Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Proof-of-concept-studie för SAR445088 i kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati (CIDP)

24 oktober 2025 uppdaterad av: Bioverativ, a Sanofi company

En fas 2, multicenter, öppen, icke-randomiserad, proof-of-concept-studie som utvärderar effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av SAR445088 hos vuxna med kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati (CIDP)

Primära mål:

  • Del A: Effekten av SAR445088 över tre subpopulationer av CIDP-patienter: standardvård (SOC)-behandlade, SOC-refraktära och SOC-naiva
  • Del B: Långsiktig säkerhet och tolerabilitet för SAR445088 i CIDP

Sekundära mål:

  • Del A:

    • Säkerhet och tolerabilitet för SAR445088 i CIDP
    • Immunogenicitet av SAR445088
    • Effektiviteten av SAR445088 med överlappande SOC (SOC-treated group)

  • Del B:

    • Effektivitetshållbarhet under långtidsbehandling med SAR445088 i CIDP
    • Långtidsimmunogenicitet av SAR445088 i CIDP

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studiens varaktighet för en deltagare kommer att inkludera:

Del A Screeningperiod: upp till 6 veckor. Behandlingsperiod: efter framgångsrik screening kommer inskrivna deltagare att få studieintervention i 24 veckor.

Säkerhetsuppföljningsbesök: deltagare som inte registrerar sig (rollover) till del B kommer att uppmanas att närvara vid ett sista säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter vecka 24, dvs ungefär vid vecka 46.

Del B Behandlingsperiod (förlängning): för alla grupper kommer denna period att bestå av 52 veckors behandling med SAR445088 (vecka 24 till 76; total behandlingsperiod för del A och B på 76 veckor).

Säkerhetsuppföljningsbesök: deltagare som inte registrerar sig (rollover) till del C kommer att uppmanas att delta i ett säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter den sista SAR445088-dosen (vecka 98).

Del C Behandlingsperiod: deltagare som slutför del B kommer att omvärderas för fortsatt behörighet, definierat som att de har slutfört del B framgångsrikt (fått IMP fram till besöket i vecka 76 och har svarat på SAR445088 baserat på utredarens medicinska bedömning), utan nya säkerhetsproblem. Berättigade deltagare kommer att ges möjlighet att rulla in i del C, där de kommer att fortsätta att få SAR445088 fram till studiens slut.

Studiens slut har definierats som det sista säkerhetsuppföljningsbesöket för den sista patienten som inträffar 22 veckor efter sista dosen.

Dessutom finns det ett uppföljningssamtal 56 veckor ±14 dagar efter sista dosen för att bekräfta negativt resultat av uringraviditetstest för fertila kvinnor som deltar i studien, eller för att fråga manliga deltagare angående graviditet hos partners som är kvinnor av barnafödande potential.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

98

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
        • Investigational Site Number : 2500005
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Investigational Site Number : 2500001
      • Nice, Frankrike, 06002
        • Investigational Site Number : 2500002
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • University of Southern California Site Number : 8400004
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California Irvine Site Number : 8400002
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • The University of Kansas Clinical Research Center Site Number : 8400003
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55414
        • University of Minnesota Site Number : 8400006
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Site Number : 8400005
  • Italien
      • Genova, Italien, 16132
        • Investigational Site Number : 3800003
      • Milan, Italien, 20132
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00168
        • Investigational Site Number : 3800002
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Italien, 20089
        • Investigational Site Number : 3800005
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1J 1Z4
        • Investigational Site Number : 1240002
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Kanada, J8Y 1W2
        • Investigational Site Number : 1240001
  • Kina
      • Fuzhou, Kina, 350001
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Wuhan, Kina, 430030
        • Investigational Site Number : 1560004
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105AZ
        • Investigational Site Number : 5280001
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • Investigational Site Number : 5280002
  • Polen
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-954
        • Investigational Site Number : 6160001
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Investigational Site Number : 6880001
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Investigational Site Number : 6880002
      • Niš, Serbien, 18000
        • Investigational Site Number : 6880003
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08035
        • Investigational Site Number : 7240002
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08041
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Investigational Site Number : 2760001
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Investigational Site Number : 2760002
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Investigational Site Number : 2760004

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna ≥18 år vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket.
  • Dokumenterad säker eller trolig diagnos av CIDP (typisk CIDP, ren motorisk CIDP eller Lewis-Sumners syndrom) enligt Europeiska federationen för neurologiska föreningar (EFNS)/Peripheral Nerve Society (PNS) Task Force första revisionen.
  • Tillhör en av följande tre grupper: standard-of-care (SOC)-behandlad, SOC-refraktär eller SOC-naiv, enligt definitionen nedan.
  • SOC-behandlad (alla kriterier a-c måste uppfyllas): a) Dokumenterade bevis på objektiv respons på SOC, med kliniskt meningsfull förbättring. Kliniskt meningsfull förbättring definieras som något av följande: ≥1-punkts minskning av justerad INCAT-poäng, ≥4 poäng ökning av RODS-totalpoäng, ≥3 poäng ökning av MRC Sum-poäng, ≥8 kilopascal förbättring i genomsnittlig greppstyrka (en hand ), eller en motsvarande förbättring baserat på information dokumenterad i journaler och enligt PI:s bedömning. b) Måste vara på stabil SOC-behandling, definierad som ingen förändring större än 10 % i frekvens eller dos av immunglobulinbehandling eller kortikosteroider inom 8 veckor före screening, kvar på stabil SOC-behandling till tidpunkten för första SAR445088-doseringen. c) Bevis på kliniskt betydelsefull försämring vid avbrott eller dosreduktion av SOC-behandling inom 24 månader före screening, fastställt genom klinisk undersökning eller medicinska journaler. Kliniskt meningsfull försämring definieras som något av följande: ≥1-punkts ökning av justerad INCAT-poäng, minskning av RODS-totalpoäng ≥4 poäng, minskning av MRC Sum-poäng ≥3, försämring av genomsnittlig greppstyrka med ≥8 kilopascal (en hand) , eller motsvarande försämring baserat på uppgifter från journaler och enligt PI:s bedömning.
  • SOC-refraktär (alla kriterier a-d måste uppfyllas): a) Bevis på misslyckande eller otillräckligt svar på SOC definierat som ingen kliniskt betydelsefull förbättring och ihållande INCAT-poäng ≥2 efter behandling i minst 12 veckor med SOC före screening. En kliniskt betydelsefull förbättring definieras som något av följande: ≥1-punkts minskning av justerad INCAT-poäng, ökning av RODS-totalpoäng ≥4 poäng, ökning av MRC Sum-poäng ≥3, genomsnittlig förbättring av greppstyrkan på ≥8 kilopascal (en hand ), eller motsvarande förbättring baserat på information från journaler och enligt PI:s bedömning.

Eller

  • Kan inte ta emot eller fortsätta behandlingen med immunglobuliner eller kortikosteroider på grund av biverkningar.
  • b) Patienten har inte fått immunglobuliner (IVIg eller SCIg) inom 12 veckor före screening. c) Vissa immunsuppressiva läkemedel är tillåtna i denna grupp om de tas i ≥6 månader och vid en stabil dos i ≥3 månader före screening: azatioprin, metotrexat, mykofenolatmofetil och ciklosporin. Orala kortikosteroider är tillåtna om de är på en stabil dos av
  • SOC-Naiv (alla kriterier a-c måste uppfyllas): a) Deltagare utan tidigare behandling för CIDP eller deltagare som fått immunglobuliner (IVIg eller SCIg) eller kortikosteroider men stoppades av andra skäl än bristande svar eller biverkningar. b) Ej behandlad med immunglobuliner (IVIg eller SCIg) eller kortikosteroider under minst 6 månader före screening. c) INCAT-poäng: 2-9 (en poäng på 2 bör uteslutande komma från benhandikappkomponenten i INCAT.
  • Dokumenterade vaccinationer mot inkapslade bakteriella patogener som ges inom 5 år efter inskrivningen eller påbörjats minst 14 dagar före första dosen
  • En kvinnlig deltagare måste använda en dubbel preventivmetod inklusive en mycket effektiv preventivmetod från inkludering och upp till 52 veckor plus 30 dagar efter den sista studiedosen och samtycka till att inte donera ägg, ägg eller oocyter under denna period.
  • En kvinnlig deltagare måste ha ett negativt mycket känsligt graviditetstest (urin eller serum) enligt lokala bestämmelser inom 24 timmar före den första dosen av studieinterventionen.
  • Manliga deltagare, vars partner är i fertil ålder måste acceptera att under samlag använda en dubbel preventivmetod enligt följande: kondom plus ytterligare ett mycket effektivt preventivmedel
  • Manliga deltagare måste ha gått med på att inte donera spermier under interventionen och upp till 52 veckor efter den sista dosen.
  • Kan ge undertecknat informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Polyneuropati av andra orsaker, inklusive men inte begränsat till ärftliga demyeliniserande neuropatier, neuropatier sekundära till infektion eller systemisk sjukdom, diabetisk neuropati, läkemedels- eller toxininducerade neuropatier, multifokal motorneuropati, polyneuropati relaterad till IgM monoklonal gammopati, POEMS syndrom radiculoplexus neuropathy, lumbosacral neuropathy , ren sensorisk CIDP och förvärvad demyeliniserande symmetrisk (DADS) neuropati (även känd som distal CIDP).
  • Alla andra neurologiska eller systemiska sjukdomar som kan orsaka symtom och tecken som stör behandlingen eller resultatbedömningar.
  • Dåligt kontrollerad diabetes (HbA1c >7%).
  • Allvarliga infektioner som kräver sjukhusvård inom 30 dagar före screening och alla aktiva infektioner som kräver behandling under screening.
  • Klinisk diagnos av SLE.
  • Känslighet för någon av studieinterventionerna, eller komponenter därav, eller läkemedel eller annan allergi som, enligt utredarens uppfattning, kontraindikerar deltagande i studien. Specifikt historia av överkänslighetsreaktioner mot SAR445088 eller dess komponenter eller av en allvarlig allergisk eller anafylaktisk reaktion mot någon humaniserad eller murin monoklonal antikropp.
  • Deltagare med en historia av suicidalitet under de sex månaderna före screening eller som för närvarande löper risk att begå självmord.
  • Förekomst av tillstånd (anamnes eller laboratoriebedömningar) som kan predisponera deltagaren för kraftig blödning eller ökad risk för infektion.
  • Bevis på CIDP-återfall inom 6 veckor efter att ha fått en vaccination.
  • Nyligen eller planerad större operation som kan förvirra resultaten av prövningen eller utsätta deltagaren för onödig risk.
  • Behandling med plasmautbyte inom 12 veckor före screening.
  • Tidigare behandling med rituximab eller ocrelizumab under 6 månader före SAR445088-dosering eller tills B-cellsräkningen återgår till normala nivåer, beroende på vilket som är längst.
  • Immunsuppressiva/kemoterapeutiska läkemedel såsom azatioprin, metotrexat, cyklofosfamid, ciklosporin, mykofenolatmofetil, takrolimus, interferon, TNF-alfa-hämmare: inom 6 månader före dosering (med undantag för vissa fall som indikerat i gruppen SOC-refraktär).
  • Behandling (när som helst) med starkt immunsuppressiva/kemoterapeutiska läkemedel med bibehållen effekt, t.ex. mitoxantron, alemtuzumab, kladribin.
  • Behandling (när som helst) med total lymfoid bestrålning eller benmärgstransplantation.
  • Användning av någon specifik komplementsystemhämmare (t.ex. eculizumab) inom 12 veckor eller 5 gånger halveringstiden för produkten, beroende på vilken som är längre, före screening.
  • Gravida (definierad som positivt β-HCG-blodprov) eller ammande kvinnor.
  • Positivt resultat på något av följande test: hepatit B yta (HBsAg) antigen, anti-hepatit B kärnantikroppar (anti-HBc Ab) - om inte anti-hepatit B yta antikroppar (anti-HBs Ab) också är positiva, vilket indikerar naturlig immunitet -, anti-hepatit C-virus (anti-HCV) antikroppar, anti-humant immunbristvirus 1 och 2 antikroppar (anti-HIV1 och anti-HIV2 antikroppar).
  • Bevis på IgG4-autoantikroppar mot paranodala proteiner (NF155 och CNTN1).

Ovanstående information var inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en deltagares potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SOC-Refractory Low Dos

Del A: Kvalificerade deltagare kommer att få SAR445088 i 24 veckor. Deltagare som inte anmäler sig till del B kommer att uppmanas att delta i ett sista säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter vecka 24 (ungefär vid vecka 46).

Del B: Deltagare som framgångsrikt slutför del A kommer att omvärderas för fortsatt behörighet och kommer att ges möjlighet att rulla in i del B, där de kommer att fortsätta att få SAR445088 i ytterligare 52 veckor. I slutet av del B-behandlingsperioden kommer deltagarna att uppmanas att delta i ett säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter den sista SAR445088-dosen (ungefär vecka 98) om de inte fortsätter i del C.

Del C: Deltagare från del B som går in i del C kommer att fortsätta att få SAR445088 tills studiens slut.

Deltagare som avbryter behandlingen när som helst under del C kommer att uppmanas att delta i ett säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter den sista SAR445088-dosen.
Läkemedel: SAR445088 (IV)
Läkemedelsform: Injektionsvätska, lösning Administreringssätt: Intravenös (IV)
Läkemedel: SAR445088 (SC)
Läkemedelsform: Injektionsvätska, lösning Administreringssätt: Subkutan (SC)
Experimentell: SOC-Refractory Initial Dos

Del A: Kvalificerade deltagare kommer att få SAR445088 i 24 veckor. Deltagare som inte anmäler sig till del B kommer att uppmanas att delta i ett sista säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter vecka 24 (ungefär (~) vid vecka 46).

Del B: Deltagare som framgångsrikt slutför del A kommer att omvärderas för fortsatt behörighet och kommer att ges möjlighet att rulla in i del B, där de kommer att fortsätta att få SAR445088 i ytterligare 52 veckor. I slutet av del B-behandlingsperioden kommer deltagarna att uppmanas att delta i ett säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter den sista SAR445088-dosen (ungefär vecka 98) om de inte kommer att fortsätta i del C.

Del C: Deltagare från del B som går in i del C kommer att fortsätta att få SAR445088 tills studiens slut.

Deltagare som avbryter behandlingen när som helst under del C kommer att uppmanas att delta i ett säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter den sista SAR445088-dosen.
Läkemedel: SAR445088 (IV)
Läkemedelsform: Injektionsvätska, lösning Administreringssätt: Intravenös (IV)
Läkemedel: SAR445088 (SC)
Läkemedelsform: Injektionsvätska, lösning Administreringssätt: Subkutan (SC)
Experimentell: SOC-behandlad initial dos

Del A: Kvalificerade deltagare kommer att få SAR445088 i 24 veckor. Vecka 1-12 (överlappningsperiod): Deltagarna kommer att ges SAR445088 med överlagrade effekter av SOC-terapi; Vecka 13-24: SAR445088 given.

Deltagare som inte anmäler sig till del B kommer att delta i det sista säkerhetsuppföljningsbesöket 22 veckor efter vecka 24 (~Vecka 46).

Del B: Deltagare som framgångsrikt slutför del A kommer att omvärderas för fortsatt behörighet och kommer att ges möjlighet att rulla in i del B och fortsätta att få SAR445088 i 52 veckor. I slutet av del B-behandlingsperioden kommer deltagarna att uppmanas att delta i ett säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter den sista SAR445088-dosen (~vecka 98) om de inte fortsätter i del C.

Del C: Deltagare från del B som går in i del C kommer att fortsätta att få SAR445088 tills studien är slut.

Deltagare som avbryter behandlingen när som helst under del C kommer att uppmanas att närvara vid ett säkerhetsuppföljningsbesök 22 veckor efter den sista SAR445088-dosen.
Läkemedel: SAR445088 (IV)
Läkemedelsform: Injektionsvätska, lösning Administreringssätt: Intravenös (IV)
Läkemedel: SAR445088 (SC)
Läkemedelsform: Injektionsvätska, lösning Administreringssätt: Subkutan (SC)
Experimentell: SOC-naiv

Del A: Kvalificerade deltagare kommer att få SAR445088 i 24 veckor. Deltagare som inte anmäler sig till del B kommer att uppmanas att delta i ett sista säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter vecka 24 (ungefär vid vecka 46).

Del B: Deltagare som framgångsrikt slutför del A kommer att omvärderas för fortsatt behörighet och kommer att ges möjlighet att rulla in i del B, där de kommer att fortsätta att få SAR445088 i ytterligare 52 veckor. I slutet av del B-behandlingsperioden kommer deltagarna att uppmanas att närvara vid ett säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter sista SAR445088-dosen (ungefär vecka 98) om de inte fortsätter i del C.

Del C: Deltagare från del B som går in i del C kommer att fortsätta att få SAR445088 tills studiens slut. Deltagare som avbryter behandlingen när som helst under del C kommer att uppmanas att närvara vid ett säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter sista SAR445088-dosen.
Läkemedel: SAR445088 (IV)
Läkemedelsform: Injektionsvätska, lösning Administreringssätt: Intravenös (IV)
Läkemedel: SAR445088 (SC)
Läkemedelsform: Injektionsvätska, lösning Administreringssätt: Subkutan (SC)
Experimentell: SOC-behandlad låg dos

Del A: Kvalificerade deltagare kommer att få SAR445088 i 24 veckor. Vecka 1-12 (överlappningsperiod): Deltagarna kommer att ges SAR445088 med överlagrade effekter SOC-terapi; Vecka 13-24: SAR445088. Deltagare som inte anmäler sig till del B kommer att delta i ett sista säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter vecka 24 (~Vecka 46).

Del B: Deltagare som framgångsrikt slutför del A, kommer att omvärderas för fortsatt behörighet, kommer att ges möjlighet att rulla in i del B och fortsätta att få SAR445088 i 52 veckor. I slutet av del B-behandlingsperioden kommer deltagarna att delta i ett säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter den sista SAR445088-dosen (~vecka 98) om de inte fortsätter i del C.

Del C: Deltagare från del B som går in i del C kommer att fortsätta att få SAR445088 tills studien är slut. Deltagare som avbryter behandlingen när som helst i del C kommer att delta i ett säkerhetsuppföljningsbesök som kommer att äga rum 22 veckor efter den sista dosen SAR445088.
Läkemedel: SAR445088 (IV)
Läkemedelsform: Injektionsvätska, lösning Administreringssätt: Intravenös (IV)
Läkemedel: SAR445088 (SC)
Läkemedelsform: Injektionsvätska, lösning Administreringssätt: Subkutan (SC)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del A, SOC-behandlade: Andel av deltagarna som får återfall efter att SOC tagits ut och under SAR445088-behandlingsperioden
Tidsram: Dag 1 upp till 24 veckor
Återfall kommer att definieras som ≥1-punkts ökning av justerad inflammatorisk neuropati orsak och behandling (INCAT) invaliditetspoäng. Utredaren/bedömaren kommer att utvärdera nivån på nedskrivningen hos deltagarna? armar och ben var och en på en skala från 0 (minst nedsatt) till 5 (mest nedsatt), i samband med en neurologisk undersökning, och kommer att registrera de tillagda poängen (intervall 0 till 10) enligt INCAT-rapporteringsinstruktionerna. En låg poäng återspeglar ingen eller minimal funktionsnedsättning t.ex. ingen armdysfunktion eller att gå normalt, medan högre poäng indikerar mer funktionshinder t.ex. rullstolsbunden eller ingen målmedveten armrörelse.
Dag 1 upp till 24 veckor
Del A, SOC-refraktär (initial- och lågdosgrupp) och SOC-naiva: Andel deltagare som svarade under SAR445088-behandlingsperioden
Tidsram: Dag 1 upp till 24 veckor
Svar kommer att definieras som ≥1-punkts minskning av justerat INCAT-invaliditetspoäng. Utredaren/bedömaren kommer att utvärdera nivån på nedskrivningen hos deltagarna? armar och ben var och en på en skala från 0 (minst nedsatt) till 5 (mest nedsatt), i samband med en neurologisk undersökning, och kommer att registrera de tillagda poängen (intervall 0 till 10) enligt INCAT-rapporteringsinstruktionerna. En låg poäng återspeglar ingen eller minimal funktionsnedsättning t.ex. ingen armdysfunktion eller att gå normalt, medan högre poäng indikerar mer funktionshinder t.ex. rullstolsbunden eller ingen målmedveten armrörelse.
Dag 1 upp till 24 veckor
Del B: Antal deltagare som rapporterats med biverkningar
Tidsram: Dag 1 till vecka 98
Antal deltagare rapporterade med biverkningar under 76 veckors behandling och 22 veckors uppföljning.
Dag 1 till vecka 98

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del A: Antal deltagare som rapporterats med biverkningar
Tidsram: Dag 1 upp till 46 veckor
Antal deltagare som rapporterats med biverkningar under 24 veckors behandlingsperiod och om de inte är inskrivna i del B, 22 veckors uppföljningsperiod.
Dag 1 upp till 46 veckor
Del A: Antal deltagare med incidens och titer av anti-SAR445088 antikroppar (ADA)
Tidsram: Dag 1 upp till 46 veckor
Förekomst och titer av anti-SAR445088-antikroppar (ADA) kommer att bedömas under de 24 veckorna av behandlingsperioden och om de inte är inskrivna i del B, 22 veckors uppföljningsperiod.
Dag 1 upp till 46 veckor
Del A: Andel deltagare i den SOC-behandlade gruppen som förbättrades under överlappningsbehandlingsperioden
Tidsram: Dag 1 upp till 12 veckor
Förbättring kommer att definieras som ≥1 poängs minskning av justerat INCAT-invaliditetspoäng. Utredaren/bedömaren kommer att utvärdera nivån på nedskrivningen hos deltagarna? armar och ben var och en på en skala från 0 (minst nedsatt) till 5 (mest nedsatt), i samband med en neurologisk undersökning, och kommer att registrera de tillagda poängen (intervall 0 till 10) enligt INCAT-rapporteringsinstruktionerna. En låg poäng återspeglar ingen eller minimal funktionsnedsättning t.ex. ingen armdysfunktion eller att gå normalt, medan högre poäng indikerar mer funktionshinder t.ex. rullstolsbunden eller ingen målmedveten armrörelse.
Dag 1 upp till 12 veckor
Del B: Långtidsimmunogenicitet
Tidsram: Dag 1 upp till vecka 98
Förekomst och titer av anti-SAR445088-antikroppar under hela SAR445088-behandlingsperioden och uppföljningsperioden.
Dag 1 upp till vecka 98
Del B, SOC-behandlade (initialdosgrupp): Andel av deltagarna återfallsfria under behandlingsförlängningsperioden
Tidsram: Vecka 24 till Vecka 76
Återfallsfri kommer att definieras som ingen ökning av justerat INCAT-invaliditetspoäng >2 poäng. Utredaren/bedömaren kommer att utvärdera nivån på nedskrivningen hos deltagarna? armar och ben var och en på en skala från 0 (minst nedsatt) till 5 (mest nedsatt), i samband med en neurologisk undersökning, och kommer att registrera de tillagda poängen (intervall 0 till 10) enligt INCAT-rapporteringsinstruktionerna. En låg poäng återspeglar ingen eller minimal funktionsnedsättning t.ex. ingen armdysfunktion eller att gå normalt, medan högre poäng indikerar mer funktionshinder t.ex. rullstolsbunden eller ingen målmedveten armrörelse.
Vecka 24 till Vecka 76
Del B, SOC-refraktär (initial- och lågdosgrupp) och SOC-naiva: Andel deltagare med ihållande svar under behandlingsförlängningsperioden
Tidsram: Vecka 24 till Vecka 76
Upprätthållande av respons kommer att definieras som ingen ökning av justerat INCAT-invaliditetspoäng större än eller lika med 2 poäng. Utredaren/bedömaren kommer att utvärdera nivån av funktionsnedsättning i deltagarnas armar och ben på en skala från 0 (minst nedsatt) till 5 (mest nedsatt), i samband med en neurologisk undersökning, och kommer att registrera de tillagda poängen (intervall 0 till 10) enligt INCAT-rapporteringsinstruktionerna. En låg poäng återspeglar ingen eller minimal funktionsnedsättning t.ex. ingen armdysfunktion eller att gå normalt, medan högre poäng indikerar mer funktionshinder t.ex. rullstolsbunden eller ingen målmedveten armrörelse.
Vecka 24 till Vecka 76

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Utredare

  • Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 april 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2025

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 december 2020

Första postat (Faktisk)

8 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

28 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 oktober 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PDY16744
  • 2020-004006-54 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1246-7023 (Registeridentifierare: ICTRP)
  • 2024-512345-16 (Registeridentifierare: CTIS)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera