UCB-kantasolut autismikirjon häiriöihin
maanantai 2. elokuuta 2021 päivittänyt: St. Petersburg Bekhterev Research Psychoneurological Institute
Ihmisen allogeenisen napanuoraveren mononukleaaristen kantasolujen siirto autismissa: menetelmän turvallisuus ja teho
Tarkoitus. Tutkimuksen tavoitteena on arvioida napanuoraverisolujen (UCB) suonensisäisen infuusion turvallisuutta autistisilla potilailla ja vahvistaa sosiaalisten/kommunikatiivisten taitojen ja kognitiivisten toimintojen muutokset neljän ABO/Rh-vastaavien UCB-kantasolujen infuusion jälkeen. .
Materiaali ja metodit. Otokseen kuuluu 30 3–11-vuotiasta ASD-potilasta (27 miestä, 3 naista) National Medical Research Center for Psychiatry and Neurology (Pietari, Venäjä) hoidossa. Osallistujat jaetaan satunnaisesti joko kontrolliryhmään (14 miestä, 1 nainen) tai koeryhmään (13 miestä, 2 naista). Koeryhmä saa suonensisäisiä UCB-soluja neljä kertaa kahden viikon välein injektioiden välillä. Kontrolliryhmä saa tavanomaista hoitoa.
Kognitiivisten toimintojen ja sosiaalisten/kommunikatiivisten taitojen dynamiikka arvioidaan autismispektrihäiriöiden tarkistuslistalla (CASD), autismin hoidon arvioinnin tarkistuslistalla (ATEC), Wechslerin älykkyysasteikon (WISC) alaasteilla - "Digit Span", "Picture Completion" "Lohkosuunnittelu", "Koodaus".
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Санкт-Петербург
-
Saint Petersburg, Санкт-Петербург, Venäjän federaatio, 192019
- St.-Petersburg Bekhterev Reserach Psychoneurological Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 11 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- diagnosoitu ASD ICD-10 kriteereillä
Poissulkemiskriteerit:
- akuutteja somaattisia sairauksia
- indikaatio kirurgiseen (neurokirurgiseen) hoitoon
- akuutteja tai kroonisia infektiosairauksia
- akuutteja allergisia reaktioita historiassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Kokeellinen
Potilaat saavat ryhmän ja reesusyhteensopivia UCB-soluja suonensisäisinä bolusinjektioina (4 injektiota 2 viikon välein) Clemastine-esilääkityksen jälkeen (0,025 mg/kg, suonensisäisesti).
Yksi annos on 250±10 x 106 elävää solua näytettä kohti.
|
UCB-näytteet (70-130 ml alkuperäisestä tilavuudesta) valutettiin aseptisesti verenkeräyspusseihin, joissa oli 35 ml sitraattifosfaattidekstroosia (CPDA-1) antikoagulanttia.
Punasoluista köyhdytetyt/plasmaa vähentäneet tumalliset solut eristettiin sedimentoimalla dekstraani-40:ssä, suspendoitiin uudelleen autologiseen plasmaan, jossa oli 10 % dimetyylisulfoksidia ja 1 % dekstraani-40:tä, ja jaettiin 3,8 ml:n pulloihin, joiden tavoiteannokset olivat 3,0 ± 0,2
x 106 solua injektiopulloa kohti.
Pullot jäähdytettiin -90 °C:seen ja asetettiin karanteeniin nestemäisen typen höyryfaasissa.
Testattu HIV-1/2, hepatiitti B ja C, HTLV-1/2, HSV-1 ja -2, CMV, kuppa ja hedelmättömyys.
Ominaista AB0/Rh, CD34/CD45-positiivinen solupitoisuus.
Ennen injektiota näyte sulaa vesihauteessa +37°C:ssa ja pestään ylimääräisestä DMSO:sta 40 ml:ssa fysiologista suolaliuosta, joka sisältää 2,5 % ihmisen seerumin albumiinia ja 5 % dekstraani-40:tä.
Sentrifugoinnin ja supernatantin poistamisen jälkeen UCB resuspendoituu 40 ml:aan samaa liuosta tavoiteannoksella 250 ± 10 x 106 eläviä soluja näytettä kohti.
|
|
EI_INTERVENTIA: Ohjaus
Potilaat saavat tavanomaista terapiaa (soveltava käyttäytymisanalyysi, puheterapia).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon ilmaantuvuus Emergent Haittatapahtumat
Aikaikkuna: 24 tuntia infuusion jälkeen
|
Arvioitu haittatapahtumien arviointiasteikolla. Se luokitteli haittatapahtumat vakavuuden mukaan. Lievä haittavaikutus - tapahtuma aiheuttaa lievää tai ohimenevää epämukavuutta, joka ei vaadi toimenpiteitä tai hoitoa; ei rajoita tai häiritse päivittäistä toimintaa (esim. unettomuus, lievä päänsärky). Kohtalainen haittatapahtuma - tapahtuma on riittävän epämukava rajoittaakseen tai häiritsekseen päivittäistä toimintaa; saattaa vaatia interventiohoitoa (esim. kuumetta, joka vaatii antipyreettistä lääkitystä). Vakava ja ei-toivottu haittatapahtuma - tapahtuma aiheuttaa merkittäviä oireita, jotka estävät normaalin päivittäisen toiminnan; saattaa vaatia sairaalahoitoa tai invasiivista interventiota (esim. verensiirtoon johtava anemia). |
24 tuntia infuusion jälkeen
|
|
Muutokset autististen oireiden vaikeusasteessa lähtötasosta 3 päivän ja kuudennen kuukauden kohdalla (mitattu autismispektrihäiriöiden tarkistuslistalla (CASD)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, 3p ja 6. kuukausi
|
CASD arvioi 30 autismin oiretta, jotka kattavat kuusi aluetta: sosiaalisen vuorovaikutuksen ongelmat, persveraatio, somatosensoriset häiriöt, epätyypillinen viestintä ja kehitys, mieliala, huomio- ja turvallisuusongelmat.
Oireet pisteytetään olemassa oleviksi tai poissa oleviksi eri lähteistä, mukaan lukien opettajalta, hoitajalta, vanhemmalta, lapsen havainnolta ja saatavilla olevista tiedoista, saatujen tietojen perusteella.
Kunkin ala-asteikon pisteet yhdistetään kokonaispistemäärän laskemiseksi, joka vaihtelee välillä 0 - 30 pistettä.
Pienempi pistemäärä tarkoittaa vähemmän vakavia ASD:n oireita ja korkeampi pistemäärä korreloi vakavampien ASD:n oireiden kanssa.
|
lähtötilanteessa, 3p ja 6. kuukausi
|
|
Muutokset autististen oireiden vaikeusasteessa lähtötasosta 3 päivän ja kuudennen kuukauden kohdalla (mitattu Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC) -tarkistuslistalla)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, 3p ja 6. kuukausi
|
ATEC:n tarkoituksena on mitata erilaisten interventioiden aiheuttamaa muutosta potilaassa.
Se koostuu neljästä osatestistä: Puhe/kieliviestintä (14 kohdetta); Seurallisuus (20 kohtaa); Sensorinen/kognitiivinen tietoisuus (18 kohdetta); Terveys/Fyysinen/Käyttäytyminen (25 kohdetta).
Kunkin ala-asteikon pisteet yhdistetään kokonaispistemäärän laskemiseksi, joka vaihtelee välillä 0 - 179 pistettä.
Pienempi pistemäärä tarkoittaa vähemmän vakavia ASD:n oireita ja korkeampi pistemäärä korreloi vakavampien ASD:n oireiden kanssa.
|
lähtötilanteessa, 3p ja 6. kuukausi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) -alaasteikko "digitaalinen alue"
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6. kuukausi
|
Se arvioi lyhytkestoista kuulomuistia, keskittymiskykyä.
Lapsia pyydetään toistamaan sanellut numerosarjat eteenpäin ja muut sarjat taaksepäin.
Sarjat alkavat kahdella numerolla ja pitenevät jatkuvasti, ja kummallakin pituudella on kaksi koetta.
Ensisijainen pistemäärä on 0-9 pistettä eteenpäin sarjassa ja 0-8 pistettä taaksepäin sarjassa.
Ensisijainen pistemäärä muunnetaan edelleen lopulliseksi pistemääräksi potilaan iän mukaan.
Korkeampi pistemäärä korreloi paremman kognitiivisen toiminnan kanssa.
|
lähtötilanteessa 6. kuukausi
|
|
Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) -alaasteikko "Picture Completion"
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6. kuukausi
|
Tämä alaasteikko mittaa tarkkaavaisuutta yksityiskohtiin ja visuaalista syrjintää.
Lapsia pyydetään tunnistamaan kuvista puuttuvat osat.
Ensisijainen pistemäärä on 0-20 pistettä.
Ensisijainen pistemäärä muunnetaan edelleen lopulliseksi pistemääräksi potilaan iän mukaan.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kognitiivista toimintaa.
|
lähtötilanteessa 6. kuukausi
|
|
Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) -alaasteikko "lohkosuunnittelu"
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6. kuukausi
|
Se auttaa mittaamaan spatiaalista analyysiä, abstraktia visuaalista ongelmanratkaisua.
Se tarjoaa palikoita ja kuvia, ja lapsen on koottava palikat yhteen luodakseen uudelleen, mitä lohkojen kuvassa on.
Ensisijainen pistemäärä vaihtelee 0-55 pisteen välillä.
Ensisijainen pistemäärä muunnetaan edelleen lopulliseksi pistemääräksi potilaan iän mukaan.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kognitiivista toimintaa.
|
lähtötilanteessa 6. kuukausi
|
|
Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) -alaasteikko "koodaus"
Aikaikkuna: lähtötilanteessa 6. kuukausi
|
Se arvioi visuaal-motorista koordinaatiota, nopeutta, keskittymistä.
Koodausta A käytetään alle 8-vuotiaille lapsille.
Lapsia pyydetään merkitsemään muotorivejä eri viivoilla koodin mukaan mahdollisimman nopeasti 2 minuutin ajan.
Ensisijainen pistemäärä vaihtelee (koodaus A) 0–50 pistettä.
B-koodeja käytetään 8-vuotiaille ja sitä vanhemmille lapsille.
Lapsia pyydetään litteroimaan numero-symbolikoodi mahdollisimman nopeasti kahden minuutin ajan.
Ensisijainen pistemäärä vaihtelee (koodaus B) 0–93 pistettä.
Ensisijainen pistemäärä muunnetaan edelleen lopulliseksi pistemääräksi potilaan iän mukaan.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kognitiivista toimintaa.
|
lähtötilanteessa 6. kuukausi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Maanantai 4. marraskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Sunnuntai 31. tammikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Lauantai 31. heinäkuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 28. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. tammikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Perjantai 15. tammikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 4. elokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. elokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. elokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SCA1512
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .