UCB 干细胞治疗自闭症谱系障碍
自闭症患者同种异体脐带血单核干细胞移植：该方法的安全性和有效性
目的。 该研究的目的是评估自闭症患者静脉输注脐带血 (UCB) 细胞的安全性，并确认在四次输注 ABO/Rh 匹配的脐带血干细胞后社交/沟通技能和认知功能的变化.
材料与方法。 该样本包括 30 名年龄在 3 至 11 岁之间的 ASD 患者（27 名男性，3 名女性），由国家精神病学和神经病学医学研究中心（俄罗斯圣彼得堡）照顾。 参与者被随机分配到对照组（14 名男性，1 名女性）或实验组（13 名男性，2 名女性）。 实验组接受 UCB 细胞静脉注射四次，注射间隔两周。 对照组接受标准治疗。
使用自闭症谱系障碍检查表 (CASD)、自闭症治疗评估检查表 (ATEC)、韦氏儿童智力量表 (WISC) 子量表评估认知功能和社交/沟通技能的动态 - “数字跨度”、“图片完成”、 “块设计”，“编码”。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Санкт-Петербург
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Saint Petersburg、Санкт-Петербург、俄罗斯联邦、192019
- St.-Petersburg Bekhterev Reserach Psychoneurological Institute
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据 ICD-10 标准诊断为 ASD
排除标准：
- 急性躯体疾病
- 手术（神经外科）治疗的指征
- 急性或慢性传染病
- 急性过敏反应史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：实验性的
患者在预先服用氯马斯汀（0.025 mg/kg 体重，静脉注射）后，通过静脉推注（每 2 周注射 4 次）接受组和恒河猴相容的 UCB 细胞。
一剂是每个样品 250±10 x 10⁶ 个活细胞。
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UCB 样本（初始体积为 70-130 毫升）在无菌条件下在装有 35 毫升柠檬酸磷酸葡萄糖 (CPDA-1) 抗凝剂的血液收集袋中排出。
通过在 dextran-40 中沉淀分离红细胞耗尽/血浆减少的有核细胞，用 10% 二甲基亚砜和 1% dextran-40 重悬于自体血浆中，并分装在 3.8 ml 小瓶中，目标剂量为 3.0±0.2
每瓶 x 10⁶ 个细胞。
将小瓶冷却至 -90⁰C，在液氮的气相中隔离。
已检测 HIV-1/2、乙型和丙型肝炎、HTLV-1/2、HSV-1 和 -2、CMV、梅毒和不育症。
以 AB0/Rh、CD34/CD45 阳性细胞含量为特征。
注射前，样品在 +37⁰C 的水浴中解冻，然后在 40 mL 含有 2.5% 人血清白蛋白和 5% dextran-40 的生理盐水中用过量的 DMSO 洗涤。
离心和去除上清液后，UCB 以每个样品 250±10 x 10⁶ 活细胞的目标剂量重悬于 40 ml 相同溶液中。
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NO_INTERVENTION：控制
患者接受标准治疗（应用行为分析、言语治疗）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗突发不良事件的发生率
大体时间：输注后24小时
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通过不良事件分级量表评估。 它根据严重程度对不良事件进行了分类。 轻度不良事件——事件导致轻微或短暂的不适，不需要干预或治疗；不限制或干扰日常活动（例如失眠、轻度头痛）。 中度不良事件——事件足以令人不适，以至于限制或干扰日常活动；可能需要介入治疗（例如，发烧需要退热药）。 严重和不良的不良事件——事件导致严重的症状，妨碍正常的日常活动；可能需要住院或侵入性干预（例如，贫血导致输血）。 |
输注后24小时
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第 3 个月和第 6 个月时自闭症症状严重程度的变化（通过自闭症谱系障碍检查表 (CASD) 测量）
大体时间：在基线、第 3 个月和第 6 个月
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CASD 对自闭症的 30 种症状进行评分，涵盖六个领域：社交问题、坚持不懈、体感障碍、非典型沟通和发展、情绪、注意力和安全问题。
根据从各种来源获取的信息，包括教师、看护人、父母、对孩子的观察和可用记录，将症状评分为存在或不存在。
将每个子量表的分数组合起来计算总分，总分范围为 0 到 30 分。
较低的分数表示 ASD 的症状较轻，较高的分数表示 ASD 的症状较严重。
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在基线、第 3 个月和第 6 个月
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第 3 个月和第 6 个月时自闭症症状严重程度的变化（通过自闭症治疗评估清单 (ATEC) 测量）
大体时间：在基线、第 3 个月和第 6 个月
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ATEC 的目的是测量患者因各种干预措施而发生的变化。
它包括四个子测试： Speech/Language Communication（14 项）；社交能力（20 项）；感官/认知意识（18 项）；健康/身体/行为（25 项）。
将每个子量表的分数组合起来计算总分，总分范围为 0 到 179 分。
较低的分数表示 ASD 的症状较轻，较高的分数表示 ASD 的症状较严重。
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在基线、第 3 个月和第 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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韦氏儿童智力量表 (WISC) 的“数字广度”子量表
大体时间：基线，第 6 个月
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它评估短期听觉记忆，注意力。
要求孩子向前重复口述的数字系列，并向后重复其他系列。
系列以两位数开头，长度不断增加，每个长度有两个试验。
正向系列的主要分数范围为 0 到 9 分，反向系列的主要分数范围为 0 到 8 分。
根据患者的年龄将初级评分进一步转换为最终评分。
更高的分数与更好的认知功能相关。
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基线，第 6 个月
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韦氏儿童智力量表（WISC）“图片完成”子量表
大体时间：基线，第 6 个月
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该分量表测量对细节的警觉性、视觉辨别力。
要求孩子找出图片中缺失的部分。
初级分数范围从 0 到 20 分。
根据患者的年龄将初级评分进一步转换为最终评分。
更高的分数意味着更好的认知功能。
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基线，第 6 个月
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韦氏儿童智力量表（WISC）的“块设计”子量表
大体时间：基线，第 6 个月
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它有助于测量空间分析、抽象视觉问题的解决。
它提供积木和图片，孩子必须将积木放在一起才能重新创造积木图片中的内容。
初级分数范围从 0 到 55 分。
根据患者的年龄将初级评分进一步转换为最终评分。
更高的分数意味着更好的认知功能。
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基线，第 6 个月
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韦氏儿童智力量表 (WISC) 的“编码”子量表
大体时间：基线，第 6 个月
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它评估视觉运动协调、速度、注意力。
编码 A 用于 8 岁以下的儿童。
要求孩子在 2 分钟内根据代码尽快用不同的线条标记一排形状。
主要分数范围（编码 A）从 0 到 50 分。
编码 B 用于 8 岁及以上的儿童。
孩子被要求在两分钟内尽可能快地抄写一个数字符号代码。
主要分数范围（编码 B）从 0 到 93 分。
根据患者的年龄，将初级评分进一步转换为最终评分。
更高的分数意味着更好的认知功能。
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基线，第 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年11月4日
初级完成 (实际的)
2021年1月31日
研究完成 (实际的)
2021年7月31日
研究注册日期
首次提交
2020年12月28日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月13日
首次发布 (实际的)
2021年1月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月2日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SCA1512
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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