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SAR445088 在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 中的概念验证研究

2025年10月24日 更新者：Bioverativ, a Sanofi company

一项评估 SAR445088 在成人慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 中的疗效、安全性和耐受性的 2 期、多中心、开放标签、非随机、概念验证研究

主要目标：

  • A 部分：SAR445088 在三个 CIDP 患者亚群中的疗效：护理标准 (SOC)-Treated、SOC-难治性和 SOC-Naive
  • B 部分：SAR445088 在 CIDP 中的长期安全性和耐受性

次要目标：

  • A 部分：

    • SAR445088 在 CIDP 中的安全性和耐受性
    • SAR445088的免疫原性
    • 具有重叠 SOC 的 SAR445088 的功效（SOC 处理组）

  • B 部分：

    • SAR445088 长期治疗 CIDP 期间疗效的持久性
    • SAR445088 在 CIDP 中的长期免疫原性

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

参与者的研究持续时间将包括：

A 部分筛选期：最多 6 周。 治疗期：一旦成功筛选，入选参与者将接受为期 24 周的研究干预。

安全跟进访问：未注册（滚动）到 B 部分的参与者将被要求参加最终安全跟进访问，该访问将在第 24 周后的 22 周进行，即大约在第 46 周。

B 部分治疗期（延长期）：对于所有组，该时期将包括 52 周的 SAR445088 治疗（第 24 至 76 周；A 部分和 B 部分的总治疗期为 76 周）。

安全跟进访问：未注册（转入）C 部分的参与者将被要求参加安全跟进访问，该访问将在最后一次 SAR445088 剂量（第 98 周）后 22 周进行。

C 部分治疗期：将重新评估完成 B 部分的参与者的持续资格，定义为已成功完成 B 部分（在第 76 周访视前接受 IMP 并根据研究者的医学判断对 SAR445088 作出回应），没有新的安全问题。 符合条件的参与者将可以选择进入 C 部分，在那里他们将继续收到 SAR445088 直到学习结束。

研究结束定义为最后一次给药后 22 周对最后一位患者进行的最后一次安全随访。

此外，在最后一次给药后 56 周±14 天进行随访，以确认参与研究的有生育能力的女性的尿妊娠试验阴性结果，或询问男性参与者有关女性伴侣的怀孕情况的生育潜力。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

98

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Fuzhou、中国、350001
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Shanghai、中国、200040
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Wuhan、中国、430030
        • Investigational Site Number : 1560004
  • 加拿大
      • Québec、加拿大、G1J 1Z4
        • Investigational Site Number : 1240002
    • Quebec
      • Gatineau、Quebec、加拿大、J8Y 1W2
        • Investigational Site Number : 1240001
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Investigational Site Number : 6880001
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Investigational Site Number : 6880002
      • Niš、塞尔维亚、18000
        • Investigational Site Number : 6880003
  • 德国
      • Düsseldorf、德国、40225
        • Investigational Site Number : 2760001
      • Essen、德国、45147
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Göttingen、德国、37075
        • Investigational Site Number : 2760002
      • Tübingen、德国、72076
        • Investigational Site Number : 2760004
  • 意大利
      • Genova、意大利、16132
        • Investigational Site Number : 3800003
      • Milan、意大利、20132
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Lazio
      • Rome、Lazio、意大利、00168
        • Investigational Site Number : 3800002
    • Milano
      • Rozzano、Milano、意大利、20089
        • Investigational Site Number : 3800005
  • 法国
      • Bordeaux、法国
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Garches、法国、92380
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Le Kremlin-Bicêtre、法国、94275
        • Investigational Site Number : 2500005
      • Marseille、法国、13385
        • Investigational Site Number : 2500001
      • Nice、法国、06002
        • Investigational Site Number : 2500002
  • 波兰
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin、Lublin Voivodeship、波兰、20-954
        • Investigational Site Number : 6160001
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • University of Southern California Site Number : 8400004
      • Orange、California、美国、92868
        • University of California Irvine Site Number : 8400002
    • Kansas
      • Fairway、Kansas、美国、66205
        • The University of Kansas Clinical Research Center Site Number : 8400003
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55414
        • University of Minnesota Site Number : 8400006
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Site Number : 8400005
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105AZ
        • Investigational Site Number : 5280001
      • Utrecht、荷兰、3584 CX
        • Investigational Site Number : 5280002
  • 西班牙
      • Valencia、西班牙、46026
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona、Barcelona [Barcelona]、西班牙、08035
        • Investigational Site Number : 7240002
      • Barcelona、Barcelona [Barcelona]、西班牙、08041
        • Investigational Site Number : 7240001

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 签署知情同意书时年满 18 岁的成年人。
  • 根据欧洲神经学会联合会 (EFNS)/周围神经学会 (PNS) 工作组第一次修订，记录明确或可能诊断为 CIDP（典型 CIDP、纯运动 CIDP 或 Lewis-Sumner 综合症）。
  • 属于以下三组之一：标准护理 (SOC)-Treated、SOC-Refractory 或 SOC-Naive，定义如下。
  • SOC-Treated（必须满足所有标准 a-c）：a) 对 SOC 有客观反应的书面证据，具有临床意义的改善。 具有临床意义的改善定义为以下之一：调整后的 INCAT 评分下降≥1 分，RODS 总分增加≥4 分，MRC 总分增加≥3 分，平均握力改善 ≥8 千帕（一只手） )，或基于医疗记录中记录的信息和根据 PI 的判断进行的等效改进。 b) 必须接受稳定的 SOC 治疗，定义为在筛选前 8 周内免疫球蛋白治疗或皮质类固醇的频率或剂量没有超过 10% 的变化，在首次 SAR445088 给药之前保持稳定的 SOC 治疗。 c) 在筛选前 24 个月内中断或减少 SOC 治疗的临床意义恶化的证据，由临床检查或医疗记录确定。 具有临床意义的恶化定义为以下之一：调整后的 INCAT 评分增加≥1 分，RODS 总分减少 ≥4 分，MRC 总分减少 ≥3，平均握力恶化 ≥8 千帕（一只手） ，或基于病历信息和 PI 判断的同等恶化。
  • SOC-难治性（必须满足所有标准 a-d）：a) 对 SOC 失败或反应不足的证据定义为在筛选前 SOC 治疗至少 12 周后没有临床意义的改善和持续 INCAT 评分≥2。 具有临床意义的改善定义为以下之一：调整后的 INCAT 评分下降≥1 分，RODS 总分增加 ≥4 分，MRC 总分增加 ≥3，平均握力改善 ≥8 千帕（一只手)，或基于病历信息和 PI 判断的同等改进。

或者

  • 由于副作用无法接受或继续使用免疫球蛋白或皮质类固醇进行治疗。
  • b) 患者在筛选前 12 周内未接受免疫球蛋白（IVIg 或 SCIg）。 c) 如果在筛选前服用≥6 个月且稳定剂量≥3 个月，则该组允许使用某些免疫抑制药物：硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯和环孢菌素。 如果剂量稳定，则允许口服皮质类固醇
  • SOC-Naive（必须满足所有 a-c 标准）：a) 以前未接受过 CIDP 治疗的参与者或接受过免疫球蛋白（IVIg 或 SCIg）或皮质类固醇但因缺乏反应或副作用以外的原因而停止治疗的参与者。 b) 筛选前至少 6 个月未接受免疫球蛋白（IVIg 或 SCIg）或皮质类固醇治疗。 c) INCAT 评分：2-9（2 分应该完全来自 INCAT 的腿部残疾部分。
  • 登记后 5 年内或至少在首次接种前 14 天开始接种的针对包囊细菌病原体的疫苗接种记录
  • 女性参与者必须使用双重避孕方法，包括从纳入到最后一次研究给药后 52 周加 30 天的高效避孕方法，并同意在此期间不捐献卵子、卵子或卵母细胞。
  • 女性参与者必须在第一次研究干预前 24 小时内按照当地法规的要求进行高度敏感的妊娠试验（尿液或血清）阴性。
  • 其伴侣有生育能力的男性参与者必须接受在性交期间使用符合以下规定的双重避孕方法：避孕套加额外的高效避孕
  • 男性参与者必须同意在干预期间和最后一次给药后 52 周内不捐献精子。
  • 能够签署知情同意书

排除标准：

  • 其他原因引起的多发性神经病，包括但不限于遗传性脱髓鞘性神经病、继发于感染或全身性疾病的神经病、糖尿病性神经病、药物或毒素引起的神经病、多灶性运动神经病、与 IgM 单克隆丙种球蛋白病相关的多发性神经病、POEMS 综合征、腰骶神经根神经丛神经病、纯感觉性 CIDP 和获得性脱髓鞘对称性 (DADS) 神经病（也称为远端 CIDP）。
  • 可引起干扰治疗或结果评估的症状和体征的任何其他神经系统或全身性疾病。
  • 糖尿病控制不佳 (HbA1c >7%)。
  • 筛选前 30 天内需要住院治疗的严重感染以及筛选期间需要治疗的任何活动性感染。
  • SLE的临床诊断。
  • 对研究人员认为禁忌参与研究的任何研究干预措施或其组成部分、药物或其他过敏症的敏感性。 具体而言，对 SAR445088 或其成分的任何超敏反应史或对任何人源化或鼠单克隆抗体的严重过敏或过敏反应史。
  • 在筛选前六个月内有自杀史或目前有自杀风险的参与者。
  • 存在可能使参与者容易出血过多或感染风险增加的情况（病史或实验室评估）。
  • 接种疫苗后 6 周内出现 CIDP 复发的证据。
  • 最近或计划进行的大手术可能会混淆试验结果或使参与者面临过度风险。
  • 筛选前 12 周内接受血浆置换治疗。
  • 在 SAR445088 给药前 6 个月或直至 B 细胞计数恢复正常水平（以时间较长者为准）之前使用利妥昔单抗或奥瑞珠单抗治疗。
  • 免疫抑制/化疗药物，如硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、环磷酰胺、环孢菌素、吗替麦考酚酯、他克莫司、干扰素、TNF-α 抑制剂：给药前 6 个月内（​​SOC-难治性组中指明的某些病例除外）。
  • 使用具有持续效果的高度免疫抑制/化疗药物治疗（任何时间），例如米托蒽醌、阿仑单抗、克拉屈滨。
  • 用全淋巴照射或骨髓移植治疗（任何时间）。
  • 在筛选前的 12 周内或产品半衰期的 5 倍（以较长者为准）内使用任何特定的补体系统抑制剂（例如，eculizumab）。
  • 怀孕（定义为阳性 β-HCG 验血）或哺乳期女性。
  • 以下任何一项测试的阳性结果：乙型肝炎表面（HBsAg）抗原、抗乙型肝炎核心抗体（抗-HBc Ab）——除非抗乙型肝炎表面抗体（抗-HBs Ab）也呈阳性，表明具有天然免疫力-、抗丙型肝炎病毒（抗HCV）抗体、抗人类免疫缺陷病毒1型和2型抗体（抗HIV1和抗HIV2抗体）。
  • 针对旁节蛋白（NF155 和 CNTN1）的 IgG4 自身抗体的证据。

上述信息并非旨在包含与参与者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：SOC-难治性低剂量

A 部分：符合条件的参与者将收到为期 24 周的 SAR445088。 未注册 B 部分的参与者将被要求参加将在第 24 周后 22 周（大约第 46 周）进行的最终安全跟进访问。

B 部分：成功完成 A 部分的参与者将被重新评估是否继续符合资格，并可选择转入 B 部分，他们将继续获得额外 52 周的 SAR445088。 在 B 部分治疗期结束时，如果参与者不继续 C 部分，将要求参加者在最后一次 SAR445088 剂量（大约第 98 周）后 22 周进行安全随访。

C 部分：进入 C 部分的 B 部分参与者将继续收到 SAR445088，直到研究结束。

在 C 部分的任何时间中断的参与者将被要求参加将在最后一次 SAR445088 剂量后 22 周进行的安全随访。
药品：SAR445088（四）
药物形式：注射溶液给药途径：静脉内 (IV)
药品：SAR445088 (SC)
药物形式：注射溶液给药途径：皮下 (SC)
实验性的：SOC-难治性初始剂量

A 部分：符合资格的参与者将收到为期 24 周的 SAR445088。 未参加 B 部分的参与者将被要求参加将在第 24 周后 22 周（大约 (~)第 46 周）进行的最终安全随访。

B 部分：成功完成 A 部分的参与者将重新评估其继续资格，并可以选择转入 B 部分，在该部分中他们将继续获得 SAR445088 额外 52 周。 在 B 部分治疗期结束时，如果参与者不继续参加 C 部分，将被要求参加最后一次 SAR445088 剂量后 22 周（大约第 98 周）进行的安全随访。

C 部分：进入 C 部分的 B 部分参与者将继续收到 SAR445088，直至研究结束。

在 C 部分期间随时停止的参与者将被要求参加最后一次 SAR445088 剂量后 22 周进行的安全随访。
药品：SAR445088（四）
药物形式：注射溶液给药途径：静脉内 (IV)
药品：SAR445088 (SC)
药物形式：注射溶液给药途径：皮下 (SC)
实验性的：SOC处理的初始剂量

A 部分：符合资格的参与者将收到为期 24 周的 SAR445088。 第1-12周（重叠期）：参与者将接受SAR445088以及SOC治疗的叠加效果；第 13-24 周：给出 SAR445088。

未参加 B 部分的参与者将在第 24 周（~第 46 周）后 22 周参加最终安全随访。

B 部分：成功完成 A 部分的参与者将重新评估其继续资格，并可选择转入 B 部分，并继续接收 SAR445088 52 周。 在 B 部分治疗期结束时，如果参与者不继续 C 部分，将被要求参加最后一次 SAR445088 剂量后 22 周（约第 98 周）进行的安全随访。

C 部分：进入 C 部分的 B 部分参与者将继续收到 SAR445088，直至研究结束。

在 C 部分期间随时停止的参与者将被要求在最后一次 SAR445088 剂量后 22 周参加安全随访。
药品：SAR445088（四）
药物形式：注射溶液给药途径：静脉内 (IV)
药品：SAR445088 (SC)
药物形式：注射溶液给药途径：皮下 (SC)
实验性的：SOC-朴素

A 部分：符合资格的参与者将收到为期 24 周的 SAR445088。 未参加 B 部分的参与者将被要求参加将在第 24 周后 22 周（大约在第 46 周）进行的最终安全随访。

B 部分：成功完成 A 部分的参与者将重新评估其继续资格，并可以选择转入 B 部分，在该部分中他们将继续获得 SAR445088 额外 52 周。 在 B 部分治疗期结束时，如果参与者不继续参加 C 部分，将被要求参加一次安全随访，该随访将在最后一次 SAR445088 剂量后 22 周（大约第 98 周）进行。

C 部分：进入 C 部分的 B 部分参与者将继续收到 SAR445088，直至研究结束。 在 C 部分期间随时中断的参与者将被要求参加最后一次 SAR445088 剂量后 22 周进行的安全随访。
药品：SAR445088（四）
药物形式：注射溶液给药途径：静脉内 (IV)
药品：SAR445088 (SC)
药物形式：注射溶液给药途径：皮下 (SC)
实验性的：低剂量 SOC 处理

A 部分：符合资格的参与者将收到为期 24 周的 SAR445088。 第1-12周（重叠期）：参与者将接受SAR445088叠加效应SOC治疗；第 13-24 周：SAR445088。 未参加 B 部分的参与者将参加将于第 24 周（~第 46 周）后 22 周进行的最终安全随访。

B 部分：成功完成 A 部分的参与者将重新评估其继续资格，将可以选择转入 B 部分，并继续接收 SAR445088 52 周。 在 B 部分治疗期结束时，如果参与者不继续参加 C 部分，他们将参加一次安全随访，该随访将在最后一次 SAR445088 剂量后 22 周（约第 98 周）进行。

C 部分：进入 C 部分的 B 部分参与者将继续收到 SAR445088，直至研究结束。 在 C 部分中随时停止服用的参与者将参加在最后一次 SAR445088 剂量后 22 周进行的安全随访。
药品：SAR445088（四）
药物形式：注射溶液给药途径：静脉内 (IV)
药品：SAR445088 (SC)
药物形式：注射溶液给药途径：皮下 (SC)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
A 部分，SOC 治疗：退出 SOC 后和 SAR445088 治疗期间复发的参与者百分比
大体时间：第 1 天至 24 周
复发将定义为调整后的炎症性神经病病因和治疗 (INCAT) 残疾评分增加 ≥ 1 分。 研究者/评估者将评估参与者的损伤程度？ 在神经学检查的背景下，每条手臂和腿的评分从 0（受损最少）到 5（受损最严重），并将根据 INCAT 报告说明记录增加的分数（范围 0 到 10）。 低分反映没有或只有很小的残疾，例如，没有手臂功能障碍或正常行走，而较高的分数表示更多的残疾，例如，依赖轮椅或没有有目的的手臂运动。
第 1 天至 24 周
A 部分，SOC-难治性（初始和低剂量组）和 SOC-Naive：参与者在 SAR445088 治疗期间有反应的百分比
大体时间：第 1 天至 24 周
反应将被定义为调整后的 INCAT 残疾评分下降≥1 分。 研究者/评估者将评估参与者的损伤程度？ 在神经学检查的背景下，每条手臂和腿的评分从 0（受损最少）到 5（受损最严重），并将根据 INCAT 报告说明记录增加的分数（范围 0 到 10）。 低分反映没有或只有很小的残疾，例如，没有手臂功能障碍或正常行走，而较高的分数表示更多的残疾，例如，依赖轮椅或没有有目的的手臂运动。
第 1 天至 24 周
B 部分：报告有不良事件的参与者人数
大体时间：第 1 天至第 98 周
在 76 周治疗和 22 周随访期间报告不良事件的参与者人数。
第 1 天至第 98 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
A 部分：报告有不良事件的参与者人数
大体时间：第 1 天至 46 周
在 24 周治疗期间报告不良事件的参与者人数，如果未参加 B 部分，则为 22 周随访期。
第 1 天至 46 周
A 部分：具有抗 SAR445088 抗体 (ADA) 发生率和滴度的参与者人数
大体时间：第 1 天至 46 周
抗 SAR445088 抗体 (ADA) 的发生率和滴度将在 24 周的治疗期间进行评估，如果未参加 B 部分，则在 22 周的随访期间进行评估。
第 1 天至 46 周
A 部分：SOC 治疗组参与者在重叠治疗期间改善的百分比
大体时间：第 1 天到 12 周
改善将被定义为调整后的 INCAT 残疾评分减少 ≥ 1 分。 研究者/评估者将评估参与者的损伤程度？ 在神经学检查的背景下，每条手臂和腿的评分从 0（受损最少）到 5（受损最严重），并将根据 INCAT 报告说明记录增加的分数（范围 0 到 10）。 低分反映没有或只有很小的残疾，例如，没有手臂功能障碍或正常行走，而较高的分数表示更多的残疾，例如，依赖轮椅或没有有目的的手臂运动。
第 1 天到 12 周
B 部分：长期免疫原性
大体时间：第 1 天至第 98 周
整个SAR445088治疗期间和随访期间抗SAR445088抗体的发生率和滴度。
第 1 天至第 98 周
B 部分，SOC 治疗（初始剂量组）：治疗延长期内无复发的参与者百分比
大体时间：第 24 周至第 76 周
无复发定义为调整后的 INCAT 残疾评分没有增加 >2 分。 研究者/评估者将评估参与者的损伤程度？ 在神经系统检查中，手臂和腿分别按 0（受损程度最低）到 5（受损程度最严重）进行评分，并将根据 INCAT 报告说明记录附加分数（范围 0 到 10）。 低分反映没有或最小的残疾，例如，没有手臂功能障碍或正常行走，而较高的分数表明更多的残疾，例如，坐轮椅或没有有目的的手臂运动。
第 24 周至第 76 周
B 部分，SOC-难治性（初始剂量组和低剂量组）和 SOC-Naive：在治疗延长期内具有持续反应的参与者的百分比
大体时间：第 24 周至第 76 周
维持反应定义为调整后的 INCAT 残疾评分增加不大于或等于 2 分。 研究者/评估者将在神经系统检查的背景下，以 0（受损最轻）至 5（受损最严重）的等级评估参与者手臂和腿的受损程度，并记录附加分数（范围 0 至10) 根据 INCAT 报告说明。 低分反映没有或最小的残疾，例如，没有手臂功能障碍或正常行走，而较高的分数表明更多的残疾，例如，坐轮椅或没有有目的的手臂运动。
第 24 周至第 76 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bioverativ, a Sanofi company

调查人员

  • 研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年4月28日

初级完成 (实际的)

2025年10月1日

研究完成 (实际的)

2025年10月1日

研究注册日期

首次提交

2020年12月1日

首先提交符合 QC 标准的

2020年12月1日

首次发布 (实际的)

2020年12月8日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年10月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年10月24日

最后验证

2025年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PDY16744
  • 2020-004006-54 (EudraCT编号)
  • U1111-1246-7023 (注册表标识符：ICTRP)
  • 2024-512345-16 (注册表标识符：CTIS)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。 有关赛诺菲数据共享标准、符合条件的研究和申请访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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