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Uno studio di 18 mesi per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica dell'UCB0599 orale nei partecipanti allo studio con malattia di Parkinson in fase iniziale (ORCHESTRA)

17 ottobre 2025 aggiornato da: UCB Biopharma SRL

Uno studio di fase 2a in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, della durata di 18 mesi per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica dell'UCB0599 orale nei partecipanti allo studio con malattia di Parkinson in fase iniziale

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di UCB0599 e dimostrare la superiorità di UCB0599 rispetto al placebo per quanto riguarda i sintomi clinici della progressione della malattia nell'arco di 12 e 18 mesi nei partecipanti con diagnosi di malattia di Parkinson in stadio iniziale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

496

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Pd0053 50374
      • Kelowna, Canada
        • Pd0053 50390
      • Ottawa, Canada
        • Pd0053 50387
      • Toronto, Canada
        • Pd0053 50389
  • Francia
      • Amiens, Francia
        • Pd0053 40197
      • Bordeaux, Francia
        • Pd0053 40527
      • Créteil, Francia
        • Pd0053 40424
      • Lille, Francia
        • Pd0053 40526
      • Marseille, Francia
        • Pd0053 40130
      • Nantes, Francia
        • Pd0053 40635
      • Nîmes, Francia
        • Pd0053 40524
      • Paris, Francia
        • Pd0053 40525
      • Strasbourg, Francia
        • Pd0053 40131
      • Toulouse, Francia
        • Pd0053 40528
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Pd0053 40515
      • Bonn, Germania
        • Pd0053 40138
      • Dresden, Germania
        • Pd0053 40530
      • Erbach im Odenwald, Germania
        • Pd0053 40711
      • Erlangen, Germania
        • Pd0053 40023
      • Essen, Germania
        • Pd0053 40710
      • Haag in Oberbayern, Germania
        • Pd0053 40532
      • Hanover, Germania
        • Pd0053 40024
      • Kiel, Germania
        • Pd0053 40249
      • Mainz, Germania
        • Pd0053 40174
      • Marburg, Germania
        • Pd0053 40529
      • Regensburg, Germania
        • Pd0053 40531
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • Pd0053 40555
      • Padua, Italia
        • Pd0053 40533
      • Roma, Italia
        • Pd0053 40257
      • Roma, Italia
        • Pd0053 40534
      • Roma, Italia
        • Pd0053 40697
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda
        • Pd0053 40359
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia
        • Pd0053 40694
      • Jelenia Góra, Polonia
        • Pd0053 40719
      • Katowice, Polonia
        • Pd0053 40539
      • Krakow, Polonia
        • Pd0053 40538
      • Krakow, Polonia
        • Pd0053 40696
      • Lodz, Polonia
        • Pd0053 40700
      • Lublin, Polonia
        • Pd0053 40702
      • Oświęcim, Polonia
        • Pd0053 40535
      • Warsaw, Polonia
        • Pd0053 40536
      • Warsaw, Polonia
        • Pd0053 40699
      • Warsaw, Polonia
        • Pd0053 40705
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Pd0053 40175
      • London, Regno Unito
        • Pd0053 40543
      • London, Regno Unito
        • Pd0053 40698
      • Motherwell, Regno Unito
        • Pd0053 40544
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito
        • Pd0053 40306
      • Plymouth, Regno Unito
        • Pd0053 40457
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna
        • Pd0053 40045
      • Barcelona, Spagna
        • Pd0053 40159
      • Barcelona, Spagna
        • Pd0053 40267
      • Córdoba, Spagna
        • Pd0053 40046
      • Madrid, Spagna
        • Pd0053 40540
      • Móstoles, Spagna
        • Pd0053 40542
      • Pamplona, Spagna
        • Pd0053 40352
      • San Sebastián, Spagna
        • Pd0053 40541
      • Seville, Spagna
        • Pd0053 40049
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Pd0053 50140
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85004-1150
        • Pd0053 50506
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Pd0053 50081
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85710
        • Pd0053 50391
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Pd0053 50539
    • California
      • Fountain Valley, California, Stati Uniti, 92708
        • Pd0053 50519
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93710
        • Pd0053 50385
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Pd0053 50416
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033-5315
        • Pd0053 50118
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Pd0053 50531
    • Connecticut
      • Danbury, Connecticut, Stati Uniti, 06810
        • Pd0053 50392
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
        • Pd0053 50538
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
        • Pd0053 50396
      • Bradenton, Florida, Stati Uniti, 34205
        • Pd0053 50524
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Pd0053 50199
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • Pd0053 50394
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912-0004
        • Pd0053 50544
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Pd0053 50401
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612-3863
        • Pd0053 50310
      • Winfield, Illinois, Stati Uniti, 60190
        • Pd0053 50399
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Pd0053 50549
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Pd0053 50074
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536-0284
        • Pd0053 50121
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Pd0053 50395
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201-1606
        • Pd0053 50529
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Pd0053 50547
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Pd0053 50243
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • Pd0053 50546
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
        • Pd0053 50386
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55130
        • Pd0053 50536
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89104
        • Pd0053 50397
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Pd0053 50299
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Pd0053 50521
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Pd0053 50119
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Pd0053 50077
      • Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
        • Pd0053 50530
      • Williamsville, New York, Stati Uniti, 14221
        • Pd0053 50535
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Pd0053 50372
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Pd0053 50311
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Pd0053 50255
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • Pd0053 50527
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
        • Pd0053 50398
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Pd0053 50510
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Pd0053 50526
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Pd0053 50084
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • Pd0053 50532
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38157
        • Pd0053 50543
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-5301
        • Pd0053 50525
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Pd0053 50113
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Pd0053 50400
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401-1473
        • Pd0053 50107
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • Pd0053 50542
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
        • Pd0053 50410
      • Virginia Beach, Virginia, Stati Uniti, 23456
        • Pd0053 50534
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034-3030
        • Pd0053 50292
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Pd0053 50419
    • West Virginia
      • Crab Orchard, West Virginia, Stati Uniti, 25827
        • Pd0053 50402

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 40 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante allo studio deve avere un'età compresa tra 40 e 75 anni inclusi, al momento della firma del consenso informato
  • Il partecipante allo studio ha la malattia di Parkinson (MdP), con una diagnosi fatta da un neurologo secondo i criteri della Movement Disorder Society del 2015 entro 2 anni dalla visita di base (compresa la diagnosi durante lo screening)
  • Devono essere soddisfatti i seguenti criteri diagnostici: bradicinesia E almeno UNO dei seguenti: rigidità muscolare o tremore a riposo
  • Uno screening dell'imaging del trasportatore della dopamina con tomografia computerizzata a emissione di fotone singolo (DaT-SPECT) o un DaT-SPECT storico entro 3 mesi dalla visita di screening che è stato qualificato dal lettore centrale, mostra evidenza di deficit del trasportatore della dopamina secondo i requisiti dello studio e come determinato da un lettore centrale
  • Il partecipante allo studio è nella fase Hoehn e Yahr modificata ≤2,5 allo screening
  • Il partecipante allo studio non ha mai assunto farmaci per il trattamento dei sintomi motori del morbo di Parkinson e non si prevede che richieda l'inizio di un trattamento sintomatico (ST) con un'alta probabilità nei prossimi 6 mesi, per quanto consentito dal giudizio clinico
  • Il partecipante allo studio non ha mai preso parte a studi di trattamento modificanti la malattia diretti alla malattia neurodegenerativa (NDD)
  • Il partecipante allo studio non assume regolarmente N-acetil cisteina o altri donatori di cisteina o precursori del glutatione come integratore alimentare
  • Il partecipante allo studio è disponibile, competente e in grado di rispettare tutti gli aspetti del protocollo, inclusi il programma di follow-up e la raccolta del campione biologico
  • Il partecipante allo studio ha un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 16 e 34 kg/m² (incluso)
  • Contraccezione i) Un partecipante di sesso maschile deve accettare di utilizzare la contraccezione durante il Periodo di trattamento e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio e di astenersi dal donare lo sperma durante questo periodo ii) Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta, non allattare al seno e si applica almeno una delle seguenti condizioni: Non una donna in età fertile (WOCBP) O una WOCBP che accetta di seguire la guida contraccettiva durante il periodo di trattamento e per almeno 1 mese dopo l'ultima dose del farmaco in studio. La partecipante allo studio deve avere un test di gravidanza su siero negativo allo Screening, che deve essere confermato negativo dal test delle urine prima della prima dose del farmaco in studio al basale (Visita 3). Se viene utilizzata la contraccezione orale, durante lo studio sarà richiesto un metodo di barriera aggiuntivo poiché un disturbo gastrointestinale correlato al farmaco in studio o un'interazione farmacologica mediante l'induzione del CYP3A4 potrebbe interferire con l'efficacia

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante allo studio ha una nota ipersensibilità a qualsiasi componente (e/o ai suoi eccipienti) del farmaco in studio o farmaci comparativi come indicato nel protocollo
  • Il partecipante allo studio ha una risonanza magnetica cerebrale (MRI) eseguita durante lo screening indicativa di un'anomalia clinicamente significativa o una scansione MRI storica durante i 6 mesi prima della visita di screening 1 di qualità sufficiente per mostrare tali anomalie. In caso di dubbio, il significato viene determinato caso per caso in stretta collaborazione con il Medical Monitor e non deve includere anomalie come atrofia cerebrale adeguata all'età, segnali minori della sostanza bianca o lieve vasculopatia
  • Il partecipante allo studio ha qualche controindicazione per la risonanza magnetica cerebrale o l'imaging del trasportatore della dopamina con l'imaging della tomografia computerizzata a emissione di fotone singolo (DaT-SPECT)
  • Il partecipante allo studio ha un punteggio di Montreal Cognitive Assessment (MoCA) inferiore a 23, che indica un lieve deterioramento cognitivo o altro significativo deterioramento cognitivo o demenza clinica allo screening che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con la valutazione dello studio
  • Il partecipante allo studio presenta anomalie della colonna lombare precedentemente note o determinate da una radiografia lombare di screening (se condotta) che potrebbe precludere la puntura lombare, secondo l'opinione dello sperimentatore. Il partecipante deve essere escluso dalla puntura lombare ma non dalla partecipazione allo studio
  • Il partecipante allo studio ha un'anomalia dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significativa allo screening, secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Il partecipante allo studio ha una storia passata di uso di farmaci per il trattamento dei sintomi motori del morbo di Parkinson. È consentito l'uso di farmaci per il trattamento dei sintomi motori per un breve periodo (fino a 4 settimane) dopo un periodo di sospensione sufficiente. I farmaci inclusi sono: levodopa (massimo 400 mg al giorno), agonisti della dopamina, inibitori della monoaminossidasi B (MAO-B), anticolinergici o amantadina. Un periodo di washout sufficiente è di almeno 3 mesi prima della visita di base

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: UCB0599 Braccio per alte dosi
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere un alto dosaggio predefinito di UCB0599 durante il periodo di trattamento.
Droga: UCB0599
Farmaco: UCB0599 Forma farmaceutica: granuli in capsule Via di somministrazione: uso orale I partecipanti riceveranno UCB0599 in una sequenza pre-specificata durante il periodo di trattamento.
Comparatore placebo: Braccio placebo
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere un dosaggio predefinito di placebo durante il periodo di trattamento.
Droga: Placebo
Farmaco: Placebo Forma farmaceutica: Capsule Via di somministrazione: Uso orale I partecipanti riceveranno Placebo in una sequenza prestabilita durante il Periodo di trattamento.
Sperimentale: UCB0599 Braccio a bassa dose
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere un basso dosaggio predefinito di UCB0599 durante il periodo di trattamento.
Droga: UCB0599
Farmaco: UCB0599 Forma farmaceutica: granuli in capsule Via di somministrazione: uso orale I partecipanti riceveranno UCB0599 in una sequenza pre-specificata durante il periodo di trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Punteggio Somma Parti I-III al Giorno 0
Lasso di tempo: Giorno 0
La MDS-UPDRS è una scala multimodale. La Parte I valuta le esperienze non motorie della vita quotidiana e ha 2 componenti (punti possibili: 0-52). La Parte IA contiene 6 domande ed è valutata dall'esaminatore (punti possibili: 0-24). La Parte IB contiene 7 domande sulle esperienze non motorie della vita quotidiana completate dal partecipante (punti possibili: 0-28). La Parte II valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (punti possibili: 0-52) e include 13 domande completate dal partecipante. La Parte III valuta i segni motori del PD ed è stata somministrata dal valutatore (punti possibili: 0-52). La Parte III conteneva 33 domande basate su 18 elementi. Per tutte le domande di ogni parte, le opzioni di risposta del punteggio numerico sono collegate a termini clinici accettati: da 0 a 4, 0=Normale, 1=Leggero, 2=Lieve, 3=Moderato, 4=Grave. Il Punteggio Totale è uguale alla somma delle Parti I, II e III (Punteggio: 0-236). Punteggio più alto = sintomi di PD più gravi.
Giorno 0
Punteggio Totale delle Parti I-III della Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) al Mese 2
Lasso di tempo: Mese 2
La MDS-UPDRS è una scala multimodale. La Parte I valuta le esperienze non motorie della vita quotidiana e ha 2 componenti (0-52 punti possibili). La Parte IA contiene 6 domande ed è valutata dall'esaminatore (0-24 punti possibili). La Parte IB contiene 7 domande sulle esperienze non motorie della vita quotidiana completate dal partecipante (0-28 punti possibili). La Parte II valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (0-52 punti possibili) e include 13 domande completate dal partecipante. La Parte III valuta i segni motori del Parkinson ed è stata somministrata dal valutatore (0-52 punti possibili). La Parte III conteneva 33 domande basate su 18 elementi. Per tutte le domande di ogni parte, le opzioni di risposta del punteggio numerico sono collegate a termini clinici accettati: da 0 a 4, 0=Normale, 1=Leggero, 2=Lieve, 3=Moderato, 4=Grave. Il Punteggio Totale è uguale alla somma delle Parti I, II e III (Punteggio: 0-236). Punteggio più alto = sintomi del Parkinson più gravi.
Mese 2
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Punteggio Totale Parti I-III al Mese 4
Lasso di tempo: Mese 4
La MDS-UPDRS è una scala multimodale. La Parte I valuta le esperienze non motorie della vita quotidiana e ha 2 componenti (0-52 punti possibili). La Parte IA contiene 6 domande ed è valutata dall'esaminatore (0-24 punti possibili). La Parte IB contiene 7 domande sulle esperienze non motorie della vita quotidiana completate dal partecipante (0-28 punti possibili). La Parte II valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (0-52 punti possibili) e include 13 domande completate dal partecipante. La Parte III valuta i segni motori del PD ed è stata somministrata dal valutatore (0-52 punti possibili). La Parte III conteneva 33 domande basate su 18 elementi. Per tutte le domande di ogni parte, le opzioni di risposta numeriche sono collegate a termini clinici accettati: da 0 a 4, 0=Normale, 1=Leggero, 2=Lieve, 3=Moderato, 4=Grave. Il Punteggio Totale equivale alla somma delle Parti I, II e III (Punteggio: 0-236). Punteggio più alto = sintomi più gravi di PD.
Mese 4
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Punteggio Somma Parti I-III al Mese 6
Lasso di tempo: Mese 6
La MDS-UPDRS è una scala multimodale. La Parte I valuta le esperienze non motorie della vita quotidiana e ha 2 componenti (0-52 punti possibili). La Parte IA contiene 6 domande ed è valutata dall'esaminatore (0-24 punti possibili). La Parte IB contiene 7 domande sulle esperienze non motorie della vita quotidiana completate dal partecipante (0-28 punti possibili). La Parte II valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (0-52 punti possibili) e include 13 domande completate dal partecipante. La Parte III valuta i segni motori della malattia di Parkinson ed è stata somministrata dal valutatore (0-52 punti possibili). La Parte III conteneva 33 domande basate su 18 elementi. Per tutte le domande di ciascuna parte, le opzioni di risposta numeriche sono collegate a termini clinici accettati: da 0 a 4, 0=Normale, 1=Leggero, 2=Lieve, 3=Moderato, 4=Grave. Il Punteggio Totale equivale alla somma delle Parti I, II e III (Punteggio: 0-236). Un punteggio più alto = sintomi della malattia di Parkinson più gravi.
Mese 6
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Punteggio Somma Parti I-III al Mese 8
Lasso di tempo: Mese 8
La MDS-UPDRS è una scala multimodale. La Parte I valuta le esperienze non motorie della vita quotidiana e ha 2 componenti (punti possibili 0-52). La Parte IA contiene 6 domande ed è valutata dall'esaminatore (punti possibili 0-24). La Parte IB contiene 7 domande sulle esperienze non motorie della vita quotidiana completate dal partecipante (punti possibili 0-28). La Parte II valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (punti possibili 0-52) e include 13 domande completate dal partecipante. La Parte III valuta i segni motori della PD ed è stata somministrata dal valutatore (punti possibili 0-52). La Parte III conteneva 33 domande basate su 18 elementi. Per tutte le domande di ogni parte, le opzioni di risposta del punteggio numerico collegate ai termini clinici accettati: da 0 a 4, 0=Normale, 1=Leggero, 2=Lieve, 3=Moderato, 4=Grave. Il Punteggio Totale equivale alla somma delle Parti I, II e III (Punteggio: 0-236). Punteggio più alto = sintomi di PD più gravi.
Mese 8
Punteggio Somma delle Parti I-III della Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) al Mese 10
Lasso di tempo: Mese 10
La MDS-UPDRS è una scala multimodale. La Parte I valuta le esperienze non motorie della vita quotidiana e ha 2 componenti (0-52 punti possibili). La Parte IA contiene 6 domande ed è valutata dall'esaminatore (0-24 punti possibili). La Parte IB contiene 7 domande sulle esperienze non motorie della vita quotidiana completate dal partecipante (0-28 punti possibili). La Parte II valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (0-52 punti possibili) e include 13 domande completate dal partecipante. La Parte III valuta i segni motori del Parkinson ed è stata somministrata dal valutatore (0-52 punti possibili). La Parte III conteneva 33 domande basate su 18 elementi. Per tutte le domande di ogni parte, le opzioni di risposta del punteggio numerico sono collegate a termini clinici accettati: da 0 a 4, 0=Normale, 1=Leggero, 2=Lieve, 3=Moderato, 4=Grave. Il Punteggio Totale è uguale alla somma delle Parti I, II e III (Punteggio: 0-236). Punteggio più alto = sintomi del Parkinson più gravi.
Mese 10
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Punteggio Somma Parti I-III al Mese 12
Lasso di tempo: Mese 12
La MDS-UPDRS è una scala multimodale. La Parte I valuta le esperienze non motorie della vita quotidiana e ha 2 componenti (0-52 punti possibili). La Parte IA contiene 6 domande ed è valutata dall'esaminatore (0-24 punti possibili). La Parte IB contiene 7 domande sulle esperienze non motorie della vita quotidiana completate dal partecipante (0-28 punti possibili). La Parte II valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (0-52 punti possibili) e include 13 domande completate dal partecipante. La Parte III valuta i segni motori del PD ed è stata somministrata dal valutatore (0-52 punti possibili). La Parte III conteneva 33 domande basate su 18 elementi. Per tutte le domande di ogni parte, le opzioni di risposta del punteggio numerico sono collegate a termini clinici accettati: da 0 a 4, 0=Normale, 1=Leggero, 2=Lieve, 3=Moderato, 4=Grave. Il Punteggio Totale equivale alla somma delle Parti I, II e III (Punteggio: 0-236). Punteggio più alto = sintomi del PD più gravi.
Mese 12
Punteggio Somma delle Parti I-III della Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) al Mese 14
Lasso di tempo: Mese 14
La MDS-UPDRS è una scala multimodale. La Parte I valuta le esperienze non motorie della vita quotidiana e ha 2 componenti (punti possibili: 0-52). La Parte IA contiene 6 domande ed è valutata dall'esaminatore (punti possibili: 0-24). La Parte IB contiene 7 domande sulle esperienze non motorie della vita quotidiana completate dal partecipante (punti possibili: 0-28). La Parte II valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (punti possibili: 0-52) e include 13 domande completate dal partecipante. La Parte III valuta i segni motori del Parkinson ed è stata somministrata dal valutatore (punti possibili: 0-52). La Parte III conteneva 33 domande basate su 18 elementi. Per tutte le domande di ciascuna parte, le opzioni di risposta del punteggio numerico sono collegate a termini clinici accettati: da 0 a 4, 0=Normale, 1=Leggero, 2=Lieve, 3=Moderato, 4=Grave. Il Punteggio Totale equivale alla somma delle Parti I, II e III (Punteggio: 0-236). Punteggio più alto = sintomi di Parkinson più gravi.
Mese 14
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Punteggio Totale delle Parti I-III al Mese 16
Lasso di tempo: Mese 16
MDS-UPDRS è una scala multimodale. La Parte I valuta le esperienze non motorie della vita quotidiana e ha 2 componenti (punti possibili 0-52). La Parte IA contiene 6 domande ed è valutata dall'esaminatore (punti possibili 0-24). La Parte IB contiene 7 domande sulle esperienze non motorie della vita quotidiana completate dal partecipante (punti possibili 0-28). La Parte II valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (punti possibili 0-52) e include 13 domande completate dal partecipante. La Parte III valuta i segni motori del Parkinson ed è stata somministrata dal valutatore (punti possibili 0-52). La Parte III conteneva 33 domande basate su 18 elementi. Per tutte le domande di ciascuna parte, le opzioni di risposta del punteggio numerico sono collegate a termini clinici accettati: da 0 a 4, 0=Normale, 1=Leggero, 2=Lieve, 3=Moderato, 4=Grave. Il Punteggio Totale equivale alla somma delle Parti I, II e III (Punteggio: 0-236). Punteggio più alto = sintomi di Parkinson più gravi.
Mese 16
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Punteggio Somma Parti I-III al Mese 18
Lasso di tempo: Mese 18
MDS-UPDRS è una scala multimodale. La Parte I valuta le esperienze non motorie della vita quotidiana e ha 2 componenti (punteggio possibile 0-52). La Parte IA contiene 6 domande ed è valutata dall'esaminatore (punteggio possibile 0-24). La Parte IB contiene 7 domande sulle esperienze non motorie della vita quotidiana completate dal partecipante (punteggio possibile 0-28). La Parte II valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (punteggio possibile 0-52) e include 13 domande completate dal partecipante. La Parte III valuta i segni motori del Parkinson ed è stata somministrata dal valutatore (punteggio possibile 0-52). La Parte III conteneva 33 domande basate su 18 elementi. Per tutte le domande di ciascuna parte, le opzioni di risposta del punteggio numerico sono collegate a termini clinici accettati: da 0 a 4, 0=Normale, 1=Leggero, 2=Lieve, 3=Moderato, 4=Grave. Il Punteggio Totale è uguale alla somma delle Parti I, II e III (Punteggio: 0-236). Punteggio più alto = sintomi più gravi di Parkinson.
Mese 18

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sottoscala MDS-UPDRS Parte III
Lasso di tempo: Giorno 0, Mesi 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
La parte III dell'MDS-UPDRS include elementi motori che valutano il linguaggio, l'espressione facciale, la rigidità, il battito delle dita, i movimenti delle mani, i movimenti di pronazione e supinazione delle mani, il battito delle dita dei piedi, l'agilità delle gambe, l'alzarsi dalla sedia, l'andatura, il freezing dell'andatura, la stabilità posturale, la postura, la spontaneità globale del movimento (bradicinesia corporea), il tremore posturale delle mani, il tremore cinetico delle mani, l'ampiezza del tremore a riposo e la costanza del tremore a riposo. Includeva 33 punteggi basati su 18 elementi, ciascuno ancorato a 5 risposte: 0 = normale, 1 = lieve, 2 = moderato, 3 = marcato e 4 = grave. La scala andava da 0 a 132, con un punteggio più basso che indicava una migliore funzione motoria e un punteggio più alto che indicava sintomi motori più gravi.
Giorno 0, Mesi 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
Punteggio MDS-UPDRS Parte III per la Malattia di Parkinson in Stadio Precoce (ePD) sugli Elementi Selezionati
Lasso di tempo: Giorno 0, Mesi 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
Il punteggio secondario per la malattia di Parkinson in fase iniziale (ePD) deriva da un sottoinsieme di 15 elementi della Parte III dell'MDS-UPDRS (Esame motorio). Include tutte le valutazioni della rigidità (collo, arti superiori [destro/sinistro] e arti inferiori [destro/sinistro]) e le attività correlate alla bradicinesia: battito delle dita (destro/sinistro), movimenti delle mani (destro/sinistro), prono-supinazione delle mani (destro/sinistro), battito delle dita dei piedi (destro/sinistro) e agilità delle gambe (destro/sinistro). Ogni elemento è valutato su una scala di Likert a 5 punti (0 = nessun problema a 4 = grave), risultando in un intervallo totale del punteggio secondario ePD da 0 a 60. Punteggi più alti indicano una maggiore compromissione motoria, mentre punteggi più bassi riflettono una migliore funzione motoria.
Giorno 0, Mesi 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
Sottoscala MDS-UPDRS Parte II
Lasso di tempo: Giorno 0, Mesi 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
La parte II dell'MDS-UPDRS include elementi motori che valutano il linguaggio, la salivazione e la scialorrea, la masticazione e la deglutizione, le attività alimentari (tagliare il cibo e maneggiare le posate), vestirsi, l'igiene personale, la scrittura a mano, lo svolgimento di hobby e altre attività, girarsi nel letto, il tremore, alzarsi dal letto, da un'auto o da una poltrona bassa, camminare e l'equilibrio, e il freezing.
Ciascuno degli elementi dell'UPDRS è misurato su una scala.
Includeva 13 elementi, ciascuno ancorato a 5 risposte: 0 = normale, 1 = lieve, 2 = moderato, 3 = marcato, e 4 = grave.
L'intervallo della scala per la Parte II era 0-52, con punteggi più alti che riflettono una maggiore gravità.
Giorno 0, Mesi 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
MDS-UPDRS Parte I Sottoscala
Lasso di tempo: Giorno 0, Mesi 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
La MDS-UPDRS parte I include diversi aspetti non motori delle esperienze di vita quotidiana, tra cui compromissione cognitiva, allucinazioni e psicosi, umore depresso, umore ansioso, apatia, caratteristiche della sindrome da disregolazione della dopamina durante la parte 1A e problemi del sonno, sonnolenza diurna, dolore e altre sensazioni, problemi urinari, problemi di stitichezza, stordimento in piedi e affaticamento durante la Parte 1B. La Parte I valutava le esperienze non motorie della vita quotidiana e ha 2 componenti (Intervallo 0-52). La Parte IA conteneva 6 domande ed era valutata dall'esaminatore (Intervallo 0-24). La Parte IB conteneva 7 domande sulle esperienze non motorie della vita quotidiana completate dal partecipante (Intervallo 0-28). Ciascuno degli elementi dell'UPDRS è misurato su una scala da 0 a 4, dove 0 è normale e 4 (punteggio più alto) rappresenta anomalie gravi/peggiori esiti. Intervallo del Punteggio Totale da 0 a 52. Il punteggio totale è la somma dei punteggi delle sottoscale Parte IA (0-24) e Parte IB (0-28). Punteggi più alti indicavano una maggiore gravità dei sintomi non motori.
Giorno 0, Mesi 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
Sintomi Emergenti nei Partecipanti Misurati dalla MDS-UPDRS Parte II
Lasso di tempo: Da baseline a 18 mesi
Il partecipante è stato considerato avere un sintomo emergente per la voce, se la variazione rispetto al basale per la voce è maggiore di 0 per 2 visite consecutive. L'entità della variazione rispetto al basale non è stata considerata per determinare il sintomo emergente. La Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) parte II include voci motorie che valutano il linguaggio, la salivazione e la scialorrea, la masticazione e la deglutizione, i compiti alimentari (tagliare il cibo e maneggiare le posate), vestirsi, l'igiene, la scrittura, svolgere hobby e altre attività, girarsi nel letto, il tremore, alzarsi dal letto, da un'auto o da una poltrona profonda, camminare e l'equilibrio, e il freezing. Questo includeva 13 voci, ciascuna ancorata con 5 risposte: 0 = normale, 1 = lieve, 2 = moderato, 3 = grave, e 4 = molto grave. L'intervallo della scala per la Parte II era 0-52, con punteggi più alti che riflettono una maggiore gravità.
Da baseline a 18 mesi
Tempo al peggioramento della malattia misurato mediante MDS-UPDRS Parte III
Lasso di tempo: Da baseline a mese 18
Tempo al peggioramento della malattia sulla scala MDS-UPDRS III, definito come un aumento di 5 punti nell'MDS-UPDRS III, entro il periodo di 18 mesi. La parte III dell'MDS-UPDRS include voci motorie che valutano il linguaggio, l'espressione facciale, la rigidità, il tapping delle dita, i movimenti delle mani, i movimenti di pronazione-supinazione delle mani, il tapping delle dita dei piedi, l'agilità delle gambe, l'alzarsi dalla sedia, l'andatura, il freezing dell'andatura, la stabilità posturale, la postura, la spontaneità globale del movimento (bradicinesia corporea), il tremore posturale delle mani, il tremore cinetico delle mani, l'ampiezza del tremore a riposo e la costanza del tremore a riposo. Includeva 33 punteggi basati su 18 elementi, ciascuno ancorato con 5 risposte: 0 = normale, 1 = lieve, 2 = moderato, 3 = moderatamente grave e 4 = grave. La scala variava da 0 a 132, con un punteggio più basso che indicava una migliore funzione motoria e un punteggio più alto che indicava sintomi motori più gravi.
Da baseline a mese 18
Valutazione Cognitiva di Montreal (MoCA)
Lasso di tempo: Screening, Mese 18
Il Montreal Cognitive Assessment (MoCA) è uno strumento di screening standardizzato utilizzato per valutare il lieve deterioramento cognitivo attraverso più funzioni cognitive, come la funzione visuospaziale/esecutiva, la denominazione, la memoria, l'attenzione, il linguaggio, l'astrazione, il richiamo ritardato e l'orientamento. Il punteggio totale possibile è calcolato sommando i punteggi di tutte le funzioni e varia da: 0 a 30. Un punteggio di 26 o superiore è considerato normale, un punteggio inferiore indica un deterioramento cognitivo.
Screening, Mese 18
Variazione Rispetto allo Screening nella Scansione del Trasportatore della Dopamina con Tomografia Computerizzata a Emissione di Fotone Singolo (DaT-SPECT) dei Rapporti di Legame Specifico Medio dello Striato (SBR)
Lasso di tempo: Screening, Mesi 12 e 18
La variazione rispetto allo screening nei rapporti di legame specifico medio dello striato (SBR) è stata valutata mediante DaT-SPECT utilizzando 123I-Ioflupane come radiofarmaco. Lo striato intero è stato calcolato come media dei valori dei dati SBR per le seguenti quattro regioni "piccole": caudato sinistro piccolo, putamen sinistro piccolo, caudato destro piccolo e putamen destro piccolo. L'SBR è stato calcolato per ogni regione utilizzando la corteccia occipitale come regione di riferimento, dove un SBR più basso indica una malattia peggiore. La seguente formula è stata utilizzata per calcolarlo: (Media [Regione piccola] - Media [Regione occipitale]) / (Media [Regione occipitale]).
Screening, Mesi 12 e 18
Tempo fino all'inizio del trattamento sintomatico (ST)
Lasso di tempo: Dalla baseline al mese 18
Tempo fino all'inizio del trattamento sintomatico (ST) nel periodo di 18 mesi.
Dalla baseline al mese 18
Trattamento Sintomatico (TS) Assunzione
Lasso di tempo: Mese 18
Viene riportato il numero cumulativo di partecipanti in trattamento sintomatico (ST) a 18 mesi.
Mese 18
Percentuale di Partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 30 giorni di follow-up di sicurezza dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 19 mesi)
Un EA è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o partecipante a uno studio clinico, temporalmente associato all'uso del farmaco in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco in studio. Un TEAE è definito come qualsiasi EA con una data di insorgenza in o dopo la prima dose di trattamento o qualsiasi evento non risolto già presente prima della somministrazione del trattamento che peggiora in intensità dopo l'esposizione al trattamento.
Dal basale fino a 30 giorni di follow-up di sicurezza dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 19 mesi)
Percentuale di Partecipanti con TEAE Gravi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 30 giorni di follow-up di sicurezza dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 19 mesi)
Evento avverso grave: Morte, evento avverso pericoloso per la vita, ricovero ospedaliero o prolungamento di un ricovero esistente, incapacità persistente o significativa o interruzione sostanziale della capacità di svolgere le normali funzioni vitali, o anomalia congenita/malformazione congenita. Eventi medici importanti che potrebbero non risultare in morte, essere pericolosi per la vita o richiedere il ricovero possono essere considerati gravi quando, in base al giudizio medico appropriato, potrebbero mettere in pericolo il paziente o il soggetto e potrebbero richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli esiti elencati in questa definizione.
Dal basale fino a 30 giorni di follow-up di sicurezza dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 19 mesi)
Percentuale di partecipanti con TEAE che hanno portato al ritiro del partecipante
Lasso di tempo: Dal basale fino a 30 giorni di follow-up di sicurezza dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 19 mesi)
Un AE è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o partecipante a uno studio clinico, temporalmente associato all'uso del farmaco in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato o meno al farmaco in studio. Un TEAE è definito come qualsiasi AE con una data di inizio in o dopo la prima dose del trattamento o qualsiasi evento non risolto già presente prima della somministrazione del trattamento che peggiora in intensità dopo l'esposizione al trattamento.
Dal basale fino a 30 giorni di follow-up di sicurezza dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 19 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Collaboratori

The Parkinson Study Group

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

6 settembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

6 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

8 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

31 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PD0053
  • 2020-003265-19 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di singolo paziente e documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione di casi annotati, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificare i partecipanti allo studio è ritenuto troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati dei singoli pazienti non sarebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'interruzione dell'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dell'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimi e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso in bianco, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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