自閉症スペクトラム障害のためのUCB幹細胞

実験的：実験的

患者は、クレマスチン (0.025 mg/kg 体重、静脈内) による前投薬の後、静脈内ボーラス注射 (2 週間間隔で 4 回の注射) により、グループおよびアカゲザルに適合する UCB 細胞を受け取ります。 1 回の投与量は、サンプルあたり 250±10 x 106 生細胞です。

他の：臍帯血単核幹細胞

ＵＣＢサンプル（最初の量の７０～１３０ｍｌ）は、３５ｍＬのクエン酸リン酸デキストロース（ＣＰＤＡ－１）抗凝固剤を含む採血バッグに無菌的に排出された。 赤血球除去/血漿減少有核細胞をデキストラン-40での沈降によって単離し、10%ジメチルスルホキシドおよび1%デキストラン-40を含む自己由来血漿に再懸濁し、3.0±0.2の標的用量で3.8mlバイアルに等分した。 バイアルあたり×10⁶細胞。 バイアルを-90℃に冷却し、液体窒素の蒸気相で隔離した。 HIV-1/2、B型およびC型肝炎、HTLV-1/2、HSV-1および-2、CMV、梅毒、および不妊症について検査済み。 AB0/Rh、CD34/CD45 陽性の細胞含有量が特徴です。 注入前に、サンプルは +37⁰C の水浴で解凍し、2.5% ヒト血清アルブミンと 5% デキストラン-40 を含む 40 mL の生理食塩水で過剰量の DMSO を洗い流します。 遠心分離および上澄み除去の後、ＵＣＢはサンプル当たり２５０±１０×１０6 生存細胞の標的投与量で４０ｍｌの同じ溶液に再懸濁する。

NO_INTERVENTION：コントロール

患者は標準療法（応用行動分析、言語療法）を受けます。

治療に伴う有害事象の発生率

Adverse Event Grading Scale によって評価されます。 重症度に応じて有害事象を分類しました。

軽度の有害事象 - 介入や治療を必要としない、軽度または一時的な不快感を伴う事象。日常生活を制限したり妨げたりしません（不眠症、軽度の頭痛など）。

中等度の有害事象 - 日常の活動を制限または妨害するほど十分に不快な事象。介入治療が必要な場合があります（解熱剤が必要な発熱など）。

重度で望ましくない有害事象 - 通常の日常生活を妨げる重大な症状を引き起こす事象。入院または侵襲的介入が必要になる場合があります（例：輸血につながる貧血）。

3か月目と6か月目のベースラインからの自閉症症状の重症度の変化（自閉症スペクトラム障害のチェックリスト（CASD）で測定）

CASD は、自閉症の 30 の症状を評価し、6 つの領域をカバーしています: 社会的相互作用の問題、固執、体性感覚障害、非定型的なコミュニケーションと発達、気分、注意と安全の問題。 症状は、教師、介護者、親、子供の観察、利用可能な記録など、さまざまな情報源から引き出された情報に基づいて、存在または不在としてスコア付けされます。 各サブスケールのスコアを組み合わせて合計スコアを計算します。スコアの範囲は 0 ～ 30 ポイントです。 スコアが低いほど ASD の症状が軽度であることを示し、スコアが高いほど ASD の症状が重度であることを示します。

自閉症症状の重症度のベースラインからの 3 か月目と 6 か月目の変化 (Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC) で測定)

ATEC の目的は、さまざまな介入による患者の変化を測定することです。 4 つのサブテストで構成されています。音声/言語コミュニケーション (14 項目)。社交性 (20 項目);感覚/認知的認識 (18 項目);健康・身体・行動（25項目）。 各サブスケールのスコアを組み合わせて、0 ～ 179 ポイントの範囲の合計スコアを計算します。 スコアが低いほど ASD の症状が軽度であることを示し、スコアが高いほど ASD の症状が重度であることを示します。

Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) の「Digit Span」サブスケール

短期聴覚記憶、集中力を評価します。 子供は、口述された一連の数字を前方に繰り返し、他の一連の数字を後方に繰り返すように求められます。 級数は 2 桁で始まり、長さごとに 2 回試行して、長さが増加し続けます。 プライマリ スコアは、フォワード シリーズでは 0 ～ 9 ポイント、バックワード シリーズでは 0 ～ 8 ポイントの範囲です。 一次スコアは、患者の年齢に応じて最終スコアにさらに変換されます。 より高いスコアは、より良い認知機能と相関しています。

Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) のサブスケール「絵完成」

このサブスケールは、細部への注意力、視覚的識別力を測定します。 子供は、写真の欠けている部分を特定するように求められます。 一次スコアは 0 から 20 ポイントの範囲です。 一次スコアは、患者の年齢に応じて最終スコアにさらに変換されます。 スコアが高いほど、認知機能が優れていることを意味します。

Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) の「ブロック デザイン」サブスケール

空間分析、抽象的な視覚的な問題解決を測定するのに役立ちます。 ブロックと写真が提供され、子供はブロックを組み立てて、ブロックの写真にあるものを再現する必要があります。 一次スコアの範囲は 0 ～ 55 ポイントです。 一次スコアは、患者の年齢に応じて最終スコアにさらに変換されます。 スコアが高いほど、認知機能が優れていることを意味します。

Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) の「コーディング」サブスケール

視覚と運動の協調、速度、集中力を評価します。 コーディング A は 8 歳未満の子供に使用されます。 子供は、2 分間、コードに従ってできるだけ早くさまざまな線で図形の列に印を付けるように求められます。 一次スコアの範囲 (コーディング A) は 0 ～ 50 ポイントです。 コーディング B は 8 歳以上の子供に使用されます。 子供は、数字記号コードを 2 分間でできるだけ早く書き写すよう求められます。 一次スコアの範囲 (コーディング B) は 0 ～ 93 ポイントです。 一次スコアは、患者の年齢に応じて最終スコアにさらに変換されます。 スコアが高いほど、認知機能が優れていることを意味します。