자폐 스펙트럼 장애를 위한 UCB 줄기 세포
2021년 8월 2일 업데이트: St. Petersburg Bekhterev Research Psychoneurological Institute
자폐증에서 인간 동종 제대혈 단핵 줄기 세포의 이식: 방법의 안전성 및 효능
목적. 이 연구의 목표는 자폐증 환자의 제대혈(UCB) 세포 정맥주사의 안전성을 평가하고 ABO/Rh 일치 UCB 줄기세포를 4회 주입한 후 사회적/의사소통 기술 및 인지 기능의 변화를 확인하는 것입니다. .
재료 및 방법. 샘플은 정신의학 및 신경학을 위한 국립 의학 연구 센터(러시아 상트페테르부르크)의 관리하에 ASD를 가진 3세에서 11세 사이의 30명의 환자(남성 27명, 여성 3명)로 구성됩니다. 참가자는 대조군(남성 14명, 여성 1명) 또는 실험군(남성 13명, 여성 2명)에 무작위로 배정됩니다. 실험군은 주사 사이에 2주 간격으로 UCB 세포를 4회 정맥 주사했습니다. 대조군은 표준 요법을 받습니다.
인지 기능 및 사회적/의사소통 기술의 역학은 자폐증 스펙트럼 장애 체크리스트(CASD), 자폐증 치료 평가 체크리스트(ATEC), 아동을 위한 웩슬러 지능 척도(WISC)의 하위 척도 - "Digit Span", "그림 완성", "블록 디자인", "코딩".
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Санкт-Петербург
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Saint Petersburg, Санкт-Петербург, 러시아 연방, 192019
- St.-Petersburg Bekhterev Reserach Psychoneurological Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- ICD-10 기준으로 ASD 진단
제외 기준:
- 급성 신체 질환
- 외과적(신경외과적) 치료 적응증
- 급성 또는 만성 전염병
- 급성 알레르기 반응의 역사
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험적
환자는 클레마스틴(체중 0.025mg/kg, 정맥 내)으로 사전 투약한 후 정맥 내 볼루스 주사(2주 간격으로 4회 주사)를 통해 그룹 및 Rhesus 호환 UCB 세포를 받습니다.
1회 용량은 샘플당 250±10 x 10⁶ 생존 세포입니다.
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UCB 샘플(초기 부피 70-130ml)을 35mL의 구연산 인산 포도당(CPDA-1) 항응고제와 함께 혈액 수집 백에서 무균 상태로 배출했습니다.
적혈구 고갈/혈장 감소 유핵 세포를 dextran-40에 침강시켜 분리하고, 10% dimethylsulfoxide와 1% dextran-40을 함유한 자가 혈장에 재현탁하고, 3.0±0.2의 표적 용량으로 3.8ml 바이알에 분주했습니다.
바이알당 x 10⁶ 세포.
바이알을 -90⁰C로 냉각하고 액체 질소 증기상에 격리시켰다.
HIV-1/2, B형 및 C형 간염, HTLV-1/2, HSV-1 및 -2, CMV, 매독 및 불임에 대한 테스트를 거쳤습니다.
AB0/Rh, CD34/CD45-양성 세포 함량을 특징으로 합니다.
주입 전 시료는 +37⁰C의 수조에서 해동하고 2.5% 인간 혈청 알부민과 5% dextran-40을 함유한 생리 식염수 40mL에 과량의 DMSO로 세척합니다.
원심 분리 및 상청액 제거 후, UCB는 샘플당 250±10 x 10⁶ 생존 세포의 목표 용량으로 동일한 용액 40ml에 재현탁됩니다.
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NO_INTERVENTION: 제어
환자는 표준 치료(응용 행동 분석, 언어 치료)를 받습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 긴급 이상 반응의 발생률
기간: 주입 후 24시간
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유해 사례 등급 척도에 의해 평가됨. 심각도에 따라 부작용을 분류했습니다. 경미한 부작용 - 개입이나 치료가 필요하지 않은 경미하거나 일시적인 불편함을 초래하는 사건; 일상 활동을 제한하거나 방해하지 않습니다(예: 불면증, 가벼운 두통). 중등도 이상반응 - 일상 활동을 제한하거나 방해할 정도로 충분히 불편함을 주는 이상반응; 중재적 치료가 필요할 수 있습니다(예: 해열제가 필요한 열). 심각하고 바람직하지 않은 부작용 - 정상적인 일상 활동을 방해하는 중대한 증상을 초래하는 사건; 입원 또는 침습적 개입이 필요할 수 있습니다(예: 수혈로 인한 빈혈). |
주입 후 24시간
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기준선에서 3d 및 6개월에 자폐 증상의 중증도 변화(자폐 스펙트럼 장애 체크리스트(CASD)로 측정)
기간: 기준선, 3d 및 6개월
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CASD는 사회적 상호 작용 문제, 인내, 체감각 장애, 비정형 의사소통 및 발달, 기분, 주의력 및 안전 문제 등 6개 영역을 다루는 30가지 자폐증 증상을 평가합니다.
교사, 간병인, 부모, 아동 관찰 및 사용 가능한 기록을 포함하여 다양한 출처에서 가져온 정보를 기반으로 증상이 있음 또는 없음으로 점수가 매겨집니다.
각 하위 척도의 점수는 0~30점 범위의 총점을 계산하기 위해 결합됩니다.
낮은 점수는 ASD의 덜 심각한 증상을 나타내고 높은 점수는 더 심각한 ASD 증상과 관련이 있습니다.
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기준선, 3d 및 6개월
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기준선에서 3d 및 6개월에 자폐 증상의 중증도 변화(ATEC(자폐증 치료 평가 체크리스트)로 측정
기간: 기준선, 3d 및 6개월
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ATEC의 목적은 다양한 개입으로 인한 환자의 변화를 측정하는 것입니다.
4개의 하위 테스트로 구성됩니다. 말하기/언어 커뮤니케이션(14개 항목); 사교성(20항목); 감각/인지 인식(18개 항목); 건강/신체/행동(25문항).
각 하위 척도의 점수를 결합하여 0~179점 범위의 총점을 계산합니다.
낮은 점수는 ASD의 덜 심각한 증상을 나타내고 높은 점수는 더 심각한 ASD 증상과 관련이 있습니다.
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기준선, 3d 및 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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WISC(Wechsler Intelligence Scale for Children)의 "Digit Span" 하위 척도
기간: 기준선에서 6개월
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단기 청각 기억, 집중력을 평가합니다.
아동은 구술된 일련의 숫자를 앞으로 반복하고 다른 일련의 숫자를 뒤로 반복하도록 요청받습니다.
시리즈는 두 자리 숫자로 시작하여 길이가 계속 증가하며 각 길이에서 두 번의 시도가 있습니다.
1차 점수 범위는 전방 시리즈의 경우 0~9점, 후방 시리즈의 경우 0~8점입니다.
기본 점수는 환자의 나이에 따라 최종 점수로 변환됩니다.
더 높은 점수는 더 나은 인지 기능과 관련이 있습니다.
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기준선에서 6개월
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WISC(Wechsler Intelligence Scale for Children)의 "그림 완성" 하위 척도
기간: 기준선에서 6개월
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이 하위 척도는 세부 사항에 대한 주의력, 시각적 식별력을 측정합니다.
아이는 그림에서 빠진 부분을 식별하도록 요청받습니다.
기본 점수 범위는 0~20점입니다.
기본 점수는 환자의 나이에 따라 최종 점수로 변환됩니다.
더 높은 점수는 더 나은 인지 기능을 의미합니다.
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기준선에서 6개월
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WISC(Wechsler Intelligence Scale for Children)의 "블록 디자인" 하위 척도
기간: 기준선에서 6개월
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공간 분석, 추상적인 시각적 문제 해결을 측정하는 데 도움이 됩니다.
그것은 블록과 그림을 제공하며, 아이는 블록 그림에 있는 것을 다시 만들기 위해 블록을 함께 넣어야 합니다.
기본 점수 범위는 0~55점입니다.
기본 점수는 환자의 나이에 따라 최종 점수로 변환됩니다.
더 높은 점수는 더 나은 인지 기능을 의미합니다.
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기준선에서 6개월
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WISC(Wechsler Intelligence Scale for Children)의 "코딩" 하위 척도
기간: 기준선에서 6개월
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시각-운동 조정, 속도, 집중력을 평가합니다.
코딩 A는 8세 미만의 어린이에게 사용됩니다.
아이는 2분 동안 가능한 한 빨리 코드에 따라 다른 선으로 도형 행을 표시하도록 요청받습니다.
기본 점수 범위(코딩 A)는 0~50점입니다.
코딩 B는 8세 이상의 어린이에게 사용됩니다.
아이에게 2분 동안 가능한 한 빨리 숫자 기호 코드를 기록하도록 요청합니다.
기본 점수 범위(코딩 B)는 0~93점입니다.
기본 점수는 환자의 나이에 따라 최종 점수로 변환됩니다.
더 높은 점수는 더 나은 인지 기능을 의미합니다.
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기준선에서 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 11월 4일
기본 완료 (실제)
2021년 1월 31일
연구 완료 (실제)
2021년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 12월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 1월 13일
처음 게시됨 (실제)
2021년 1월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 8월 2일
마지막으로 확인됨
2021년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SCA1512
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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자폐 스펙트럼 장애에 대한 임상 시험
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University Hospital, Basel, SwitzerlandGebert Rüf-Stiftung완전한ESBL(Extended Spectrum Beta Lactamases) 대장균스위스
제대혈 단핵 줄기세포에 대한 임상 시험
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Restem, LLC.완전한