pd0053 50534
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Förenta staterna, 98034-3030
- Pd0053 50292
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
- Pd0053 50419
-
-
West Virginia
-
Crab Orchard, West Virginia, Förenta staterna, 25827
- Pd0053 50402
-
-
-
-
-
Brescia, Italien
- Pd0053 40555
-
Padua, Italien
- Pd0053 40533
-
Roma, Italien
- Pd0053 40257
-
Roma, Italien
- Pd0053 40534
-
Roma, Italien
- Pd0053 40697
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- Pd0053 50374
-
Kelowna, Kanada
- Pd0053 50390
-
Ottawa, Kanada
- Pd0053 50387
-
Toronto, Kanada
- Pd0053 50389
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederländerna
- Pd0053 40359
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen
- Pd0053 40694
-
Jelenia Góra, Polen
- Pd0053 40719
-
Katowice, Polen
- Pd0053 40539
-
Krakow, Polen
- Pd0053 40538
-
Krakow, Polen
- Pd0053 40696
-
Lodz, Polen
- Pd0053 40700
-
Lublin, Polen
- Pd0053 40702
-
Oświęcim, Polen
- Pd0053 40535
-
Warsaw, Polen
- Pd0053 40536
-
Warsaw, Polen
- Pd0053 40699
-
Warsaw, Polen
- Pd0053 40705
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanien
- Pd0053 40045
-
Barcelona, Spanien
- Pd0053 40159
-
Barcelona, Spanien
- Pd0053 40267
-
Córdoba, Spanien
- Pd0053 40046
-
Madrid, Spanien
- Pd0053 40540
-
Móstoles, Spanien
- Pd0053 40542
-
Pamplona, Spanien
- Pd0053 40352
-
San Sebastián, Spanien
- Pd0053 40541
-
Seville, Spanien
- Pd0053 40049
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Pd0053 40175
-
London, Storbritannien
- Pd0053 40543
-
London, Storbritannien
- Pd0053 40698
-
Motherwell, Storbritannien
- Pd0053 40544
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien
- Pd0053 40306
-
Plymouth, Storbritannien
- Pd0053 40457
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Pd0053 40515
-
Bonn, Tyskland
- Pd0053 40138
-
Dresden, Tyskland
- Pd0053 40530
-
Erbach im Odenwald, Tyskland
- Pd0053 40711
-
Erlangen, Tyskland
- Pd0053 40023
-
Essen, Tyskland
- Pd0053 40710
-
Haag in Oberbayern, Tyskland
- Pd0053 40532
-
Hanover, Tyskland
- Pd0053 40024
-
Kiel, Tyskland
- Pd0053 40249
-
Mainz, Tyskland
- Pd0053 40174
-
Marburg, Tyskland
- Pd0053 40529
-
Regensburg, Tyskland
- Pd0053 40531
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
40 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Studiedeltagare måste vara 40 till 75 år inklusive, vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket
- Studiedeltagaren har Parkinsons sjukdom (PD), med en diagnos ställd av en neurolog enligt 2015 års kriterier för Movement Disorder Society inom 2 år efter Baseline Visit (inklusive diagnos under screening)
- Följande diagnostiska kriterier måste uppfyllas: bradykinesi OCH minst ETT av följande: muskelstelhet eller vilande tremor
- En screening av dopamintransportörer med datortomografi (DaT-SPECT), eller en historisk DaT-SPECT inom 3 månader efter screeningbesöket som har kvalificerats av den centrala läsaren, visar tecken på underskott av dopamintransportör per studiekrav och som bestäms av en central läsare
- Studiedeltagaren befinner sig i det ≤2,5 modifierade Hoehn och Yahr-stadiet vid screening
- Studiedeltagaren har aldrig tagit mediciner för behandling av motoriska symtom på PD och förväntas inte kräva påbörjad symtomatisk behandling (ST) med hög sannolikhet under de kommande 6 månaderna så långt som klinisk bedömning tillåter
- Studiedeltagare har aldrig deltagit i sjukdomsmodifierande behandlingsstudier riktade mot neurodegenerativ sjukdom (NDD)
- Studiedeltagare tar inte N-acetylcystein eller andra cysteindonatorer eller glutationprekursorer regelbundet som kosttillskott
- Studiedeltagaren är villig, kompetent och kan följa alla aspekter av protokollet, inklusive uppföljningsschema och insamling av bioprover
- Studiedeltagare har ett kroppsmassaindex (BMI) på 16 till 34 kg/m² (inklusive)
- Preventivmedel i) En manlig deltagare måste gå med på att använda preventivmedel under behandlingsperioden och i minst 90 dagar efter den sista dosen av studiemedicin och avstå från att donera spermier under denna period ii) En kvinnlig deltagare är berättigad att delta om hon inte är gravid, inte ammar, och minst ett av följande tillstånd gäller: Inte en kvinna i fertil ålder (WOCBP) ELLER EN WOCBP som samtycker till att följa preventivmedelsvägledningen under behandlingsperioden och i minst 1 månad efter den sista dosen av studiemedicin. Studiedeltagaren måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening, vilket ska bekräftas negativt genom urintestning före den första dosen av studieläkemedlet vid Baseline (besök 3). Om oral preventivmetod används kommer en ytterligare barriärmetod att krävas under studien eftersom en studiemedicinrelaterad gastrointestinal störning eller en läkemedelsinteraktion genom CYP3A4-induktion kan störa effekten
Exklusions kriterier:
- Studiedeltagaren har en känd överkänslighet mot alla komponenter (och/eller dess hjälpämnen) i studieläkemedlet eller jämförande läkemedel enligt protokollet
- Studiedeltagaren genomgår en magnetisk resonanstomografi (MRT) av hjärnan under screening som tyder på en kliniskt signifikant abnormitet eller en historisk MR-undersökning under de 6 månaderna före screeningbesök 1 av tillräcklig kvalitet för att visa sådana abnormiteter. I tveksamma fall bestäms betydelsen från fall till fall i nära samarbete med Medical Monitor och bör inte inkludera abnormiteter som åldersanpassad hjärnatrofi, mindre vita substanssignaler eller mild vaskulopati
- Studiedeltagaren har någon kontraindikation för hjärn-MRT eller dopamintransportöravbildning med datortomografi (DaT-SPECT) med enkel foton emission
- Studiedeltagaren har en Montreal Cognitive Assessment (MoCA) poäng mindre än 23, vilket indikerar mild kognitiv funktionsnedsättning eller annan betydande kognitiv funktionsnedsättning eller klinisk demens vid screening som, enligt utredarens åsikt, skulle störa studieutvärderingen
- Studiedeltagaren har avvikelser i ländryggen som tidigare känts eller fastställts av en screening ländryggsröntgen (om utförd) som skulle kunna förhindra lumbalpunktion, enligt utredarens uppfattning. Deltagaren ska uteslutas från lumbalpunktion men inte från studiedeltagande
- Studiedeltagaren har kliniskt signifikant elektrokardiogram (EKG) abnormitet vid screening, enligt utredarens uppfattning
- Studiedeltagaren har tidigare använt mediciner för behandling av motoriska symtom på PD. Kort (upp till 4 veckor) tidigare användning av mediciner för behandling av motoriska symtom är tillåten efter en tillräcklig tvättperiod. Läkemedel som ingår är: levodopa (högst 400 mg per dag), dopaminagonister, monoaminoxidas B (MAO-B)-hämmare, antikolinergika eller amantadin. En tillräcklig tvättperiod är minst 3 månader före baslinjebesöket
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: UCB0599 Högdosarm
Deltagarna kommer att randomiseras för att få en fördefinierad hög dos av UCB0599 under behandlingsperioden.
|
Läkemedel: UCB0599 Läkemedelsform: Granulat i kapslar Administreringssätt: Oral användning Deltagarna kommer att få UCB0599 i en fördefinierad sekvens under behandlingsperioden.
|
|
Placebo-jämförare: Placeboarm
Deltagarna kommer att randomiseras för att få en fördefinierad dos av placebo under behandlingsperioden.
|
Läkemedel: Placebo Läkemedelsform: Kapslar Administreringssätt: Oral användning Deltagarna kommer att få placebo i en fördefinierad sekvens under behandlingsperioden.
|
|
Experimentell: UCB0599 Lågdosarm
Deltagarna kommer att randomiseras för att få en fördefinierad låg dos av UCB0599 under behandlingsperioden.
|
Läkemedel: UCB0599 Läkemedelsform: Granulat i kapslar Administreringssätt: Oral användning Deltagarna kommer att få UCB0599 i en fördefinierad sekvens under behandlingsperioden.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) delar I–III summapoäng vid dag 0
Tidsram: Dag 0
|
MDS-UPDRS är en multimodal skala.
Del I utvärderade icke-motoriska erfarenheter av dagligt liv och har 2 komponenter (0-52 möjliga poäng).
Del IA innehåller 6 frågor och utvärderas av examinatorn (0-24 möjliga poäng).
Del IB innehåller 7 frågor om icke-motoriska erfarenheter av dagligt liv som fylls i av deltagaren (0-28 möjliga poäng).
Del II utvärderade motoriska erfarenheter av dagligt liv (0-52 möjliga poäng) och innehåller 13 frågor som fylls i av deltagaren.
Del III utvärderade motoriska tecken på PD och administrerades av bedömaren (0-52 möjliga poäng).
Del III innehöll 33 frågor baserade på 18 punkter.
För alla frågor i varje del är numeriska poängsvarsalternativ kopplade till accepterade kliniska termer: 0 till 4, 0=Normal, 1=Lätt, 2=Mild, 3=Måttlig, 4=Svår.
Totalpoäng är summan av del I, II och III (Poäng: 0-236).
Högre poäng = mer svåra PD-symptom.
|
Dag 0
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) delar I–III summapoäng vid månad 2
Tidsram: Månad 2
|
MDS-UPDRS är en multimodal skala.
Del I bedömde icke-motoriska erfarenheter av dagligt liv och har 2 komponenter (0-52 möjliga poäng).
Del IA innehåller 6 frågor och bedöms av undersökaren (0-24 möjliga poäng).
Del IB innehåller 7 frågor om icke-motoriska erfarenheter av dagligt liv som fylls i av deltagaren (0-28 möjliga poäng).
Del II bedömde motoriska erfarenheter av dagligt liv (0-52 möjliga poäng) och inkluderar 13 frågor som fylls i av deltagaren.
Del III bedömde motoriska tecken på PD och administrerades av bedömaren (0-52 möjliga poäng).
Del III innehöll 33 frågor baserade på 18 punkter.
För alla frågor i varje del är numeriska poängsvarsalternativ kopplade till accepterade kliniska termer: 0 till 4, 0=Normal, 1=Lätt, 2=Måttlig, 3=Moderat, 4=Svår.
Totalpoäng är summan av Del I, II och III (Poäng: 0-236).
Högre poäng = svårare PD-symptom.
|
Månad 2
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I–III summapoäng vid månad 4
Tidsram: Månad 4
|
MDS-UPDRS är en multimodal skala.
Del I bedömde icke-motoriska erfarenheter av dagligt liv och har 2 komponenter (0-52 möjliga poäng).
Del IA innehåller 6 frågor och bedöms av undersökaren (0-24 möjliga poäng).
Del IB innehåller 7 frågor om icke-motoriska erfarenheter av dagligt liv som fylls i av deltagaren (0-28 möjliga poäng).
Del II bedömde motoriska erfarenheter av dagligt liv (0-52 möjliga poäng) och inkluderar 13 frågor som fylls i av deltagaren.
Del III bedömde motoriska tecken på PD och administrerades av bedömaren (0-52 möjliga poäng).
Del III innehöll 33 frågor baserade på 18 punkter.
För alla frågor i varje del, numeriska poängsvarsalternativ kopplade till accepterade kliniska termer: 0 till 4, 0=Normal, 1=Lätt, 2=Måttlig, 3=Moderat, 4=Svår.
Totalt poängsumma är summan av Del I, II och III (Poäng: 0-236).
Högre poäng = mer allvarliga PD-symtom.
|
Månad 4
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) delar I–III summapoäng vid månad 6
Tidsram: Månad 6
|
MDS-UPDRS är en multimodal skala.
Del I bedömde icke-motoriska upplevelser av dagligt liv och har 2 komponenter (0-52 möjliga poäng).
Del IA innehåller 6 frågor och bedöms av examinatorn (0-24 möjliga poäng).
Del IB innehåller 7 frågor om icke-motoriska upplevelser av dagligt liv som fylls i av deltagaren (0-28 möjliga poäng).
Del II bedömde motoriska upplevelser av dagligt liv (0-52 möjliga poäng) och inkluderar 13 frågor som fylls i av deltagaren.
Del III bedömde motoriska tecken på PD och administrerades av bedömaren (0-52 möjliga poäng).
Del III innehöll 33 frågor baserade på 18 punkter.
För alla frågor i varje del, numeriska poängsvarsalternativ kopplade till accepterade kliniska termer: 0 till 4, 0=Normal, 1=Lätt, 2=Måttlig, 3=Moderat, 4=Allvarlig.
Totalt poäng är summan av Del I, II och III (Poäng: 0-236).
Högre poäng = mer allvarliga PD-symtom.
|
Månad 6
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) delar I–III summapoäng vid månad 8
Tidsram: Månad 8
|
MDS-UPDRS är en multimodal skala.
Del I bedömde icke-motoriska erfarenheter av dagligt liv och har 2 komponenter (0-52 möjliga poäng).
Del IA innehåller 6 frågor och bedöms av examinatorn (0-24 möjliga poäng).
Del IB innehåller 7 frågor om icke-motoriska erfarenheter av dagligt liv som fylls i av deltagaren (0-28 möjliga poäng).
Del II bedömde motoriska erfarenheter av dagligt liv (0-52 möjliga poäng) och inkluderar 13 frågor som fylls i av deltagaren.
Del III bedömde motoriska tecken på Parkinsons sjukdom och administrerades av bedömaren (0-52 möjliga poäng).
Del III innehöll 33 frågor baserade på 18 punkter.
För alla frågor i varje del, numeriska poängsvarsalternativ kopplade till accepterade kliniska termer: 0 till 4, 0=Normal, 1=Lätt, 2=Måttlig, 3=Moderat, 4=Allvarlig.
Totalt poäng är summan av del I, II och III (Poäng: 0-236).
Högre poäng = mer allvarliga Parkinsonsymptom.
|
Månad 8
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) delar I–III summapoäng vid månad 10
Tidsram: Månad 10
|
MDS-UPDRS är en multimodal skala.
Del I bedömde icke-motoriska upplevelser i dagligt liv och har 2 komponenter (0-52 möjliga poäng).
Del IA innehåller 6 frågor och bedöms av examinatorn (0-24 möjliga poäng).
Del IB innehåller 7 frågor om icke-motoriska upplevelser i dagligt liv som fylls i av deltagaren (0-28 möjliga poäng).
Del II bedömde motoriska upplevelser i dagligt liv (0-52 möjliga poäng) och inkluderar 13 frågor som fylls i av deltagaren.
Del III bedömde motoriska tecken på PD och administrerades av bedömaren (0-52 möjliga poäng).
Del III innehöll 33 frågor baserade på 18 punkter.
För alla frågor i varje del, numeriska poängsvarsalternativ kopplade till accepterade kliniska termer: 0 till 4, 0=Normal, 1=Lätt, 2=Måttlig, 3=Moderat, 4=Allvarlig.
Totalt poäng är summan av Del I, II och III (Poäng: 0-236).
Högre poäng = mer allvarliga PD-symtom.
|
Månad 10
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) delar I–III summapoäng vid månad 12
Tidsram: Månad 12
|
MDS-UPDRS är en multimodal skala.
Del I bedömde icke-motoriska erfarenheter av dagligt liv och har 2 komponenter (0-52 möjliga poäng).
Del IA innehåller 6 frågor och bedöms av examinatorn (0-24 möjliga poäng).
Del IB innehåller 7 frågor om icke-motoriska erfarenheter av dagligt liv som fylls i av deltagaren (0-28 möjliga poäng).
Del II bedömde motoriska erfarenheter av dagligt liv (0-52 möjliga poäng) och inkluderar 13 frågor som fylls i av deltagaren.
Del III bedömde motoriska tecken på PD och administrerades av bedömaren (0-52 möjliga poäng).
Del III innehöll 33 frågor baserade på 18 punkter.
För alla frågor i varje del, numeriska poängsvarsalternativ kopplade till accepterade kliniska termer: 0 till 4, 0=Normal, 1=Lätt, 2=Måttlig, 3=Moderat, 4=Svår.
Totalt poäng är summan av del I, II och III (Poäng: 0-236).
Högre poäng = mer svåra PD-symtom.
|
Månad 12
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) delar I-III summapoäng vid månad 14
Tidsram: Månad 14
|
MDS-UPDRS är en multimodal skala.
Del I bedömde icke-motoriska upplevelser i dagligt liv och har 2 komponenter (0-52 möjliga poäng).
Del IA innehåller 6 frågor och bedöms av undersökaren (0-24 möjliga poäng).
Del IB innehåller 7 frågor om icke-motoriska upplevelser i dagligt liv som fylls i av deltagaren (0-28 möjliga poäng).
Del II bedömde motoriska upplevelser i dagligt liv (0-52 möjliga poäng) och inkluderar 13 frågor som fylls i av deltagaren.
Del III bedömde motoriska tecken på PD och administrerades av bedömaren (0-52 möjliga poäng).
Del III innehöll 33 frågor baserade på 18 punkter.
För alla frågor i varje del, numeriska poängsvarsalternativ kopplade till accepterade kliniska termer: 0 till 4, 0=Normal, 1=Lätt, 2=Måttlig, 3=Moderat, 4=Allvarlig.
Totalt poängsumma är summan av Del I, II och III (Poäng: 0-236).
Högre poäng = mer allvarliga PD-symtom.
|
Månad 14
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I–III summapoäng vid månad 16
Tidsram: Månad 16
|
MDS-UPDRS är en multimodal skala.
Del I utvärderade icke-motoriska erfarenheter av dagligt liv och har 2 komponenter (0-52 möjliga poäng).
Del IA innehåller 6 frågor och utvärderas av undersökaren (0-24 möjliga poäng).
Del IB innehåller 7 frågor om icke-motoriska erfarenheter av dagligt liv som fylls i av deltagaren (0-28 möjliga poäng).
Del II utvärderade motoriska erfarenheter av dagligt liv (0-52 möjliga poäng) och inkluderar 13 frågor som fylls i av deltagaren.
Del III utvärderade motoriska tecken på PD och administrerades av bedömaren (0-52 möjliga poäng).
Del III innehöll 33 frågor baserade på 18 punkter.
För alla frågor i varje del, numeriska poängsvarsalternativ länkade till accepterade kliniska termer: 0 till 4, 0=Normal, 1=Lätt, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Svår.
Totalt poäng är summan av del I, II och III (Poäng: 0-236).
Högre poäng = mer allvarliga PD-symptom.
|
Månad 16
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I–III summapoäng vid månad 18
Tidsram: Månad 18
|
MDS-UPDRS är en multimodal skala.
Del I utvärderade icke-motoriska erfarenheter av dagligt liv och har 2 komponenter (0-52 möjliga poäng).
Del IA innehåller 6 frågor och utvärderas av undersökaren (0-24 möjliga poäng).
Del IB innehåller 7 frågor om icke-motoriska erfarenheter av dagligt liv som fylls i av deltagaren (0-28 möjliga poäng).
Del II utvärderade motoriska erfarenheter av dagligt liv (0-52 möjliga poäng) och inkluderar 13 frågor som fylls i av deltagaren.
Del III utvärderade motoriska symtom på Parkinsons sjukdom och administrerades av utvärderaren (0-52 möjliga poäng).
Del III innehöll 33 frågor baserade på 18 punkter.
För alla frågor i varje del är numeriska svarsalternativ kopplade till accepterade kliniska termer: 0 till 4, 0=Normal, 1=Lätt, 2=Måttlig, 3=Medel, 4=Svår.
Totalt poäng är summan av del I, II och III (Poäng: 0-236).
Högre poäng = mer allvarliga Parkinsonsymptom.
|
Månad 18
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
MDS-UPDRS del III Subskala
Tidsram: Dag 0, månad 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
MDS-UPDRS del III inkluderar motoriska punkter som bedömmer tal, ansiktsuttryck, rigiditet, fingerräffning, handrörelser, pronation-supinationrörelser av händerna, tåräffning, benrörlighet, resning från stol, gång, frysning av gång, postural stabilitet, hållning, global spontanitet av rörelse (kroppsbradykinesi), postural tremor i händerna, kinetisk tremor i händerna, vilotremoramplitud och konstanthet av vilotremor.
Den inkluderade 33 poäng baserade på 18 punkter, varje punkt ankrad med 5 svarsalternativ: 0 = normal, 1 = lätt, 2 = mild, 3 = måttlig och 4 = svår.
Skalans intervall var från 0 till 132, där ett lägre poäng indikerade bättre motorisk funktion och ett högre poäng indikerade mer allvarliga motoriska symptom.
|
Dag 0, månad 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS del III Tidig Parkinsons sjukdom (ePD) delpoäng på utvalda poster
Tidsram: Dag 0, månad 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
Den tidiga Parkinsons sjukdom (ePD) subskalan härleds från en 15-punkts deluppsättning av MDS-UPDRS del III (Motorisk undersökning).
Den inkluderar alla rigiditetsbedömningar (hals, övre extremiteter [höger/vänster] och nedre extremiteter [höger/vänster]) och bradykinesi-relaterade uppgifter: fingertappning (höger/vänster), handrörelser (höger/vänster), pronation-supination av händer (höger/vänster), tåtappning (höger/vänster) och benrörlighet (höger/vänster).
Varje post poängsätts på en 5-gradig Likertskala (0 = inga problem till 4 = svåra problem), vilket resulterar i ett totalt ePD-subskaleintervall på 0 till 60. Högre poäng indikerar större motorisk nedsättning, medan lägre poäng återspeglar bättre motorisk funktion.
|
Dag 0, månad 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS del II Subskala
Tidsram: Dag 0, Månad 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
MDS-UPDRS del II innehåller motoriska punkter som bedömer tal, saliv och dreglande, tugga och svälja, ätuppgifter (skära mat och hantera bestick), klädsel, hygien, handskrift, utförande av hobbyer och andra aktiviteter, vändning i sängen, tremor, resa sig ur sängen, ur bil eller ur en djup fåtölj, gång och balans, samt fryspningar.
Varje punkt i UPDRS mäts på en skala.
Den omfattade 13 punkter, varje punkt med 5 fastställda svarsalternativ: 0 = normalt, 1 = lätt, 2 = måttlig, 3 = medelsvår, och 4 = svår.
Skalans intervall för del II var 0-52, där högre poäng återspeglar större svårighetsgrad.
|
Dag 0, Månad 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS delskala I
Tidsram: Dag 0, månad 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
MDS-UPDRS del I omfattar flera icke-motoriska aspekter av vardagliga livserfarenheter inklusive kognitiv nedsättning, hallucinationer och psykos, nedstämdhet, ångest, apati, drag av dopamindysregleringssyndrom under del 1A samt sömnproblem, dagsömnighet, smärta och andra sensationer, urinproblem, förstoppningsproblem, yrsel vid upprätt ställning och trötthet under del 1B.
Del I bedömde icke-motoriska vardagliga livserfarenheter och har 2 komponenter (Omfång 0-52).
Del IA innehöll 6 frågor och bedömdes av examinator (Omfång 0-24).
Del IB innehöll 7 frågor om icke-motoriska vardagliga livserfarenheter som fylls i av deltagaren (Omfång 0-28).
Varje post i UPDRS mäts på en skala från 0 till 4, där 0 är normalt och 4 (högre poäng) representerar allvarliga avvikelser/sämre utfall.
Totalpoängomfång 0 till 52.
Totalpoängen är summan av del IA (0-24) och del IB (0-28) subskalpoäng.
Högre poäng indikerade större svårighetsgrad av icke-motoriska symtom.
|
Dag 0, månad 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
Framväxande symtom hos deltagare enligt MDS-UPDRS del II
Tidsram: Baseline till månad 18
|
Deltagaren ansågs ha ett framväxande symptom för posten om förändringen från baslinjen för posten är större än 0 vid 2 på varandra följande besök.
Storleken på förändringen från baslinjen beaktades inte för att fastställa det framväxande symtomet.
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del II innehåller motoriska poster som bedömmer tal, saliv och dreglande, tugga och svälja, ätuppgifter (skära mat och hantera bestick), klä på sig, hygien, handskrift, utföra hobbyer och andra aktiviteter, vända sig i sängen, tremor, resa sig ur säng, bil eller djup stol, gång och balans, och freezing.
Detta inkluderade 13 poster, var och en med 5 svarsalternativ: 0 = normalt, 1 = lätt, 2 = måttlig, 3 = medelsvår och 4 = svår.
Skalans omfång för del II var 0-52, där högre poäng återspeglar större svårighetsgrad.
|
Baseline till månad 18
|
|
Tid till försämring av sjukdomen mätt med MDS-UPDRS del III
Tidsram: Baseline till månad 18
|
Tid till försämring av sjukdomen på MDS-UPDRS III-skalan definierad som en 5-poäng ökning i MDS-UPDRS III, inom 18-månadersperioden.
MDS-UPDRS del III inkluderar motoriska punkter som bedömer tal, ansiktsuttryck, rigiditet, fingertappning, handrörelser, pronations-supinationsrörelser av händer, tåtappning, benrörlighet, resning från stol, gång, frysning av gång, postural stabilitet, hållning, global spontanitet av rörelse (kroppsbradykinesi), postural tremor i händerna, kinetisk tremor i händerna, vilotremoramplitud och konstant vilotremor.
Den inkluderade 33 poäng baserade på 18 punkter, varje punkt ankrad med 5 svar: 0 = normal, 1 = lätt, 2 = mild, 3 = måttlig och 4 = svår.
Skalan sträckte sig från 0 till 132, där ett lägre poängtal indikerade bättre motorisk funktion och ett högre poängtal indikerade mer allvarliga motoriska symptom.
|
Baseline till månad 18
|
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsram: Screening, månad 18
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA) är ett standardiserat screeningverktyg som används för att utvärdera mild kognitiv nedsättning över flera kognitiva funktioner såsom visuospatial/executiv funktion, benämning, minne, uppmärksamhet, språk, abstraktion, fördröjd återkallning och orientering.
Den totala möjliga poängen beräknas genom att summera poängen över alla funktioner och sträcker sig från: 0 till 30.
En poäng på 26 eller högre anses vara normal, medan en lägre poäng indikerar kognitiv nedsättning.
|
Screening, månad 18
|
|
Förändring från screening vid dopamintransportörsavbildning med enkelfotonemissionstomografi (DaT-SPECT) genomsnittlig striatumspecifika bindningsförhållanden (SBR)
Tidsram: Screening, månad 12 och 18
|
Förändringen från screening i genomsnittliga striatumspecifika bindningsförhållanden (SBR) bedömdes med DaT-SPECT med 123I-Ioflupane som radiopharmaceutikum.
Hela striatum beräknades som genomsnittet av SBR-datavärdena för de fyra följande "små" regionerna: vänster caudatus liten, vänster putamen liten, höger caudatus liten och höger putamen liten.
SBR beräknades för varje region med occipitala cortex som referensregion, där ett lägre SBR indikerar värre sjukdom.
Följande formel användes för att beräkna detta: (Genomsnitt [Liten region] - Genomsnitt [Occipital region]) / (Genomsnitt [Occipital region]).
|
Screening, månad 12 och 18
|
|
Tid till start av symtomatisk behandling (ST)
Tidsram: Baseline till månad 18
|
Tid till start av symtomatisk behandling (ST) inom 18-månadersperioden.
|
Baseline till månad 18
|
|
Symtomatisk behandling (ST) intag
Tidsram: Månad 18
|
Den kumulativa antalet deltagare på symtomatisk behandling (ST) vid 18 månader rapporteras.
|
Månad 18
|
|
Procentandel deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs)
Tidsram: Från baslinjen upp till 30 dagars säkerhetsuppföljning efter den sista dosen av studieläkemedlet (upp till 19 månader)
|
En AE är vilken som helst oönskad medicinsk händelse hos en patient eller klinisk studie deltagare, tidsmässigt associerad med användningen av studieläkemedel, oavsett om det anses relaterat till studieläkemedlet eller inte.
En TEAE definieras som vilken AE som helst med ett startdatum på eller efter den första dosen av behandlingen, eller något olöst tillstånd som redan fanns före behandlingens administrering och som förvärras i intensitet efter exponering för behandlingen.
|
Från baslinjen upp till 30 dagars säkerhetsuppföljning efter den sista dosen av studieläkemedlet (upp till 19 månader)
|
|
Andel deltagare med allvarliga TEAEs
Tidsram: Från baseline upp till 30 dagars säkerhetsuppföljning efter den sista dosen av läkemedlet i studien (upp till 19 månader)
|
Allvarlig biverkning: Död, en livshotande biverkning, inläggning på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ett bestående eller betydande funktionshinder eller avsevärd störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner, eller en medfödd missbildning/födelsedefekt.
Viktiga medicinska händelser som kanske inte leder till död, är livshotande eller kräver sjukhusvård kan anses allvarliga när de, baserat på lämpligt medicinskt omdöme, kan äventyra patienten eller försökspersonen och kan kräva medicinsk eller kirurgisk åtgärd för att förhindra ett av de utfall som anges i denna definition.
|
Från baseline upp till 30 dagars säkerhetsuppföljning efter den sista dosen av läkemedlet i studien (upp till 19 månader)
|
|
Andel deltagare med TEAE som ledde till deltagarens utträde
Tidsram: Från baslinjen upp till 30 dagars säkerhetsuppföljning efter den sista dosen av studieläkemedlet (upp till 19 månader)
|
En AE är varje oförutsedd medicinsk händelse hos en patient eller deltagare i en klinisk studie, tidsmässigt associerad med användningen av studieläkemedlet, oavsett om det anses vara relaterat till studieläkemedlet eller inte.
En TEAE definieras som varje AE med ett startdatum på eller efter den första dosen av behandlingen, eller något olöst tillstånd som redan fanns före behandlingens administrering och som förvärras i intensitet efter exponering för behandlingen.
|
Från baslinjen upp till 30 dagars säkerhetsuppföljning efter den sista dosen av studieläkemedlet (upp till 19 månader)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: UCB Cares, 001 844 599 2273
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 december 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
6 september 2024
Avslutad studie (Faktisk)
6 september 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 december 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 december 2020
Första postat (Faktisk)
8 december 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
31 oktober 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 oktober 2025
Senast verifierad
1 oktober 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PD0053
- 2020-003265-19 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännande i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts.
Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport.
Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org
och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas.
Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.
Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera försöksdeltagare bedöms vara för hög efter att försöket har slutförts; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle inte individuella data på patientnivå göras tillgängliga.
Tidsram för IPD-delning
Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att testet slutförts.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport.
Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org
och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas.
Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .