Proof-of-concept-onderzoek voor SAR445088 bij chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP)
Een fase 2, multicenter, open-label, niet-gerandomiseerd, proof-of-concept-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van SAR445088 bij volwassenen met chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP)
Primaire doelen:
- Deel A: Werkzaamheid van SAR445088 in drie subpopulaties van CIDP-patiënten: standaardbehandeling (SOC)-behandeld, SOC-refractair en SOC-naïef
- Deel B: Veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van SAR445088 in CIDP
Secundaire doelstellingen:
Deel A:
- Veiligheid en verdraagbaarheid van SAR445088 in CIDP
- Immunogeniciteit van SAR445088
- Werkzaamheid van SAR445088 met overlappende SOC (SOC-behandelde groep)
Deel B:
- Duurzaamheid van werkzaamheid tijdens langdurige behandeling met SAR445088 bij CIDP
- Langdurige immunogeniciteit van SAR445088 in CIDP
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De duur van het onderzoek voor een deelnemer omvat:
Deel A Onderzoeksperiode: maximaal 6 weken. Behandelingsperiode: eenmaal succesvol gescreend, zullen ingeschreven deelnemers gedurende 24 weken studieinterventie ontvangen.
Veiligheidsvervolgbezoek: deelnemers die zich niet inschrijven (rollover) voor deel B zullen worden gevraagd om een laatste veiligheidsvervolgbezoek bij te wonen dat 22 weken na week 24 zal plaatsvinden, dwz ongeveer in week 46.
Deel B Behandelperiode (verlenging): voor alle groepen zal deze periode bestaan uit 52 weken behandeling met SAR445088 (week 24 t/m 76; deel A en B totale behandelperiode van 76 weken).
Veiligheidsvervolgbezoek: deelnemers die zich niet inschrijven (rollover) voor Deel C zullen worden gevraagd om een veiligheidsvervolgbezoek bij te wonen dat 22 weken na de laatste SAR445088-dosis (week 98) zal plaatsvinden.
Deel C Behandelingsperiode: deelnemers die deel B voltooien, zullen opnieuw worden beoordeeld op hun blijvende geschiktheid, gedefinieerd als het met succes hebben voltooid van deel B (geïntegreerde behandeling ontvangen tot het bezoek in week 76 en hebben gereageerd op SAR445088 op basis van het medische oordeel van de onderzoeker), zonder nieuwe veiligheidsproblemen. In aanmerking komende deelnemers krijgen de optie om door te stromen naar Deel C, waar ze SAR445088 blijven ontvangen tot het einde van de studie.
Het einde van de studie is gedefinieerd als het laatste veiligheidsbezoek voor de laatste patiënt dat 22 weken na de laatste dosis plaatsvindt.
Daarnaast is er een vervolggesprek 56 weken ±14 dagen na de laatste dosis om het negatieve resultaat van een urinezwangerschapstest te bevestigen voor vrouwen die zwanger kunnen worden en die deelnemen aan het onderzoek, of om mannelijke deelnemers te ondervragen over zwangerschap van partners die vrouw zijn van vruchtbaar vermogen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Québec, Canada, G1J 1Z4
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
Quebec
-
Gatineau, Quebec, Canada, J8Y 1W2
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
-
-
-
Fuzhou, China, 350001
- Investigational Site Number : 1560002
-
Shanghai, China, 200040
- Investigational Site Number : 1560001
-
Wuhan, China, 430030
- Investigational Site Number : 1560004
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Duitsland, 40225
- Investigational Site Number : 2760001
-
Essen, Duitsland, 45147
- Investigational Site Number : 2760003
-
Göttingen, Duitsland, 37075
- Investigational Site Number : 2760002
-
Tübingen, Duitsland, 72076
- Investigational Site Number : 2760004
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk
- Investigational Site Number : 2500003
-
Garches, Frankrijk, 92380
- Investigational Site Number : 2500004
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94275
- Investigational Site Number : 2500005
-
Marseille, Frankrijk, 13385
- Investigational Site Number : 2500001
-
Nice, Frankrijk, 06002
- Investigational Site Number : 2500002
-
-
-
-
-
Genova, Italië, 16132
- Investigational Site Number : 3800003
-
Milan, Italië, 20132
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italië, 00168
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Milano
-
Rozzano, Milano, Italië, 20089
- Investigational Site Number : 3800005
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105AZ
- Investigational Site Number : 5280001
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Investigational Site Number : 5280002
-
-
-
-
Lublin Voivodeship
-
Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-954
- Investigational Site Number : 6160001
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië, 11000
- Investigational Site Number : 6880001
-
Belgrade, Servië, 11000
- Investigational Site Number : 6880002
-
Niš, Servië, 18000
- Investigational Site Number : 6880003
-
-
-
-
-
Valencia, Spanje, 46026
- Investigational Site Number : 7240003
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spanje, 08035
- Investigational Site Number : 7240002
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spanje, 08041
- Investigational Site Number : 7240001
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- University of Southern California Site Number : 8400004
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- University of California Irvine Site Number : 8400002
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
- The University of Kansas Clinical Research Center Site Number : 8400003
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55414
- University of Minnesota Site Number : 8400006
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Site Number : 8400005
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassenen ≥18 jaar oud op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
- Gedocumenteerde definitieve of waarschijnlijke diagnose van CIDP (typische CIDP, puur motorische CIDP of Lewis-Sumner-syndroom) volgens de eerste revisie van de European Federation of Neurological Societies (EFNS)/Peripheral Nerve Society (PNS) Task Force.
- Behorend tot een van de volgende drie groepen: standaardbehandeling (SOC)-behandeld, SOC-refractair of SOC-naïef, zoals hieronder gedefinieerd.
- SOC-behandeld (aan alle criteria a-c moet worden voldaan): a) Gedocumenteerd bewijs van objectieve respons op de SOC, met klinisch relevante verbetering. Klinisch relevante verbetering wordt gedefinieerd als een van de volgende: ≥ 1 punt afname in aangepaste INCAT-score, ≥ 4 punten toename in RODS totale score, ≥ 3 punten toename in MRC Sum-score, ≥ 8 kilopascal verbetering in gemiddelde grijpkracht ), of een gelijkwaardige verbetering op basis van informatie die is gedocumenteerd in medische dossiers en naar het oordeel van de PI. b) Moet een stabiele SOC-therapie ondergaan, gedefinieerd als geen verandering van meer dan 10% in frequentie of dosis van immunoglobulinetherapie of corticosteroïden binnen 8 weken voorafgaand aan de screening, waarbij stabiele SOC-therapie moet worden gehandhaafd tot het moment van de eerste SAR445088-dosering. c) Bewijs van klinisch betekenisvolle verslechtering na onderbreking of dosisverlaging van de SOC-therapie binnen 24 maanden voorafgaand aan de screening, bepaald door klinisch onderzoek of medische dossiers. Klinisch relevante verslechtering wordt gedefinieerd als een van de volgende: ≥1 punt toename in aangepaste INCAT-score, afname in RODS totale score ≥4 punten, afname in MRC Sum-score ≥3, gemiddelde grijpkracht verslechtering van ≥8 kilopascal (één hand) , of een gelijkwaardige verslechtering op basis van informatie uit medische dossiers en naar het oordeel van de PI.
- SOC-refractair (aan alle criteria a-d moet worden voldaan): a) Bewijs van falen of onvoldoende respons op de SOC, gedefinieerd als geen klinisch relevante verbetering en aanhoudende INCAT-score ≥2 na behandeling gedurende minimaal 12 weken op de SOC voorafgaand aan de screening. Een klinisch betekenisvolle verbetering wordt gedefinieerd als een van de volgende: ≥ 1 punt afname van de aangepaste INCAT-score, toename van de RODS-totaalscore ≥ 4 punten, toename van de MRC Sum-score ≥ 3, gemiddelde verbetering van de grijpkracht van ≥ 8 kilopascal (één hand ), of gelijkwaardige verbetering op basis van informatie uit medische dossiers en naar het oordeel van de PI.
Of
- Kan geen behandeling met immunoglobulinen of corticosteroïden krijgen of voortzetten vanwege bijwerkingen.
- b) Patiënt heeft in de 12 weken voorafgaand aan de screening geen immunoglobulinen (IVIg of SCIg) gekregen. c) Bepaalde immunosuppressiva zijn toegestaan in deze groep als ze ≥ 6 maanden worden ingenomen en ≥ 3 maanden in een stabiele dosis voorafgaand aan de screening: azathioprine, methotrexaat, mycofenolaatmofetil en ciclosporine. Orale corticosteroïden zijn toegestaan mits op een stabiele dosis
- SOC-naïef (aan alle criteria a-c moet worden voldaan): a) Deelnemers zonder eerdere behandeling voor CIDP of deelnemers die immunoglobulinen (IVIg of SCIg) of corticosteroïden kregen, maar werden gestopt om andere redenen dan gebrek aan respons of bijwerkingen. b) Niet behandeld met immunoglobulinen (IVIg of SCIg) of corticosteroïden gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening. c) INCAT-score: 2-9 (een score van 2 moet uitsluitend afkomstig zijn van de beenbeperkingscomponent van INCAT.
- Gedocumenteerde vaccinaties tegen ingekapselde bacteriële pathogenen gegeven binnen 5 jaar na inschrijving of gestart minimaal 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis
- Een vrouwelijke deelnemer moet een dubbele anticonceptiemethode gebruiken, inclusief een zeer effectieve anticonceptiemethode vanaf opname en tot 52 weken plus 30 dagen na de laatste studiedosis en stemt ermee in gedurende deze periode geen eieren, eicellen of oöcyten te doneren.
- Een vrouwelijke deelnemer moet een negatieve zeer gevoelige zwangerschapstest (urine of serum) hebben, zoals vereist door de lokale regelgeving, binnen 24 uur vóór de eerste dosis van de studie-interventie.
- Mannelijke deelnemers, van wie de partner in de vruchtbare leeftijd is, moeten accepteren om tijdens geslachtsgemeenschap een dubbele anticonceptiemethode te gebruiken volgens het volgende: condoom plus een aanvullende zeer effectieve anticonceptie
- Mannelijke deelnemers moeten ermee hebben ingestemd geen sperma te doneren tijdens de ingreep en tot 52 weken na de laatste dosis.
- In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven
Uitsluitingscriteria:
- Polyneuropathie met andere oorzaken, inclusief maar niet beperkt tot erfelijke demyeliniserende neuropathieën, neuropathieën secundair aan infectie of systemische ziekte, diabetische neuropathie, door geneesmiddelen of toxines geïnduceerde neuropathieën, multifocale motorische neuropathie, polyneuropathie gerelateerd aan IgM monoklonale gammopathie, POEMS-syndroom, lumbosacrale radiculoplexusneuropathie , pure sensorische CIDP en verworven demyeliniserende symmetrische (DADS) neuropathie (ook bekend als distale CIDP).
- Elke andere neurologische of systemische ziekte die symptomen en tekenen kan veroorzaken die de behandeling of de uitkomstbeoordelingen verstoren.
- Slecht gecontroleerde diabetes (HbA1c >7%).
- Ernstige infecties die ziekenhuisopname vereisen binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening en elke actieve infectie die tijdens de screening moet worden behandeld.
- Klinische diagnose van SLE.
- Gevoeligheid voor een van de onderzoeksinterventies, of componenten daarvan, of een geneesmiddel- of andere allergie die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek contra-indiceert. In het bijzonder een voorgeschiedenis van een overgevoeligheidsreactie op SAR445088 of zijn componenten of van een ernstige allergische of anafylactische reactie op een gehumaniseerd of murien monoklonaal antilichaam.
- Deelnemers met een voorgeschiedenis van suïcidaliteit in de zes maanden voorafgaand aan de screening of die momenteel het risico lopen zelfmoord te plegen.
- Aanwezigheid van aandoeningen (medische voorgeschiedenis of laboratoriumonderzoek) die de deelnemer vatbaar kunnen maken voor overmatig bloeden of een verhoogd risico op infectie.
- Bewijs van terugval van CIDP binnen 6 weken na vaccinatie.
- Recente of geplande grote operatie die de resultaten van het onderzoek zou kunnen verstoren of de deelnemer onnodig in gevaar zou kunnen brengen.
- Behandeling met plasmaferese binnen 12 weken voorafgaand aan de screening.
- Eerdere behandeling met rituximab of ocrelizumab in de 6 maanden voorafgaand aan de dosering van SAR445088 of totdat het aantal B-cellen weer op normale niveaus is, afhankelijk van wat het langst duurt.
- Immunosuppressieve/chemotherapeutische geneesmiddelen zoals azathioprine, methotrexaat, cyclofosfamide, cyclosporine, mycofenolaatmofetil, tacrolimus, interferon, TNF-alfa-remmer: binnen 6 maanden vóór toediening (behalve in sommige gevallen zoals aangegeven in de SOC-refractaire groep).
- Behandeling (op elk moment) met sterk immunosuppressieve / chemotherapeutische medicijnen met aanhoudende effecten, bijv. Mitoxantron, alemtuzumab, cladribine.
- Behandeling (altijd) met totale lymfoïde bestraling of beenmergtransplantatie.
- Gebruik van een specifieke complementsysteemremmer (bijv. eculizumab) binnen 12 weken of 5 keer de halfwaardetijd van het product, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan de screening.
- Zwangere (gedefinieerd als positieve β-HCG-bloedtest) of zogende vrouwtjes.
- Positief resultaat bij een van de volgende tests: hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), anti-hepatitis B-kernantilichamen (anti-HBc Ab) - tenzij anti-hepatitis B-oppervlakte-antilichamen (anti-HBs Ab) ook positief zijn, wat wijst op natuurlijke immuniteit -, anti-hepatitis C-virus (anti-HCV) antilichamen, anti-humaan immunodeficiëntie virus 1 en 2 antilichamen (anti-HIV1 en anti-HIV2 antilichamen).
- Bewijs van IgG4-auto-antilichamen tegen paranodale eiwitten (NF155 en CNTN1).
Bovenstaande informatie was niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een deelnemer aan een klinische proef.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: SOC-Refractaire lage dosis
Deel A: In aanmerking komende deelnemers ontvangen SAR445088 gedurende 24 weken. Deelnemers die zich niet inschrijven voor Deel B zullen worden gevraagd om een laatste veiligheidsbezoek bij te wonen dat 22 weken na week 24 zal plaatsvinden (ongeveer in week 46). Deel B: Deelnemers die deel A met succes hebben afgerond, worden opnieuw beoordeeld op blijvende geschiktheid en krijgen de mogelijkheid om door te stromen naar deel B, waar ze SAR445088 nog eens 52 weken blijven ontvangen. Aan het einde van de behandelingsperiode van deel B wordt de deelnemers gevraagd om een veiligheidscontrolebezoek bij te wonen dat 22 weken na de laatste dosis SAR445088 (ongeveer week 98) zal plaatsvinden als ze niet doorgaan met deel C. Deel C: Deelnemers uit deel B die deelnemen aan deel C blijven SAR445088 ontvangen tot het einde van de studie. Deelnemers die op enig moment tijdens deel C stoppen, zullen worden gevraagd om een veiligheidscontrolebezoek bij te wonen dat 22 weken na de laatste dosis SAR445088 zal plaatsvinden. |
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: intraveneus (IV)
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: subcutaan (SC)
|
|
Experimenteel: SOC-Refractaire initiële dosis
Deel A: In aanmerking komende deelnemers ontvangen SAR445088 gedurende 24 weken. Deelnemers die zich niet inschrijven voor Deel B, zullen worden gevraagd om deel te nemen aan een laatste veiligheidsfollow-upbezoek dat 22 weken na week 24 zal plaatsvinden (ongeveer (~) in week 46). Deel B: Deelnemers die deel A met succes voltooien, worden opnieuw beoordeeld of ze nog steeds in aanmerking komen en krijgen de mogelijkheid om door te stromen naar deel B, waar ze nog eens 52 weken SAR445088 blijven ontvangen. Aan het einde van de deel B-behandelingsperiode worden de deelnemers gevraagd een veiligheidsfollow-upbezoek bij te wonen dat 22 weken na de laatste dosis SAR445088 zal plaatsvinden (ongeveer week 98) als ze niet doorgaan met deel C. Deel C: Deelnemers uit deel B die deelnemen aan deel C blijven SAR445088 ontvangen tot het einde van de studie. Deelnemers die op enig moment tijdens Deel C stoppen, zullen worden gevraagd deel te nemen aan een veiligheidsfollow-upbezoek dat 22 weken na de laatste dosis SAR445088 zal plaatsvinden. |
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: intraveneus (IV)
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: subcutaan (SC)
|
|
Experimenteel: SOC-behandelde initiële dosis
Deel A: In aanmerking komende deelnemers ontvangen SAR445088 gedurende 24 weken. Weken 1-12 (overlappingsperiode): Deelnemers krijgen SAR445088 met superponerende effecten van SOC-therapie; Weken 13-24: SAR445088 gegeven. Deelnemers die zich niet inschrijven voor Deel B zullen 22 weken na week 24 (~week 46) het laatste veiligheidsfollow-upbezoek bijwonen. Deel B: Deelnemers die deel A met succes voltooien, worden opnieuw beoordeeld of ze nog steeds in aanmerking komen en krijgen de mogelijkheid om door te stromen naar deel B en gedurende 52 weken SAR445088 te blijven ontvangen. Aan het einde van de deel B-behandelingsperiode worden de deelnemers gevraagd een veiligheidsfollow-upbezoek bij te wonen dat 22 weken na de laatste dosis SAR445088 (~week 98) zal plaatsvinden als ze niet doorgaan met deel C. Deel C: Deelnemers uit deel B die deelnemen aan deel C blijven SAR445088 ontvangen tot het einde van de studie. Deelnemers die op enig moment tijdens Deel C stoppen, zullen worden gevraagd om 22 weken na de laatste dosis SAR445088 een veiligheidsfollow-upbezoek bij te wonen. |
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: intraveneus (IV)
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: subcutaan (SC)
|
|
Experimenteel: SOC-naïef
Deel A: In aanmerking komende deelnemers ontvangen SAR445088 gedurende 24 weken. Deelnemers die zich niet inschrijven voor Deel B, zullen worden gevraagd om deel te nemen aan een laatste veiligheidsfollow-upbezoek dat 22 weken na week 24 zal plaatsvinden (ongeveer in week 46). Deel B: Deelnemers die deel A met succes voltooien, worden opnieuw beoordeeld of ze nog steeds in aanmerking komen en krijgen de mogelijkheid om door te stromen naar deel B, waar ze nog eens 52 weken SAR445088 blijven ontvangen. Aan het einde van de deel B-behandelingsperiode worden de deelnemers gevraagd een veiligheidsfollow-upbezoek bij te wonen dat 22 weken na de laatste dosis SAR445088 zal plaatsvinden (ongeveer week 98) als ze niet doorgaan met deel C. Deel C: Deelnemers uit deel B die deelnemen aan deel C blijven SAR445088 ontvangen tot het einde van de studie. Deelnemers die op enig moment tijdens Deel C stoppen, zullen worden gevraagd deel te nemen aan een veiligheidsfollow-upbezoek dat 22 weken na de laatste dosis SAR445088 zal plaatsvinden. |
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: intraveneus (IV)
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: subcutaan (SC)
|
|
Experimenteel: SOC-behandelde lage dosis
Deel A: In aanmerking komende deelnemers ontvangen SAR445088 gedurende 24 weken. Weken 1-12 (overlapperiode): Deelnemers krijgen SAR445088 met superponerende effecten SOC-therapie; Weken 13-24: SAR445088. Deelnemers die zich niet inschrijven voor Deel B zullen een laatste veiligheidsvervolgbezoek bijwonen dat 22 weken na week 24 (~week 46) zal plaatsvinden. Deel B: Deelnemers die Deel A met succes voltooien, worden opnieuw beoordeeld of ze in aanmerking blijven komen, krijgen de mogelijkheid om door te stromen naar Deel B en blijven SAR445088 ontvangen gedurende 52 weken. Aan het einde van de deel B-behandelingsperiode zullen de deelnemers een veiligheidsfollow-upbezoek bijwonen dat 22 weken na de laatste dosis SAR445088 (~week 98) zal plaatsvinden als ze niet doorgaan met deel C. Deel C: Deelnemers uit deel B die deelnemen aan deel C blijven SAR445088 ontvangen tot het einde van de studie. Deelnemers die op enig moment in Deel C stoppen, zullen een veiligheidsfollow-upbezoek bijwonen dat 22 weken na de laatste SAR445088-dosis zal plaatsvinden. |
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: intraveneus (IV)
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: subcutaan (SC)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel A, SOC-behandeld: Percentage deelnemers dat terugvalt na stopzetting van de SOC en tijdens de SAR445088-behandelingsperiode
Tijdsspanne: Dag 1 tot 24 weken
|
Terugval wordt gedefinieerd als een toename van ≥1 punt in de aangepaste invaliditeitsscore voor inflammatoire neuropathie (INCAT).
De onderzoeker/beoordelaar zal de mate van stoornis bij de deelnemers beoordelen?
armen en benen elk op een schaal van 0 (minst gehandicapt) tot 5 (meest gehandicapt), in de context van een neurologisch onderzoek, en zal de toegevoegde scores (bereik 0 tot 10) registreren volgens de INCAT-rapportage-instructies.
Een lage score geeft geen of minimale handicap weer, bijvoorbeeld geen disfunctie van de arm of normaal lopen, terwijl hogere scores meer handicap aangeven, bijvoorbeeld rolstoelgebonden of geen doelbewuste armbeweging.
|
Dag 1 tot 24 weken
|
|
Deel A, SOC-Refractair (initiële groep en groep met lage dosis) en SOC-Naïef: Percentage deelnemers dat reageerde tijdens de SAR445088-behandelingsperiode
Tijdsspanne: Dag 1 tot 24 weken
|
Respons wordt gedefinieerd als een afname van ≥1 punt in de aangepaste INCAT-handicapscore.
De onderzoeker/beoordelaar zal de mate van stoornis bij de deelnemers beoordelen?
armen en benen elk op een schaal van 0 (minst gehandicapt) tot 5 (meest gehandicapt), in de context van een neurologisch onderzoek, en zal de toegevoegde scores (bereik 0 tot 10) registreren volgens de INCAT-rapportage-instructies.
Een lage score geeft geen of minimale handicap weer, bijvoorbeeld geen disfunctie van de arm of normaal lopen, terwijl hogere scores meer handicap aangeven, bijvoorbeeld rolstoelgebonden of geen doelbewuste armbeweging.
|
Dag 1 tot 24 weken
|
|
Deel B: aantal gerapporteerde deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 98
|
Aantal deelnemers gemeld met bijwerkingen gedurende 76 weken behandeling en 22 weken follow-up.
|
Dag 1 tot week 98
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel A: aantal gerapporteerde deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot 46 weken
|
Aantal deelnemers gemeld met bijwerkingen gedurende 24 weken behandelingsperiode en indien niet ingeschreven voor deel B, 22 weken follow-upperiode.
|
Dag 1 tot 46 weken
|
|
Deel A: aantal deelnemers met incidentie en titer van anti-SAR445088-antilichamen (ADA)
Tijdsspanne: Dag 1 tot 46 weken
|
Incidentie en titer van anti-SAR445088-antilichamen (ADA) zullen worden beoordeeld tijdens de behandelingsperiode van 24 weken en indien niet ingeschreven in deel B, gedurende de follow-upperiode van 22 weken.
|
Dag 1 tot 46 weken
|
|
Deel A: Percentage deelnemers in de met de SOC behandelde groep verbetert tijdens de overlappende behandelingsperiode
Tijdsspanne: Dag 1 tot 12 weken
|
Verbetering wordt gedefinieerd als ≥1 punt afname van de aangepaste INCAT-handicapscore.
De onderzoeker/beoordelaar zal de mate van stoornis bij de deelnemers beoordelen?
armen en benen elk op een schaal van 0 (minst gehandicapt) tot 5 (meest gehandicapt), in de context van een neurologisch onderzoek, en zal de toegevoegde scores (bereik 0 tot 10) registreren volgens de INCAT-rapportage-instructies.
Een lage score geeft geen of minimale handicap weer, bijvoorbeeld geen disfunctie van de arm of normaal lopen, terwijl hogere scores meer handicap aangeven, bijvoorbeeld rolstoelgebonden of geen doelbewuste armbeweging.
|
Dag 1 tot 12 weken
|
|
Deel B: Immunogeniciteit op lange termijn
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 98
|
Incidentie en titer van anti-SAR445088-antilichamen gedurende de gehele SAR445088-behandelingsperiode en follow-upperiode.
|
Dag 1 tot week 98
|
|
Deel B, SOC-behandeld (initiële dosisgroep): Percentage deelnemers zonder terugval tijdens de verlengingsperiode van de behandeling
Tijdsspanne: Week 24 t/m week 76
|
Terugvalvrij wordt gedefinieerd als geen stijging van de aangepaste INCAT-handicapscore >2 punten.
De onderzoeker/beoordelaar zal de mate van beperking bij de deelnemers beoordelen?
armen en benen elk op een schaal van 0 (minst aangetast) tot 5 (meest aangetast), in de context van een neurologisch onderzoek, en zullen de toegevoegde scores (bereik 0 tot 10) registreren volgens de INCAT-rapportage-instructies.
Een lage score duidt op geen of minimale beperking, bijvoorbeeld geen armdisfunctie of normaal lopen, terwijl hogere scores duiden op meer beperkingen, bijvoorbeeld rolstoelgebonden of geen doelbewuste armbeweging.
|
Week 24 t/m week 76
|
|
Deel B, SOC-Refractair (initiële en lage dosisgroep) en SOC-naïef: Percentage deelnemers met aanhoudende respons tijdens de verlengingsperiode van de behandeling
Tijdsspanne: Week 24 t/m week 76
|
Behoud van de respons wordt gedefinieerd als geen toename van de aangepaste INCAT-handicapscore groter dan of gelijk aan 2 punten.
De onderzoeker/beoordelaar beoordeelt de mate van beperking in de armen en benen van de deelnemers, elk op een schaal van 0 (minst aangetast) tot 5 (meest aangetast), in de context van een neurologisch onderzoek, en registreert de toegevoegde scores (bereik 0 tot 5). 10) volgens de INCAT-rapportage-instructies.
Een lage score duidt op geen of minimale beperking, bijvoorbeeld geen armdisfunctie of normaal lopen, terwijl hogere scores duiden op meer beperkingen, bijvoorbeeld rolstoelgebonden of geen doelbewuste armbeweging.
|
Week 24 t/m week 76
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Pathologische processen
- Neuromusculaire aandoeningen
- Chronische ziekte
- Ziekte attributen
- Auto-immuunziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Auto-immuunziekten van het zenuwstelsel
- Demyeliniserende ziekten
- Polyneuropathieën
- Polyradiculoneuropathie
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Polyradiculoneuropathie, chronische inflammatoire demyeliniserende
Andere studie-ID-nummers
- PDY16744
- 2020-004006-54 (EudraCT-nummer)
- U1111-1246-7023 (Register-ID: ICTRP)
- 2024-512345-16 (Register-ID: CTIS)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .