Células madre UCB para trastornos del espectro autista
Trasplante de células madre mononucleares de sangre de cordón umbilical alogénico humano en autismo: seguridad y eficacia del método
Objetivo. Los objetivos del estudio son evaluar la seguridad de la infusión intravenosa de células de sangre del cordón umbilical (UCB) en pacientes con autismo y confirmar los cambios en las habilidades sociales/comunicativas y el funcionamiento cognitivo después de cuatro infusiones de células madre UCB compatibles con ABO/Rh. .
Material y métodos. La muestra comprende 30 pacientes (27 hombres, 3 mujeres) con edades entre 3 y 11 años con TEA bajo el cuidado del Centro Nacional de Investigación Médica para Psiquiatría y Neurología (San Petersburgo, Rusia). Los participantes se asignan aleatoriamente al grupo de control (14 hombres, 1 mujer) o al grupo experimental (13 hombres, 2 mujeres). El grupo experimental recibe inyecciones intravenosas de células UCB cuatro veces con un intervalo de dos semanas entre las inyecciones. El grupo de control recibe terapia estándar.
La dinámica de las funciones cognitivas y las habilidades sociales/comunicativas se evalúan con la Lista de verificación para los trastornos del espectro autista (CASD), la Lista de verificación de evaluación del tratamiento del autismo (ATEC), las subescalas de la Escala de inteligencia de Wechsler para niños (WISC) - "Digit Span", "Imagen completada", "Diseño de bloques", "Codificación".
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Санкт-Петербург
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Saint Petersburg, Санкт-Петербург, Federación Rusa, 192019
- St.-Petersburg Bekhterev Reserach Psychoneurological Institute
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- TEA diagnosticado según los criterios de la CIE-10
Criterio de exclusión:
- enfermedades somáticas agudas
- indicación de tratamiento quirúrgico (neuroquirúrgico)
- enfermedades infecciosas agudas o cronicas
- antecedentes de reacciones alérgicas agudas
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Experimental
Los pacientes reciben células UCB compatibles con rhesus y de grupo a través de inyecciones intravenosas en bolo (4 inyecciones en intervalos de 2 semanas) después de la premedicación con Clemastina (0,025 mg/kg de peso corporal, por vía intravenosa).
Una dosis es de 250±10 x 10⁶ células viables por muestra.
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Las muestras de UCB (70-130 ml de volumen inicial) se drenaron asépticamente en bolsas de extracción de sangre con 35 ml de anticoagulante citrato fosfato dextrosa (CPDA-1).
Las células nucleadas sin glóbulos rojos/reducidas en plasma se aislaron por sedimentación en dextrano-40, se resuspendieron en plasma autólogo con 10 % de dimetilsulfóxido y 1 % de dextrano-40, y se dividieron en alícuotas en viales de 3,8 ml con dosis objetivo de 3,0 ± 0,2
x 10⁶ células por vial.
Los viales se enfriaron a -90 ⁰C, se pusieron en cuarentena en la fase de vapor de nitrógeno líquido.
Probado para VIH-1/2, hepatitis B y C, HTLV-1/2, HSV-1 y -2, CMV, sífilis y esterilidad.
Caracterizado por AB0/Rh, contenido de células positivas para CD34/CD45.
Antes de la inyección, la muestra se descongela en el baño de agua a +37 ⁰C y se lava con una cantidad en exceso de DMSO en 40 ml de solución salina fisiológica que contiene albúmina sérica humana al 2,5 % y dextrano-40 al 5 %.
Después de la centrifugación y extracción del sobrenadante, la UCB se resuspende en 40 ml de la misma solución a una dosis objetivo de 250±10 x 10⁶ células viables por muestra.
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SIN INTERVENCIÓN: Control
Los pacientes reciben terapia estándar (análisis conductual aplicado, terapia del habla).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 24 horas después de la infusión
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Evaluado por la escala de calificación de eventos adversos. Clasificó los eventos adversos según la gravedad. Evento adverso leve: el evento produce molestias leves o transitorias que no requieren intervención ni tratamiento; no limita ni interfiere con las actividades diarias (p. ej., insomnio, dolor de cabeza leve). Evento adverso moderado: el evento es lo suficientemente molesto como para limitar o interferir con las actividades diarias; puede requerir tratamiento intervencionista (por ejemplo, fiebre que requiere medicación antipirética). Evento adverso grave e indeseable: el evento da como resultado síntomas significativos que impiden las actividades diarias normales; puede requerir hospitalización o intervención invasiva (por ejemplo, anemia que resulta en una transfusión de sangre). |
24 horas después de la infusión
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Cambios en la gravedad de los síntomas autistas desde el inicio al tercer y sexto mes (medido por la Lista de verificación para trastornos del espectro autista (CASD)
Periodo de tiempo: al inicio, 3 y 6 meses
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El CASD clasifica 30 síntomas de autismo, que abarcan seis dominios: problemas con la interacción social, perseveración, alteración somatosensorial, comunicación y desarrollo atípicos, estado de ánimo, problemas de atención y seguridad.
Los síntomas se califican como presentes o ausentes según la información extraída de varias fuentes, incluido el maestro, el cuidador, los padres, la observación del niño y los registros disponibles.
Las puntuaciones de cada subescala se combinan para calcular una puntuación total, que oscila entre 0 y 30 puntos.
Una puntuación más baja indica síntomas menos graves de TEA y una puntuación más alta se correlaciona con síntomas más graves de TEA.
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al inicio, 3 y 6 meses
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Cambios en la gravedad de los síntomas autistas desde el inicio al tercer y sexto mes (medido por la Lista de verificación de evaluación del tratamiento del autismo (ATEC)
Periodo de tiempo: al inicio, 3 y 6 meses
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El propósito del ATEC es medir un cambio en un paciente debido a varias intervenciones.
Consta de cuatro subpruebas: Comunicación del Habla/Lenguaje (14 ítems); Sociabilidad (20 ítems); Conciencia sensorial/cognitiva (18 ítems); Salud/Físico/Comportamiento (25 ítems).
Las puntuaciones de cada subescala se combinan para calcular una puntuación total, que oscila entre 0 y 179 puntos.
Una puntuación más baja indica síntomas menos graves de TEA y una puntuación más alta se correlaciona con síntomas más graves de TEA.
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al inicio, 3 y 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Subescala "Digit Span" de Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Periodo de tiempo: al inicio, sexto mes
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Evalúa la memoria auditiva a corto plazo, la concentración.
Se le pide al niño que repita series dictadas de dígitos hacia adelante y otras series hacia atrás.
Las series comienzan con dos dígitos y siguen aumentando de longitud, con dos intentos en cada longitud.
Un puntaje primario varía de 0 a 9 puntos para series hacia adelante y de 0 a 8 puntos para series hacia atrás.
La puntuación primaria se convierte además en una puntuación final de acuerdo con la edad del paciente.
Una puntuación más alta se correlaciona con un mejor funcionamiento cognitivo.
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al inicio, sexto mes
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Subescala de "completar imagen" de la escala de inteligencia de Wechsler para niños (WISC)
Periodo de tiempo: al inicio, sexto mes
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Esta subescala mide el estado de alerta a los detalles, la discriminación visual.
Se le pide al niño que identifique las partes faltantes de las imágenes.
Una puntuación primaria oscila entre 0 y 20 puntos.
La puntuación primaria se convierte además en una puntuación final de acuerdo con la edad del paciente.
Una puntuación más alta significa un mejor funcionamiento cognitivo.
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al inicio, sexto mes
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Subescala de "diseño de bloques" de la escala de inteligencia Wechsler para niños (WISC)
Periodo de tiempo: al inicio, sexto mes
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Ayuda a medir el análisis espacial, la resolución de problemas visuales abstractos.
Proporciona bloques e imágenes, y el niño debe juntar los bloques para recrear lo que está en la imagen de los bloques.
Una puntuación primaria oscila entre 0 y 55 puntos.
La puntuación primaria se convierte además en una puntuación final de acuerdo con la edad del paciente.
Una puntuación más alta significa un mejor funcionamiento cognitivo.
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al inicio, sexto mes
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Subescala de "codificación" de la escala de inteligencia de Wechsler para niños (WISC)
Periodo de tiempo: al inicio, sexto mes
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Evalúa la coordinación visomotora, la velocidad, la concentración.
La codificación A se utiliza para niños menores de 8 años.
Se le pide al niño que marque filas de formas con diferentes líneas según un código lo más rápido posible durante 2 minutos.
Una puntuación primaria varía (Codificación A) de 0 a 50 puntos.
La codificación B se utiliza para niños mayores de 8 años.
Se le pide al niño que transcriba un código dígito-símbolo lo más rápido posible durante dos minutos.
Una puntuación primaria varía (Codificación B) de 0 a 93 puntos.
La puntuación primaria se convierte además en la puntuación final de acuerdo con la edad del paciente.
Una puntuación más alta significa un mejor funcionamiento cognitivo.
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al inicio, sexto mes
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Colaboradores e Investigadores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SCA1512
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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