A romiplosztim vizsgálata az alacsony vérlemezkeszám megelőzésére szilárd daganatok miatt kemoterápiában részesülő gyermekeknél és fiatal felnőtteknél

Bevételi kritériumok:

• Az elsődleges szolid daganat dokumentált diagnózisa. A betegeket az MSKCC-ben szövettanilag ellenőrizni kell a rosszindulatú daganatok jelenlétére.
• Elsődleges szolid daganatos 1-21 éves férfi és női betegek, akiket az EFT, MAP, D9803 előre meghatározott kemoterápiás kezelési rendjei szerint kezelnek. A felvételt megelőzően a beteg hasonló mieloszuppresszív kezelési renddel indukciós terápiában részesülhetett, mindaddig, amíg a vizsgálatba való felvétel időpontjában az EFT, MAP, D9803 kezelést folytatja.
• MAP kemoterápiás kezelésben részesülő betegek, akiknél a kezelés indukciós szakaszában ≥ 1 vérlemezke transzfúziót kaptak.
• Az összbilirubin (konjugált + nem konjugált értékek összege) ≤ a normál intézményi felső határ (ULN) 3-szorosa az életkor szerint és az ALT/AST ≤ az intézményi ULN háromszorosa az életkor szerint.

• Normál szívműködés:

  • 28%-nál nagyobb vagy egyenlő rövidülési frakció echokardiogramon VAGY bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) 50%-nál nagyobb vagy egyenlő technécium-99m pertechnetát radionuklid cineangiográfián (MUGA) vagy echokardiogramon.
  • Szűrő EKG < 470 msec korrigált QT (QTc) intervallummal.
  • A szívműködés értékelésének időzítése: A szívműködés értékeléséhez a legfrissebb EKG/ECHO-t használjuk. További részletekért lásd a 9.0 szakaszt.
• Megfelelő veseműködés, a becsült kreatinin-clearance vagy GFR >40 ml/perc, vagy az életkornak megfelelő normál kreatin (lásd alább)

A szérum kreatininszintje életkor szerint:

Életkor (év) <6: Maximális szérum kreatinin (mg/dl), férfi 0,8, nő 0,8 életkor (év) 6 és <10 között: maximális szérum kreatinin (mg/dL), férfi 1, nő 1 életkor (év) <13: Maximális szérum kreatinin (mg/dl), férfi 1,2, nő 1,2 életkor (évek) 13 és <16 között: maximális szérum kreatinin (mg/dl), férfi 1,5, nő 1,4 életkor (év) >16: maximális szérum kreatinin (mg/dl), férfi 1,7, nő 1,4

Ezeket a kreatin küszöbértékeket a GFR-t becsülő Scwartz-képletből származtatták, a gyermekek hosszát felhasználva, és a CDC által közzétett értékeket határozták meg.

Kizárási kritériumok:

• Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében hematológiai rosszindulatú daganatok vagy allogén/autogén őssejt-transzplantáció szerepel.

• A myeloid őssejt rendellenességre, mieloid leukémiára és/vagy csontvelő-elégtelenség szindrómára jelenleg ismert hajlamú betegek, beleértve, de nem kizárólagosan:

  • Aplasztikus anémia
  • Ataxia telangiectasia
  • Bloom szindróma
  • Veleszületett amegakariocita thrombocytopenia
  • Ciklikus neutropenia
  • Diamond Blackfan vérszegénység
  • Veleszületett dyskeratosis
  • Családi AML/MDS szindrómák (beleértve ANKRD26, CEBPA, DDX41, ETV6, GATA2, RUNX1, SRP72)
  • Fanconi vérszegénység
  • Kostmann-kór
  • Li-Fraumeni szindróma
  • Neurofibromatózis
  • Nijmegen törés szindróma
  • Noonan szindróma
  • Paroxizmális éjszakai hemoglobinuria
  • Pearson szindróma
  • Lengyelország szindróma
  • Rothmund-Thomson szindróma
  • Súlyos veleszületett neutropenia
  • Thrombocytopenia absent radii szindróma
  • Triszómia 8
  • Triszómia 21
  • WHIM szindróma
  • Wiskott Aldrich szindróma
  • Xeroderma pigmentosa
• Másodlagos rosszindulatú daganat az elmúlt 5 évben.
• Olyan betegek, akik korábban előzetes kemoterápián estek át, és kiújultak vagy előrehaladtak a terápia során.
• Azok a betegek, akik 4 vagy több ciklus indukciós kemoterápiát kaptak jelenlegi rosszindulatú daganata miatt a felvétel időpontja előtt.
• Romiplosztim, eltrombopag, rekombináns humán TPO vagy bármely más TPO receptor agonista, vagy bármely vizsgálati vérlemezke-termelő szer korábbi alkalmazása.
• Azok a betegek, akik más vizsgálati szereket kapnak, nem vehetnek részt a vizsgálatban.

A kórelőzményben előforduló ellenőrizetlen szívritmuszavarok, klinikailag jelentős elektrokardiogram (EKG) eltérések, aktív szívelégtelenség vagy szívburok betegség.

• Azok a betegek, akiknek jelenleg vagy korábban vénás thromboticus vagy artériás trombózisos eseményük volt a beiratkozáskor, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban.
• Terhes nők/szoptató anyák.
• Azok a betegek, akik nem hajlandók hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni, amely magában foglalja az absztinenciát.
• Olyan betegek, akik nem tudnak visszatérni utóellenőrzésre vagy a terápia toxicitásának értékeléséhez szükséges nyomon követési vizsgálatok elvégzésére.