Стволовые клетки UCB для лечения расстройств аутистического спектра
Трансплантация аллогенных мононуклеарных стволовых клеток пуповинной крови человека при аутизме: безопасность и эффективность метода
Цель. Целями исследования являются оценка безопасности внутривенного вливания клеток пуповинной крови (UCB) у пациентов с аутизмом и подтверждение изменений в социальных/коммуникативных навыках и когнитивных функциях после четырех вливаний ABO/Rh-совместимых стволовых клеток UCB. .
Материал и методы. Выборку составили 30 пациентов (27 мужчин, 3 женщины) в возрасте от 3 до 11 лет с РАС, находящихся на лечении в ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр психиатрии и неврологии» (Санкт-Петербург, Россия). Участники случайным образом распределяются либо в контрольную группу (14 мужчин, 1 женщина), либо в экспериментальную группу (13 мужчин, 2 женщины). Экспериментальная группа получает внутривенные инъекции клеток UCB четыре раза с двухнедельным перерывом между инъекциями. Контрольная группа получает стандартную терапию.
Динамику когнитивных функций и социальных/коммуникативных навыков оценивают с помощью Контрольного списка для расстройств аутистического спектра (CASD), Контрольного списка для оценки лечения аутизма (ATEC), субшкал Шкалы интеллекта Векслера для детей (WISC) - «Диапазон цифр», «Завершение изображения», «Блочный дизайн», «Кодирование».
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Санкт-Петербург
-
Saint Petersburg, Санкт-Петербург, Российская Федерация, 192019
- St.-Petersburg Bekhterev Reserach Psychoneurological Institute
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- диагноз РАС по критериям МКБ-10
Критерий исключения:
- острые соматические заболевания
- показания к хирургическому (нейрохирургическому) лечению
- острые или хронические инфекционные заболевания
- в анамнезе острые аллергические реакции
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Экспериментальный
Пациенты получают групповые и резус-совместимые клетки UCB посредством внутривенных болюсных инъекций (4 инъекции с 2-недельными интервалами) после премедикации Клемастином (0,025 мг/кг массы тела, внутривенно).
Одна доза составляет 250±10 x 10⁶ жизнеспособных клеток на образец.
|
Образцы UCB (70-130 мл исходного объема) асептически дренировали в пакеты для сбора крови с 35 мл антикоагулянта цитрат-фосфат-декстроза (CPDA-1).
Ядросодержащие клетки с уменьшенным содержанием эритроцитов/плазмы выделяли путем осаждения в декстране-40, ресуспендировали в аутологичной плазме с 10% диметилсульфоксидом и 1% декстрана-40 и распределяли по аликвотам во флаконы объемом 3,8 мл с целевыми дозами 3,0±0,2.
х 10⁶ клеток на флакон.
Флаконы охлаждали до -90⁰C, карантинировали в паровой фазе жидкого азота.
Проверен на ВИЧ-1/2, гепатиты В и С, HTLV-1/2, ВПГ-1 и -2, ЦМВ, сифилис и бесплодие.
Характеризуется содержанием AB0/Rh, CD34/CD45-положительных клеток.
Перед инъекцией образец оттаивают на водяной бане при +37⁰С и отмывают от избыточного количества ДМСО в 40 мл физиологического раствора, содержащего 2,5 % сывороточного альбумина человека и 5 % декстрана-40.
После центрифугирования и удаления супернатанта UCB ресуспендируют в 40 мл того же раствора с целевой дозой 250±10 x 10⁶ жизнеспособных клеток на образец.
|
|
NO_INTERVENTION: Контроль
Пациенты получают стандартную терапию (прикладной поведенческий анализ, логопедию).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, возникших при лечении
Временное ограничение: Через 24 часа после инфузии
|
Оценивается по шкале оценки нежелательных явлений. Он классифицировал нежелательные явления по степени тяжести. Легкое нежелательное явление — событие приводит к легкому или преходящему дискомфорту, не требующему вмешательства или лечения; не ограничивает и не мешает повседневной деятельности (например, бессонница, легкая головная боль). Умеренное нежелательное явление - событие вызывает достаточно дискомфорт, чтобы ограничивать или мешать повседневной деятельности; может потребоваться интервенционное лечение (например, лихорадка, требующая жаропонижающих препаратов). Тяжелое и нежелательное нежелательное явление - событие приводит к выраженным симптомам, препятствующим нормальной повседневной деятельности; может потребоваться госпитализация или инвазивное вмешательство (например, анемия в результате переливания крови). |
Через 24 часа после инфузии
|
|
Изменения тяжести симптомов аутизма по сравнению с исходным уровнем на 3-м и 6-м месяцах (измерено с помощью Контрольного списка расстройств аутистического спектра (CASD)).
Временное ограничение: исходно, 3-й и 6-й месяц
|
CASD оценивает 30 симптомов аутизма, охватывающих шесть доменов: проблемы с социальным взаимодействием, персеверация, соматосенсорные нарушения, нетипичное общение и развитие, настроение, проблемы с вниманием и безопасностью.
Симптомы оцениваются как присутствующие или отсутствующие на основании информации, полученной из различных источников, включая учителей, опекунов, родителей, наблюдения за ребенком и доступные записи.
Баллы по каждой подшкале объединяются для расчета общего балла, который колеблется от 0 до 30 баллов.
Более низкий балл указывает на менее тяжелые симптомы РАС, а более высокий балл коррелирует с более тяжелыми симптомами РАС.
|
исходно, 3-й и 6-й месяц
|
|
Изменения тяжести симптомов аутизма по сравнению с исходным уровнем на 3-м и 6-м месяцах (измерено с помощью контрольного списка для оценки лечения аутизма (ATEC)).
Временное ограничение: исходно, 3-й и 6-й месяц
|
Целью ATEC является измерение изменений состояния пациента в результате различных вмешательств.
Он состоит из четырех субтестов: «Речь/языковая коммуникация» (14 заданий); Общительность (20 шт.); Сенсорная/когнитивная осведомленность (18 пунктов); Здоровье/Физическое/Поведение (25 пунктов).
Баллы по каждой подшкале объединяются для расчета общего балла, который колеблется от 0 до 179 баллов.
Более низкий балл указывает на менее тяжелые симптомы РАС, а более высокий балл коррелирует с более тяжелыми симптомами РАС.
|
исходно, 3-й и 6-й месяц
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Подшкала «Digit Span» шкалы интеллекта Векслера для детей (WISC)
Временное ограничение: исходно, 6-й месяц
|
Оценивает кратковременную слуховую память, концентрацию внимания.
Ребенка просят повторить продиктованный ряд цифр вперед и другие ряды назад.
Серии начинаются с двух цифр и продолжают увеличиваться по длине, по две попытки на каждую длину.
Первичная оценка колеблется от 0 до 9 баллов за серию вперед и от 0 до 8 баллов за серию назад.
Первичная оценка далее преобразуется в окончательную оценку в соответствии с возрастом пациента.
Более высокий балл коррелирует с лучшим когнитивным функционированием.
|
исходно, 6-й месяц
|
|
Подшкала «Завершение изображения» детской шкалы Векслера (WISC)
Временное ограничение: исходно, 6-й месяц
|
Эта подшкала измеряет внимание к деталям, зрительное различение.
Ребенку предлагается определить недостающие части картинок.
Первичная оценка колеблется от 0 до 20 баллов.
Первичная оценка далее преобразуется в окончательную оценку в соответствии с возрастом пациента.
Более высокий балл означает лучшее когнитивное функционирование.
|
исходно, 6-й месяц
|
|
Подшкала «блочный дизайн» детской шкалы Векслера (WISC)
Временное ограничение: исходно, 6-й месяц
|
Это помогает измерять пространственный анализ, решать абстрактные визуальные задачи.
Он предоставляет блоки и картинки, и ребенок должен собрать блоки вместе, чтобы воссоздать то, что изображено на этих блоках.
Первичная оценка варьируется от 0 до 55 баллов.
Первичная оценка далее преобразуется в окончательную оценку в соответствии с возрастом пациента.
Более высокий балл означает лучшее когнитивное функционирование.
|
исходно, 6-й месяц
|
|
Подшкала «Кодирование» детской шкалы Векслера (WISC)
Временное ограничение: исходно, 6-й месяц
|
Он оценивает зрительно-моторную координацию, скорость, концентрацию.
Код А используется для детей младше 8 лет.
Ребенка просят в течение 2 минут как можно быстрее отметить ряды фигур разными линиями по коду.
Первичная оценка колеблется (Кодировка А) от 0 до 50 баллов.
Кодировка B используется для детей в возрасте 8 лет и старше.
Ребенка просят как можно быстрее расшифровать цифро-символьный код в течение двух минут.
Первичная оценка варьируется (кодировка B) от 0 до 93 баллов.
Первичная оценка далее преобразуется в окончательную оценку в соответствии с возрастом пациента.
Более высокий балл означает лучшее когнитивное функционирование.
|
исходно, 6-й месяц
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SCA1512
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .