Tutkimus romiplostiimista estämään alhaisten verihiutaleiden määrää lapsilla ja nuorilla aikuisilla, jotka saavat kemoterapiaa kiinteisiin kasvaimiin

Sisällyttämiskriteerit:

• Primaarisen kiinteän kasvaimen dokumentoitu diagnoosi. Potilaiden pahanlaatuisuuden histologinen varmistus on tehtävä MSKCC:ssä.
• 1–21-vuotiaat mies- ja naispotilaat, joilla on primaarinen kiinteä kasvain ja joita hoidetaan ennalta määritellyillä kemoterapia-ohjelmilla EFT, MAP, D9803. Ennen tutkimukseen ottamista potilas on voinut saada induktiohoitoa samalla tavalla myelosuppressiivisella hoito-ohjelmalla, kunhan hän jatkaa EFT:llä, MAP:lla, D9803:lla tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana.
• Potilaat, jotka saavat MAP-kemoterapiahoitoa ja joille on tehty ≥ 1 verihiutaleiden siirto hoidon aloitusvaiheen aikana.
• Kokonaisbilirubiini (konjugoidun + konjugoimattoman summa) ≤ 3 kertaa normaalin yläraja (ULN) iän osalta ja ALAT/AST ≤ 3 kertaa laitoksen ULN iän osalta.

• Normaali sydämen toiminta:

  • Lyhennysfraktio, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 28 % kaikukardiogrammissa TAI vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) on suurempi tai yhtä suuri kuin 50 % teknetium-99m perteknetaattiradionuklidikineangiografiassa (MUGA) tai kaikukardiografiassa.
  • Seulonta-EKG korjatulla QT-välillä (QTc) < 470 ms.
  • Sydämen arvioinnin ajoitus: Käytämme viimeisintä EKG/ECHO-tulosta sydämen toiminnan arvioinnissa. Katso lisätietoja kohdasta 9.0.
• Riittävä munuaisten toiminta, joka määritellään arvioitu kreatiniinipuhdistuma tai GFR > 40 ml/min tai normaali kreatiini iän mukaan (katso alla)

Seerumin kreatiniini iän mukaan:

Ikä (vuotta) <6: Seerumin kreatiniinin enimmäismäärä (mg/dl), mies 0,8, nainen 0,8 Ikä (vuotiaat) 6 - <10: seerumin kreatiniinin enimmäismäärä (mg/dl), mies 1, nainen 1 Ikä (vuotiaat) 10 - <13: Seerumin kreatiniinin enimmäismäärä (mg/dl), mies 1,2, nainen 1,2 Ikä (vuotiaat) 13–<16: seerumin kreatiniinin enimmäismäärä (mg/dl), mies 1,5, nainen 1,4 Ikä (vuosia) >16: seerumin kreatiniinin enimmäismäärä (mg/dl), mies 1,7, nainen 1,4

Nämä kreatiinikynnysarvot johdettiin Scwartzin kaavasta, joka arvioi GFR:n, käyttämällä lapsen pituutta ja laskenut CDC:n julkaiseman.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, joilla on ollut hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia tai joilla on allogeeninen/autogeeninen kantasolusiirto.

• Potilaat, joilla on tällä hetkellä tunnettu taipumus myelooiseen kantasoluhäiriöön, myelooiseen leukemiaan ja/tai luuytimen vajaatoimintaan, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:

  • Aplastinen anemia
  • Ataksia telangiektasia
  • Bloomin syndrooma
  • Synnynnäinen amegakaryosyyttinen trombosytopenia
  • Syklinen neutropenia
  • Diamond Blackfan anemia
  • Synnynnäinen dyskeratoosi
  • Perheen AML/MDS-oireyhtymät (mukaan lukien ANKRD26, CEBPA, DDX41, ETV6, GATA2, RUNX1, SRP72)
  • Fanconin anemia
  • Kostmannin tauti
  • Li-Fraumenin oireyhtymä
  • Neurofibromatoosi
  • Nijmegenin murtuman oireyhtymä
  • Noonanin oireyhtymä
  • Paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria
  • Pearsonin oireyhtymä
  • Puolan syndrooma
  • Rothmund-Thomsonin oireyhtymä
  • Vaikea synnynnäinen neutropenia
  • Trombosytopenia absent radii -oireyhtymä
  • Trisomia 8
  • Trisomia 21
  • WHIM-oireyhtymä
  • Wiskott Aldrichin oireyhtymä
  • Xeroderma pigmentosa
• Toissijainen pahanlaatuisuus viimeisen 5 vuoden aikana.
• Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet alkuvaiheen kemoterapiaa ja jotka ovat uusiutuneet tai edenneet hoidon aikana.
• Potilaat, jotka ovat saaneet 4 tai useampia induktiokemoterapiajaksoja nykyisen pahanlaatuisen kasvaimen vuoksi ennen ilmoittautumista.
• Romiplostiimin, eltrombopagin, rekombinantin ihmisen TPO:n tai minkä tahansa muun TPO-reseptoriagonistin tai minkä tahansa tutkittavan verihiutaleita tuottavan aineen aikaisempi käyttö.
• Potilaat, jotka saavat muita tutkimusaineita, eivät ole oikeutettuja tutkimukseen.

Aiemmin hallitsemattomia rytmihäiriöitä, kliinisesti merkittäviä EKG:n poikkeavuuksia, aktiivista sydämen vajaatoimintaa tai sydänpussin sairautta.

• Potilaat, joilla on ollut tai aiempi laskimotromboottinen tapahtuma tai valtimotromboottinen tapahtuma ilmoittautumishetkellä, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen.
• Raskaana olevat/imettävät äidit.
• Potilaat, jotka eivät halua käyttää tehokasta ehkäisymenetelmää, johon sisältyy raittiutta.
• Potilaat, jotka eivät voi palata seurantakäynneille tai saada seurantatutkimuksia, joita tarvitaan hoidon toksisuuden arvioimiseksi.