Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Proof-of-concept-studie for SAR445088 i kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP)

24. oktober 2025 oppdatert av: Bioverativ, a Sanofi company

En fase 2, multisenter, åpen etikett, ikke-randomisert, bevis-of-konsept-studie som evaluerer effektiviteten, sikkerheten og toleransen til SAR445088 hos voksne med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP)

Primære mål:

  • Del A: Effekten av SAR445088 på tvers av tre underpopulasjoner av CIDP-pasienter: standardbehandling (SOC)-behandlet, SOC-refraktær og SOC-naiv
  • Del B: Langsiktig sikkerhet og tolerabilitet for SAR445088 i CIDP

Sekundære mål:

  • Del A:

    • Sikkerhet og toleranse for SAR445088 i CIDP
    • Immunogenisitet av SAR445088
    • Effekten av SAR445088 med overlappende SOC (SOC-behandlet gruppe)

  • Del B:

    • Holdbarhet av effekt under langtidsbehandling med SAR445088 i CIDP
    • Langsiktig immunogenisitet av SAR445088 i CIDP

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Varigheten av studien for en deltaker vil inkludere:

Del A Screeningsperiode: opptil 6 uker. Behandlingsperiode: etter vellykket screening vil deltakere motta studieintervensjon i 24 uker.

Sikkerhetsoppfølgingsbesøk: deltakere som ikke melder seg på (rollover) til del B vil bli bedt om å delta på et siste sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter uke 24, dvs. omtrent ved uke 46.

Del B Behandlingsperiode (forlengelse): for alle grupper vil denne perioden bestå av 52 ukers behandling med SAR445088 (uke 24 til 76; del A og B total behandlingsperiode på 76 uker).

Sikkerhetsoppfølgingsbesøk: deltakere som ikke melder seg på (rollover) til del C vil bli bedt om å delta på et sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter siste SAR445088-dose (uke 98).

Del C Behandlingsperiode: deltakere som fullfører del B vil bli revurdert for fortsatt kvalifisering, definert som å ha fullført del B (mottatt IMP frem til uke 76-besøket og har svart på SAR445088 basert på etterforskerens medisinske vurdering), uten nye sikkerhetsproblemer. Kvalifiserte deltakere vil få muligheten til å rulle inn i del C, hvor de vil fortsette å motta SAR445088 til studiet er slutt.

Slutt på studien er definert som det siste sikkerhetsoppfølgingsbesøket for den siste pasienten som inntreffer 22 uker etter siste dose.

I tillegg er det en oppfølgingssamtale 56 uker ±14 dager etter siste dose for å bekrefte negativt resultat av uringraviditetstest for kvinner i fertil alder som deltar i studien, eller for å spørre mannlige deltakere angående graviditet til partnere som er kvinner av fruktbarhet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

98

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Québec, Canada, G1J 1Z4
        • Investigational Site Number : 1240002
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Canada, J8Y 1W2
        • Investigational Site Number : 1240001
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • University of Southern California Site Number : 8400004
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California Irvine Site Number : 8400002
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • The University of Kansas Clinical Research Center Site Number : 8400003
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
        • University of Minnesota Site Number : 8400006
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Site Number : 8400005
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
        • Investigational Site Number : 2500005
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Investigational Site Number : 2500001
      • Nice, Frankrike, 06002
        • Investigational Site Number : 2500002
  • Italia
      • Genova, Italia, 16132
        • Investigational Site Number : 3800003
      • Milan, Italia, 20132
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Investigational Site Number : 3800002
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Italia, 20089
        • Investigational Site Number : 3800005
  • Kina
      • Fuzhou, Kina, 350001
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Wuhan, Kina, 430030
        • Investigational Site Number : 1560004
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105AZ
        • Investigational Site Number : 5280001
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Investigational Site Number : 5280002
  • Polen
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-954
        • Investigational Site Number : 6160001
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Investigational Site Number : 6880001
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Investigational Site Number : 6880002
      • Niš, Serbia, 18000
        • Investigational Site Number : 6880003
  • Spania
      • Valencia, Spania, 46026
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spania, 08035
        • Investigational Site Number : 7240002
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spania, 08041
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Investigational Site Number : 2760001
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Investigational Site Number : 2760002
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Investigational Site Number : 2760004

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne ≥18 år på tidspunktet for undertegning av det informerte samtykket.
  • Dokumentert sikker eller sannsynlig diagnose av CIDP (typisk CIDP, ren motorisk CIDP eller Lewis-Sumner Syndrome) i henhold til den første revisjonen av Task Force European Federation of Neurological Societies (EFNS)/Peripheral Nerve Society (PNS).
  • Tilhører en av følgende tre grupper: standard-of-care (SOC)-behandlet, SOC-Refractory eller SOC-Naive, som definert nedenfor.
  • SOC-behandlet (alle kriterier a-c må oppfylles): a) Dokumentert bevis på objektiv respons på SOC, med klinisk meningsfull forbedring. Klinisk meningsfull forbedring er definert som ett av følgende: ≥1-poengs reduksjon i justert INCAT-score, ≥4 poeng økning i RODS totalscore, ≥3 poeng økning i MRC Sum-score, ≥8 kilopascal forbedring i gjennomsnittlig grepsstyrke (en hånd ), eller en tilsvarende forbedring basert på informasjon dokumentert i medisinske journaler og etter PIs vurdering. b) Må være på stabil SOC-behandling, definert som ingen endring større enn 10 % i frekvens eller dose av immunglobulinbehandling eller kortikosteroider innen 8 uker før screening, forbli på stabil SOC-behandling til tidspunktet for første SAR445088-dosering. c) Bevis på klinisk meningsfull forverring ved avbrudd eller dosereduksjon av SOC-behandling innen 24 måneder før screening, bestemt ved klinisk undersøkelse eller medisinske journaler. Klinisk meningsfull forverring er definert som en av følgende: ≥1-poengs økning i justert INCAT-score, reduksjon i RODS totalscore ≥4 poeng, reduksjon i MRC Sum-score ≥3, gjennomsnittlig grepsstyrkeforverring på ≥8 kilopascal (en hånd) , eller tilsvarende forverring basert på opplysninger fra journaler og etter PIs skjønn.
  • SOC-refraktær (alle kriterier a-d må oppfylles): a) Bevis på svikt eller utilstrekkelig respons på SOC definert som ingen klinisk meningsfull forbedring og vedvarende INCAT-score ≥2 etter behandling i minimum 12 uker på SOC før screening. En klinisk meningsfull forbedring er definert som ett av følgende: ≥1-poengs reduksjon i justert INCAT-score, økning i RODS totalskåre ≥4 poeng, økning i MRC Sum-score ≥3, gjennomsnittlig grepstyrkeforbedring på ≥8 kilopascal (én hånd ), eller tilsvarende forbedring basert på informasjon fra journaler og etter PIs vurdering.

Eller

  • Kan ikke motta eller fortsette behandling med immunglobuliner eller kortikosteroider på grunn av bivirkninger.
  • b) Pasienten har ikke mottatt immunglobuliner (IVIg eller SCIg) innen 12 uker før screening. c) Visse immundempende legemidler er tillatt i denne gruppen dersom de tas i ≥ 6 måneder og i en stabil dose i ≥ 3 måneder før screening: azatioprin, metotreksat, mykofenolatmofetil og ciklosporin. Orale kortikosteroider er tillatt hvis på en stabil dose av
  • SOC-Naiv (alle kriterier a-c må oppfylles): a) Deltakere uten tidligere behandling for CIDP eller deltakere som fikk immunglobuliner (IVIg eller SCIg) eller kortikosteroider, men ble stoppet av andre grunner enn manglende respons eller bivirkninger. b) Ikke behandlet med immunglobuliner (IVIg eller SCIg) eller kortikosteroider i minst 6 måneder før screening. c) INCAT-score: 2-9 (en poengsum på 2 bør utelukkende være fra funksjonshemmingskomponenten i INCAT.
  • Dokumenterte vaksinasjoner mot innkapslede bakterielle patogener gitt innen 5 år etter registrering eller igangsatt minimum 14 dager før første dose
  • En kvinnelig deltaker må bruke en dobbel prevensjonsmetode inkludert en svært effektiv prevensjonsmetode fra inkludering og opptil 52 uker pluss 30 dager etter siste studiedose og samtykke i å ikke donere egg, egg eller oocytter i denne perioden.
  • En kvinnelig deltaker må ha en negativ svært sensitiv graviditetstest (urin eller serum) som kreves av lokale forskrifter innen 24 timer før den første dosen av studieintervensjonen.
  • Mannlige deltakere, hvis partnere er i fertil alder, må akseptere å bruke, under samleie, en dobbel prevensjonsmetode i henhold til følgende: kondom pluss en ekstra svært effektiv prevensjon
  • Mannlige deltakere må ha samtykket til ikke å donere sæd under intervensjonen og inntil 52 uker etter siste dose.
  • I stand til å gi signert informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Polynevropati av andre årsaker, inkludert, men ikke begrenset til, arvelige demyeliniserende nevropatier, nevropatier sekundært til infeksjon eller systemisk sykdom, diabetisk nevropati, medikament- eller toksininduserte nevropatier, multifokal motorisk nevropati, polynevropati relatert til IgM monoklonal gammopati, POEMS-syndrom radiculoplexus neuropathy, lumbosacral neuropathy , ren sensorisk CIDP og ervervet demyeliniserende symmetrisk (DADS) nevropati (også kjent som distal CIDP).
  • Enhver annen nevrologisk eller systemisk sykdom som kan forårsake symptomer og tegn som forstyrrer behandling eller resultatvurderinger.
  • Dårlig kontrollert diabetes (HbA1c >7%).
  • Alvorlige infeksjoner som krever sykehusinnleggelse innen 30 dager før screening og enhver aktiv infeksjon som krever behandling under screening.
  • Klinisk diagnose av SLE.
  • Følsomhet overfor noen av studieintervensjonene, eller komponenter derav, eller medikamenter eller annen allergi som, etter etterforskerens oppfatning, kontraindiserer deltakelse i studien. Spesifikt historie med enhver overfølsomhetsreaksjon overfor SAR445088 eller dets komponenter eller med en alvorlig allergisk eller anafylaktisk reaksjon på et humanisert eller murint monoklonalt antistoff.
  • Deltakere med en historie med suicidalitet i løpet av de seks månedene før screening eller for tiden i fare for å begå selvmord.
  • Tilstedeværelse av tilstander (sykehistorie eller laboratorievurderinger) som kan disponere deltakeren for kraftig blødning eller økt risiko for infeksjon.
  • Bevis på CIDP-tilbakefall innen 6 uker etter mottatt vaksinasjon.
  • Nylig eller planlagt større operasjon som kan forvirre resultatene av forsøket eller sette deltakeren i unødig risiko.
  • Behandling med plasmautveksling innen 12 uker før screening.
  • Tidligere behandling med rituximab eller ocrelizumab i de 6 månedene før SAR445088-dosering eller til tilbakeføring av B-celletall til normale nivåer, avhengig av hva som er lengst.
  • Immunsuppressive/kjemoterapeutiske medisiner som azatioprin, metotreksat, cyklofosfamid, cyklosporin, mykofenolatmofetil, takrolimus, interferon, TNF-alfa-hemmer: innen 6 måneder før dosering (unntatt noen tilfeller som indikert i SOC-refraktærgruppen).
  • Behandling (når som helst) med sterkt immunsuppressive/kjemoterapeutiske medisiner med vedvarende effekter, f.eks. mitoksantron, alemtuzumab, kladribin.
  • Behandling (når som helst) med total lymfoid bestråling eller benmargstransplantasjon.
  • Bruk av en hvilken som helst spesifikk komplementsystemhemmer (f.eks. eculizumab) innen 12 uker eller 5 ganger halveringstiden til produktet, avhengig av hva som er lengst, før screening.
  • Gravide (definert som positiv β-HCG-blodprøve) eller ammende kvinner.
  • Positivt resultat på noen av følgende tester: hepatitt B overflate (HBsAg) antigen, anti-hepatitt B kjerneantistoffer (anti-HBc Ab) - med mindre anti-hepatitt B overflate antistoffer (anti-HBs Ab) også er positive, noe som indikerer naturlig immunitet -, anti-hepatitt C-virus (anti-HCV) antistoffer, anti-humant immunsviktvirus 1 og 2 antistoffer (anti-HIV1 og anti-HIV2 antistoffer).
  • Bevis på IgG4-autoantistoffer mot paranodale proteiner (NF155 og CNTN1).

Informasjonen ovenfor var ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en deltakers potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SOC-Ildfast lav dose

Del A: Kvalifiserte deltakere vil motta SAR445088 i 24 uker. Deltakere som ikke melder seg på del B vil bli bedt om å delta på et siste sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter uke 24 (omtrent ved uke 46).

Del B: Deltakere som fullfører del A, vil bli revurdert for fortsatt kvalifisering og vil få muligheten til å rulle inn i del B, hvor de vil fortsette å motta SAR445088 i ytterligere 52 uker. Ved slutten av del B-behandlingsperioden vil deltakerne bli bedt om å delta på et sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter siste SAR445088-dose (ca. uke 98) hvis de ikke fortsetter i del C.

Del C: Deltakere fra del B som går inn i del C vil fortsette å motta SAR445088 til slutten av studiet.

Deltakere som avslutter behandlingen når som helst i løpet av del C vil bli bedt om å delta på et sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter siste SAR445088-dose.
Legemiddel: SAR445088 (IV)
Farmasøytisk form: Injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: Intravenøs (IV)
Legemiddel: SAR445088 (SC)
Farmasøytisk form: Injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: Subkutan (SC)
Eksperimentell: SOC-Ildfast startdose

Del A: Kvalifiserte deltakere vil motta SAR445088 i 24 uker. Deltakere som ikke melder seg på del B vil bli bedt om å delta på et siste sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter uke 24 (omtrent (~) ved uke 46).

Del B: Deltakere som fullfører del A, vil bli revurdert for fortsatt kvalifisering og vil få muligheten til å rulle inn i del B, hvor de vil fortsette å motta SAR445088 i ytterligere 52 uker. Ved slutten av del B-behandlingsperioden vil deltakerne bli bedt om å delta på et sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter siste SAR445088-dose (omtrent uke 98) hvis de ikke fortsetter i del C.

Del C: Deltakere fra del B som går inn i del C vil fortsette å motta SAR445088 til slutten av studiet.

Deltakere som avslutter behandlingen når som helst i løpet av del C vil bli bedt om å delta på et sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter siste SAR445088-dose.
Legemiddel: SAR445088 (IV)
Farmasøytisk form: Injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: Intravenøs (IV)
Legemiddel: SAR445088 (SC)
Farmasøytisk form: Injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: Subkutan (SC)
Eksperimentell: SOC-behandlet startdose

Del A: Kvalifiserte deltakere vil motta SAR445088 i 24 uker. Uke 1-12 (overlappingsperiode): Deltakerne vil få SAR445088 med overliggende effekter av SOC-terapi; Uke 13-24: SAR445088 gitt.

Deltakere som ikke melder seg på del B vil delta på siste sikkerhetsoppfølgingsbesøk 22 uker etter uke 24 (~uke 46).

Del B: Deltakere som fullfører del A, vil bli revurdert for fortsatt kvalifisering og vil få muligheten til å rulle inn i del B, og fortsette å motta SAR445088 i 52 uker. På slutten av del B-behandlingsperioden vil deltakerne bli bedt om å delta på et sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter siste SAR445088-dose (~uke 98) hvis de ikke fortsetter i del C.

Del C: Deltakere fra del B som går inn i del C vil fortsette å motta SAR445088 til studiet er slutt.

Deltakere som avslutter behandlingen når som helst i løpet av del C vil bli bedt om å delta på et sikkerhetsoppfølgingsbesøk 22 uker etter siste SAR445088-dose.
Legemiddel: SAR445088 (IV)
Farmasøytisk form: Injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: Intravenøs (IV)
Legemiddel: SAR445088 (SC)
Farmasøytisk form: Injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: Subkutan (SC)
Eksperimentell: SOC-naiv

Del A: Kvalifiserte deltakere vil motta SAR445088 i 24 uker. Deltakere som ikke melder seg på del B vil bli bedt om å delta på et siste sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter uke 24 (omtrent ved uke 46).

Del B: Deltakere som fullfører del A, vil bli revurdert for fortsatt kvalifisering og vil få muligheten til å rulle inn i del B, hvor de vil fortsette å motta SAR445088 i ytterligere 52 uker. På slutten av del B-behandlingsperioden vil deltakerne bli bedt om å delta på et sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter siste SAR445088-dose (omtrent uke 98) hvis de ikke fortsetter i del C.

Del C: Deltakere fra del B som går inn i del C vil fortsette å motta SAR445088 til slutten av studiet. Deltakere som avslutter behandlingen når som helst under del C vil bli bedt om å delta på et sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter siste SAR445088-dose.
Legemiddel: SAR445088 (IV)
Farmasøytisk form: Injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: Intravenøs (IV)
Legemiddel: SAR445088 (SC)
Farmasøytisk form: Injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: Subkutan (SC)
Eksperimentell: SOC-behandlet lav dose

Del A: Kvalifiserte deltakere vil motta SAR445088 i 24 uker. Uke 1-12 (overlappingsperiode): Deltakerne vil få SAR445088 med overlappende effekter SOC-terapi; Uke 13-24: SAR445088. Deltakere som ikke melder seg på del B vil delta på et siste sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter uke 24 (~uke 46).

Del B: Deltakere som fullfører del A, vil bli revurdert for fortsatt kvalifisering, vil få muligheten til å rulle inn i del B og fortsette å motta SAR445088 i 52 uker. På slutten av del B-behandlingsperioden vil deltakerne delta på et sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter siste SAR445088-dose (~uke 98) hvis de ikke fortsetter i del C.

Del C: Deltakere fra del B som går inn i del C vil fortsette å motta SAR445088 til studiet er slutt. Deltakere som avbryter når som helst i del C vil delta på et sikkerhetsoppfølgingsbesøk som vil finne sted 22 uker etter siste SAR445088-dose.
Legemiddel: SAR445088 (IV)
Farmasøytisk form: Injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: Intravenøs (IV)
Legemiddel: SAR445088 (SC)
Farmasøytisk form: Injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: Subkutan (SC)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A, SOC-behandlet: Andel av deltakerne som får tilbakefall etter tilbaketrekking av SOC og i løpet av SAR445088-behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 1 opptil 24 uker
Tilbakefall vil bli definert som ≥1 poeng økning i justert inflammatorisk nevropati årsak og behandling (INCAT) funksjonshemmingsscore. Etterforskeren/bedømmeren vil evaluere nivået av svekkelse hos deltakerne? armer og ben hver på en skala fra 0 (minst svekket) til 5 (mest svekket), i sammenheng med en nevrologisk undersøkelse, og vil registrere de ekstra skårene (fra 0 til 10) i henhold til INCAT-rapporteringsinstruksjonene. En lav skåre reflekterer ingen eller minimal funksjonshemming, f.eks. ingen armdysfunksjon eller å gå normalt, mens høyere skår indikerer mer funksjonshemming, f.eks. rullestolbundet eller ingen målrettet armbevegelse.
Dag 1 opptil 24 uker
Del A, SOC-Refraktær (initial- og lavdosegruppe) og SOC-Naive: Prosentandel av deltakerne som responderer i løpet av SAR445088-behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 1 opptil 24 uker
Responsen vil bli definert som ≥1 poengs reduksjon i justert INCAT funksjonshemmingsscore. Etterforskeren/bedømmeren vil evaluere nivået av svekkelse hos deltakerne? armer og ben hver på en skala fra 0 (minst svekket) til 5 (mest svekket), i sammenheng med en nevrologisk undersøkelse, og vil registrere de ekstra skårene (fra 0 til 10) i henhold til INCAT-rapporteringsinstruksjonene. En lav skåre reflekterer ingen eller minimal funksjonshemming, f.eks. ingen armdysfunksjon eller å gå normalt, mens høyere skår indikerer mer funksjonshemming, f.eks. rullestolbundet eller ingen målrettet armbevegelse.
Dag 1 opptil 24 uker
Del B: Antall deltakere rapportert med uønskede hendelser
Tidsramme: Dag 1 til uke 98
Antall deltakere rapporterte med uønskede hendelser i løpet av 76 ukers behandling og 22 ukers oppfølging.
Dag 1 til uke 98

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Antall deltakere rapportert med uønskede hendelser
Tidsramme: Dag 1 opptil 46 uker
Antall deltakere rapporterte med uønskede hendelser i løpet av 24 ukers behandlingsperiode og hvis de ikke ble registrert i del B, 22 ukers oppfølgingsperiode.
Dag 1 opptil 46 uker
Del A: Antall deltakere med forekomst og titer av anti-SAR445088 antistoffer (ADA)
Tidsramme: Dag 1 opptil 46 uker
Forekomst og titer av anti-SAR445088-antistoffer (ADA) vil bli vurdert i løpet av de 24 ukene av behandlingsperioden, og hvis den ikke er registrert i del B, 22 ukers oppfølgingsperiode.
Dag 1 opptil 46 uker
Del A: Andel av deltakerne i den SOC-behandlede gruppen som forbedrer seg i løpet av overlappingsbehandlingsperioden
Tidsramme: Dag 1 opptil 12 uker
Forbedring vil bli definert som ≥1 poeng nedgang i justert INCAT funksjonshemmingsscore. Etterforskeren/bedømmeren vil evaluere nivået av svekkelse hos deltakerne? armer og ben hver på en skala fra 0 (minst svekket) til 5 (mest svekket), i sammenheng med en nevrologisk undersøkelse, og vil registrere de ekstra skårene (fra 0 til 10) i henhold til INCAT-rapporteringsinstruksjonene. En lav skåre reflekterer ingen eller minimal funksjonshemming, f.eks. ingen armdysfunksjon eller å gå normalt, mens høyere skår indikerer mer funksjonshemming, f.eks. rullestolbundet eller ingen målrettet armbevegelse.
Dag 1 opptil 12 uker
Del B: Langsiktig immunogenisitet
Tidsramme: Dag 1 til uke 98
Forekomst og titer av anti-SAR445088 antistoffer under hele SAR445088 behandlingsperioden og oppfølgingsperioden.
Dag 1 til uke 98
Del B, SOC-behandlet (initialdosegruppe): Prosentandel av deltakerne tilbakefallsfrie i løpet av behandlingsforlengelsesperioden
Tidsramme: Uke 24 til uke 76
Tilbakefallsfri vil bli definert som ingen økning i justert INCAT funksjonshemmingsscore >2 poeng. Etterforskeren/bedømmeren vil evaluere nivået av svekkelse hos deltakerne? armer og ben hver på en skala fra 0 (minst svekket) til 5 (mest svekket), i sammenheng med en nevrologisk undersøkelse, og vil registrere de ekstra skårene (fra 0 til 10) i henhold til INCAT-rapporteringsinstruksjonene. En lav skåre reflekterer ingen eller minimal funksjonshemming, f.eks. ingen armdysfunksjon eller å gå normalt, mens høyere skår indikerer mer funksjonshemming, f.eks. rullestolbundet eller ingen målrettet armbevegelse.
Uke 24 til uke 76
Del B, SOC-Refraktær (initial- og lavdosegruppe) og SOC-Naive: Prosentandel av deltakere med vedvarende respons under behandlingsforlengelsesperioden
Tidsramme: Uke 24 til uke 76
Vedlikehold av respons vil bli definert som ingen økning i justert INCAT funksjonshemmingsscore større enn eller lik 2 poeng. Etterforskeren/bedømmeren vil evaluere nivået av svekkelse i deltakernes armer og ben hver på en skala fra 0 (minst svekket) til 5 (mest svekket), i sammenheng med en nevrologisk undersøkelse, og vil registrere de ekstra skårene (intervall 0 til 10) i henhold til INCAT-rapporteringsinstruksjonene. En lav skåre reflekterer ingen eller minimal funksjonshemming, f.eks. ingen armdysfunksjon eller å gå normalt, mens høyere skår indikerer mer funksjonshemming, f.eks. rullestolbundet eller ingen målrettet armbevegelse.
Uke 24 til uke 76

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. april 2021

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2025

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

8. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

28. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PDY16744
  • 2020-004006-54 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1246-7023 (Registeridentifikator: ICTRP)
  • 2024-512345-16 (Registeridentifikator: CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere