Cellules souches UCB pour les troubles du spectre autistique
Transplantation de cellules souches mononucléaires allogéniques de sang de cordon humain dans l'autisme : innocuité et efficacité de la méthode
But. Les objectifs de l'étude sont d'évaluer l'innocuité de la perfusion intraveineuse de cellules de sang de cordon ombilical (UCB) chez les patients autistes et de confirmer les changements dans les compétences sociales/communicatives et le fonctionnement cognitif après quatre perfusions de cellules souches UCB compatibles ABO/Rh. .
Matériel et méthodes. L'échantillon comprend 30 patients (27 hommes, 3 femmes) âgés de 3 à 11 ans atteints de TSA pris en charge par le Centre national de recherche médicale en psychiatrie et neurologie (Saint-Pétersbourg, Russie). Les participants sont répartis au hasard soit dans le groupe témoin (14 hommes, 1 femme) soit dans le groupe expérimental (13 hommes, 2 femmes). Le groupe expérimental reçoit des injections intraveineuses de cellules UCB quatre fois avec un intervalle de deux semaines entre les injections. Le groupe témoin reçoit un traitement standard.
La dynamique des fonctions cognitives et des compétences sociales/communicatives est évaluée avec la liste de contrôle pour les troubles du spectre autistique (CASD), la liste de contrôle d'évaluation du traitement de l'autisme (ATEC), les sous-échelles de l'échelle d'intelligence de Wechsler pour les enfants (WISC) - "Digit Span", "Complétion d'image", "Conception de blocs", "Codage".
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Санкт-Петербург
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Saint Petersburg, Санкт-Петербург, Fédération Russe, 192019
- St.-Petersburg Bekhterev Reserach Psychoneurological Institute
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- TSA diagnostiqué selon les critères de la CIM-10
Critère d'exclusion:
- maladies somatiques aiguës
- indication de traitement chirurgical (neurochirurgical)
- maladies infectieuses aiguës ou chroniques
- antécédents de réactions allergiques aiguës
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Expérimental
Les patients reçoivent des cellules UCB de groupe et rhésus compatibles par injection intraveineuse en bolus (4 injections à 2 semaines d'intervalle) après une prémédication avec Clemastine (0,025 mg/kg de poids corporel, par voie intraveineuse).
Une dose correspond à 250±10 x 10⁶ cellules viables par échantillon.
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Les échantillons d'UCB (70 à 130 ml de volume initial) ont été drainés de manière aseptique dans des sacs de prélèvement sanguin avec 35 ml d'anticoagulant citrate phosphate dextrose (CPDA-1).
Les cellules nucléées appauvries en globules rouges/réduites en plasma ont été isolées par sédimentation dans du dextran-40, remises en suspension dans du plasma autologue avec 10 % de diméthylsulfoxyde et 1 % de dextran-40, et aliquotées dans des flacons de 3,8 ml avec des doses cibles de 3,0 ± 0,2
x 10⁶ cellules par flacon.
Les flacons ont été refroidis à -90⁰C, mis en quarantaine dans la phase vapeur d'azote liquide.
Testé pour le VIH-1/2, l'hépatite B et C, le HTLV-1/2, le HSV-1 et -2, le CMV, la syphilis et la stérilité.
Caractérisé par AB0/Rh, contenu cellulaire positif pour CD34/CD45.
Avant l'injection, l'échantillon décongèle dans le bain-marie à +37⁰C et lave à partir d'un excès de DMSO dans 40 mL de sérum physiologique contenant 2,5 % d'albumine sérique humaine et 5 % de dextran-40.
Après centrifugation et prélèvement du surnageant, l'UCB est remis en suspension dans 40 ml de la même solution à une dose cible de 250 ± 10 x 10⁶ cellules viables par échantillon.
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AUCUNE_INTERVENTION: Contrôle
Les patients reçoivent un traitement standard (analyse comportementale appliquée, orthophonie).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: 24 heures après la perfusion
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Évalué par l'échelle de notation des événements indésirables. Il a classé les événements indésirables en fonction de leur gravité. Événement indésirable léger - l'événement se traduit par un inconfort léger ou transitoire, ne nécessitant pas d'intervention ou de traitement ; ne limite pas ou n'interfère pas avec les activités quotidiennes (par exemple, insomnie, léger mal de tête). Événement indésirable modéré - l'événement est suffisamment gênant pour limiter ou interférer avec les activités quotidiennes ; peut nécessiter un traitement interventionnel (par exemple, fièvre nécessitant un traitement antipyrétique). Événement indésirable grave et indésirable - l'événement entraîne des symptômes importants qui empêchent les activités quotidiennes normales ; peut nécessiter une hospitalisation ou une intervention invasive (p. ex. anémie entraînant une transfusion sanguine). |
24 heures après la perfusion
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Changements dans la gravité des symptômes autistiques par rapport au départ au 3e et au 6e mois (mesurés par la liste de contrôle des troubles du spectre autistique (CASD)
Délai: au départ, 3ème et 6ème mois
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Le CASD classe 30 symptômes de l'autisme, couvrant six domaines : problèmes d'interaction sociale, persévérance, troubles somatosensoriels, communication et développement atypiques, humeur, problèmes d'attention et de sécurité.
Les symptômes sont notés comme présents ou absents sur la base d'informations tirées de diverses sources, y compris l'enseignant, le soignant, le parent, l'observation de l'enfant et les enregistrements disponibles.
Les scores de chaque sous-échelle sont combinés afin de calculer un score total, qui varie de 0 à 30 points.
Un score inférieur indique des symptômes de TSA moins graves et un score plus élevé correspond à des symptômes de TSA plus graves.
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au départ, 3ème et 6ème mois
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Changements dans la gravité des symptômes autistiques par rapport au départ au 3e et au 6e mois (mesurés par la liste de contrôle d'évaluation du traitement de l'autisme (ATEC)
Délai: au départ, 3ème et 6ème mois
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Le but de l'ATEC est de mesurer un changement chez un patient dû à diverses interventions.
Il se compose de quatre sous-tests : communication vocale/langue (14 items) ; Sociabilité (20 items) ; Conscience sensorielle/cognitive (18 items); Santé/Physique/Comportement (25 éléments).
Les scores de chaque sous-échelle sont combinés afin de calculer un score total, qui varie de 0 à 179 points.
Un score inférieur indique des symptômes de TSA moins graves et un score plus élevé correspond à des symptômes de TSA plus graves.
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au départ, 3ème et 6ème mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sous-échelle "Digit Span" de l'échelle d'intelligence de Wechsler pour les enfants (WISC)
Délai: au départ, 6ème mois
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Il évalue la mémoire auditive à court terme, la concentration.
On demande à l'enfant de répéter des séries de chiffres dictées vers l'avant et d'autres séries vers l'arrière.
Les séries commencent par deux chiffres et continuent d'augmenter en longueur, avec deux essais à chaque longueur.
Un score primaire varie de 0 à 9 points pour les séries en avant et de 0 à 8 points pour les séries en arrière.
Le score primaire est ensuite converti en un score final en fonction de l'âge du patient.
Un score plus élevé est corrélé à un meilleur fonctionnement cognitif.
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au départ, 6ème mois
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Sous-échelle "Complétion d'image" de l'échelle d'intelligence de Wechsler pour les enfants (WISC)
Délai: au départ, 6ème mois
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Cette sous-échelle mesure la vigilance aux détails, la discrimination visuelle.
L'enfant est invité à identifier les parties manquantes des images.
Un score principal varie de 0 à 20 points.
Le score primaire est ensuite converti en un score final en fonction de l'âge du patient.
Un score plus élevé signifie un meilleur fonctionnement cognitif.
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au départ, 6ème mois
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Sous-échelle "Block design" de l'échelle d'intelligence de Wechsler pour les enfants (WISC)
Délai: au départ, 6ème mois
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Il aide à mesurer l'analyse spatiale, la résolution de problèmes visuels abstraits.
Il fournit des blocs et des images, et l'enfant doit assembler les blocs pour recréer ce qui est dans l'image des blocs.
Un score primaire varie de 0 à 55 points.
Le score primaire est ensuite converti en un score final en fonction de l'âge du patient.
Un score plus élevé signifie un meilleur fonctionnement cognitif.
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au départ, 6ème mois
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Sous-échelle de "codage" de l'échelle d'intelligence de Wechsler pour les enfants (WISC)
Délai: au départ, 6ème mois
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Il évalue la coordination visuo-motrice, la vitesse, la concentration.
Le codage A est utilisé pour les enfants de moins de 8 ans.
L'enfant est invité à marquer des rangées de formes avec des lignes différentes selon un code le plus rapidement possible pendant 2 minutes.
Un score primaire varie (codage A) de 0 à 50 points.
Le codage B est utilisé pour les enfants de 8 ans et plus.
L'enfant est invité à transcrire un code chiffre-symbole le plus rapidement possible pendant deux minutes.
Un score primaire varie (codage B) de 0 à 93 points.
Le score primaire est ensuite converti en score final en fonction de l'âge du patient.
Un score plus élevé signifie un meilleur fonctionnement cognitif.
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au départ, 6ème mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (RÉEL)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SCA1512
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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