UCB-stamceller för autismspektrumstörningar
Transplantation av humana allogena mononukleära stamceller från navelsträngsblod vid autism: Metodens säkerhet och effektivitet
Syfte. Målen med studien är att bedöma säkerheten för intravenös infusion av navelsträngsblodceller (UCB) hos patienter med autism och att bekräfta förändringar i sociala/kommunikativa färdigheter och kognitiv funktion efter fyra infusioner av ABO/Rh-matchade UCB-stamceller .
Material och metoder. Urvalet omfattar 30 patienter (27 män, 3 kvinnor) i åldern 3 till 11 år med ASD under vård av National Medical Research Centre for Psychiatry and Neurology (Sankt Petersburg, Ryssland). Deltagarna tilldelas slumpmässigt till antingen kontrollgruppen (14 män, 1 kvinna) eller experimentgruppen (13 män, 2 kvinnor). Den experimentella gruppen får intravenösa injektioner av UCB-celler fyra gånger med två veckors mellanrum mellan injektionerna. Kontrollgruppen får standardterapi.
Dynamiken i kognitiva funktioner och sociala/kommunikativa färdigheter utvärdera med Checklista för autismspektrumtillstånd (CASD), Autism treatment evaluation checklist (ATEC), subscales of Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) - "Digit Span", "Picture completion", "Blockdesign", "Coding".
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Санкт-Петербург
-
Saint Petersburg, Санкт-Петербург, Ryska Federationen, 192019
- St.-Petersburg Bekhterev Reserach Psychoneurological Institute
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- diagnostiserats ASD enligt ICD-10 kriterier
Exklusions kriterier:
- akuta somatiska sjukdomar
- indikation för kirurgisk (neurokirurgisk) terapi
- akuta eller kroniska infektionssjukdomar
- historia av akuta allergiska reaktioner
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Experimentell
Patienter får grupp- och rhesuskompatibla UCB-celler genom intravenösa bolusinjektioner (4 injektioner med 2-veckors intervall) efter premedicinering med Clemastine (0,025 mg/kg kroppsvikt, intravenöst).
En dos är 250±10 x 106 livsdugliga celler per prov.
|
UCB-prover (70-130 ml initial volym) dränerades aseptiskt i bloduppsamlingspåsar med 35 ml citratfosfatdextros (CPDA-1) antikoagulant.
Röda blodkroppar-utarmade/plasma-reducerade kärnförsedda celler isolerades genom sedimentering i dextran-40, resuspenderades i autolog plasma med 10 % dimetylsulfoxid och 1 % dextran-40 och alikvoterades i 3,8 ml injektionsflaskor med måldoser på 3,0±0,2
x 10^ celler per flaska.
Ampuller kyldes till -90°C, sattes i karantän i ångfasen av flytande kväve.
Testad för HIV-1/2, hepatit B och C, HTLV-1/2, HSV-1 och -2, CMV, syfilis och sterilitet.
Karaktäriserad av AB0/Rh, CD34/CD45-positivt cellinnehåll.
Före injektion tinar provet i vattenbadet vid +37⁰C och tvättas från en överskottsmängd DMSO i 40 ml fysiologisk koksaltlösning innehållande 2,5 % humant serumalbumin och 5 % dextran-40.
Efter centrifugering och supematantavdrag återsuspenderas UCB i 40 ml av samma lösning med en måldos på 250±10 x 10⁶ livsdugliga celler per prov.
|
|
NO_INTERVENTION: Kontrollera
Patienterna får standardterapi (tillämpad beteendeanalys, logopedi).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: 24 timmar efter infusion
|
Bedömd av Adverse Event Grading Scale. Den kategoriserade biverkningar efter svårighetsgrad. Mild biverkning - händelsen resulterar i lindrigt eller övergående obehag som inte kräver intervention eller behandling; begränsar eller stör inte dagliga aktiviteter (t.ex. sömnlöshet, lätt huvudvärk). Måttlig biverkning - händelsen är tillräckligt obehaglig för att begränsa eller störa dagliga aktiviteter; kan kräva interventionell behandling (t.ex. feber som kräver febernedsättande medicin). Allvarlig och oönskad biverkning - händelse resulterar i betydande symtom som förhindrar normala dagliga aktiviteter; kan kräva sjukhusvistelse eller invasiv intervention (t.ex. anemi som resulterar i blodtransfusion). |
24 timmar efter infusion
|
|
Förändringar i svårighetsgraden av autistiska symtom från baslinjen vid 3:e och 6:e månaden (mätt med checklista för autismspektrumstörningar (CASD)
Tidsram: vid baslinjen, 3d och 6:e månaden
|
CASD betygsätter 30 symptom på autism, som täcker sex domäner: problem med social interaktion, uthållighet, somatosensoriska störningar, atypisk kommunikation och utveckling, humör, problem med uppmärksamhet och säkerhet.
Symtom bedöms som närvarande eller frånvarande baserat på information hämtad från olika källor, inklusive lärare, vårdgivare, förälder, observation av barnet och tillgängliga register.
Poängen från varje delskala kombineras för att beräkna en totalpoäng, som sträcker sig från 0 till 30 poäng.
En lägre poäng indikerar mindre allvarliga symtom på ASD och en högre poäng korrelerar med svårare symtom på ASD.
|
vid baslinjen, 3d och 6:e månaden
|
|
Förändringar i svårighetsgraden av autistiska symtom från baslinjen vid 3:e och 6:e månaden (mätt med Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC)
Tidsram: vid baslinjen, 3d och 6:e månaden
|
Syftet med ATEC är att mäta en förändring hos en patient på grund av olika ingrepp.
Den består av fyra deltest: Tal/språkkommunikation (14 punkter); Sällskaplighet (20 artiklar); Sensorisk/kognitiv medvetenhet (18 objekt); Hälsa/Fysisk/Beteende (25 objekt).
Poängen från varje delskala kombineras för att beräkna en totalpoäng, som sträcker sig från 0 till 179 poäng.
En lägre poäng indikerar mindre allvarliga symtom på ASD och en högre poäng korrelerar med svårare symtom på ASD.
|
vid baslinjen, 3d och 6:e månaden
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
"Digit Span" underskala av Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Tidsram: vid baslinjen, 6:e månaden
|
Den bedömer korttids auditivt minne, koncentration.
Barnet uppmanas att upprepa dikterade serier av siffror framåt och andra serier bakåt.
Serien börjar med två siffror och fortsätter att öka i längd, med två försök i varje längd.
En primär poäng varierar från 0 till 9 poäng för serier framåt och från 0 till 8 poäng för serier bakåt.
Den primära poängen omvandlas vidare till en slutpoäng i enlighet med patientens ålder.
En högre poäng korrelerar med bättre kognitiv funktion.
|
vid baslinjen, 6:e månaden
|
|
"Picture completion" underskala av Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Tidsram: vid baslinjen, 6:e månaden
|
Denna underskala mäter uppmärksamhet på detaljer, visuell diskriminering.
Barnet uppmanas att identifiera saknade delar av bilder.
En primär poäng varierar från 0 till 20 poäng.
Den primära poängen omvandlas vidare till en slutpoäng i enlighet med patientens ålder.
En högre poäng betyder bättre kognitiv funktion.
|
vid baslinjen, 6:e månaden
|
|
"Blockdesign" underskala av Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Tidsram: vid baslinjen, 6:e månaden
|
Det hjälper till att mäta rumslig analys, abstrakt visuell problemlösning.
Det ger klossar och bilder, och barnet måste sätta ihop klossarna för att återskapa det som finns på bilden av klossarna.
En primär poäng varierar från 0 till 55 poäng.
Den primära poängen omvandlas vidare till en slutpoäng i enlighet med patientens ålder.
En högre poäng betyder bättre kognitiv funktion.
|
vid baslinjen, 6:e månaden
|
|
"Coding" underskala av Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Tidsram: vid baslinjen, 6:e månaden
|
Den bedömer visuell-motorisk koordination, hastighet, koncentration.
Kodning A används för barn under 8 år.
Barnet uppmanas att markera rader av former med olika linjer enligt en kod så snabbt som möjligt i 2 minuter.
En primär poäng varierar (kodning A) från 0 till 50 poäng.
Kodning B används för barn från 8 år och äldre.
Barnet uppmanas att transkribera en siffersymbolskod så snabbt som möjligt under två minuter.
En primär poäng varierar (kodning B) från 0 till 93 poäng.
Primärpoängen omvandlas vidare till slutpoängen i enlighet med patientens ålder.
En högre poäng betyder bättre kognitiv funktion.
|
vid baslinjen, 6:e månaden
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
Primärt slutförande (FAKTISK)
Avslutad studie (FAKTISK)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (FAKTISK)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SCA1512
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .