En 18-måneders undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af oral UCB0599 i undersøgelsesdeltagere med Parkinsons sygdom i et tidligt stadium (ORCHESTRA)
17. oktober 2025 opdateret af: UCB Biopharma SRL
Et dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret, 18-måneders fase 2a-studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af oral UCB0599 i undersøgelsesdeltagere med tidlig Parkinsons sygdom
Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af UCB0599 og at demonstrere UCB0599's overlegenhed i forhold til placebo med hensyn til kliniske symptomer på sygdomsprogression over 12 og 18 måneder hos deltagere diagnosticeret med Parkinsons sygdom i et tidligt stadie.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
496
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Calgary, Canada
- Pd0053 50374
-
Kelowna, Canada
- Pd0053 50390
-
Ottawa, Canada
- Pd0053 50387
-
Toronto, Canada
- Pd0053 50389
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- Pd0053 40175
-
London, Det Forenede Kongerige
- Pd0053 40543
-
London, Det Forenede Kongerige
- Pd0053 40698
-
Motherwell, Det Forenede Kongerige
- Pd0053 40544
-
Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige
- Pd0053 40306
-
Plymouth, Det Forenede Kongerige
- Pd0053 40457
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- Pd0053 50140
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85004-1150
- Pd0053 50506
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
- Pd0053 50081
-
Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85710
- Pd0053 50391
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
- Pd0053 50539
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Forenede Stater, 92708
- Pd0053 50519
-
Fresno, California, Forenede Stater, 93710
- Pd0053 50385
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
- Pd0053 50416
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033-5315
- Pd0053 50118
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
- Pd0053 50531
-
-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Forenede Stater, 06810
- Pd0053 50392
-
Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
- Pd0053 50538
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
- Pd0053 50396
-
Bradenton, Florida, Forenede Stater, 34205
- Pd0053 50524
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Pd0053 50199
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
- Pd0053 50394
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912-0004
- Pd0053 50544
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Pd0053 50401
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612-3863
- Pd0053 50310
-
Winfield, Illinois, Forenede Stater, 60190
- Pd0053 50399
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- Pd0053 50549
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- Pd0053 50074
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536-0284
- Pd0053 50121
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
- Pd0053 50395
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201-1606
- Pd0053 50529
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Pd0053 50547
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Pd0053 50243
-
Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
- Pd0053 50546
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
- Pd0053 50386
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55130
- Pd0053 50536
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89104
- Pd0053 50397
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
- Pd0053 50299
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029
- Pd0053 50521
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Pd0053 50119
-
New York, New York, Forenede Stater, 10021
- Pd0053 50077
-
Stony Brook, New York, Forenede Stater, 11794
- Pd0053 50530
-
Williamsville, New York, Forenede Stater, 14221
- Pd0053 50535
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- Pd0053 50372
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Pd0053 50311
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- Pd0053 50255
-
Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
- Pd0053 50527
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74136
- Pd0053 50398
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Pd0053 50510
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
- Pd0053 50526
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Pd0053 50084
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
- Pd0053 50532
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38157
- Pd0053 50543
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-5301
- Pd0053 50525
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Pd0053 50113
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
- Pd0053 50400
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401-1473
- Pd0053 50107
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
- Pd0053 50542
-
Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22031
- Pd0053 50410
-
Virginia Beach, Virginia, Forenede Stater, 23456
- Pd0053 50534
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Forenede Stater, 98034-3030
- Pd0053 50292
-
Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
- Pd0053 50419
-
-
West Virginia
-
Crab Orchard, West Virginia, Forenede Stater, 25827
- Pd0053 50402
-
-
-
-
-
Amiens, Frankrig
- Pd0053 40197
-
Bordeaux, Frankrig
- Pd0053 40527
-
Créteil, Frankrig
- Pd0053 40424
-
Lille, Frankrig
- Pd0053 40526
-
Marseille, Frankrig
- Pd0053 40130
-
Nantes, Frankrig
- Pd0053 40635
-
Nîmes, Frankrig
- Pd0053 40524
-
Paris, Frankrig
- Pd0053 40525
-
Strasbourg, Frankrig
- Pd0053 40131
-
Toulouse, Frankrig
- Pd0053 40528
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holland
- Pd0053 40359
-
-
-
-
-
Brescia, Italien
- Pd0053 40555
-
Padua, Italien
- Pd0053 40533
-
Roma, Italien
- Pd0053 40257
-
Roma, Italien
- Pd0053 40534
-
Roma, Italien
- Pd0053 40697
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen
- Pd0053 40694
-
Jelenia Góra, Polen
- Pd0053 40719
-
Katowice, Polen
- Pd0053 40539
-
Krakow, Polen
- Pd0053 40538
-
Krakow, Polen
- Pd0053 40696
-
Lodz, Polen
- Pd0053 40700
-
Lublin, Polen
- Pd0053 40702
-
Oświęcim, Polen
- Pd0053 40535
-
Warsaw, Polen
- Pd0053 40536
-
Warsaw, Polen
- Pd0053 40699
-
Warsaw, Polen
- Pd0053 40705
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanien
- Pd0053 40045
-
Barcelona, Spanien
- Pd0053 40159
-
Barcelona, Spanien
- Pd0053 40267
-
Córdoba, Spanien
- Pd0053 40046
-
Madrid, Spanien
- Pd0053 40540
-
Móstoles, Spanien
- Pd0053 40542
-
Pamplona, Spanien
- Pd0053 40352
-
San Sebastián, Spanien
- Pd0053 40541
-
Seville, Spanien
- Pd0053 40049
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Pd0053 40515
-
Bonn, Tyskland
- Pd0053 40138
-
Dresden, Tyskland
- Pd0053 40530
-
Erbach im Odenwald, Tyskland
- Pd0053 40711
-
Erlangen, Tyskland
- Pd0053 40023
-
Essen, Tyskland
- Pd0053 40710
-
Haag in Oberbayern, Tyskland
- Pd0053 40532
-
Hanover, Tyskland
- Pd0053 40024
-
Kiel, Tyskland
- Pd0053 40249
-
Mainz, Tyskland
- Pd0053 40174
-
Marburg, Tyskland
- Pd0053 40529
-
Regensburg, Tyskland
- Pd0053 40531
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
40 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Studiedeltager skal være 40 til 75 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af det informerede samtykke
- Studiedeltageren har Parkinsons sygdom (PD), med en diagnose stillet af en neurolog i henhold til 2015 Movement Disorder Society-kriterierne inden for 2 år efter baselinebesøg (inklusive diagnose under screening)
- Følgende diagnostiske kriterier skal være opfyldt: bradykinesi OG mindst EN af følgende: muskelstivhed eller hvilende tremor
- En screeningsdopamintransportør-billeddannelse med enkelt fotonemissions-computertomografi (DaT-SPECT) eller en historisk DaT-SPECT inden for 3 måneder efter screeningsbesøget, som er blevet kvalificeret af den centrale læser, viser tegn på dopamintransporter-underskud pr. undersøgelseskrav og som bestemmes af en central læser
- Studiedeltageren er i det ≤2,5 modificerede Hoehn og Yahr stadie ved screening
- Studiedeltageren har aldrig taget medicin til behandling af motoriske symptomer på PD og forventes ikke at kræve påbegyndelse af symptomatisk behandling (ST) med høj sandsynlighed inden for de næste 6 måneder, så vidt klinisk vurdering tillader det
- Studiedeltager har aldrig deltaget i sygdomsmodificerende behandlingsstudier rettet mod neurodegenerativ sygdom (NDD)
- Studiedeltageren tager ikke N-acetylcystein eller andre cysteindonorer eller glutathionprækursorer på regelmæssig basis som kosttilskud
- Studiedeltageren er villig, kompetent og i stand til at overholde alle aspekter af protokollen, herunder opfølgningsplan og bioprøveindsamling
- Studiedeltageren har et kropsmasseindeks (BMI) på 16 til 34 kg/m² (inklusive)
- Prævention i) En mandlig deltager skal acceptere at bruge prævention i Behandlingsperioden og i mindst 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin og afstå fra at donere sæd i denne periode ii) En kvindelig deltager er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid, ikke ammer, og mindst én af følgende forhold gælder: Ikke en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP) ELLER EN WOCBP, der accepterer at følge præventionsvejledningen i Behandlingsperioden og i mindst 1 måned efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin. Undersøgelsesdeltageren skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening, som skal bekræftes negativ ved urintest forud for den første dosis af undersøgelsesmedicin ved baseline (besøg 3). Hvis der anvendes oral prævention, vil en yderligere barrieremetode være påkrævet under undersøgelsen, da en undersøgelsesmedicinrelateret gastrointestinal forstyrrelse eller en lægemiddelinteraktion ved CYP3A4-induktion kan interferere med effektiviteten
Ekskluderingskriterier:
- Studiedeltageren har en kendt overfølsomhed over for alle komponenter (og/eller dets hjælpestoffer) i undersøgelsesmedicinen eller sammenlignende lægemidler som angivet i protokollen
- Undersøgelsesdeltageren får foretaget en magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)-scanning af hjernen under screening, der indikerer en klinisk signifikant abnormitet eller en historisk MR-scanning i løbet af de 6 måneder før screeningbesøg 1 af tilstrækkelig kvalitet til at vise sådanne abnormiteter. I tvivlstilfælde afgøres betydningen fra sag til sag i tæt samarbejde med lægemonitoren og bør ikke omfatte abnormiteter som alderssvarende hjerneatrofi, mindre hvide substans-signaler eller mild vaskulopati.
- Undersøgelsesdeltageren har enhver kontraindikation for hjerne-MRI eller dopamintransporter-billeddannelse med Single Photon Emission Computed Tomography (DaT-SPECT) billeddannelse
- Undersøgelsesdeltageren har en Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-score på mindre end 23, hvilket indikerer mild kognitiv svækkelse eller anden signifikant kognitiv svækkelse eller klinisk demens ved screening, der efter investigators mening ville forstyrre undersøgelsesevalueringen
- Undersøgelsesdeltageren har abnormiteter i lændehvirvelsøjlen, der tidligere er kendt eller bestemt ved en screening af lumbal røntgenbillede (hvis udført), som kunne udelukke lumbalpunktur, efter investigators mening. Deltageren skal udelukkes fra lumbalpunktur, men ikke fra studiedeltagelse
- Studiedeltageren har klinisk signifikant elektrokardiogram (EKG) abnormitet ved screening, efter investigators mening
- Studiedeltageren har tidligere haft brug af medicin til behandling af motoriske symptomer på PD. Kort (op til 4 uger) tidligere brug af medicin til behandling af motoriske symptomer er tilladt efter en tilstrækkelig udvaskningsperiode. Medfølgende medicin er: levodopa (maksimalt 400 mg pr. dag), dopaminagonister, monoaminoxidase B (MAO-B) hæmmere, antikolinergika eller amantadin. En tilstrækkelig udvaskningsperiode er mindst 3 måneder før baselinebesøget
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: UCB0599 Højdosisarm
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en foruddefineret høj dosis af UCB0599 i løbet af behandlingsperioden.
|
Lægemiddel: UCB0599 Farmaceutisk form: Granulat i kapsler Indgivelsesvej: Oral anvendelse Deltagerne vil modtage UCB0599 i en forudbestemt rækkefølge i løbet af behandlingsperioden.
|
|
Placebo komparator: Placebo arm
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en foruddefineret dosis af placebo i løbet af behandlingsperioden.
|
Lægemiddel: Placebo Farmaceutisk form: Kapsler Indgivelsesvej: Oral anvendelse Deltagerne vil modtage placebo i en forudbestemt rækkefølge i løbet af behandlingsperioden.
|
|
Eksperimentel: UCB0599 Lavdosisarm
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en foruddefineret lav dosis af UCB0599 i løbet af behandlingsperioden.
|
Lægemiddel: UCB0599 Farmaceutisk form: Granulat i kapsler Indgivelsesvej: Oral anvendelse Deltagerne vil modtage UCB0599 i en forudbestemt rækkefølge i løbet af behandlingsperioden.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sumscore på dag 0
Tidsramme: Dag 0
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderede ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen og har 2 komponenter (0-52 mulige point).
Del IA indeholder 6 spørgsmål og vurderes af undersøgeren (0-24 mulige point).
Del IB indeholder 7 spørgsmål om ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen udfyldt af deltageren (0-28 mulige point).
Del II vurderede motoriske oplevelser i dagligdagen (0-52 mulige point) og inkluderer 13 spørgsmål udfyldt af deltageren.
Del III vurderede motoriske tegn på PD og blev administreret af vurderingspersonen (0-52 mulige point).
Del III indeholdt 33 spørgsmål baseret på 18 punkter.
For alle spørgsmål i hver del, numeriske score svarmuligheder knyttet til accepterede kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Samlet score er summen af del I, II og III (Score: 0-236).
Højere score = mere alvorlige PD-symptomer.
|
Dag 0
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sumscore ved måned 2
Tidsramme: Måned 2
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderede ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen og har 2 komponenter (0-52 mulige point).
Del IA indeholder 6 spørgsmål og vurderes af eksaminatoren (0-24 mulige point).
Del IB indeholder 7 spørgsmål om ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen udfyldt af deltageren (0-28 mulige point).
Del II vurderede motoriske oplevelser i dagligdagen (0-52 mulige point) og inkluderer 13 spørgsmål udfyldt af deltageren.
Del III vurderede motoriske tegn på PD og blev administreret af vurderingspersonen (0-52 mulige point).
Del III indeholdt 33 spørgsmål baseret på 18 emner.
For alle spørgsmål i hver del, numeriske score svarmuligheder knyttet til accepterede kliniske udtryk: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Samlet score er summen af del I, II og III (Score: 0-236).
Højere score = mere alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 2
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sumscore ved måned 4
Tidsramme: Måned 4
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderede ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen og har 2 komponenter (0-52 mulige point).
Del IA indeholder 6 spørgsmål og vurderes af undersøgeren (0-24 mulige point).
Del IB indeholder 7 spørgsmål om ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen udfyldt af deltageren (0-28 mulige point).
Del II vurderede motoriske oplevelser i dagligdagen (0-52 mulige point) og inkluderer 13 spørgsmål udfyldt af deltageren.
Del III vurderede motoriske tegn på PD og blev administreret af vurderingspersonen (0-52 mulige point).
Del III indeholdt 33 spørgsmål baseret på 18 emner.
For alle spørgsmål i hver del, numeriske score svarmuligheder knyttet til accepterede kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Samlet score er summen af del I, II og III (Score: 0-236).
Højere score = mere alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 4
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sumscore efter 6 måneder
Tidsramme: Måned 6
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderede ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen og har 2 komponenter (0-52 mulige point).
Del IA indeholder 6 spørgsmål og vurderes af eksaminatoren (0-24 mulige point).
Del IB indeholder 7 spørgsmål om ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen udfyldt af deltageren (0-28 mulige point).
Del II vurderede motoriske oplevelser i dagligdagen (0-52 mulige point) og inkluderer 13 spørgsmål udfyldt af deltageren.
Del III vurderede motoriske tegn på PD og blev administreret af vurderingspersonen (0-52 mulige point).
Del III indeholdt 33 spørgsmål baseret på 18 emner.
For alle spørgsmål i hver del var numeriske scoringssvarmuligheder knyttet til accepterede kliniske udtryk: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Samlet score er summen af Del I, II og III (Score: 0-236).
Højere score = mere alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 6
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sumscore ved måned 8
Tidsramme: Måned 8
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderede ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen og har 2 komponenter (0-52 mulige point).
Del IA indeholder 6 spørgsmål og vurderes af eksaminatoren (0-24 mulige point).
Del IB indeholder 7 spørgsmål om ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen udfyldt af deltageren (0-28 mulige point).
Del II vurderede motoriske oplevelser i dagligdagen (0-52 mulige point) og inkluderer 13 spørgsmål udfyldt af deltageren.
Del III vurderede motoriske tegn på PD og blev administreret af vurderingspersonen (0-52 mulige point).
Del III indeholdt 33 spørgsmål baseret på 18 emner.
For alle spørgsmål i hver del er numeriske score svarmuligheder knyttet til accepterede kliniske udtryk: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Samlet score er summen af Del I, II og III (Score: 0-236).
Højere score = mere alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 8
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III samlede score ved måned 10
Tidsramme: Måned 10
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderede ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen og har 2 komponenter (0-52 mulige point).
Del IA indeholder 6 spørgsmål og vurderes af undersøgeren (0-24 mulige point).
Del IB indeholder 7 spørgsmål om ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen udfyldt af deltageren (0-28 mulige point).
Del II vurderede motoriske oplevelser i dagligdagen (0-52 mulige point) og inkluderer 13 spørgsmål udfyldt af deltageren.
Del III vurderede motoriske tegn på PD og blev administreret af vurderingspersonen (0-52 mulige point).
Del III indeholdt 33 spørgsmål baseret på 18 emner.
For alle spørgsmål i hver del, numeriske score svarmuligheder knyttet til accepterede kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Samlet score er summen af del I, II og III (Score: 0-236).
Højere score = mere alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 10
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Del I-III Samlet score ved måned 12
Tidsramme: Måned 12
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderede ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen og har 2 komponenter (0-52 mulige point).
Del IA indeholder 6 spørgsmål og vurderes af eksaminatoren (0-24 mulige point).
Del IB indeholder 7 spørgsmål om ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen udfyldt af deltageren (0-28 mulige point).
Del II vurderede motoriske oplevelser i dagligdagen (0-52 mulige point) og omfatter 13 spørgsmål udfyldt af deltageren.
Del III vurderede motoriske tegn på PD og blev administreret af vurderingspersonen (0-52 mulige point).
Del III indeholdt 33 spørgsmål baseret på 18 emner.
For alle spørgsmål i hver del, numeriske score svarmuligheder knyttet til accepterede kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Samlet score er summen af Del I, II og III (Score: 0-236).
Højere score = mere alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 12
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sumscore ved måned 14
Tidsramme: Måned 14
|
MDS-UPDRS er en multimetrisk skala.
Del I vurderede ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen og har 2 komponenter (0-52 mulige point).
Del IA indeholder 6 spørgsmål og vurderes af eksaminatoren (0-24 mulige point).
Del IB indeholder 7 spørgsmål om ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen udfyldt af deltageren (0-28 mulige point).
Del II vurderede motoriske oplevelser i dagligdagen (0-52 mulige point) og inkluderer 13 spørgsmål udfyldt af deltageren.
Del III vurderede motoriske tegn på PD og blev administreret af vurderingspersonen (0-52 mulige point).
Del III indeholdt 33 spørgsmål baseret på 18 emner.
For alle spørgsmål i hver del, numeriske score svarmuligheder knyttet til accepterede kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Samlet score er summen af del I, II og III (Score: 0-236).
Højere score = mere alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 14
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sumscore efter 16 måneder
Tidsramme: Måned 16
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderede ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen og har 2 komponenter (0-52 mulige point).
Del IA indeholder 6 spørgsmål og vurderes af eksaminatoren (0-24 mulige point).
Del IB indeholder 7 spørgsmål om ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen udfyldt af deltageren (0-28 mulige point).
Del II vurderede motoriske oplevelser i dagligdagen (0-52 mulige point) og inkluderer 13 spørgsmål udfyldt af deltageren.
Del III vurderede motoriske tegn på PD og blev administreret af vurderingspersonen (0-52 mulige point).
Del III indeholdt 33 spørgsmål baseret på 18 emner.
For alle spørgsmål i hver del, numeriske score svarmuligheder knyttet til accepterede kliniske termer: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Samlet score er summen af del I, II og III (Score: 0-236).
Højere score = mere alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 16
|
|
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del I-III sumscore efter 18 måneder
Tidsramme: Måned 18
|
MDS-UPDRS er en multimodal skala.
Del I vurderede ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen og har 2 komponenter (0-52 mulige point).
Del IA indeholder 6 spørgsmål og vurderes af eksaminatoren (0-24 mulige point).
Del IB indeholder 7 spørgsmål om ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen udfyldt af deltageren (0-28 mulige point).
Del II vurderede motoriske oplevelser i dagligdagen (0-52 mulige point) og inkluderer 13 spørgsmål udfyldt af deltageren.
Del III vurderede motorske tegn på PD og blev administreret af vurderingspersonen (0-52 mulige point).
Del III indeholdt 33 spørgsmål baseret på 18 punkter.
For alle spørgsmål i hver del er numeriske svarmuligheder knyttet til accepterede kliniske udtryk: 0 til 4, 0=Normal, 1=Let, 2=Mild, 3=Moderat, 4=Alvorlig.
Samlet score er summen af del I, II og III (Score: 0-236).
Højere score = mere alvorlige PD-symptomer.
|
Måned 18
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
MDS-UPDRS Del III Subskala
Tidsramme: Dag 0, måned 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
MDS-UPDRS del III inkluderer motoriske elementer, der vurderer tale, ansigtsudtryk, stivhed, fingertapping, håndbevægelser, pronation-supination bevægelser af hænderne, tåtapping, benagilitet, rejse sig fra stol, gang, frysning af gang, postural stabilitet, holdning, global spontanitet af bevægelse (kropsbradykinesi), postural tremor i hænderne, kinetisk tremor i hænderne, hviletremor amplitude og konstanthed af hviletremor.
Den inkluderede 33 scoringer baseret på 18 elementer, hver fastgjort med 5 svarmuligheder: 0 = normal, 1 = let, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = svær.
Skaalaområdet var fra 0 til 132, hvor en lavere score indikerede bedre motorisk funktion og en højere score indikerede mere alvorlige motoriske symptomer.
|
Dag 0, måned 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS Part III Tidlig stadie Parkinsons sygdom (ePD) Underscore på udvalgte punkter
Tidsramme: Dag 0, måned 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
Den tidlige Parkinsons sygdom (ePD) subscore er afledt af et 15-punkts undersæt af MDS-UPDRS del III (motorundersøgelse).
Den inkluderer alle stivhedsvurderinger (nakke, øvre ekstremiteter [højre/venstre] og nedre ekstremiteter [højre/venstre]) og bradykinesi-relaterede opgaver: fingerbanken (højre/venstre), håndbevægelser (højre/venstre), pronation-supination af hænder (højre/venstre), tåbanken (højre/venstre) og benbevægelighed (højre/venstre).
Hvert punkt scores på en 5-punkts Likert-skala (0 = intet problem til 4 = svært), hvilket resulterer i en total ePD subscore på 0 til 60. Højere scores indikerer større motorisk nedsættelse, mens lavere scores afspejler bedre motorisk funktion.
|
Dag 0, måned 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS del II subskala
Tidsramme: Dag 0, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
MDS-UPDRS del II inkluderer motoriske punkter, der vurderer tale, spyt og savl, tygning og synkning, spiseopgaver (skæring af mad og håndtering af bestik), påklædning, hygiejne, håndskrift, udøvelse af hobbyer og andre aktiviteter, vending i seng, rysten, opstigning fra seng, bil eller dyb stol, gang og balance og frysninger.
Hvert af punkterne i UPDRS måles på en skala.
Den inkluderede 13 punkter, hver fastgjort med 5 svarmuligheder: 0 = normal, 1 = let, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = svær.
Skalaområdet for del II var 0-52, hvor højere score reflekterer større sværhedsgrad.
|
Dag 0, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
MDS-UPDRS del I subskala
Tidsramme: Dag 0, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
MDS-UPDRS del I inkluderer flere ikke-motoriske aspekter af dagligdagens oplevelser inklusive kognitiv svækkelse, hallucinationer og psykose, depressivt humør, angstfuldt humør, apati, træk ved dopamindysregulationssyndrom under del 1A samt søvnproblemer, døgnsløshed, smerter og andre sanseoplevelser, urinvejsproblemer, forstoppelsesproblemer, svimmelhed ved oprejst stilling og træthed under Del 1B.
Del I vurderede ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen og har 2 komponenter (Interval 0-52).
Del IA indeholdt 6 spørgsmål og blev vurderet af eksaminator (Interval 0-24).
Del IB indeholdt 7 spørgsmål om ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen som blev udfyldt af deltageren (Interval 0-28).
Hver af punkterne i UPDRS måles på en skala fra 0 til 4, hvor 0 er normalt og 4 (højere score) repræsenterer alvorlige unormaliter/værre udfald.
Samlet scoreinterval 0 til 52.
Samlet score er summen af del IA (0-24) og del IB (0-28) subskala scorer.
Højere score indikerede større sværhedsgrad af ikke-motoriske symptomer.
|
Dag 0, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18
|
|
Fremkommende symptomer hos deltagere målt ved MDS-UPDRS del II
Tidsramme: Fra baseline til måned 18
|
Deltageren blev anset for at have et opstået symptom for punktet, hvis ændringen fra baseline for punktet er større end 0 ved 2 på hinanden følgende besøg.
Størrelsen af ændringen fra baseline blev ikke taget i betragtning for at fastslå det opståede symptom.
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del II inkluderer motoriske punkter, der vurderer tale, spyt og savl, tygning og synkning, spiseopgaver (skæring af mad og håndtering af bestik), påklædning, hygiejne, håndskrift, udøvelse af hobbyer og andre aktiviteter, vending i seng, rysten, opstigning fra seng, bil eller dyb stol, gang og balance, og frysning.
Dette inkluderede 13 punkter, hver fastlagt med 5 svarmuligheder: 0 = normal, 1 = let, 2 = moderat, 3 = middel, og 4 = svær.
Skalaområdet for Del II var 0-52, hvor højere score reflekterer større sværhedsgrad.
|
Fra baseline til måned 18
|
|
Tid til forværring af sygdommen målt ved MDS-UPDRS del III
Tidsramme: Baseline til måned 18
|
Tid til forværring af sygdommen på MDS-UPDRS III-skalaen defineret som en 5-point stigning i MDS-UPDRS III inden for 18-måneders perioden.
MDS-UPDRS del III inkluderer motoriske punkter, der vurderer tale, ansigtsudtryk, rigiditet, finger tapping, håndbevægelser, pronation-supination bevægelser af hænderne, tå tapping, benagilitet, rejse sig fra stol, gang, frysning af gang, postural stabilitet, holdning, global spontanitet af bevægelse (kropsbradykinesi), postural tremor i hænderne, kinetisk tremor i hænderne, hviletremor amplitude og konstant hviletremor.
Det inkluderede 33 scoringer baseret på 18 punkter, hver fastgjort med 5 svarmuligheder: 0 = normal, 1 = let, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = svær.
Skalaområdet var fra 0 til 132, hvor en lavere score indikerede bedre motorisk funktion og en højere score indikerede mere alvorlige motoriske symptomer.
|
Baseline til måned 18
|
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: Screeningsundersøgelse, måned 18
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA) er et standardiseret screeningsværktøj, der bruges til at evaluere let kognitiv svækkelse på tværs af flere kognitive funktioner, dvs. visuospatial/eksekutiv funktion, navngivning, hukommelse, opmærksomhed, sprog, abstraktion, forsinket genkaldelse og orientering.
Den samlede mulige score beregnes ved at summere scorerne på tværs af alle funktioner og spænder fra: 0 til 30.
En score på 26 eller derover anses for normal, en lavere score indikerer kognitiv svækkelse.
|
Screeningsundersøgelse, måned 18
|
|
Ændring fra screening i dopamintransportør-billeddannelse med enkeltfotonemissionstomografi (DaT-SPECT) gennemsnitlige striatumspecifikke bindingsforhold (SBR)
Tidsramme: Screening, måned 12 og 18
|
Ændringen fra screening i gennemsnitlige striatale specifikke bindingsforhold (SBR) blev vurderet ved DaT-SPECT ved brug af 123I-Ioflupane som radiopharmaceutikum.
Hele striatum blev beregnet som gennemsnittet af SBR-dataværdierne for de følgende fire "små" regioner: venstre caudatus lille, venstre putamen lille, højre caudatus lille og højre putamen lille.
SBR blev beregnet for hver region med den occipitale cortex som referenceområde, hvor en lavere SBR indikerer værre sygdom.
Følgende formel blev anvendt til at beregne dette: (Gennemsnit [Lille region] - Gennemsnit [Occipital region]) / (Gennemsnit [Occipital region]).
|
Screening, måned 12 og 18
|
|
Tid til start af symptomatisk behandling (ST)
Tidsramme: Baseline til måned 18
|
Tid til start af symptomatisk behandling (ST) inden for 18-måneders perioden.
|
Baseline til måned 18
|
|
Symptomatisk Behandling (ST) Indtagelse
Tidsramme: Måned 18
|
Det kumulative antal deltagere på symptomatisk behandling (ST) ved 18 måneder rapporteres.
|
Måned 18
|
|
Procentdel af deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra baseline op til 30 dages sikkerhedsopfølgning efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til 19 måneder)
|
En bivirkning er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller klinisk studieparticipant, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af studiemedicin, uanset om den anses for relateret til studiemedicinen eller ej.
En TEAE defineres som enhver bivirkning med en startdato på eller efter den første dosis af behandlingen, eller enhver uløst hændelse, der allerede var til stede før behandlingens igangsættelse, som forværres i intensitet efter eksponering for behandlingen.
|
Fra baseline op til 30 dages sikkerhedsopfølgning efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til 19 måneder)
|
|
Procentdel af deltagere med alvorlige TEAEs
Tidsramme: Fra baseline op til 30 dages sikkerhedsopfølgning efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til 19 måneder)
|
Alvorlig bivirkning: Død, en livstruende bivirkning, indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende indlæggelse, en vedvarende eller betydelig arbejdsudygtighed eller betydelig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner, eller en medfødt anomali/fødselsdefekt.
Vigtige medicinske hændelser, der muligvis ikke resulterer i død, er livstruende eller kræver indlæggelse, kan betragtes som alvorlige, når de baseret på sagkundskab kan true patienten eller forsøgspersonen og kan kræve medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af de resultater, der er anført i denne definition.
|
Fra baseline op til 30 dages sikkerhedsopfølgning efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til 19 måneder)
|
|
Procentdel af deltagere med TEAE'er, der førte til deltagerens tilbagetrækning
Tidsramme: Fra baseline op til 30 dages sikkerhedsopfølgning efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til 19 måneder)
|
En bivirkning er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller klinisk studiedeltager, der er tidsmæssigt forbundet med anvendelsen af studielægemidlet, uanset om den anses for at være relateret til studielægemidlet eller ej.
En behandlingsrelateret bivirkning defineres som enhver bivirkning med en startdato på eller efter den første dosis af behandlingen eller enhver uafklaret hændelse, der allerede var til stede før behandlingens påbegyndelse, som forværres i intensitet efter eksponering for behandlingen.
|
Fra baseline op til 30 dages sikkerhedsopfølgning efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til 19 måneder)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. december 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
6. september 2024
Studieafslutning (Faktiske)
6. september 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. december 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
1. december 2020
Først opslået (Faktiske)
8. december 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
31. oktober 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. oktober 2025
Sidst verificeret
1. oktober 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PD0053
- 2020-003265-19 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.
Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport.
Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org
og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres.
Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.
Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.
IPD-delingstidsramme
Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.
IPD-delingsadgangskriterier
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport.
Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org
og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres.
Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt tid, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med UCB0599
-
UCB Biopharma SRLAfsluttetParkinsons sygdomForenede Stater, Polen, Holland, Frankrig, Tyskland, Canada, Italien, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
UCB Biopharma S.P.R.L.Afsluttet
-
UCB Biopharma SRLAfsluttet
-
UCB Biopharma SRLAfsluttet