Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

UCB-stamceller til autismespektrumforstyrrelser

2. august 2021 opdateret af: St. Petersburg Bekhterev Research Psychoneurological Institute

Transplantation af humane allogene navlestrengsblod mononukleære stamceller i autisme: Sikkerhed og effektivitet af metoden

Formål. Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden ved intravenøs infusion af navlestrengsblodceller (UCB) hos patienter med autisme og at bekræfte ændringer i sociale/kommunikative færdigheder og kognitiv funktion efter fire infusioner af ABO/Rh-matchede UCB-stamceller .

Materialer og metoder. Prøven omfatter 30 patienter (27 mænd, 3 kvinder) i alderen mellem 3 og 11 år med ASD under pleje af National Medical Research Center for Psychiatry and Neurology (Saint-Petersburg, Rusland). Deltagerne tildeles tilfældigt til enten kontrolgruppen (14 mænd, 1 kvinde) eller forsøgsgruppen (13 mænd, 2 kvinder). Forsøgsgruppen modtager intravenøse injektioner af UCB-celler fire gange med to ugers mellemrum mellem injektionerne. Kontrolgruppen modtager standardbehandling.

Dynamikken i kognitive funktioner og sociale/kommunikative færdigheder vurderes med Tjekliste for autismespektrumforstyrrelser (CASD), Autism treatment evaluation checklist (ATEC), underskalaer af Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) - "Digit Span", "Picture completion", "Blokdesign", "Kodning".

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
    • Санкт-Петербург
      • Saint Petersburg, Санкт-Петербург, Den Russiske Føderation, 192019
        • St.-Petersburg Bekhterev Reserach Psychoneurological Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 11 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • diagnosticeret ASD efter ICD-10 kriterier

Ekskluderingskriterier:

  • akutte somatiske sygdomme
  • indikation for kirurgisk (neurokirurgisk) terapi
  • akutte eller kroniske infektionssygdomme
  • historie med akutte allergiske reaktioner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Eksperimentel
Patienter modtager gruppe- og rhesus-kompatible UCB-celler gennem intravenøse bolusinjektioner (4 injektioner med 2-ugers intervaller) efter præmedicinering med Clemastine (0,025 mg/kg legemsvægt, intravenøst). En dosis er 250±10 x 106 levedygtige celler pr. prøve.
Andet: mononukleære stamceller fra navlestrengsblod
UCB-prøver (70-130 ml initialvolumen) blev aseptisk drænet i blodopsamlingsposer med 35 ml citratphosphatdextrose (CPDA-1) antikoagulant. Røde blodlegemer-depleterede/plasma-reducerede kerneholdige celler blev isoleret ved sedimentering i dextran-40, resuspenderet i autologt plasma med 10 % dimethylsulfoxid og 1 % dextran-40 og fordelt i 3,8 ml hætteglas med måldoser på 3,0±0,2 x 106 celler pr. hætteglas. Hætteglas blev afkølet til -90⁰C, sat i karantæne i dampfasen af ​​flydende nitrogen. Testet for HIV-1/2, hepatitis B og C, HTLV-1/2, HSV-1 og -2, CMV, syfilis og sterilitet. Karakteriseret af AB0/Rh, CD34/CD45-positivt celleindhold. Før injektion optøs prøven i vandbadet ved +37⁰C og vaskes fra en overskydende mængde DMSO i 40 ml fysiologisk saltvand indeholdende 2,5 % humant serumalbumin og 5 % dextran-40. Efter centrifugering og tilbagetrækning af supernatanten resuspenderer UCB'en i 40 ml af den samme opløsning ved en måldosis på 250±10 x 106 levedygtige celler pr. prøve.
NO_INTERVENTION: Styring
Patienterne modtager standardterapi (anvendt adfærdsanalyse, taleterapi).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af behandlingsudviklede bivirkninger
Tidsramme: 24 timer efter infusion

Vurderet ved vurderingsskalaen for uønskede hændelser. Den kategoriserede uønskede hændelser efter sværhedsgrad.

Mild uønsket hændelse - hændelse resulterer i mildt eller forbigående ubehag, der ikke kræver intervention eller behandling; begrænser eller forstyrrer ikke daglige aktiviteter (f.eks. søvnløshed, mild hovedpine).

Moderat bivirkning - hændelsen er tilstrækkeligt ubehagelig til at begrænse eller forstyrre daglige aktiviteter; kan kræve interventionel behandling (f.eks. feber, der kræver febernedsættende medicin).

Alvorlig og uønsket bivirkning - hændelse resulterer i betydelige symptomer, der forhindrer normale daglige aktiviteter; kan kræve hospitalsindlæggelse eller invasiv intervention (f.eks. anæmi, der resulterer i blodtransfusion).
24 timer efter infusion
Ændringer i sværhedsgraden af ​​autistiske symptomer fra baseline ved 3. og 6. måned (målt ved tjekliste for autismespektrumforstyrrelser (CASD)
Tidsramme: ved baseline, 3d og 6. måned
CASD vurderer 30 symptomer på autisme, der dækker seks domæner: problemer med social interaktion, udholdenhed, somatosensorisk forstyrrelse, atypisk kommunikation og udvikling, humør, problemer med opmærksomhed og sikkerhed. Symptomer vurderes som tilstede eller fraværende baseret på information hentet fra forskellige kilder, herunder lærer, omsorgsperson, forælder, observation af barnet og tilgængelige optegnelser. Scoringerne fra hver underskala kombineres for at beregne en samlet score, som spænder fra 0 til 30 point. En lavere score indikerer mindre alvorlige symptomer på ASD og en højere score korrelerer med mere alvorlige symptomer på ASD.
ved baseline, 3d og 6. måned
Ændringer i sværhedsgraden af ​​autistiske symptomer fra baseline ved 3. og 6. måned (målt ved Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC)
Tidsramme: ved baseline, 3d og 6. måned
Formålet med ATEC er at måle en ændring hos en patient på grund af forskellige indgreb. Den består af fire deltests: Tale/Sprogkommunikation (14 punkter); Omgængelighed (20 genstande); Sensorisk/kognitiv bevidsthed (18 elementer); Sundhed/Fysisk/Adfærd (25 genstande). Scoringerne fra hver underskala kombineres for at beregne en samlet score, som spænder fra 0 til 179 point. En lavere score indikerer mindre alvorlige symptomer på ASD og en højere score korrelerer med mere alvorlige symptomer på ASD.
ved baseline, 3d og 6. måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
"Digit Span" underskala af Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Tidsramme: ved baseline, 6. måned
Det vurderer kortsigtet auditiv hukommelse, koncentration. Barnet bliver bedt om at gentage dikterede rækker af cifre fremad og andre serier baglæns. Serier begynder med to cifre og bliver ved med at blive længere, med to forsøg i hver længde. En primær score spænder fra 0 til 9 point for fremadrettede serier og fra 0 til 8 point for baglænsserier. Den primære score omregnes yderligere til en endelig score i overensstemmelse med patientens alder. En højere score korrelerer med bedre kognitiv funktion.
ved baseline, 6. måned
"Picture completion" underskala af Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Tidsramme: ved baseline, 6. måned
Denne underskala måler opmærksomhed på detaljer, visuel diskrimination. Barnet bliver bedt om at identificere manglende dele af billeder. En primær score spænder fra 0 til 20 point. Den primære score omregnes yderligere til en endelig score i overensstemmelse med patientens alder. En højere score betyder bedre kognitiv funktion.
ved baseline, 6. måned
"Blokdesign"-underskala af Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Tidsramme: ved baseline, 6. måned
Det hjælper med at måle rumlig analyse, abstrakt visuel problemløsning. Det giver klodser og billeder, og barnet skal sætte klodserne sammen for at genskabe det, der er på billedet af klodserne. En primær score spænder fra 0 til 55 point. Den primære score omregnes yderligere til en endelig score i overensstemmelse med patientens alder. En højere score betyder bedre kognitiv funktion.
ved baseline, 6. måned
"Coding" underskala af Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Tidsramme: ved baseline, 6. måned
Den vurderer visuel-motorisk koordination, hastighed, koncentration. Kodning A bruges til børn under 8 år. Barnet bliver bedt om at markere rækker af figurer med forskellige linjer efter en kode så hurtigt som muligt i 2 minutter. En primær score varierer (Kodning A) fra 0 til 50 point. Kodning B bruges til børn på 8 år og derover. Barnet bliver bedt om at transskribere en ciffer-symbolkode så hurtigt som muligt i to minutter. En primær score varierer (Kodning B) fra 0 til 93 point. Den primære score omregnes yderligere til den endelige score i overensstemmelse med patientens alder. En højere score betyder bedre kognitiv funktion.
ved baseline, 6. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Petersburg Bekhterev Research Psychoneurological Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

4. november 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

31. januar 2021

Studieafslutning (FAKTISKE)

31. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. januar 2021

Først opslået (FAKTISKE)

15. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

4. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SCA1512

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med mononukleære stamceller fra navlestrengsblod

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner