Células-tronco UCB para transtornos do espectro do autismo
Transplante de Células-Tronco Mononucleares de Sangue de Cordão Humano Alogênico no Autismo: Segurança e Eficácia do Método
Propósito. Os objetivos do estudo são avaliar a segurança da infusão intravenosa de células do sangue do cordão umbilical (UCB) em pacientes com autismo e confirmar alterações nas habilidades sociais/comunicativas e no funcionamento cognitivo após quatro infusões de células-tronco do SCU compatíveis com ABO/Rh .
Material e métodos. A amostra compreende 30 pacientes (27 homens, 3 mulheres) com idade entre 3 e 11 anos com TEA sob os cuidados do Centro Nacional de Pesquisa Médica em Psiquiatria e Neurologia (São Petersburgo, Rússia). Os participantes são designados aleatoriamente para o grupo de controle (14 homens, 1 mulher) ou o grupo experimental (13 homens, 2 mulheres). O grupo experimental recebe injeções intravenosas de células SCU quatro vezes com um intervalo de duas semanas entre as injeções. O grupo de controle recebe terapia padrão.
A dinâmica das funções cognitivas e habilidades sociais/comunicativas são avaliadas com Checklist para transtornos do espectro do autismo (CASD), Lista de verificação de avaliação de tratamento do autismo (ATEC), subescalas da Escala Wechsler de Inteligência para Crianças (WISC) - "Digit Span", "Picture complete", "Desenho de bloco", "Codificação".
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Санкт-Петербург
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Saint Petersburg, Санкт-Петербург, Federação Russa, 192019
- St.-Petersburg Bekhterev Reserach Psychoneurological Institute
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- TEA diagnosticado pelos critérios da CID-10
Critério de exclusão:
- doenças somáticas agudas
- indicação para terapia cirúrgica (neurocirúrgica)
- doenças infecciosas agudas ou crônicas
- história de reações alérgicas agudas
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Experimental
Os pacientes recebem células SCU de grupo e compatíveis com rhesus por meio de injeções intravenosas em bolus (4 injeções em intervalos de 2 semanas) após pré-medicação com Clemastine (0,025 mg/kg de peso corporal, por via intravenosa).
Uma dose é de 250±10 x 10⁶ células viáveis por amostra.
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Amostras de SCU (70-130 ml de volume inicial) foram drenadas assepticamente em bolsas de coleta de sangue com 35 ml de anticoagulante citrato fosfato dextrose (CPDA-1).
Células nucleadas com depleção de hemácias/redução de plasma foram isoladas por sedimentação em dextran-40, ressuspensas em plasma autólogo com 10% de dimetilsulfóxido e 1% de dextran-40, e aliquotadas em frascos de 3,8 ml com doses alvo de 3,0±0,2
x 10⁶ células por frasco.
Os frascos foram resfriados a -90⁰C, colocados em quarentena na fase de vapor de nitrogênio líquido.
Testado para HIV-1/2, hepatite B e C, HTLV-1/2, HSV-1 e -2, CMV, sífilis e esterilidade.
Caracterizado por conteúdo celular AB0/Rh, CD34/CD45-positivo.
Antes da injeção, a amostra descongela no banho-maria a +37⁰C e lava de uma quantidade excessiva de DMSO em 40 mL de soro fisiológico contendo 2,5% de albumina de soro humano e 5% de dextrano-40.
Após centrifugação e retirada do sobrenadante, o SCU ressuspende em 40 ml da mesma solução na dose alvo de 250±10 x 10⁶ células viáveis por amostra.
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SEM_INTERVENÇÃO: Ao controle
Os pacientes recebem terapia padrão (análise comportamental aplicada, terapia da fala).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 24 horas após a infusão
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Avaliado pela Escala de Classificação de Eventos Adversos. Categorizou os eventos adversos de acordo com a gravidade. Evento Adverso Leve - evento resulta em desconforto leve ou transitório, não necessitando de intervenção ou tratamento; não limita ou interfere nas atividades diárias (por exemplo, insônia, dor de cabeça leve). Evento Adverso Moderado - o evento é suficientemente desconfortável para limitar ou interferir nas atividades diárias; pode exigir tratamento intervencionista (por exemplo, febre que requer medicação antipirética). Evento Adverso Grave e Indesejável - evento resulta em sintomas significativos que impedem as atividades diárias normais; pode exigir hospitalização ou intervenção invasiva (por exemplo, anemia resultando em transfusão de sangue). |
24 horas após a infusão
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Mudanças na gravidade dos sintomas autistas desde a linha de base no 3º e 6º mês (medido pela Lista de Verificação para Transtornos do Espectro do Autismo (CASD)
Prazo: na linha de base, 3d e 6º mês
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O CASD classifica 30 sintomas de autismo, abrangendo seis domínios: problemas de interação social, perseveração, distúrbios somatossensoriais, comunicação e desenvolvimento atípicos, humor, problemas de atenção e segurança.
Os sintomas são pontuados como presentes ou ausentes com base em informações extraídas de várias fontes, incluindo professor, cuidador, pai, observação da criança e registros disponíveis.
As pontuações de cada subescala são combinadas para calcular uma pontuação total, que varia de 0 a 30 pontos.
Uma pontuação mais baixa indica sintomas menos graves de TEA e uma pontuação mais alta se correlaciona com sintomas mais graves de TEA.
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na linha de base, 3d e 6º mês
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Mudanças na gravidade dos sintomas autistas desde a linha de base no 3º e 6º mês (medido pela Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC)
Prazo: na linha de base, 3d e 6º mês
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O objetivo do ATEC é medir uma mudança em um paciente devido a várias intervenções.
É composto por quatro subtestes: Fala/Comunicação da Linguagem (14 itens); Sociabilidade (20 itens); Consciência Sensorial/ Cognitiva (18 itens); Saúde/Física/Comportamento (25 itens).
As pontuações de cada subescala são combinadas para o cálculo de uma Pontuação Total, que varia de 0 a 179 pontos.
Uma pontuação mais baixa indica sintomas menos graves de TEA e uma pontuação mais alta se correlaciona com sintomas mais graves de TEA.
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na linha de base, 3d e 6º mês
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Subescala "Digit Span" da Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Prazo: na linha de base, 6º mês
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Avalia memória auditiva de curto prazo, concentração.
A criança é solicitada a repetir séries ditadas de dígitos para frente e outras séries para trás.
As séries começam com dois dígitos e vão aumentando de comprimento, com duas tentativas de cada comprimento.
Uma pontuação primária varia de 0 a 9 pontos para séries avançadas e de 0 a 8 pontos para séries regressivas.
A pontuação primária é posteriormente convertida em uma pontuação final de acordo com a idade do paciente.
Uma pontuação mais alta se correlaciona com um melhor funcionamento cognitivo.
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na linha de base, 6º mês
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Subescala "completamento de imagens" da Escala Wechsler de Inteligência para Crianças (WISC)
Prazo: na linha de base, 6º mês
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Esta subescala mede atenção aos detalhes, discriminação visual.
A criança é solicitada a identificar as partes que faltam nas figuras.
Uma pontuação primária varia de 0 a 20 pontos.
A pontuação primária é posteriormente convertida em uma pontuação final de acordo com a idade do paciente.
Uma pontuação mais alta significa melhor funcionamento cognitivo.
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na linha de base, 6º mês
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Subescala "desenho de blocos" da Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Prazo: na linha de base, 6º mês
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Ajuda a medir a análise espacial, resolução de problemas visuais abstratos.
Ele fornece blocos e figuras, e a criança deve juntar os blocos para recriar o que está na imagem dos blocos.
Uma pontuação primária varia de 0 a 55 pontos.
A pontuação primária é posteriormente convertida em uma pontuação final de acordo com a idade do paciente.
Uma pontuação mais alta significa melhor funcionamento cognitivo.
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na linha de base, 6º mês
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Subescala "Codificação" da Escala Wechsler de Inteligência para Crianças (WISC)
Prazo: na linha de base, 6º mês
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Avalia coordenação visual-motora, velocidade, concentração.
A codificação A é usada para crianças menores de 8 anos.
A criança é solicitada a marcar linhas de formas com linhas diferentes de acordo com um código o mais rápido possível por 2 minutos.
Uma pontuação primária varia (Codificação A) de 0 a 50 pontos.
A codificação B é usada para crianças de 8 anos ou mais.
A criança é solicitada a transcrever um código dígito-símbolo o mais rápido possível por dois minutos.
Uma pontuação primária varia (Codificação B) de 0 a 93 pontos.
A pontuação primária é posteriormente convertida na pontuação final de acordo com a idade do paciente.
Uma pontuação mais alta significa melhor funcionamento cognitivo.
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na linha de base, 6º mês
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Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SCA1512
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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