Romiplostim 预防接受实体瘤化疗的儿童和青年人低血小板计数的研究
2025年5月13日 更新者：Memorial Sloan Kettering Cancer Center
在接受骨髓抑制化疗的小儿实体瘤患者中预防性使用 Romiplostim 与基准率比较预防化疗诱导的血小板减少症的单臂开放标签试点研究
本研究的目的是找出 romiplostim 是否有助于预防由 N8 或 EFT 化疗引起的低血小板计数，减少化疗期间所需的血小板输注次数，并防止因血小板计数低而导致的治疗延误。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New Jersey
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Basking Ridge、New Jersey、美国、07920
- Memorial Sloan Kettering Basking Ridge (Limited Protocol Activities)
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Middletown、New Jersey、美国、07748
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (Limited protocol activities)
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Montvale、New Jersey、美国、07645
- Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
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New York
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Commack、New York、美国、11725
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center @ Suffolk - Commack (Limited Protocol Activities)
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Harrison、New York、美国、10604
- Memorial Sloan Kettering Westchester (Limited protocol activities)
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New York、New York、美国、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Uniondale、New York、美国、11553
- Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited protocol activities)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 原发性实体瘤的记录诊断。 患者必须在 MSKCC 进行恶性肿瘤的组织学验证。
- 接受 EFT、MAP、D9803 预定义化疗方案治疗的 1-21 岁原发性实体瘤男性和女性患者。 在入组之前，只要患者在研究入组时继续使用 EFT、MAP、D9803，他们就可以接受类似骨髓抑制方案的诱导治疗。
- 正在接受 MAP 化疗的患者，在治疗的诱导阶段接受过 ≥ 1 次血小板输注。
- 总胆红素（结合 + 未结合）≤ 3 倍机构正常上限 (ULN) 和 ALT/AST ≤ 3 倍机构 ULN 年龄。
心脏功能正常：
- 超声心动图显示的缩短分数大于或等于 28% 或 锝 - 99m 高锝酸盐放射性核素血管造影术 (MUGA) 或超声心动图显示左心室射血分数 (LVEF) 大于或等于 50%。
- 校正 QT (QTc) 间隔 < 470 毫秒的心电图筛查。
- 心脏评估的时机：我们将在评估心脏功能时使用最新的 EKG/ECHO。 有关更多详细信息，请参阅第 9.0 节。
- 足够的肾功能，定义为估计的肌酐清除率或 GFR >40ml/min 或正常的年龄肌酸（见下文）
按年龄划分的血清肌酐：
年龄（岁）<6：最大血清肌酐（mg/dL），男性 0.8，女性 0.8 年龄（岁）6 至 <10：最大血清肌酐（mg/dL），男性 1，女性 1 年龄（岁）10 至<13：最大血清肌酐 (mg/dL)，男性 1.2，女性 1.2 年龄（岁） 13 至 <16：最大血清肌酐（mg/dL），男性 1.5，女性 1.4 年龄（岁） >16：最大血清肌酐(mg/dL)，男性 1.7，女性 1.4
这些阈值肌酸值源自估计 GFR 的 Scwartz 公式，利用 CDC 发布的儿童身长和身高。
排除标准：
- 有血液系统恶性肿瘤或同种异体/自体干细胞移植病史的患者。
目前已知易患髓样干细胞疾病、髓样白血病和/或骨髓衰竭综合征的患者，包括但不限于：
- 再生障碍性贫血
- 共济失调性毛细血管扩张症
- 布卢姆综合症
- 先天性无巨核细胞性血小板减少症
- 周期性中性粒细胞减少症
- Diamond Blackfan 贫血
- 先天性角化不良
- 家族性 AML/MDS 综合征（包括 ANKRD26、CEBPA、DDX41、ETV6、GATA2、RUNX1、SRP72）
- 范可尼贫血
- 科斯特曼病
- 李法美尼综合症
- 神经纤维瘤病
- 奈梅亨断裂综合征
- 努南综合征
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿
- 皮尔逊综合症
- 波兰综合症
- 罗斯蒙德-汤姆森综合症
- 严重的先天性中性粒细胞减少症
- 血小板减少性桡骨缺如综合征
- 8 三体
- 21三体
- 心血来潮综合症
- 维斯科特奥尔德里奇综合征
- 色素性干皮病
- 近 5 年内继发恶性肿瘤。
- 既往接受过前期化疗并通过治疗复发或进展的患者。
- 在入组前因当前恶性肿瘤接受过 4 个或更多周期的诱导化疗的患者。
- 以前使用过 romiplostim、eltrombopag、重组人 TPO 或任何其他 TPO 受体激动剂，或任何研究性血小板生成剂。
- 接受其他研究药物的患者没有资格参加研究。
不受控制的心律失常、有临床意义的心电图 (ECG) 异常、活动性心力衰竭或心包疾病的病史。
- 在入组时患有当前或既往静脉血栓事件或动脉血栓事件的患者将不符合本研究的资格。
- 孕妇/哺乳期母亲。
- 患者不愿意使用有效的避孕方法，这包括禁欲。
- 无法返回进行随访或无法获得评估治疗毒性所需的后续研究的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：儿科参与者
接受 EFT、MAP 或 D9803 预定义化疗方案治疗的 1-21 岁原发性实体瘤男性和女性患者。
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从第 4 周期开始，参与者将接受每周剂量的 romiplostim。
romiplostim 的初始剂量将为 10 微克/千克，随后的剂量将根据化疗方案的不同而有所不同，目标是血小板计数 > 75,000-200,000/微升。
参与者将继续使用 romiplostim，直到完成 MAP 或 D9803，如上文所定义。
romiplostim 最大剂量为 10 µg/kg。
参与者将被随访至最后一剂 romiplostim 后 6 个月。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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EFT 或 D9803 周期的研究部分期间的血小板输注总数
大体时间：长达 6 个月
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本研究的主要目的是评估与基准率相比，romiplostim 给药是否可以减少 EFT 或 D9803 治疗过程中所需的血小板输注总数。
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长达 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Michael Ortiz, MD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月10日
初级完成 (实际的)
2023年3月29日
研究完成 (实际的)
2023年3月29日
研究注册日期
首次提交
2020年12月11日
首先提交符合 QC 标准的
2020年12月11日
首次发布 (实际的)
2020年12月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月13日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
纪念斯隆凯特琳癌症中心支持国际医学期刊编辑委员会 (ICMJE) 和负责任地共享临床试验数据的道德义务。
协议摘要、统计摘要和知情同意书将在 clinicaltrials.gov 上提供
当需要作为联邦奖励的条件时，支持研究的其他协议和/或另有要求。
可在发布后 12 个月至发布后 36 个月内提出对去识别化个人参与者数据的请求。
手稿中报告的身份不明的个人参与者数据将根据数据使用协议的条款共享，并且只能用于批准的提案。
请求可发送至：crdatashare@mskcc.org。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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