Een onderzoek naar romiplostim om een ​​laag aantal bloedplaatjes te voorkomen bij kinderen en jongvolwassenen die chemotherapie krijgen voor solide tumoren

Inclusiecriteria:

• Gedocumenteerde diagnose van een primaire solide tumor. Patiënten moeten histologische verificatie van maligniteit hebben bij MSKCC.
• Mannelijke en vrouwelijke patiënten van 1-21 jaar met een primaire solide tumor die een behandeling ondergaan met de vooraf gedefinieerde chemotherapieregimes van EFT, MAP, D9803. Voorafgaand aan de inschrijving kon de patiënt inductietherapie ondergaan met een vergelijkbaar myelosuppressief regime, zolang ze doorgaan met EFT, MAP, D9803 op het moment van inschrijving voor de studie.
• Patiënten die een behandeling met MAP-chemotherapie ondergaan en die ≥ 1 bloedplaatjestransfusie hebben gehad tijdens de inductiefase van de behandeling.
• Totaal bilirubine (som van geconjugeerd + ongeconjugeerd) ≤ 3 keer de institutionele bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd en ALAT/AST ≤ 3 keer institutionele ULN voor leeftijd.

• Normale hartfunctie:

  • Verkortingsfractie groter dan of gelijk aan 28% op echocardiogram OF Linkerventrikelejectiefractie (LVEF) groter dan of gelijk aan 50% op technetium-99m pertechnetaat radionuclide cineangiografie (MUGA) of echocardiogram.
  • Screenings-ECG met gecorrigeerd QT (QTc)-interval van < 470 msec.
  • Timing van cardiale beoordeling: We gebruiken de meest recente ECG/ECHO bij de beoordeling van de hartfunctie. Zie paragraaf 9.0 voor meer details.
• Adequate nierfunctie, gedefinieerd als een geschatte creatinineklaring of GFR >40 ml/min of een normale creatine voor leeftijd (zie hieronder)

Serumcreatinine naar leeftijd:

Leeftijd (jaar) <6: maximale serumcreatinine (mg/dl), man 0,8, vrouw 0,8 Leeftijd (jaar) 6 tot <10: maximale serumcreatinine (mg/dl), man 1, vrouw 1 Leeftijd (jaar) 10 tot <13: maximale serumcreatinine (mg/dl), man 1,2, vrouw 1,2 Leeftijd (jaar) 13 tot <16: maximale serumcreatinine (mg/dl), man 1,5, vrouw 1,4 Leeftijd (jaar) >16: maximale serumcreatinine (mg/dL), Man 1,7, Vrouw 1,4

Deze creatinedrempelwaarden zijn afgeleid van de Scwartz-formule die de GFR schat, gebruikmakend van de lengte van het kind en gepubliceerd door de CDC.

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten met een voorgeschiedenis van hematologische maligniteiten of allogene/autogene stamceltransplantatie.

• Patiënten met een momenteel bekende aanleg voor een myeloïde stamcelaandoening, myeloïde leukemie en/of beenmergfalensyndroom, waaronder, maar niet beperkt tot:

  • Aplastische anemie
  • Ataxie teleangiëctasie
  • Bloom-syndroom
  • Congenitale amegakaryocytische trombocytopenie
  • Cyclische neutropenie
  • Diamond Blackfan-bloedarmoede
  • Dyskeratose aangeboren
  • Familiale AML/MDS-syndromen (waaronder ANKRD26, CEBPA, DDX41, ETV6, GATA2, RUNX1, SRP72)
  • Fanconi-anemie
  • ziekte van Kostmann
  • Li-Fraumeni-syndroom
  • Neurofibromatose
  • Nijmeegs breuksyndroom
  • Noonan-syndroom
  • Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie
  • Pearson-syndroom
  • Polen syndroom
  • Rothmund-Thomson-syndroom
  • Ernstige congenitale neutropenie
  • Trombocytopenie afwezig radii-syndroom
  • Trisomie 8
  • Trisomie 21
  • WHIM-syndroom
  • Wiskott Aldrich-syndroom
  • Xeroderma pigmentosa
• Secundaire maligniteit in de afgelopen 5 jaar.
• Patiënten die eerder voorafgaande chemotherapie hebben ondergaan en een recidief hebben gehad of vooruitgang hebben geboekt in de therapie.
• Patiënten die 4 of meer cycli van inductiechemotherapie hebben gekregen voor hun huidige maligniteit voorafgaand aan het moment van inschrijving.
• Eerder gebruik van romiplostim, eltrombopag, recombinant humaan TPO of een andere TPO-receptoragonist, of een bloedplaatjesproducerend middel in onderzoek.
• Patiënten die andere onderzoeksagentia krijgen, komen niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek.

Geschiedenis van ongecontroleerde aritmieën, klinisch significante elektrocardiogram (ECG) afwijkingen, actief hartfalen of pericardiale ziekte.

• Patiënten met huidig ​​of eerder veneus trombotisch voorval of arterieel trombotisch voorval op het moment van inschrijving komen niet in aanmerking voor dit onderzoek.
• Zwangere vrouwen/moeders die borstvoeding geven.
• Patiënten die geen effectieve anticonceptiemethode willen gebruiken, waaronder onthouding.
• Patiënten met een onvermogen om terug te komen voor vervolgbezoeken of om vervolgonderzoeken te krijgen die nodig zijn om de toxiciteit voor de therapie te beoordelen.